Abrégé

Disclosed herein are products, methods, and uses for treating, ameliorating, or delaying the progression of, and/or preventing seizures, an epileptic disease or disorder, an intellectual or developmental disability, autism, or an autism spectrum disorder associated with mutant or pathogenic Potassium Channel, Voltage Gated KQT-Like Subfamily Q, Member 3 (KCNQ3) expression. More particularly, disclosed herein are RNA interference-based products, methods, and uses for reducing or inhibiting the expression of the KCNQ3 gene and its resulting mRNA and/or protein. Even more particularly, the disclosure provides microRNA (miRNA) for reducing or inhibiting the expression of KCNQ3 and methods of using said miRNA to reduce or inhibit mutant or pathogenic KCNQ3 expression in cells and/or in cells of a subject having a genetic mutation in the KCNQ3 gene which results in disease symptoms including, but not limited to, seizures, epilepsy, intellectual and/or developmental disability, autism, or an autism spectrum disorder. Such disease symptoms, in some aspects, result from developmental and epileptic encephalopathy (DEE) attributed to various mutations in the KCNQ3 gene which result in the expression of various mutant or pathogenic forms of the KCNQ3 protein.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 25/08 - AntiépileptiquesAnticonvulsivants
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

[215] RNA interference-based methods and products for inhibiting the expression of pathogenic dynamin-1 (DNM1) variants and increasing the expression of DNM1 are provided. Delivery vehicles such as nanoparticles, extracellular vesicles, exosomes, or vectors, including but not limited to recombinant adeno-associated viral vectors, deliver DNAs encoding RNAs that inhibit the expression of DNM1 variants and DNAs encoding DNM1 to restore the expression of DNM1 are provided. Also provided are methods for inhibiting the expression of variant DNM1 by microRNA interference and restoring the expression of functional or normal DNM1 in cells or in human subjects by delivering a replacement DNM1 gene. The methods treat, for example, DNM1 -related disorders, such as developmental and epileptic encephalopathy (DEE), including but not limited to, Lennox-Gastaut Syndrome or infantile spasms.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Abrégé

The present invention relates to methods and materials useful for systemically delivering polynucleotides across the blood brain barrier using adeno-associated virus as a vector. For example, the present invention relates to methods and materials useful for systemically delivering α-N-acetylglucosamidinase polynucleotides to the central and peripheral nervous systems, as well as the somatic system. Use of these methods and materials is indicated, for example, for treatment of the lysosomal storage disorder mucopolysaccharidosis IIIB. As another example, the present invention relates to methods and materials useful for systemically delivering N-sulphoglucosamine sulfphohydrolase polynucleotides to the central and peripheral nervous systems, as well as the somatic system. Use of this second type of methods and materials is indicated, for example, for treatment of the lysosomal storage disorder mucopolysaccharidosis IIIA.

Classes IPC  ?

• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61K 35/761 - Adénovirus
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 9/14 - Hydrolases (3.)
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Methods and materials for intrathecal delivery of recombinant Adeno-associated virus 9 (rAAV9) encoding Methyl-CpG binding protein 2 (MECP2) are provided. Use of the methods and materials is contemplated, for example, for the treatment of Rett syndrome.

Classes IPC  ?

• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification

Abrégé

Methods and compositions for retinal gene therapy are described herein. In one aspect, a method of treating a patient in need thereof is described. In some embodiments, the method comprises performing a vitrectomy on the eye of the patient, and delivering a payload, such as a gene therapy vector, to the retina of the eye of the patient. In some instances, the method further comprises removing the inner limiting membrane (ILM) of the eye of the patient before delivering the payload to the retina of the eye of the patient. In one aspect, compositions for retinal gene therapy are described. In such embodiments, a composition comprises a payload and an adjuvant.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques

Abrégé

Disclosed herein are products, methods, and uses for treating, ameliorating, delaying the progression of, and/or preventing a muscular dystrophy or a cancer including, but not limited to, facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) or a cancer associated with DUX4 expression or overexpression. More particularly, disclosed herein are RNA interference-based products, methods, and uses for inhibiting or downregulating the expression of double homeobox 4 (DUX4). Even more particularly, the disclosure provides microRNA (miRNA) (and vectors and compositions comprising the miRNA encoding polynucleotides) for inhibiting or downregulating the expression of DUX4 and methods of using said miRNA to inhibit or downregulate DUX4 expression in cells and/or in cells of a subject having a muscular dystrophy or a cancer associated with DUX4 expression or overexpression including, but not limited to, FSHD or a cancer associated with DUX4 expression or overexpression.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure relates to the field of gene therapy for the treatment of an osteosarcoma using splice-switching oligonucleotides. Increased expression of INSR-A, an isoform frequently expressed in cancer, can effectively evade current therapeutic mechanisms and contribute to resistance in cancer patients. As a means to address the ability of cancer to evade therapies through this mechanism, Applicant provides a polynucleotide comprising a promoter, for example a U7 or a U1 promoter, and a first splice-switching oligonucleotide (SSO) that targets a regulatory element of an insulin receptor (JR).

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire

Abrégé

Provided herein are non-natural herpes simplex virus (“HSV”) vectors and one or more polynucleotides encoding IL-21 or a biologically active fragment of IL-21 for use in the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• A61K 35/763 - Virus de l’herpès
• A61K 38/20 - Interleukines
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/54 - Interleukines [IL]
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A recombinant interleukin-27 (IL27) expressing virus is described. The recombinant IL27 expressing virus comprises an oncolytic virus comprising one or more exogenous nucleic acid sequences capable of expressing in IL27 protein or a biologically active portion thereof, the exogenous nucleic acid sequences being operably linked to an expression control sequence. Methods of treating cancer by in a subject by contacting a cancer cell of the subject with a recombinant IL27 expressing virus are also described.

Classes IPC  ?

• A61K 35/763 - Virus de l’herpès
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/54 - Interleukines [IL]
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification

Abrégé

One aspect of the present disclosure include a method of utilizing an oro-motor device to activate an audio device, the method includes providing an oro-motor device having a sensor and a nipple; producing a signal when the nipple portion present in an infant's mouth when the nipple portion yields a first measured pressure over an age appropriate predetermined threshold applied to the nipple portion by the infant; responsive to the signal, playing an age appropriate audio recording for a predetermined duration on an audio device; and raising the age appropriate predetermined threshold to a raised threshold proportionally to a difference between the first measured pressure application to the nipple portion and the age appropriate predetermined threshold.

Classes IPC  ?

• A61B 5/03 - Mesure de la pression des fluides à l'intérieur du corps autre que la pression du sang, p. ex. de la pression cérébrale
• A61J 17/00 - Sucettes pour bébésAnneaux de dentition
• A63F 3/04 - Jeux géographiques ou analogues
• G06F 3/16 - Entrée acoustiqueSortie acoustique

Abrégé

Described herein are methods of treating muscular dystrophy comprising administering a self complementary recombinant AAV (rAAV) scAAVrh74.MHCK7.hSGCB vector, methods of expressing beta-sarcoglycan gene in a patient, pharmaceutical compositions comprising the rAAV, and methods of generating the rAAV.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A method of treating nephrotic syndrome (NS) in a subject is described. The method includes administering a therapeutically effective amount of a PPARγ agonist to the subject.

Classes IPC  ?

• A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
• A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

A protective mouth assembly for covering a patient's lips and adjacent skin or intraoral mucosa to help reduce or prevent tissue injury during surgical procedures, the protective mouth assembly includes an inner portion, an outer portion, and a base portion such that the base portion spaces the inner portion from the outer portion to form an open cavity or channel therebetween.

Classes IPC  ?

• A61B 17/24 - Instruments, dispositifs ou procédés chirurgicaux pour la cavité buccale, le larynx, les conduits des bronches ou le nezGrattoirs pour la langue
• A61B 17/00 - Instruments, dispositifs ou procédés chirurgicaux
• A61B 17/02 - Instruments, dispositifs ou procédés chirurgicaux pour maintenir les blessures ouvertes, p. ex. rétracteursÉcarteurs

Abrégé

The present invention relates to methods and materials for treating GNE-related disorders such as GNE myopathy, GNE-dependent ALS, thrombocytopenia, sarcopenia and aging using a dual gene recombinant adeno-associated virus comprising the GNE gene and the follistatin gene. This therapy is unique in that it can rebuild lost muscle strength at the same time that it prevents subsequent muscle disease from occurring.

Classes IPC  ?

• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

DMDDMDDMDDMD exon 17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Disclosed are V-domain Ig suppressor of T cell activation (VISTA) knock-out natural killer (NK) cells and methods of making the same. Also disclosed are methods of enhancing the efficacy of NK cell killing of cancer cells by blocking VISTA expression and/or signaling.

Classes IPC  ?

• A61K 40/15 - Lymphocytes NK [natural-killer]Lymphocytes NKT [natural-killer T]
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C12N 5/00 - Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p. ex. lignées cellulairesTissusLeur culture ou conservationMilieux de culture à cet effet

Abrégé

A method of treating spinal muscular atrophy by inducing a heat shock response in a subject in need thereof is described. The heat shock response can be induced by heating the temperature of a tissue region of the subject above 37° C. or by administering a therapeutically effective amount of a heat shock inducing agent.

Classes IPC  ?

• A61F 7/12 - Dispositifs pour chauffer ou refroidir les cavités internes du corps
• A61K 31/133 - Amines, p. ex. amantadine ayant des groupes hydroxyle, p. ex. sphingosine
• A61K 31/616 - Acide salicyliqueSes dérivés ayant le groupe hydroxyle en position 2 estérifié, p. ex. acide salicylsulfurique par des acides carboxyliques, p. ex. acide acétylsalicylique

Abrégé

The present disclosure relates methods of using CRISPR/Cas systems to repair heterozygous mutations using an endogenous DNA template.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The current disclosure relates to methods, compositions and kits for detecting modified adenosine in a target RNA molecule. Aspects relate to a method for detecting modified adenosine in a target ribonucleic acid (RNA) comprising contacting the target RNA with an adenosine deaminase enzyme (adenosine deaminase, RNA-specific) to generate a target RNA with deaminated adenosines and sequencing the target RNA with deaminated adenosines; wherein the modified adenosine is detected when the nucleotide sequence includes adenosine within a m6A motif.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages

Abrégé

A method of treating or decreasing the risk of developing a respiratory viral infection in a subject is described. The method includes administering a therapeutically effective amount of neuregulin to the subject. A method of decreasing the risk that a subject will develop post-viral airway disease by administering an effective amount of neuregulin to the subject is also described.

Classes IPC  ?

• A61K 38/18 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN

Abrégé

A method of gene targeting utilizing outer membrane vesicle is disclosed. As described herein outer membrane vesicles (OMVs) have the ability to modulate the expression of NRG1 intracellularly, which affects intracellular NRG1 mediated functions in addition to autocrine and paracrine signaling that support cell development, differentiation and growth. The OMVs are useful in modifying the expression of NRG1 and the expression of genes other than NRG1. The Pg OMVs also function as a gene therapy vector, as it is up taken by mammalian cells and crosses both the placental and blood brain barrier.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/50 - Microcapsules
• A61K 38/18 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

RNA interference-based methods and products for inhibiting the expression of pathogenic dynamin-1 variants are provided. Delivery vehicles such as recombinant adeno-associated viruses deliver DNAs encoding RNAs that inhibit the expression of the dynamin-1 variants. The methods treat, for example, developmental and epileptic encephalopathies.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present invention relates to Adeno-associated virus type 9 methods and materials useful for intrathecal delivery of polynucleotides. Use of the methods and materials is indicated. for example. for treatment of lower motor neuron diseases such as SMA and ALS as well as Pompe disease and lysosomal storage disorders.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 49/04 - Préparations de contraste pour rayons X
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A method of treating or preventing glomerular disease or chronic kidney disease in a subject is described. The method includes administering to the subject a therapeutically effective amount of a thrombin inhibitor or a pharmaceutically acceptable salt thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
• A61K 31/095 - Composés du soufre, du sélénium ou du tellure, p. ex. thiols
• A61K 31/16 - Amides, p. ex. acides hydroxamiques
• A61K 31/421 - 1,3-Oxazoles, p. ex. pémoline, triméthadione
• A61K 31/33 - Composés hétérocycliques

Abrégé

Provided are gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV), designed for treatment of mutations in the Eukaryotic Translation Initiation Factor 2B Subunit Epsilon (EIF2B5) gene. The EIF2B5 gene provides instructions for making one of five subunits of the elF2B protein, specifically the epsilon subunit of this protein. Such mutations are associated with a disease or disorder such as a leukoencephalopathy, a megalencephalic leukoencephalopathy, a leukodystrophy, a stroke, a migraine, epilepsy, multiple sclerosis (MS), Parkinson's disease (PD), Alzheimer's disease (AD), astrogliosis in aging, Huntington's Disease (HD), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Alexander disease, hepatic encephalopathy (HE), AicardinGoutieres syndrome, CLC-2-related disease, oculodentodigital dysplasia, and/or giant axonal neuropathy. Such leukoencephalopathies or leukodystrophies include, but are not limited to, Vanishing White Matter Disease (VWM). The disclosed gene therapy vectors provide a EIF2B5 cDNA to a subject in need which results in expression of a wild type or functional EIF2B5 protein. Also provided is a new promoter, designated gfa1405, which was designed to target astrocytes and neurons. Thus, compositions, nanoparticles, extracellular vesicles, exosomes, or vector comprising the gfa1405 promoter and methods of its use are also provided.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are methods and compositions for disrupting biofilms in vitro and in vivo. Also disclosed are antibodies comprising a specified heavy chain (HC) immunoglobulin variable domain sequence and/or a specified light chain (LC) immunoglobulin variable domain sequence.

Classes IPC  ?

• C07K 16/12 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant de bactéries
• A01N 63/50 - Enzymes isolées Protéines isolées
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 31/04 - Agents antibactériens
• C07K 16/10 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant de virus de virus à ARN
• G01N 33/569 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour micro-organismes, p. ex. protozoaires, bactéries, virus

Abrégé

Disclosed herein is a method of generating a CAR-expressing gd T cell for the use of treating cancer without the onset of Graft versus Host Disease (GvHD) thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The invention provides for recombinant AAV vectors comprising a a miniaturized human micro-dystrophin gene and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in subjects suffering from muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 35/761 - Adénovirus
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61P 19/04 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des troubles non-spécifiques du tissu conjonctif
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

Compounds according to formula I: wherein Ar is an aryl or heteroaryl group, A is a C1-C3 alkyl, Z and Y are independently C1-C3 alkylene, X is C1-C3 alkylene, and R1-R5 are selected from —H, halogen, C1-C3 alkyl, or phenyl, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, are described. The compounds can be used to decrease the amount of biofilm in a subject, and can be used together with antibacterial agents for the treatment of bacterial infection. Compounds according to formula I: wherein Ar is an aryl or heteroaryl group, A is a C1-C3 alkyl, Z and Y are independently C1-C3 alkylene, X is C1-C3 alkylene, and R1-R5 are selected from —H, halogen, C1-C3 alkyl, or phenyl, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, are described. The compounds can be used to decrease the amount of biofilm in a subject, and can be used together with antibacterial agents for the treatment of bacterial infection.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4535 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un hétérocycle avec le soufre comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pizotifène
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• A61P 31/04 - Agents antibactériens
• C07D 409/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons

Abrégé

Provided are gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV), designed for treatment of mutations in the TCAP gene. Such mutations are also known as telethoninopathies and are associated with such disorders as autosomal recessive limb girdle muscular dystrophy type 2G (LGMD2G), autosomal dominant dilated cardiomyopathy (DCM), hypertrophic cardiomyopathy (HCM) or idiopathic cardiomyopathy (ICM). The disclosed gene therapy vectors provide a TCAP cDNA to a subject in need which results in expression of a wild type or functional TCAP or telethonin protein.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/453 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle
• A61K 31/56 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

The present invention relates to RNA-based methods for inhibiting the expression of the superoxide dismutase 1 (SOD-1) gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding RNAs that knock down the expression of SOD-1. The methods have application in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Disclosed are approaches to determining a sensitivity of a bacterium to a given antibiotic and generating targeted treatments based on the sensitivity. One or more antibiotics may be selected for a chronic/recurrent infection resulting from a biofilm so as to reduce dose and or length of course of antibiotic treatment. For example, if a bacterial pathogen is determined to be sensitive to an antibiotic in its planktonic form but resistant to that antibiotic in its biofilm form, then the biofilm may be dispersed or disrupted from the biofilm residence in order to clear the infection. In various embodiments, a dispersal or disruption method and/or agent may be determined based at least in part on a rate of bacterial release from a biofilm that sensitizes the pathogen to a chosen antibiotic.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/18 - Test de l'activité antimicrobienne d'un matériau

Abrégé

Products, methods, and uses for treating, ameliorating, delaying the progression ui, and/or preventing a disease or disorder associated with expression of an aberrant lamin A (LMNA) gene or progerin gene are provided. Such disease or disorder includes, but is not limited to, a laminopathy, progeroid syndrome, progeria, or aging disorder resulting from the aberrant expression of LMNA or progerin. In some instances, the progeria is Hutchinson- Gilford progeria syndrome (HOPS). In some instances, the disease or disorder associated with the expression of progerin is premature aging or natural aging including, but not limited to, atherosclerosis, alopecia, osteoporosis, cardiovascular disease, skin abnormalities, fat storage, stroke, myocardial infarction, stroke, heart failure, muscle wasting, muscle weakness, myotonia, skeletal muscle problems, abnormalities of the retina, hip weakness, abdominal muscle weakness, joint and spinal abnormalities, lower leg weakness, shoulder weakness, hearing loss, and/or tissue inflammation. More particularly, disclosed herein are RNA interference-based products, methods, and uses for inhibiting or downregulating the expression of progerin. Even more particularly, the disclosure provides microRNA (miRNA) for inhibiting or downregulating the expression of progerin and methods of using said miRNA to inhibit or downregulate progerin expression in cells and/or in cells of a subject having a condition resulting from the expression of progerin including, but not limited to, HGPS or progeria, an HGPS-like condition affecting LMNA mutations that affect exon 11 splicing, or a condition resulting from the expression of progerin.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Described herein are methods of treating muscular dystrophy in a subject, comprising administration of a recombinant AAV vector AAVrh74.tMCK.SGCA using a systemic route of administration and at a dose of about 1.0×1012 vg/kg to about 5.0×1015 vg/kg. Further disclosed are methods of expressing alpha-sarcoglycan gene in a cell or in a subject in need thereof, decreasing a serum CK level, and increasing alpha-sarcoglycan positive fibers in muscle tissue of a subject.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Abrégé

A tracheostomy trainer includes a head pivotally connected to a neck and a chest, he head, neck and chest define an interior space, and the neck defines a tracheostomy opening. The trainer further includes a tube entrance coupled to a mouth, an upper airway tube fluidly coupling a chest tube to the tube entrance, the upper airway tube residing at least partially in the head and at least partially in the neck, and the chest tube fluidly coupling the upper airway tube to a lung bag. The chest tube resides at least partially within the chest, and the lung bag resides within the chest. At least one of the upper airway tube or the chest tube defines a trach tube opening, the trach tube opening aligning with the tracheostomy opening, the upper airway tube, the chest tube, and the lung bag comprising an air tight fluid path, wherein fluid enters and exits the air tight fluid path via the mouth and the trach tube opening.

Classes IPC  ?

• G09B 23/32 - Modèles anatomiques avec des parties mobiles
• G09B 23/30 - Modèles anatomiques

Abrégé

The present disclosure relates assays and methods for detecting and/or measuring viral titers and genomic packaging of adeno-associated viral vectors.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/00 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions
• G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification

Abrégé

A brace compliance system and method of use are described herein. The brace compliance system includes a brace compliance device comprising a plurality of sensors, a brace compliance presentation device having a screen to display image and is accessible by a care provider. The brace compliance system further includes a processing device in communication with the brace compliance device and the brace compliance presentation device. The processing device receives sensor data from the plurality of sensors of the brace compliance device indicating brace wear time, wherein responsive to receiving brace wear time, the processing device determines if the brace wear time is below a provider provided threshold, and presents a notification to the brace compliance presentation device.

Classes IPC  ?

• A61F 5/02 - Corsets orthopédiques
• A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
• A61F 5/01 - Dispositifs orthopédiques, p. ex. dispositifs pour immobiliser ou pour exercer des pressions de façon durable pour le traitement des os fracturés ou déformés, tels que éclisses, plâtres orthopédiques ou attelles
• A63B 24/00 - Commandes électriques ou électroniques pour les appareils d'exercice des groupes

Abrégé

Described herein are methods for quantifying skeletal muscle perfusion, skeletal muscle metabolism, and active vascular calcification by positron emission tomography (PET) imaging of labeled radionuclides, such as 18F-labeled radionuclide agents.

Classes IPC  ?

• A61B 6/50 - Appareils ou dispositifs pour le diagnostic par radiationsAppareils ou dispositifs pour le diagnostic par radiations combinés avec un équipement de thérapie par radiations spécialement adaptés à des parties du corps spécifiquesAppareils ou dispositifs pour le diagnostic par radiationsAppareils ou dispositifs pour le diagnostic par radiations combinés avec un équipement de thérapie par radiations spécialement adaptés à des applications cliniques spécifiques
• A61B 6/03 - Tomographie informatisée
• A61K 51/02 - Préparations contenant des substances radioactives utilisées pour la thérapie ou pour l'examen in vivo caractérisées par le support
• A61K 51/04 - Composés organiques

Abrégé

Provided are noninvasive methods for detecting a single ventricle heart defect (SVHD) in an unborn fetus. Also provided are methods of diagnosing the risk of SVHD in a fetus, and methods for treating SVHD. Finally, kits and systems for detecting SVHD are disclosed as well.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

Disclosed herein are systems for repairing or causing mutational correction to a mutant allele and uses thereof for treatment of genetic disorders.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression

Abrégé

The present disclosure relates to CAR-T cells and uses thereof. Disclosed herein is a genetically modified T cell comprising a nucleic acid sequence encoding a chimeric antigen receptor (CAR) polypeptide comprising a single-chain variable fragment (scFV) that specifically binds to a target molecule, wherein the nucleic acid sequence encoding the CAR polypeptide is integrated into an integration site located at a miR-155 host gene.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs
• C12N 5/00 - Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p. ex. lignées cellulairesTissusLeur culture ou conservationMilieux de culture à cet effet
• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present disclosure relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of a GALGT2 polynucleotide. The disclosure provides rAAV and methods of using the rAAV for GALGT2 gene therapy of neuromuscular disorders. Exemplary neuromuscular disorders include, but are not limited to, muscular dystrophies such as Duchenne muscular dystrophy, Congenital Muscular Dystrophy 1A and Limb Girdle Muscular Dystrophy 2D.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/45 - Transférases (2)
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
• C12N 9/10 - Transférases (2.)
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques

Abrégé

The present invention relates to a tissue-specific promoter system for expressing microRNA (miRNA) for RNA interference-based methods of gene therapy. In these systems, the miRNA will inhibit gene expression or replace natural miRNA expression using microRNA.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12Q 1/70 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des virus ou des bactériophages

Abrégé

It has been established that optimizing cell seeding onto tissue engineering vascular grafts (TEVG) is associated with reduced inflammatory responses and reduced post-operative stenosis of TEVG. Cell seeding increased TEVG patency in a dose dependent manner, and TEVG patency improved when more cells were seeded, however duration of incubation time showed minimal effect on TEVG patency. Methods of engineering patient specific TEVG including optimal numbers of cells to maintain graft patency and reduce post-operative stenosis are provided. Closed, single-use customizable systems for seeding TEVG are also provided. Preferably the systems are custom-designed based on morphology of the patient specific graft, to enhance the efficacy of cell seeding.

Classes IPC  ?

• A61L 27/38 - Cellules animales
• A61L 27/18 - Matériaux macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone
• A61L 27/20 - Polysaccharides
• A61L 27/24 - Collagène
• A61L 27/50 - Matériaux caractérisés par leur fonction ou leurs propriétés physiques
• A61L 27/54 - Matériaux biologiquement actifs, p. ex. substances thérapeutiques
• A61L 27/58 - Matériaux au moins partiellement résorbables par le corps
• B33Y 10/00 - Procédés de fabrication additive
• B33Y 80/00 - Produits obtenus par fabrication additive
• D01D 5/00 - Formation des filaments, fils ou similaires

Abrégé

The present disclosure relates to methods of treating conditions associated with a need for the electrogenic sodium- and chloride-coupled y-aminobutyric acid transporter (GAT-1) protein. for example due to a defective SLC6A1 gene as in pediatric epileptic encephalography. In particular. the disclosure provides gene therapy vectors to specifically treat loss of expression of the GAT-1 protein and/or reduced GAT-1 protein levels.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Abrégé

Provided are gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV), designed for treatment of mutations in the neurofibromin 1 (NF1) gene. The disclosed gene therapy vectors provide a mini-NF1 cDNA to a subject in need which results in expression of a functional NF1 protein. Also provided are compositions, nanoparticles, extracellular vesicles, exosomes, or vector comprising the NF1 gene with nerve-cell specific and Schwann-cell specific promoters and methods of using the mini-NF1 gene with nerve-cell specific and Schwann-cell specific promoters in treating neurofibromatosis type 1. Also provided are novel mini-NF1 gene constructs.

Classes IPC  ?

• C07K 14/82 - Produits de traduction des oncogènes
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux

Abrégé

The disclosure provides gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV), designed for treatment of Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) disorders, such as Wolman disease and cholesteryl ester storage disease (CESD), nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD), or nonalcoholic steatohepatitis (NASH). The disclosed rAAV provide a wild type lipase A (LIPA) cDNA to a subject in need which results in expression of the wild type protein.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

This disclosure relates to populations and compositions of purified cancer cell-derived vesicles and uses thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 35/13 - Cellules tumorales, quel que soit le tissu d’origine
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 37/04 - Immunostimulants

Abrégé

RNA interference-based products and methods for inhibiting the expression of a mutant myelin protein zero (MPZ) gene in a cell or in the cells of a subject are disclosed. The disclosure includes microRNA that specifically target various regions of the MPZ gene to knock down expression of the aberrant protein. Additionally, the disclosure includes delivery of a nucleic acid encoding normal, wild-type, or functionally active MPZ protein. Additionally, the disclosure includes recombinant adeno-associated viruses to deliver nucleic acids encoding the microRNAs to knock down the expression of aberrant MPZ protein and/or to deliver nucleic acids encoding normal, wild-type, or functionally active MPZ protein. The disclosure includes methods of using these nucleic acids in the treatment of diseases associated with MPZ gene mutations including, but not limited to, Charcot-Marie-Tooth disease type 1B (CMT 1B) disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A sanitizable audio device for use in neonatal care and method of use are provided herein. The audio device comprises a smooth shell defining an outer surface and an inner surface. The outer surface forms a curved continuous smooth surface. The inner surface supports electronic elements. The shell defines one or more switch apertures, housing one or more actuatable electrical switches, in communication with the electronic elements. The method of use comprises generating an audio output including selecting content that is age appropriate for a particular infant, altering a sound emission of a recording of a care-giver of the particular infant, and programming a music player to emit the audio output below an age dependent volume, for an age dependent number of intervals per day and per week, for an age dependent duration.

Classes IPC  ?

• G08B 21/02 - Alarmes pour assurer la sécurité des personnes
• G08B 3/10 - Systèmes de signalisation audibleSystèmes d'appel sonore de personnes utilisant une transmission électriqueSystèmes de signalisation audibleSystèmes d'appel sonore de personnes utilisant une transmission électromagnétique
• H04B 1/3827 - Émetteurs-récepteurs portatifs

Abrégé

Disclosed herein are systems for modulating mutant allele and uses thereof for treatment of genetic disorders.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

Disclosed are single-chain variable fragments, chimeric antigen receptors, and methods to treat and prevent CD33-associated pathologies, such as hematologic cancers and neurological disorders.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps

Abrégé

The present disclosure relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of a neurotrophin 3 (NT-3) polynucleotide. The disclosure provides rAAV and methods of using the rAAV for NT-3 gene therapy to improve muscle strength, stimulate muscle growth and to treat muscle wasting disorders, such as muscular dystrophy and Charcot-Marie-Tooth neuropathy.

Classes IPC  ?

• C07K 14/475 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A computer-implemented method for predicting risk of ischemia in anomalous aortic origin of a coronary artery (AAOCA) includes receiving medical imaging data of a patient. The method includes extracting, from the medical imaging data, patient-specific morphological imaging biomarkers pertaining to AAOCA and incorporating the biomarkers into a computer model. The method includes simulating, using the computer model, hemodynamics of the patient under simulated stress conditions and a combination of variables, the variables comprising physiological properties of the patient. The method also includes predicting and outputting a patient-specific risk profile of ischemia and/or sudden cardiac death based on simulated hemodynamics.

Classes IPC  ?

• G16H 50/50 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour la simulation ou la modélisation des troubles médicaux
• G16H 10/60 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des données spécifiques de patients, p. ex. pour des dossiers électroniques de patients
• G16H 20/00 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients
• G16H 30/20 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement d’images médicales pour le maniement d’images médicales, p. ex. DICOM, HL7 ou PACS
• G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
• G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients
• G16H 70/20 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement de références médicales concernant des pratiques ou des directives

Abrégé

This disclosure is directed to engineered micro-Tuberin constructs that can be used in gene therapy for treating tuberin deficiency/mTOR hyperactivation. The disclosed engineered micro-Tuberins are smaller than wild type Tuberin and retain all important domains and functions of the wild type Tuberin protein. Also disclosed are methods for delivering the engineered micro-Tuberins and methods for treating Tuberin deficiency/mTOR hyperactivation.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides

Abrégé

The present disclosure relates to methods of treating an autoimmune disease, such as multiple sclerosis, using the rAAV expressing NT-3 gene therapy.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

Disclosed herein is a modular system, i.e., a DNA expression cassette, specifically designed to convert therapeutic miRNA expression cassettes from the use of ubiquitous RNA polymerase Ill-based promoters to the use of RNA polymerase Il-based promoters to allow for tissue specific expression of the miRNAs while maintaining fidelity and efficacy of processing. Also disclosed herein are compositions, vectors, nanoparticles, extracellular vesicles, and exosomes comprising the nucleic acid expression cassette, as well as methods of use and methods of treatment comprising the DNA expression cassette.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

Provided are gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV), compositions and methods for treatment of diseases caused by misfolded proteins. The disclosed rAAV comprise a nucleotide sequence encoding the BCL2 Associated Athanogene 3 (BAG-3) protein, and methods of administering these rAAV to treat of diseases and disorders associated with protein misfolding and/or aggregation in o a subject in need, which results in increased targeting of aggregation prone proteins for degradation through the BAG3-mediated selective macroautophagy pathway, thereby restoring proteostasis. Thedisclosed gene therapy vectors, such as rAAV constructs also are used for treatment of inclusion body myositis (IBM) associated with Paget disease of bone and frontotemporal dementia (IBMPFD) and multisystem proteinopathy.

Classes IPC  ?

• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present invention is directed to methods and materials for producing recombinant viruses. In particular, methods and materials are provided for producing recombinant viruses in eukaryotic microalgae such as Chlamydomonas reinhardtii. Recombinant adeno-associated viruses are examples of recombinant viruses produced according to the invention.

Classes IPC  ?

• C12N 1/12 - Algues unicellulairesLeurs milieux de culture
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present application provides methods and compositions for treating cancers using a CAR T cell therapy platform. Also provided are methods and use of the CAR T cells for treating diseases and conditions, such as cancer, and in particular any disease or condition associated with elevated adenosine or other associate marker.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/55 - IL-2
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)

Abrégé

This disclosure provides gene-editing systems and compositions that comprise modified single stranded homology directed repair (HDR) template polynucleotides that improve gene editing. Also provided are methods for using the disclosed gene-editing systems and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/52 - Gènes codant pour des enzymes ou des proenzymes
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

The present invention relates to RNA-based methods for inhibiting the expression of the superoxide diamutase 1 (SOD-1) gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding RNAs that knock down the expression of SOD-1. The methods have application in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A method of treating or preventing infection by an intracellular pathogen in a subject is described. The method includes administering to the subject a therapeutically effective amount of a composition including KH-1, KH-2, or a derivative and/or a pharmaceutically acceptable salt thereof. A method of treating or preventing bacterial inflammation in a subject is also described. New KH-1 and KH-2 derivatives are also described.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4704 - 2-Quinolones, p. ex. carbostyrile
• A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
• A61P 31/04 - Agents antibactériens

Abrégé

Provided here a recombinant vesicular stomatitis virus (rVSV) vectors that comprise a coronavirus prefusion spike (preS) protein, where the preS protein is from a SARS-CoV-1, SARS-CoV-2, or Middle East Respiratory Syndrome (MERS-CoV). The prefusion spike proteins are mutated to express 6 prolines in place of their native S sequences to prevent cleavage and to make the preS protein more immunogenic than an S protein lacking those mutations. Compositions comprising the rVSV encoding preS proteins and methods of their use are provided. Also provided are methods and compositions for producing isolated IgY antibodies against the 6-proline preS proteins and methods of using the isolated IgY antibodies for treatment and prophylaxis to a coronavirus exposure or infection.

Classes IPC  ?

• A61K 39/215 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
• C07K 14/08 - Virus à ARN
• A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN

Abrégé

The present invention relates to RNA interference-based methods for inhibiting the expression of the DUX4 gene, a double homeobox gene on human chromosome 4q35. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding microRNAs that knock down the expression of DUX4. The methods have application in the treatment of muscular dystrophies such as facioscapulohumeral muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

RNA interference-based methods and products for inhibiting the expression of a peripheral myelin protein-22 gene are provided. RNAs that inhibit the peripheral myelin protein-22 gene are provided as well as DMAs encoding the RNAs. Delivery vehicles such as recombinant adeno-associated viruses deliver DMAs encoding RNAs that inhibit the peripheral myelin protein-22 gene. The methods treat Charcot-Marie-Tooth Disease such as Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1 A (CMT1A).

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

An interactive reading assistance system for assisting hearing impaired users read including an interactive reading assistance device comprising an interactive display defining a touch screen area is presented herein. The interactive reading assistance device includes a processing device having a memory and a processor configured to perform logic functions based upon user inputs on the interactive reading assistance device. One or more texts are parsed by the processing device into text segments, assigned tags, and stored in the memory. The interactive reading assistance device presents the one or more texts to a reader in a recording mode. The interactive reading assistance device presents a prompt to the reader to read and record the text segments identified based upon input therapeutic goals based upon the assigned tags. The recorded text segments are in memory. The recorded text segments are presented as associated with the respective text segments present in the one or more texts.

Classes IPC  ?

• G09B 21/00 - Moyens d'enseignement ou de communication destinés aux aveugles, sourds ou muets
• G06F 40/205 - Analyse syntaxique
• G09B 17/00 - Enseignement de la lecture

Abrégé

A miniaturized physiological mimicry platform is disclosed. The platform may include microfluidic chips and other microphysiological devices and their use to emulate the anatomies and/or functions of tissues, such as single and multiple organ systems. Various manufacturing approaches are disclosed for fabricating chips of different sizes. Formulations of extracellular matrices that better sustain attachment and expansion of different cell types various devices are also provided.

Classes IPC  ?

• C12M 3/04 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus comportant des moyens fournissant des couches minces
• C12M 1/34 - Mesure ou test par des moyens de mesure ou de détection des conditions du milieu, p. ex. par des compteurs de colonies
• C12M 3/06 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus avec des moyens de filtration, d'ultrafiltration, d'osmose inverse ou de dialyse

Abrégé

The present disclosure relates to combination anti-cancer therapies using a transforming growth factor-beta (TGF-β) Superfamily-Imprinted Natural Killer (TGF-βi NK) cell and CD38-targeting agents and methods of use thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• G01N 33/554 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques le support étant une cellule ou un fragment de cellule biologique, p. ex. cellules de bactéries, de levure

Abrégé

Disclosed herein are methods and uses for treating, ameliorating, delaying the progression of, and/or preventing a muscular dystrophy or a cancer including, but not limited to, facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) or a sarcoma. More particularly, disclosed herein are methods of using small molecule protein arginine methylation (PRMT) inhibitors, and uses of these inhibitors, for inhibiting methylation of amino acids, e.g., arginine, in the double homeobox 4 (DUX4) protein. Even more particularly, the disclosure provides methods of using such methylation inhibitors or arginine methylation inhibitors for inhibiting methylation of the DUX4 protein resulting in reduced DUX4-activated cell death, including reduced DUX4-activated muscle cell death and/or reduced DUX4 target gene activation. The disclosure provides, in some aspects, methods of using protein methylation inhibitors including, but not limited to salvianolic acid A (SAA), or a derivative thereof, or adenosine dialdehyde (ADOX), or a derivative thereof for inhibiting methylation of arginine residues of the DUX4 protein in cells in vitro, ex vivo, or in vivo in the cells of a subject at risk of or suffering from a muscular dystrophy or a cancer associated with DUX4 overexpression.

Classes IPC  ?

• A61K 31/52 - Purines, p. ex. adénine
• A61K 31/192 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant des groupes aromatiques, p. ex. sulindac, acides 2-aryl-propioniques, acide éthacrynique
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire

Abrégé

The aryl hydrocarbon receptor nuclear translocator (ARNT) binds to ligand-bound aryl hydrocarbon receptor and is a co-factor for transcriptional regulation by hypoxia-inducible factor 1 alpha.Both the AHR and HIF-1 alpha proteins are important sensors related to immune suppression in the tumor environment. The present disclosure relates to ARNTKO natural killer cells and methods of use thereof in cancer therapy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK

Abrégé

Products and methods for treating or preventing muscular dystrophies in patients with duplications of exon (2) in their DMD gene or DMD mutations of any class that maintain a functional IRES sequence within exon (5), and an open reading frame from exon (6) though the end of the DMD gene are provided. Gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV) vectors and methods of using these vectors to express DMD are provided. The products and methods are used for treating and/or preventing muscular dystrophies, such as Duchenne Muscular Dystrophy or Becker Muscular Dystrophy.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The disclosure relates to the field of gene therapy for the treatment of a muscular dystrophy including, but not limited to, Duchenne's muscular dystrophy (DMD), Becker's muscular dystrophy (BMD), or intermediate muscular dystrophy (IMD). More particularly, the disclosure provides nucleic acids, including nucleic acids comprising guide RNAs (gRNAs) and nucleic acids encoding gRNAs to be used with nucleic acids encoding clustered regularly-interspaced short palindromic repeat associated protein 9 (Cas9), and adeno-associated virus (AAV) comprising the nucleic acids to deliver nucleic acids encoding guide RNAs and Cas9 to correct single or multiple DMD exon duplication mutations for use in treating a muscular dystrophy including, but not limited to, DMD, BMD, or IMD, resulting from an exon duplication mutation amenable to CRISPR-Cas9 therapy of the DMD gene.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Products and methods for treating dystroglycanopathies and laminin-deficient muscular dystrophies are provided. In the methods, a protein including a linker domain, such as the heparin-binding domain of Heparin-Binding Epidermal Growth Factor-Like Growth Factor (HBEGF), is delivered to patients.

Classes IPC  ?

• C07K 14/485 - Facteur de croissance de l'épiderme [EGF], c.-à-d. urogastrone
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C07K 14/78 - Peptides du tissu connectif, p. ex. collagène, élastine, laminine, fibronectine, vitronectine ou globuline insoluble à froid [CIG]
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present disclosure relates methods of engineering natural killer cells for treating, preventing, inhibiting, decreasing, and/or ameliorating diseases, including but not limited to cancer and other proliferative diseases.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

The present disclosure relates to methods of modulating transcription of target genes using transcription modulators termed RNA-based transcription modulators or "RPMs". The RPMs attract transcription regulators to the genes.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 21/02 - Relaxants musculaires, p. ex. pour la tétanie ou les crampes
• C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A movement assessment system and method of use are described herein. The movement assessment system includes a movement assessment device comprising a plurality of sensors, a movement assessment presentation device having a screen to display image; and a processing device in communication with the movement assessment device and the movement assessment presentation device. The processing device receives displacement data from the movement assessment device. Responsive to receiving the displacement data, the processing device identifies features from displacement data including at least one of motion, amplitude and speed variation of sensed motion, extracts a spectrum from the features to identify feature variability over time, identifies from spectrum potential disease based upon a percentage of abnormal movement over a likelihood threshold being identified, and presents the potential disease to user on the movement assessment presentation device.

Classes IPC  ?

• A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
• A61B 5/11 - Mesure du mouvement du corps entier ou de parties de celui-ci, p. ex. tremblement de la tête ou des mains ou mobilité d'un membre

Abrégé

Products and methods for treating or preventing muscular dystrophies in patients with mutations in the 5′ end of their DMD gene are provided. In some aspects, oligonucleotides, antisense phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMO), and antisense cell penetrating peptide-conjugated PMOs (PPMOs) are provided for skipping exon 2 of the DMD gene. These oligonucleotides and oligomers can selectively suppress mutant forms of the dystrophin protein while allowing a functional form of the dystrophin protein to be expressed in sufficient quantity to retain its function in the cell. The oligonucleotides or oligomers can regulate or restore expression of transcripts of the DMD gene and a functional form of the dystrophin protein. Methods comprising administering the oligonucleotides. PMO, and PPMO targeting the DMD gene are provided. The products and methods are used for treating, ameliorating and/or preventing muscular dystrophies, such as Duchenne Muscular Dystrophy or Becker Muscular Dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire

Abrégé

Products and methods for treating or preventing muscular dystrophies in patients with mutations in any of exons 6, 7, 8, or 9 in their DMD gene are provided. Gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV) vectors, and methods of using these vectors to deliver nucleic acids comprising DMD antisense sequences in regulating or restoring expression of transcripts of the DMD gene and a functional form of the dystrophin protein are provided. The products and methods are used for treating, ameliorating and/or preventing muscular dystrophies, such as Duchenne Muscular Dystrophy or Becker Muscular Dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

A method of treating rhabdomyosarcoma in a subject is described that includes administering a therapeutically effective amount of a PROTAC compound that results in the degradation of FOXO1 or a PAX3-FOXO1 fusion protein. A method of studying the chromatin-level effects of switching defective and sucrose nonfermenting (SWI/SNF) inactivators, comprising degrading ATPase using a PROTAC compound, and measuring the biological effect of the loss of SWI/SNF complexes is also described.

Classes IPC  ?

• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques

Abrégé

A method of determining if a patient having cystic fibrosis has an increased risk of having or developing pulmonary exacerbations is described. The method includes determining the level of one or more metabolites associated with pulmonary exacerbations in a sweat sample from the patient, and characterizing the patient as having an increased risk of having or developing pulmonary exacerbations if one or more metabolites associated with pulmonary exacerbation are significantly different from a control value. A method of evaluating the response of a patient having pulmonary exacerbations to treatment is also described.

Classes IPC  ?

• G01N 33/487 - Analyse physique de matériau biologique de matériau biologique liquide
• G01N 30/02 - Chromatographie sur colonne
• G01N 30/88 - Systèmes intégrés d'analyse, spécialement adaptés à cet effet, non couverts par un seul des groupes

Abrégé

Methods and materials for treating Pitt Hopkins Syndrome comprising intrathecal delivery of recombinant Adeno-associated virus 9 (rAAV9) encoding Methyl-CpG binding protein 2 (MECP2) are provided.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present disclosure relates to methods of treating conditions associated with a need for Merlin protein, for example due to a defective Neurofibromin 2/Merlin (NF2) gene as in neurofibromatosis type 2 (NF2). In particular. the disclosure provides gene therapy vectors to specifically treat loss of expression of the Merlin protein or reduced Merlin protein levels.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present disclosure provides plasmids, nucleic acids, or constructs for use with a CRISPR/CAS9 system to genetically engineer T cells. In some aspects, disclosed herein are method of using such engineering T cells for treating cancers.

Classes IPC  ?

• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The invention provides for AAV vectors expressing the ANO5 gene and antioxidant therapy as methods of inducing muscle regeneration and a method of treating muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• A01K 67/0276 - Vertébrés knock-out
• A61K 31/122 - Cétones ayant l'atome d'oxygène lié directement à un cycle, p. ex. quinones, vitamine K1, anthraline
• A61K 31/355 - Tocophérols, p. ex. vitamine E
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C07K 14/435 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Disclosed herein is a genetically engineered natural killer (NK) cell and methods and uses thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie

Abrégé

Disclosed herein is a genetically engineered cells expressing a chimeric antigen receptor and methods and uses thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs

Abrégé

Described herein are recombinant AAV vectors comprising a polynucleotide sequence comprising β-sarcoglycan and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in a mammalian subject suffering from a muscular dystrophy. Also described herein are combination therapies comprising administering AAV vectors(s) expressing β-sarcoglycan and miR-29c to a mammalian subject suffering from a muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

An oral regulation system and method of use are described herein. The oral regulation system includes an oral regulation device, an oral regulation presentation device, and a processing device. The stimulation device defining a stimulation opening and configured to be coupled to a stimulation administrator, and having a valve for fluidly coupling the stimulation opening to the stimulation administrator; and one or more sensors fluidly coupled to the valve for receiving stimulation information generated in response to stimulation provided by the stimulation administrator. The oral regulation presentation device having a screen to display images, the processing device in communication with the oral regulation device and the oral regulation presentation device.

Classes IPC  ?

• A61J 15/00 - Tubes pour l'alimentation thérapeutique
• A61J 11/00 - Tétines

Abrégé

Disclosed are methods for treating or preventing capsular contracture or capsule formation in a subject with an implant, the method comprising administering to the subject tamoxifen or a metabolite thereof in a localized form. Also disclosed is a surgical implant coated with tamoxifen or a metabolite thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/138 - Aryloxyalkylamines, p. ex. propranolol, tamoxifène, phénoxybenzamine
• A61L 27/18 - Matériaux macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone
• A61L 27/54 - Matériaux biologiquement actifs, p. ex. substances thérapeutiques

Abrégé

Provided herein are methods for preventing or treating an infection caused by a Nontuberculous mycobacterium (NTM) species in a subject comprising administering to the subject an effective amount of an antibody or an antigen-binding fragment thereof that binds to a tip region of a DNABII peptide. Also provided in are methods for sensitizing a biofilm to an antibiotic agent, wherein the biofilm comprises a Nontuberculous mycobacterium (NTM) species, the method comprising contacting the biofilm with an antibody or an antigen¬ binding fragment thereof that binds to a tip region of a DNABII peptide.

Classes IPC  ?

• A61K 39/40 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire bactériens
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
• A61P 31/04 - Agents antibactériens
• C07K 16/12 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant de bactéries

Abrégé

A robotic system for cochlear implantation (CI) is described herein. The system includes a robotic tool configured to hold a cochlear implant electrode array and a controller that is operably coupled to the robotic tool. The controller includes a processor and a memory. The memory has computer-executable instructions stored thereon that, when executed by the processor, cause the processor to control the robotic tool with the degrees of freedom of a human hand.

Classes IPC  ?

• A61B 34/35 - Robots chirurgicaux pour la téléchirurgie
• A61B 34/00 - Chirurgie assistée par ordinateurManipulateurs ou robots spécialement adaptés à l’utilisation en chirurgie
• A61B 34/30 - Robots chirurgicaux
• A61B 90/00 - Instruments, outillage ou accessoires spécialement adaptés à la chirurgie ou au diagnostic non couverts par l'un des groupes , p. ex. pour le traitement de la luxation ou pour la protection de bords de blessures

Abrégé

An adjustable, modular bioreactor has been developed for both partial or full decellularization of organs or tissues and recellularization of the decellularized organs or tissues. The allows for the use of different end pieces to secure different diameters of the tissue to be treated, and is adjustable in length, for example, using a slidable chamber housing, which can be shortened or lengthened merely by sliding of an endpiece, where the chamber remains sealed through the use of an O-ring or other seal and the endpiece is secured in position with a clamp.

Classes IPC  ?

• A61F 2/04 - Éléments ou organes creux ou tubulaires, p. ex. vessies, trachées, bronches ou voies biliaires
• C12M 1/24 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie en forme de tube ou de bouteille
• C12M 3/00 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus
• C12M 1/18 - Compartiments ou champs multiples

Abrégé

Provided herein is a synthetic polypeptide derived from High Mobility Group Box 1 (HMGB 1) host protein that can both disrupt bacterial biofilms and prevent Neutrophil Extracellular Trap (NET) formation. Also provided herein are methods to disrupt aberrant or excessive NET formation that are particularly well-suited to treat high-risk populations such as those infected with SARS CoV-2, sepsis, autoimmune diseases e.g., systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis, Type I diabetes mellitus, small vessel vasculitis, autoinflammatory diseases e.g., gout, inflammatory bowel disease, and metabolic diseases e.g., Type 2 diabetes and obesity.

Classes IPC  ?

• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 39/40 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire bactériens
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
• A61P 31/00 - Agents anti-infectieux, c.-à-d. antibiotiques, antiseptiques, chimiothérapeutiques
• A61P 37/00 - Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
• A61P 7/02 - Agents antithrombotiquesAnticoagulantsAnti-agrégants plaquettaires
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12P 21/02 - Préparation de peptides ou de protéines comportant une séquence connue de plusieurs amino-acides, p. ex. glutathion

Abrégé

This disclosure relates to a modified oncolytic herpes simplex virus (oHSV) comprising an expression cassette encoding a histidine-rich glycoprotein (HRG), and uses thereof. One promising avenue for the treatment of cancer is oncolytic virotherapy, e.g., oncolytic Herpes Simplex Virus ( oHSV) which utilizes genetically modified viruses to selectively target and lyse cancer cells while sparing the normal cells. Oncolytic virotherapy is a safe and effective immunotherapeutic platform for different types of cancers.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 35/763 - Virus de l’herpès
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The disclosure provides gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV), designed for treatment of an immunoglobulin-μ binding protein 2 (IGHMBP2)-related disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/00 - Techniques de mutation ou génie génétiqueADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p. ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purificationUtilisation d'hôtes pour ceux-ci
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The disclosure provides gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV), designed for treatment of Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) disorders such as Wolman Disease and cholesterol ester storage disease (CESD). The disclosed rAAV provide a wild type lipase A (LIRA) cDNA to a subject in need which results in expression of the wild type protein.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
• A61P 3/06 - Antihyperlipémiants
• C12N 9/20 - Scission des triglycérides, p. ex. au moyen de lipase
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Disclosed are self-regulated chimeric antigen receptors and methods of making the same. Also, disclosed herein are methods of treating a cancer through the administration of NK cells and/or NK T cells comprising said chimeric antigen receptors.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales

Abrégé

The invention relates to compositions, compounds, methods, and uses for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis. In particular, the invention relates to compounds, compositions, methods, and uses for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis by increasing the expression of the MHC class I molecule, HLA-F, in motor neurons of the patient.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

Disclosed herein are products, methods, and uses for treating, ameliorating, delaying the progression of, and/or preventing a muscular dystrophy or a cancer including, but not limited to, facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) or a cancer associated with DUX4 expression or overexpression. More particularly, disclosed herein are RNA interference-based products, methods, and uses for inhibiting or downregulating the expression of double homeobox 4 (DUX4). Even more particularly, the disclosure provides microRNA (miRNA) for inhibiting or downregulating the expression of DUX4 and methods of using said miRNA to inhibit or downregulate DUX4 expression in cells and/or in cells of a subject having a muscular dystrophy or a cancer including, but not limited to, FSHD or a cancer associated with DUX4 expression or overexpression. Additionally, the disclosure provides an estrogen, synthetic estrogen, progesterone, progestin, melatonin, bleomycin, pyrazinamide, sorafenib, or a derivative thereof, or a combination of any thereof for upregulating expression of microRNA-675, inhibiting DUX4 expression, and for treating, ameliorating, delaying the progression of, and/or preventing a muscular dystrophy or a cancer including, but not limited to, FSHD or a cancer associated with DUX4 expression or overexpression.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux