Abrégé

The present invention features methods utilizing nanoparticles for double-stranded DNA (dsDNA). The nanoparticles are able to deliver the dsDNA intracellularly where the dsDNA can stimulate the innate immune response. The provided methods can be used to treat cancer and be utilized in combination with different types of therapeutic agents having anti-cancer activity and with cancer vaccines.

Classes IPC  ?

• A61K 9/1272 - Liposomes non conventionnels, p. ex. liposomes modifiés par un PEG ou liposomes enduits de ou greffés avec des polymères comprenant des agents tensioactifs non phosphatidyliques comme substances formant des bicouches, p. ex. lipides cationiques ou liposomes non phosphatidyliques enduits de ou greffés avec des polymères
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie

Abrégé

CpG reduced nucleic acid variants encoding FVIII protein and methods of use thereof are disclosed. In particular embodiments, CpG reduced nucleic acid variants encoding FVIII are expressed more efficiently by cells, are secreted at increased levels by cells over wild-type Factor VIII proteins, exhibit enhanced expression and/or activity over wild-type Factor VIII proteins or are packaged more efficiently into viral vectors.

Classes IPC  ?

• C07K 14/755 - Facteurs VIII
• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present invention relates to lipids that include novel triazole, and alkyl- and alkene-substituted amine compounds, intermediates in their synthesis, and uses of such triazole, and alkyl- and alkene-substituted amine compounds in, for example, lipid nanoparticle compositions for drug delivery and cancer treatments.

Classes IPC  ?

• C07D 249/04 - Triazoles-1, 2, 3Triazoles-1, 2, 3 hydrogénés
• A61K 31/4192 - 1,2,3-Triazoles
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The present invention features polynucleotide constructs comprising sequences targeting α-synuclein mRNA. Constructs comprising sequences targeting α-synuclein mRNA and/or encoding sequences can be used, for example, for inhibiting α-synuclein mRNA expression and/or treating a synucleinopathy disease or disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The invention provides nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA). In certain embodiments, nucleic acids have greater than about 86% sequence identity to a sequence selected from the group consisting of any of the sequences set forth as SEQ ID NOs: 1-5. In certain embodiments, nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) contain less than 127 CpG dinucleotides. Expression cassettes, vectors, cells and cell lines and methods of using such nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) are also provided.

Classes IPC  ?

• C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Methods of using vectors comprising nucleic acid and nucleic acid variants encoding FVIII protein are disclosed. In particular embodiments, a method of treating a human having hemophilia A includes administering a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising a nucleic acid encoding Factor VIII (FVIII) or nucleic acid variant encoding Factor VIII (FVIII) having a B domain deletion (hFVIII-BDD). In some aspects, a nucleic acid variant has 95% or greater identity to SEQ ID NO:7 and/or a nucleic acid variant has no more than 2 cytosine-guanine dinucleotides (CpGs). In other aspects, a rAAV vector is administered to the human at a dose of less than about 6×1012 vector genomes per kilogram (vg/kg).

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61P 7/02 - Agents antithrombotiquesAnticoagulantsAnti-agrégants plaquettaires
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present invention features RNA polynucleotide constructs comprising sequences targeting Huntingtin mRNA, polynucleotide constructs comprising a sequence encoding for such RNA constructs, and primary microRNA scaffolds. Constructs comprising sequences targeting Huntingtin mRNA and/or encoding for sequences targeting Huntingtin mRNA can be used, for example, for inhibiting mutant HTT expression and/or treating Huntington disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie

Abrégé

The present invention features method and composition that can be used to facilitate intracellular delivery of DNA to a subject. The provided methods and compositions employ a nanoparticle for intracellular DNA delivery and a cytosolic DNA-sensing inhibitor. The cytosolic DNA-sensing inhibitor is provided to decrease the subject's immune response that can be stimulated by the DNA.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Produits et services

Medical and scientific research, namely, conducting clinical trials for others in the field of Huntington's disease; providing medical research information in the field of clinical trials in relation to Huntington's disease; medical and scientific research in the field of Huntington's disease

Produits et services

Medical and scientific research, namely, conducting clinical trials for others in the field of Huntington's disease; providing medical research information in the field of clinical trials in relation to Huntington's disease; medical and scientific research in the field of Huntington's disease

Abrégé

The present invention features PPT1 polypeptides and encoding nucleic acid constructs. Uses of the polypeptides and encoding nucleic acid constructs include producing PPT1 polypeptides, increasing PPT1 activity in a subject; and treating a PPT1 related disorder, such as CLN1 disease in a subject.

Classes IPC  ?

• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/08 - AntiépileptiquesAnticonvulsivants
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• C12N 15/52 - Gènes codant pour des enzymes ou des proenzymes
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Polynucleotides including nucleic acids encoding α-galactosidase A (GLA) are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the polynucleotides, as well as methods of using the polynucleotides to treat lysosomal storage disorders such as Fabry disease.

Classes IPC  ?

• C12N 9/40 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-galactose-glycoside, p. ex. alpha-galactosidase
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Described herein is methods for rAAV particles purification, particularly for the purification of full rAAV particles from rAAV preparations comprising both the full rAAV particles and non-full particles.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• B01D 15/36 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction ionique, p. ex. échange d'ions, paire d'ions, suppression d'ions ou exclusion d'ions
• B01D 15/42 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mode de développement, p. ex. par déplacement ou par élution

Abrégé

Compositions and methods for the formulation and use of recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) are described. In certain embodiments, the application discloses recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV or AAV) formulations that provide for one or more of the following; maintain stable freeze-thaw and lyophilization (freeze-drying) performance, and enable longer term shelf storage at temperatures above -80°C while maintaining critical quality attributes such as genome recovery, retention of potency, minimal aggregation and degradation, improved vector quality7, retaining viral protein (VP) ratios, maximum chemical stability (minimal deamidation and oxidation) and/or improved thermodynamic stability.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages
• A61K 35/761 - Adénovirus
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine

Produits et services

Scientific and medical research in the field of gene therapy; Research and development in the field of gene therapy; Providing a website featuring information in the field of gene therapy research

Classes IPC  ?

• A61K 38/45 - Transférases (2)
• A61K 38/50 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons carbone-azote autres que des liaisons peptidiques (3.5), p. ex. asparaginase
• C12N 9/10 - Transférases (2.)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

The present relates to polynucleotide constructs encoding an ApoE3 related protein optionally containing one or more intron. Potential uses of the different constructs include gene therapy targeting one or more disease or disorder, for example, diseases or disorders related to cholesterol levels, atherosclerosis, coronary heart disease, dementia, cerebral amyloid angiopathy, or Alzheimer's disease.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/08 - AntiépileptiquesAnticonvulsivants
• C07K 14/775 - Apolipopeptides
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

Disclosed herein are methods for regulating expression of a gene located on an episomal vector in a subject in need thereof. In particular, methods include administering to the subject one or more gene editing agents that modify a region of the gene to thereby regulate the expression of the gene. Also disclosed are methods of administering to the subject a base editor system that effects a base alteration in a region of the gene or a region of an mRNA transcript of the gene to thereby regulate the expression of the gene.

Classes IPC  ?

• A61K 38/45 - Transférases (2)
• A61K 38/50 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons carbone-azote autres que des liaisons peptidiques (3.5), p. ex. asparaginase
• C12N 9/10 - Transférases (2.)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

Nucleic acids encoding C1 inhibitor are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the nucleic acids, as well as methods of using the nucleic acids to treat complement-mediated disorders, such as hereditary angioedema.

Classes IPC  ?

• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion

Abrégé

The presently disclosed subject matter relates to compositions and methods for regulating recombinant adeno-associated virus (rAAV) production in cell culture. In particular, the presently disclosed subject matter relates to strategies to overcome AAV Rep protein-mediated cytotoxicity by reversible post-translational regulation of the expression of AAV Rep and helper proteins, resulting in regulated rAAV production.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 9/06 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase agissant sur des composés contenant de l'azote comme donneurs (1.4, 1.5, 1.7)

Abrégé

The present invention relates to novel piperazine compounds, in particular, of formula (I) or formula (II). These piperazine compounds can be used, for example, in lipid nanoparticle compositions for drug delivery and cancer treatments.

Classes IPC  ?

• C07D 403/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée ne contenant que des atomes de carbone aliphatiques
• C07D 241/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant une ou deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des atomes d'oxygène liés directement aux atomes de carbone du cycle
• A61K 9/51 - Nanocapsules

Abrégé

The present invention features method and composition that can be used to facilitate intracellular delivery of DNA to a subject. The provided methods and compositions employ a nanoparticle for intracellular DNA delivery and a type 1 interferon receptor pathway inhibitor. The type 1 interferon receptor pathway inhibitor is provided to decrease the subject's immune response that can be stimulated by the DNA.

Classes IPC  ?

• A61K 31/357 - Composés hétérocycliques ayant l'oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. fungichromine ayant plusieurs atomes d'oxygène dans le même cycle, p. ex. éthers en couronne, guanadrel
• A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 31/495 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. pipérazine
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
• A61K 39/12 - Antigènes viraux

Abrégé

Methods of delivering a transgene to a subject in need thereof are described. In particular, the methods include administering to the subject (i) a phagocyte-depleting agent, and (ii) a pharmaceutical composition comprising a non-viral vector comprising the transgene and a pharmaceutically acceptable carrier. The methods can be used to treat a subject in need of treatment for a disease caused by a loss of function or activity of a protein, or to treat a subject in need of treatment for a disease caused by a gain of function activity or expression of a protein.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
• A61K 31/663 - Composés ayant plusieurs groupes acide du phosphore ou leurs esters, p. ex. acide clodronique, acide pamidronique
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Produits et services

Providing medical and scientific research information in the field of clinical trials relating to fabry disease; scientific research in the nature of conducting clinical trials for others in the field of fabry disease; pharmaceutical research and development in the field of fabry disease.

Produits et services

Providing medical and scientific research information in the field of clinical trials relating to Fabry disease; scientific research in the nature of conducting clinical trials for others in the field of Fabry disease; pharmaceutical research and development in the field of Fabry disease.

Produits et services

(1) Providing medical and scientific research information in the field of clinical trials relating to fabry disease; scientific research in the nature of conducting clinical trials for others in the field of fabry disease; pharmaceutical research and development in the field of fabry disease.

Produits et services

(1) Providing medical and scientific research information in the field of clinical trials relating to Fabry disease; scientific research in the nature of conducting clinical trials for others in the field of Fabry disease; pharmaceutical research and development in the field of Fabry disease.

Abrégé

The present invention features methods utilizing nanoparticles for double- stranded DNA (dsDNA). The nanoparticles are able to deliver the dsDNA intracellularly where the dsDNA can stimulate the innate immune response. Uses of the described methods include enhancing an immune response to a vaccine and infectious disease treatment.

Classes IPC  ?

• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 31/53 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec trois azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. chlorazanil, mélamine
• A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61P 37/00 - Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• B82Y 5/00 - Nanobiotechnologie ou nanomédecine, p. ex. génie protéique ou administration de médicaments

Abrégé

The present invention features methods utilizing nanoparticles for double-stranded DNA (dsDNA). The nanoparticles are able to deliver the dsDNA intracellularly where the dsDNA can stimulate the innate immune response. The provided methods can be used to treat cancer and be utilized in combination with different types of therapeutic agents having anti-cancer activity and with cancer vaccines.

Classes IPC  ?

• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
• A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating patients that may develop or already have pre-existing gene therapy neutralizing antibodies by administering an agent that blocks, inhibits or reduces the interaction between immunoglobulin G (IgG) and the neonatal Fc receptor (FcRn), such as an anti-FcRn antibody, to reduce IgG recycling and enhance IgG clearance in vivo. Also disclosed are methods for utilizing agents that reduce interaction of IgG with FcRn for gene therapy treatment of a disease in a patient in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• G01N 33/569 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour micro-organismes, p. ex. protozoaires, bactéries, virus

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating patients that may develop or already have pre-existing gene therapy neutralizing antibodies by administering a protease that cleaves peptide bonds present in immunoglobulins or by administering a glycosidase that cleaves carbohydrate residues present on immunoglobulins, or other similar enzymatic cleavage of immunoglobulins in vivo. Also disclosed are methods for utilizing IdeS and other immunoglobulin G-degrading enzyme polypeptides for gene therapy treatment of a disease in a patient in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux

Produits et services

Ophthalmology services; optometry services; vision screenings; medical testing, namely, eye and vision testing

Produits et services

Ophthalmology services; optometry services; vision screenings; medical testing, namely, eye and vision testing

Abrégé

Nucleic acids encoding fusion proteins that contain an unwanted antigen and a leader sequence for cell secretion are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the nucleic acids, as well as methods of using the nucleic acids to treat autoimmune, allergic and other diseases and disorders, such as multiple sclerosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
• A61K 39/35 - Allergènes
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
• A61K 31/436 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle, p. ex. rapamycine
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

The present invention features method and composition that can be used to facilitate intracellular delivery of DNA to a subject. The provided methods and compositions employ a nanoparticle for intracellular DNA delivery and a cytosolic DNA-sensing inhibitor. The cytosolic DNA-sensing inhibitor is provided to decrease the subject's immune response that can be stimulated by the DNA.

Classes IPC  ?

• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales

Abrégé

The present invention features method and composition that can be used to facilitate intracellular delivery of DNA to a subject. The provided methods and compositions employ a nanoparticle for intracellular DNA delivery and a cytosolic DNA-sensing inhibitor. The cytosolic DNA-sensing inhibitor is provided to decrease the subject's immune response that can be stimulated by the DNA.

Classes IPC  ?

• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus

Abrégé

The presently disclosed subject matter relates to compositions and methods for regulating recombinant adeno-associated virus (rAAV) production in cell culture. In particular, the presently disclosed subject matter relates to strategies to overcome AAV Rep protein-mediated cytotoxicity by reversible post-translational regulation of the expression of AAV Rep and helper proteins, resulting in regulated rAAV production.

Classes IPC  ?

• A61K 38/44 - Oxydoréductases (1)
• A61K 38/52 - Isomérases (5)
• C12N 7/02 - Isolement ou purification
• C12N 7/04 - Inactivation ou atténuationProduction de parties élémentaires de virus
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
• C12N 9/90 - Isomérases (5.)
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• A61K 38/16 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés

Abrégé

Described herein is methods for rAAV particles purification, particularly for the purification of full rAAV particles from rAAV preparations comprising both the full rAAV particles and non-full particles.

Classes IPC  ?

• B01D 15/34 - Séparation par sélection en fonction de la taille, p. ex. chromatographie d'exclusion de tailleFiltration sur gelPerméation
• B01D 15/36 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction ionique, p. ex. échange d'ions, paire d'ions, suppression d'ions ou exclusion d'ions

Abrégé

The presently disclosed subject matter relates to compositions and methods for regulating recombinant adeno-associated virus (rAAV) production in cell culture. In particular, the presently disclosed subject matter relates to strategies to overcome AAV Rep protein-mediated cytotoxicity by reversible post-translational regulation of the expression of AAV Rep and helper proteins, resulting in regulated rAAV production.

Classes IPC  ?

• A61K 38/44 - Oxydoréductases (1)
• A61K 38/52 - Isomérases (5)

Abrégé

Described herein is methods for rAAV particles purification, particularly for the purification of full rAAV particles from rAAV preparations comprising both the full rAAV particles and non-full particles.

Classes IPC  ?

• B01D 15/36 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction ionique, p. ex. échange d'ions, paire d'ions, suppression d'ions ou exclusion d'ions
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• B01D 15/00 - Procédés de séparation comportant le traitement de liquides par des adsorbants ou des absorbants solidesAppareillages pour ces procédés
• B01D 15/34 - Séparation par sélection en fonction de la taille, p. ex. chromatographie d'exclusion de tailleFiltration sur gelPerméation
• B01D 15/08 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie

Abrégé

Disclosed herein are compositions and methods of treating and/or correcting ocular disease in a subject, such as a mammal (e.g., human) eye using an Adeno-associated virus (AAV) system. The AAV system employs a nucleic acid encoding a CRISPR-Cas9 system for targeted gene disruption or correction.

Classes IPC  ?

• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides

Abrégé

The disclosure includes CpG reduced regulatory elements, polynucleotides comprising such CpG reduced regulatory elements, expression cassettes comprising such CpG reduced regulatory elements, and recombinant AAV vectors comprising such CpG reduced regulatory elements. The regulatory elements can be, for example, operably coupled to a transgene.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
• C07K 14/755 - Facteurs VIII
• C07K 14/775 - Apolipopeptides
• C07K 14/81 - Inhibiteurs de protéase
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides

Produits et services

Conducting employee incentive award programs to promote excellence in service in the field of gene therapy

Produits et services

Conducting employee incentive award programs to promote excellence in service in the field of gene therapy

Abrégé

Nucleic acids encoding Cl inhibitor are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the nucleic acids, as well as methods of using the nucleic acids to treat complement-mediated disorders, such as hereditary angioedema.

Classes IPC  ?

• A61K 38/57 - Inhibiteurs de protéases provenant d'animauxInhibiteurs de protéases provenant d'humains
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

Nucleic acids encoding Cl inhibitor are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the nucleic acids, as well as methods of using the nucleic acids to treat complement-mediated disorders, such as hereditary angioedema.

Classes IPC  ?

• A61K 38/55 - Inhibiteurs de protéases
• A61K 38/57 - Inhibiteurs de protéases provenant d'animauxInhibiteurs de protéases provenant d'humains
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

Polynucleotides including nucleic acids encoding a-galactosidase A (GLA) are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the polynucleotides, as well as methods of using the polynucleotides to treat lysosomal storage disorders such as Fabry disease.

Classes IPC  ?

• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)

Abrégé

Polynucleotides including nucleic acids encoding α-galactosidase A (GLA) are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the polynucleotides, as well as methods of using the polynucleotides to treat lysosomal storage disorders such as Fabry disease.

Classes IPC  ?

• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

Methods of delivering a transgene to a subject in need thereof are described. In particular, the methods include administering to the subject (i) a phagocyte-depleting agent, and (ii) a pharmaceutical composition comprising a non-viral vector comprising the transgene and a pharmaceutically acceptable carrier. The methods can be used to treat a subject in need of treatment for a disease caused by a loss of function or activity of a protein, or to treat a subject in need of treatment for a disease caused by a gain of function activity or expression of a protein.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
• A61K 31/663 - Composés ayant plusieurs groupes acide du phosphore ou leurs esters, p. ex. acide clodronique, acide pamidronique
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61K 47/51 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation

Abrégé

Methods of delivering a transgene to a subject in need thereof are described. In particular, the methods include administering to the subject (i) a phagocyte-depleting agent, and (ii) a pharmaceutical composition comprising a non-viral vector comprising the transgene and a pharmaceutically acceptable carrier. The methods can be used to treat a subject in need of treatment for a disease caused by a loss of function or activity of a protein, or to treat a subject in need of treatment for a disease caused by a gain of function activity or expression of a protein.

Classes IPC  ?

• A61P 37/02 - Immunomodulateurs
• A61P 37/04 - Immunostimulants
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• C12N 15/79 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
• C12N 15/74 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes procaryotes autres que E. coli, p. ex. Lactobacillus, Micromonospora

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating a primate in need of tripeptidyl peptidase 1 (TPP1), comprising (a) providing a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector comprising a nucleic acid encoding TPP1; and (b) administering an amount of the recombinant AAV vector to the central nervous system (CNS) of the primate, wherein the TPP1 is expressed in the primate.

Classes IPC  ?

• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Produits et services

Providing a website featuring medical and scientific research news on genetic testing and medical and scientific research information about the causes of inherited retinal disease (IRD) and the value of being genetically tested

Abrégé

Disclosed herein are packaging cell lines, in which adenovirus (Ad) E1A is constitutively expressed, that also contain integrated AAV rep and cap genes. The packaging cell lines exhibit little to no expressed Rep protein until helper virus function, such as adenovirus (Ad) E4, E2A and/or VA RNA are provided by, for example, transduction of the cells with a virus, vector or plasmid, such as an Ad-AAV hybrid virus. The promoter driving expression of AAV rep gene can be positioned far enough upstream (5′) of the rep coding sequence that E1A is unable to activate the promoter, activate substantial transcription of the rep gene and in turn produce Rep protein. Introduction of helper virus function, such as E2A, E4 and/or VA RNA into these packaging cells is able to drive AAV rep gene transcription, subsequent Rep protein expression and production of rAAV vector particles.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Disclosed herein are methods for analyzing for or detecting the presence of non-antibody inhibitors and/or enhancers of adeno-associated virus (AAV) vector cell transduction in a biological sample from a subject. Also disclosed herein are methods for analyzing for, or detecting the presence of, AAV binding antibodies that inhibit, reduce or decrease AAV vector cell transduction in a biological sample from a subject. The methods rely, in part, on the use of empty capsid AAV particles to absorb AAV binding antibodies, to detect enhancers or inhibitors of AAV vector cell transduction, when present, in a biological sample analyzed for AAV neutralizing antibodies (NAbs).

Classes IPC  ?

• G01N 33/569 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour micro-organismes, p. ex. protozoaires, bactéries, virus
• G06F 17/18 - Opérations mathématiques complexes pour l'évaluation de données statistiques

Abrégé

A composition includes an adeno-associated vims (AAV) vector in a lipid nanoparticle (LNP). The AAV vector can include a heterologous nucleic acid sequence, optionally an inverted terminal repeat (ITR) positioned 5′ of the heterologous nucleic acid sequence and an ITR positioned 3′ of the heterologous nucleic acid sequence. The AAV vector can further include expression control elements (e.g., a promoter and/or enhancer), and intron, and/or or a polyadenylation signal.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 9/08 - Solutions
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The invention provides modified adeno-associated virus (AAV) capsid proteins. Modified AAV capsid proteins include, for example, capsid proteins modified to have a peptide insertion comprising a nuclear localization signal (NLS) sequence, capsid proteins modified to have an amino acid substitution at an RXXL site or a (L/P)PXY site, where X can be any amino acid, and capsid proteins modified to have one or more particular amino acid positions substituted with a different amino acid.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Methods for assaying function and/or activity and/or potency of isomerohydrolase proteins are provided.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/34 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir une hydrolase
• B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
• B01D 15/32 - Chromatographie en phase liée, p. ex. avec une phase normale liée, une phase inverse ou une interaction hydrophobe

Produits et services

providing medical research information in the field of clinical trials in relation to hemophilia and gene therapy; medical research in the field of hemophilia and gene therapy

Produits et services

providing medical research information in the field of clinical trials in relation to hemophilia and gene therapy; medical research in the field of hemophilia and gene therapy

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating patients that may develop or already have pre-existing gene therapy neutralizing antibodies by administering an agent that blocks, inhibits or reduces the interaction between immunoglobulin G (IgG) and the neonatal Fc receptor (FcRn), such as an anti-FcRn antibody, to reduce IgG recycling and enhance IgG clearance in vivo. Also disclosed are methods for utilizing agents that reduce interaction of IgG with FcRn for gene therapy treatment of a disease in a patient in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/08 - Peptides ayant de 5 à 11 amino-acides
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire

Abrégé

in vivoin vivo. Also disclosed are methods for utilizing agents that reduce interaction of IgG with FcRn for gene therapy treatment of a disease in a patient in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/08 - Peptides ayant de 5 à 11 amino-acides

Abrégé

The invention provides nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA). In certain embodiments, nucleic acids have greater than about 86% sequence identity to a sequence selected from the group consisting of any of the sequences set forth as SEQ ID NOs:1-5. In certain embodiments, nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) contain less than 127 CpG dinucleotides. Expression cassettes, vectors, cells and cell lines and methods of using such nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) are also provided.

Classes IPC  ?

• C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Nucleic acids encoding fusion proteins that contain an unwanted antigen and a leader sequence for cell secretion are described. Also described are expression cassettes, vectors, cells, and cell lines containing the nucleic acids, as well as methods of using the nucleic acids to treat autoimmune, allergic and other diseases and disorders, such as multiple sclerosis.

Classes IPC  ?

• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide

Produits et services

Patient health care coordination services for use in case management, namely, providing health care advisory and management services for coordinating educational, medical, and social services for patients and their families relating to the treatment of gene-based diseases; providing patient advocate services for patients and their families regarding the coordination of medical services and related travel for patients and their families relating to the treatment of gene-based diseases

Produits et services

Patient health care coordination services for use in case management, namely, providing health care advisory and management services for coordinating educational, medical, and social services for patients and their families relating to the treatment of gene-based diseases; providing patient advocate services for patients and their families regarding the coordination of medical services and related travel for patients and their families relating to the treatment of gene-based diseases

Abrégé

Described and provided herein are purification, production and manufacturing methods for recombinant adeno-associated viral (rAAV) vector particles. Purification, production and manufacturing methods set forth herein, for example, include at least 2 column chromatography steps. Column chromatography steps include, for example, cation exchange chromatography, anion exchange chromatography, size exclusion chromatography and/or AAV affinity chromatography alone or in combination and in any order.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• B01D 15/34 - Séparation par sélection en fonction de la taille, p. ex. chromatographie d'exclusion de tailleFiltration sur gelPerméation
• B01D 15/36 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction ionique, p. ex. échange d'ions, paire d'ions, suppression d'ions ou exclusion d'ions

Produits et services

Promoting public awareness of hemophilia, gene therapy research, genetic testing for medical purposes, and community stories and resources. Providing information and a website featuring information about gene therapy research in relation to community stories and resources. Providing information and a website featuring information about hemophilia, gene therapy research, genetic testing for medical purposes, and community stories and resources.

Abrégé

In accordance with the invention, provided herein are methods for purifying recombinant adeno-associated (rAAV) vector particles.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• B01D 15/34 - Séparation par sélection en fonction de la taille, p. ex. chromatographie d'exclusion de tailleFiltration sur gelPerméation
• B01D 15/36 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction ionique, p. ex. échange d'ions, paire d'ions, suppression d'ions ou exclusion d'ions
• B01D 61/14 - UltrafiltrationMicrofiltration
• B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
• C12N 1/06 - Lyse des micro-organismes

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Promoting public awareness of hemophilia, gene therapy research, genetic testing for medical purposes, and community stories and resources. Providing information and a website featuring information about gene therapy research in relation to community stories and resources. Providing information and a website featuring information about hemophilia, gene therapy research, genetic testing for medical purposes, and community stories and resources.

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Abrégé

Disclosed herein are methods for treating a primate in need of tripeptidyl peptidase 1 (TPP1), comprising (a) providing a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector comprising a nucleic acid encoding TPP1; and (b) administering an amount of the recombinant AAV vector to the central nervous system (CNS) of the primate, wherein the TPP1 is expressed in the primate.

Classes IPC  ?

• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages
• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• C07K 14/015 - Parvoviridae, p. ex. virus de l'aleucémie féline, parvovirus humain
• C12N 7/01 - Virus, p. ex. bactériophages, modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
• C12N 15/57 - Hydrolases (3) agissant sur les liaisons peptidiques (3.4)
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating a primate in need of tripeptidyl peptidase 1 (TPP1), comprising (a) providing a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector comprising a nucleic acid encoding TPP1; and (b) administering an amount of the recombinant AAV vector to the central nervous system (CNS) of the primate, wherein the TPP1 is expressed in the primate.

Classes IPC  ?

• A61K 31/436 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle, p. ex. rapamycine
• A61K 38/13 - Cyclosporines
• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
• C07K 14/015 - Parvoviridae, p. ex. virus de l'aleucémie féline, parvovirus humain

Abrégé

Methods of using vvectors comprising nucleic acid and nucleic acid variants encoding FVIII protein are disclosed. In particular embodiments, a method of treating a human having hemophilia A includes administering a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising a nucleic acid encoding Factor VIII (FVIII) or nucleic acid variant encoding Factor VIII (FVIII) having a B domain deletion (hFVIII-BDD). In some aspects, a nucleic acid variant has 95% or greater identity to SEQ ID NO:7 and/or a nucleic acid variant has no more than 2 cytosine-guanine dinucleotides (CpGs). In other aspects, a rAAV vector is administered to the human at a dose of less than about 6×1012 vector genomes per kilogram (vg/kg).

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61P 7/02 - Agents antithrombotiquesAnticoagulantsAnti-agrégants plaquettaires

Abrégé

Provided are compositions and methods of transducing/transfecting cells with a molecule, such as a nucleic acid (e.g., plasmid), at high efficiency. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with a nucleic acid that encodes a protein or comprises a sequence that is transcribed into a transcript of interest, produce high amounts of protein and/or transcript. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with plasmids comprising (i) nucleic acids encoding AAV packaging proteins and/or nucleic acids encoding helper proteins; and (ii) a transgene that encodes a protein or is transcribed into a transcript of interest; produce high amounts of recombinant rAAV vector.

Classes IPC  ?

• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
• C12N 5/073 - Cellules ou tissus embryonnairesCellules fœtales ou tissus fœtaux

Abrégé

Provided are methods of treating a subject in need of treatment for a disease caused by a loss of function or activity of a protein. Also provided are methods of treating a subject in need of treatment for a disease caused by a gain of function, activity or expression, of a protein.

Classes IPC  ?

• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C07K 16/08 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant de virus
• A61K 35/16 - Plasma sanguinSérum sanguin
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• A61M 1/36 - Autre traitement du sang dans une dérivation du système circulatoire naturel, p. ex. adaptation de la température, irradiation
• A61M 1/34 - Filtration du sang à travers une membrane pour en éliminer une matière, c.-à-d. hémofiltration, diafiltration
• A61M 1/16 - Systèmes de dialyseReins artificielsOxygénateurs du sang avec membranes

Abrégé

Disclosed herein are methods for analyzing for or detecting the presence of non-antibody inhibitors and/or enhancers of adeno-associated virus (AAV) vector cell transduction in a biological sample from a subject. Also disclosed herein are methods for analyzing for, or detecting the presence of, AAV binding antibodies that inhibit, reduce or decrease AAV vector cell transduction in a biological sample from a subject. The methods rely, in part, on the use of empty capsid AAV particles to absorb AAV binding antibodies, to detect enhancers or inhibitors of AAV vector cell transduction, when present, in a biological sample analyzed for AAV neutralizing antibodies (NAbs).

Classes IPC  ?

• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
• G06F 19/00 - Équipement ou méthodes de traitement de données ou de calcul numérique, spécialement adaptés à des applications spécifiques (spécialement adaptés à des fonctions spécifiques G06F 17/00;systèmes ou méthodes de traitement de données spécialement adaptés à des fins administratives, commerciales, financières, de gestion, de surveillance ou de prévision G06Q;informatique médicale G16H)

Abrégé

Disclosed herein are methods for analyzing for or detecting the presence of non-antibody inhibitors and/or enhancers of adeno-associated virus (AAV) vector cell transduction in a biological sample from a subject. Also disclosed herein are methods for analyzing for, or detecting the presence of, AAV binding antibodies that inhibit, reduce or decrease AAV vector cell transduction in a biological sample from a subject. The methods rely, in part, on the use of empty capsid AAV particles to absorb AAV binding antibodies, to detect enhancers or inhibitors of AAV vector cell transduction, when present, in a biological sample analyzed for AAV neutralizing antibodies (NAbs).

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion

Abrégé

in vivoin vivo. Also disclosed are methods for utilizing IdeS and other immunoglobulin G-degrading enzyme polypeptides for gene therapy treatment of a disease in a patient in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 39/12 - Antigènes viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques

Abrégé

The invention provides expression cassettes. In certain embodiments, an expression cassette comprises (a) a regulatory element at least 90% identical to the sequence of any of SEQ ID NOs:2-67, and (b) a nucleic acid sequence encoding a Factor VIII protein having a B domain deletion (FVIII-BDD), where the nucleic acid sequence of (a) is at least 90% identical to the sequence of SEQ ID NO:77, where the regulatory element is operably linked to the nucleic acid sequence, and where no intron is present between the regulatory element and the nucleic acid sequence encoding FVIII-BDD, or where no more than 0 107 nucleotides of untranslated nucleic acid is between the regulatory element and the nucleic acid sequence encoding FVIII-BDD. In certain embodiments, expression cassettes contain sequence elements having CpG(s) substituted with CpT, CpA, TpG, or ApG at the same position(s) or has CpG reduced nucleic acid sequences.

Classes IPC  ?

• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The invention provides expression cassettes. In certain embodiments, an expression cassette comprises (a) a regulatory element at least 90% identical to the sequence of any of SEQ ID NOs:2-67, and (b) a nucleic acid sequence encoding a Factor VIII protein having a B domain deletion (FVIII-BDD), where the nucleic acid sequence of (a) is at least 90% identical to the sequence of SEQ ID NO:77, where the regulatory element is operably linked to the nucleic acid sequence, and where no intron is present between the regulatory element and the nucleic acid sequence encoding FVIII-BDD, or where no more than 0 – 107 nucleotides of untranslated nucleic acid is between the regulatory element and the nucleic acid sequence encoding FVIII-BDD. In certain embodiments, expression cassettes contain sequence elements having CpG(s) substituted with CpT, CpA, TpG, or ApG at the same position(s) or has CpG reduced nucleic acid sequences.

Classes IPC  ?

• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating patients that may develop or already have pre- existing gene therapy neutralizing antibodies by administering a protease that cleaves peptide bonds present in immunoglobulins or by administering a glycosidase that cleaves carbohydrate residues present on immunoglobulins, or other similar enzymatic cleavage of immunoglobulins in vivo. Also disclosed are methods for utilizing IdeS and other immunoglobulin G-degrading enzyme polypeptides for gene therapy treatment of a disease in a patient in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 39/12 - Antigènes viraux
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating patients that may develop or already have pre- existing gene therapy neutralizing antibodies by administering a protease that cleaves peptide bonds present in immunoglobulins or by administering a glycosidase that cleaves carbohydrate residues present on immunoglobulins, or other similar enzymatic cleavage of immunoglobulins in vivo. Also disclosed are methods for utilizing IdeS and other immunoglobulin G-degrading enzyme polypeptides for gene therapy treatment of a disease in a patient in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 39/12 - Antigènes viraux
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine

Abrégé

The invention provides nucleic acids encoding acid a-glucosidase (GAA). In certain embodiments, nucleic acids have greater than about 86% sequence identity to a sequence selected from the group consisting of any of the sequences set forth as SEQ ID NOs:1-5. In certain embodiments, nucleic acids encoding acid a-glucosidase (GAA) contain less than 127 CpG dinucleotides. Expression cassettes, vectors, cells and cell lines and methods of using such nucleic acids encoding acid a-glucosidase (GAA) are also provided.

Classes IPC  ?

• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• C07K 16/44 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel non prévu ailleurs

Abrégé

The invention provides nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA). In certain embodiments, nucleic acids have greater than about 86% sequence identity to a sequence selected from the group consisting of any of the sequences set forth as SEQ ID NOs:1-5. In certain embodiments, nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) contain less than 127 CpG dinucleotides. Expression cassettes, vectors, cells and cell lines and methods of using such nucleic acids encoding acid α-glucosidase (GAA) are also provided.

Classes IPC  ?

• C07K 16/44 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel non prévu ailleurs
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases

Abrégé

repcaprepreprepreprep gene transcription, subsequent Rep protein expression and production of rAAV vector particles.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 7/04 - Inactivation ou atténuationProduction de parties élémentaires de virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The invention provides modified adeno-associated virus (AAV) capsid proteins. Modified AAV capsid proteins include, for example, capsid proteins modified to have a peptide insertion comprising a nuclear localization signal (NLS) sequence, capsid proteins modified to have an amino acid substitution at an RXXL site or a (L/P)PXY site, where X can be any amino acid, and capsid proteins modified to have one or more particular amino acid positions substituted with a different amino acid.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

Methods and compositions for transfecting cells with plasmids are disclosed. In certain embodiments, methods and compositions are disclosed in which transfection efficiency is significantly increased by contacting the cells being transduced with polyethyleneimine (PEI) that is free of nucleic acid during the transfection process. Therapeutically useful adeno-associated viral vectors generated according to the disclosed methods and compositions are also disclosed.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 5/00 - Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p. ex. lignées cellulairesTissusLeur culture ou conservationMilieux de culture à cet effet
• C12N 5/073 - Cellules ou tissus embryonnairesCellules fœtales ou tissus fœtaux
• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains

Abrégé

Provided are methods for producing recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector particles at high recovery or high titer. Also provided are methods that concentrate rAAV vectors to a high concentration, for example, up to 5E+13 (5×1013) vector genomes per milliliter (Vg/ml) with little if any rAAV aggregates.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C07K 14/755 - Facteurs VIII
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
• C12N 9/48 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons peptidiques, p. ex. thromboplastine, aminopeptidase de la leucine (3.4)

Abrégé

Methods and uses of treating a disease in a mammal are provided by administering to a mammalian non-central nervous system (CNS) cell, organ or tissue, for delivery to mammalian CNS (e.g., brain). Methods and uses of treating a disease in a mammal include, inter alia, administering to a mammalian non-ocular cell, organ or tissue for delivery to a mammalian ocular cell, organ or tissue.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques
• C07K 14/775 - Apolipopeptides
• C12N 9/16 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons esters (3.1)
• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier

Abrégé

e.g.e.g., a promoter and/or enhancer), and intron, and/or or a polyadenylation signal.

Classes IPC  ?

• C12N 7/01 - Virus, p. ex. bactériophages, modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
• C12N 15/09 - Technologie d'ADN recombinant
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 15/64 - Méthodes générales pour la préparation du vecteur, pour son introduction dans la cellule ou pour la sélection de l'hôte contenant le vecteur
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux

Produits et services

Educational materials in electronic form, namely, downloadable slides, letters, and brochures pertaining to gene therapy research and products Providing information and a website featuring information about gene therapy research Providing information and a website regarding medical resources in the field of gene therapy and medical information; providing a website featuring educational information in the field of gene therapy

Produits et services

Providing health information online in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease; providing medical information online in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease; providing a website featuring health and medical information in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease Patient advocacy services related to Pompe disease

Produits et services

Providing health information online in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease; providing medical information online in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease; providing a website featuring health and medical information in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease Patient advocacy services related to Pompe disease

Produits et services

Providing health information online in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease; providing medical information online in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease; providing a website featuring health and medical information in the field of Pompe disease and gene therapy for Pompe disease Patient advocacy services related to Pompe disease

Abrégé

Cells and cell lines are disclosed that are able to produce therapeutic proteins, antibodies, vectors, and viral vectors such as lentiviral vectors and adeno-associated viral (AAV) vectors. The cells and/or cell lines can have mutations or deletions in either one or both of the endogenous di-hydrofolate reductase (DHFR−/−) or glutamine synthetase (GS−/−) genes such that DHFR and/or GS expression or function is substantially reduced or eliminated.

Classes IPC  ?

• C12N 15/52 - Gènes codant pour des enzymes ou des proenzymes
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 9/06 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase agissant sur des composés contenant de l'azote comme donneurs (1.4, 1.5, 1.7)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/00 - Enzymes, p. ex. ligases (6.)ProenzymesCompositions les contenantProcédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
• C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion

Produits et services

providing medical research information in the field of clinical trials in relation to hemophilia; medical research in the field of hemophilia

Abrégé

Methods of using vvectors comprising nucleic acid and nucleic acid variants encoding FVIII protein are disclosed. In particular embodiments, a method of treating a human having hemophilia A includes administering a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising a nucleic acid encoding Factor VIII (FVIII) or nucleic acid variant encoding Factor VIII (FVIII) having a B domain deletion (hFVIII-BDD). In some aspects, a nucleic acid variant has 95% or greater identity to SEQ ID NO:7 and/or a nucleic acid variant has no more than 2 cytosine-guanine dinucleotides (CpGs). In other aspects, a rAAV vector is administered to the human at a dose of less than about 6x1012 vector genomes per kilogram (vg/kg).

Classes IPC  ?

• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
• C07K 14/755 - Facteurs VIII
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

Methods of using vvectors comprising nucleic acid and nucleic acid variants encoding FVIII protein are disclosed. In particular embodiments, a method of treating a human having hemophilia A includes administering a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising a nucleic acid encoding Factor VIII (FVIII) or nucleic acid variant encoding Factor VIII (FVIII) having a B domain deletion (hFVIII-BDD). In some aspects, a nucleic acid variant has 95% or greater identity to SEQ ID NO:7 and/or a nucleic acid variant has no more than 2 cytosine-guanine dinucleotides (CpGs). In other aspects, a rAAV vector is administered to the human at a dose of less than about 6x1012 vector genomes per kilogram (vg/kg).

Classes IPC  ?

• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/755 - Facteurs VIII

Abrégé

Provided are methods of treating a subject in need of treatment for a disease caused by a loss of function or activity of a protein. Also provided are methods of treating a subject in need of treatment for a disease caused by a gain of function, activity or expression, of a protein.

Classes IPC  ?

• A61K 35/761 - Adénovirus
• A61K 39/235 - Adenoviridae
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux