Compositions and methods for reducing complement activation by introducing one or more alterations into a complement factor B (CFB) polynucleotide in a cell. In particular embodiments, the invention of the disclosure features a base editor system (e.g., a fusion protein or complex comprising a programmable DNA binding protein, a nucleobase editor, and gRNA) for modifying a CFB polynucleotide, where the modification is associated with reduced expression, and/or reduced activity of the CFB polypeptide encoded by the polynucleotide.
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
C07K 14/195 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de bactéries
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
5.
METHODS OF USING GEOGRAPHIC ATROPHY LESION CHARACTERISTICS
G06V 10/26 - Segmentation de formes dans le champ d’imageDécoupage ou fusion d’éléments d’image visant à établir la région de motif, p. ex. techniques de regroupementDétection d’occlusion
G06V 10/771 - Sélection de caractéristiques, p. ex. sélection des caractéristiques représentatives à partir d’un espace multidimensionnel de caractéristiques
A61B 3/00 - Appareils pour l'examen optique des yeuxAppareils pour l'examen clinique des yeux
Among other things, the present disclosure provides technologies for modulating complement activation. In some embodiments, the present disclosure provides compounds that inhibit C3 convertase activity. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating complement-mediated conditions, disorders or diseases. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating conditions, disorders or diseases mediated by C3 convertase.
36 - Services financiers, assurances et affaires immobilières
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
(1) Providing information about medication insurance coverage, enrollment in patient benefits program, benefits verification, patient reimbursement, payer coverage and eligibility for financial assistance; Providing financial assistance to patients and healthcare providers for prescription drug costs
(2) Providing support, advice and consultancy through a patient assistance and support program pertaining to healthcare insurance benefits, medication insurance coverage, medication access and reimbursement programs, financial assistance eligibility for medication, insurance payer policies, benefit verification claims and billing and coding information; Providing an internet website portal in the field of healthcare information; Providing prescription pharmaceuticals at reduced or no cost for those in need
36 - Services financiers, assurances et affaires immobilières
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
(1) Providing information about medication insurance coverage, enrollment in patient benefits program, benefits verification, patient reimbursement, payer coverage and eligibility for financial assistance; Providing financial assistance to patients and healthcare providers for prescription drug costs
(2) Providing support, advice and consultancy through a patient assistance and support program pertaining to healthcare insurance benefits, medication insurance coverage, medication access and reimbursement programs, financial assistance eligibility for medication, insurance payer policies, benefit verification claims and billing and coding information; Providing an internet website portal in the field of healthcare information; Providing prescription pharmaceuticals at reduced or no cost for those in need
Among other things, the present disclosure provides technologies for modulating complement activation. In some embodiments, the present disclosure provides compounds that inhibit C3 convertase activity. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating complement-mediated conditions, disorders or diseases. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating conditions, disorders or diseases mediated by C3 convertase.
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
C07D 403/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée ne contenant que des atomes de carbone aliphatiques
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
11.
DOSING REGIMENS AND RELATED COMPOSITIONS AND METHODS
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
A61M 5/142 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes
A61M 5/145 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes utilisant des réservoirs sous pression, p. ex. au moyen de pistons
A61M 5/152 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes utilisant des réservoirs sous pression, p. ex. au moyen de pistons flexibles mis sous pression par contraction de réservoirs élastiques
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 47/59 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 47/65 - Séquences de liaison, liants ou bras-espaceurs peptidiques, p. ex. séquences de liaison peptidiques vulnérable aux protéases
Among other things, the present disclosure provides technologies for modulating complement activation. In some embodiments, the present disclosure provides compounds that inhibit C3 convertase activity. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating complement- mediated conditions, disorders or diseases. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating conditions, disorders or diseases mediated by C3 convertase.
Complement activation occurs via three main pathways: the antibody-dependent classical pathway, the alternative pathway, and the mannose-binding lectin (MBL) pathway. Inappropriate or excessive complement activation is an underlying cause or contributing factor to a number of serious diseases and conditions, and considerable effort has been devoted over the past several decades to exploring various complement inhibitors as therapeutic agents. Methods, systems, and compositions for genomic editing of a gene encoding a complement protein, e.g., C3, are disclosed.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
Methods and compositions for treatment of geographic atrophy are described. A method of treating a subject suffering from or at risk of geographic atrophy (GA), e.g., GA secondary to age related macular degeneration (AMD), comprising intravitreally administering to an eye of the subject monthly or every other month a composition comprising pegcetacoplan, wherein: (a) the composition comprises about 15 mg/0.1 mL pegcetacoplan, and (b) visual function of the eye of the subject is maintained, or loss of visual function is reduced, relative to control. A control is level of visual function in a sham-treated subject (e.g., an untreated subject having the same level of risk and/or stage or severity of GA as the treated subject) or an average level of visual function in an untreated subject population.
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 47/50 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/55 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique l’agent de modification étant aussi un agent pharmacologiquement ou thérapeutiquement actif, c.-à-d. le conjugué entier étant un co-médicament, p. ex. un dimère, un oligomère ou un polymère de composés pharmacologiquement ou thérapeutiquement actifs
20.
CELL-REACTIVE, LONG-ACTING, OR TARGETED COMPSTATIN ANALOGS AND USES THEREOF
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
Complement is an arm of the innate immune system that plays an important role in defending the body against infectious agents. Although compositions that inhibit complement are known, there remains a need for compositions that can acutely inhibit complement. Methods and compositions comprising PEGylated compstatin analog for inhibiting complement are described.
A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
Complement is an arm of the innate immune system that plays an important role in defending the body against infectious agents. Although compositions that inhibit complement are known, there remains a need for compositions that can acutely inhibit complement. Methods and compositions comprising PEGylated compstatin analog for inhibiting complement are described.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
27.
SYSTEMS AND METHODS FOR VIRTUAL REALITY, AUGMENTED REALITY, AND MIXED REALITY BASED VISUAL FUNCTION ASSESSMENT
Presented herein are systems and methods for improved virtual reality (VR), augmented reality (AR), and/or mixed reality (MR)-based visual function assessment. In various embodiments, systems and methods described herein utilize eye tracking to display static and/or changing/moving visual stimuli (targets) to the subject to elicit and record patterns of eye movements relative to the stimuli, where said patterns of eye movements are correlated to disease or retinal dysfunction. In certain embodiments, techniques of functional vision testing automatically perform, in real time, during the course of the functional vision test, a visibility determination to automatically identify if the subject is tracking the target in time and space. In some embodiments, systems and methods align VR headset optics with the wearer's eye and/or render a graphical scotoma mask that simulates the effect of a particular patient's scotoma on a visual field of either the patient or another individual.
A61B 3/10 - Appareils pour l'examen optique des yeuxAppareils pour l'examen clinique des yeux du type à mesure objective, c.-à-d. instruments pour l'examen des yeux indépendamment des perceptions ou des réactions du patient
A61B 3/11 - Appareils pour l'examen optique des yeuxAppareils pour l'examen clinique des yeux du type à mesure objective, c.-à-d. instruments pour l'examen des yeux indépendamment des perceptions ou des réactions du patient pour mesurer la distance interpupillaire ou le diamètre de la pupille
G06F 3/01 - Dispositions d'entrée ou dispositions d'entrée et de sortie combinées pour l'interaction entre l'utilisateur et le calculateur
28.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR GENOME EDITING THE NEONATAL FC RECEPTOR
Provided herein are compositions and methods for modifying the gene encoding a neonatal fragment crystallizable receptor (FcRn) protein and/or expression or activity thereof in a mammalian cell. The compositions and methods disclosed herein provide variant FcRn proteins having reduced ability to bind to an Fc region of an IgG antibody.
Provided herein are compositions and methods for modifying the gene encoding a neonatal fragment crystallizable receptor (FcRn) protein and/or expression or activity thereof in a mammalian cell. The compositions and methods disclosed herein provide variant FcRn proteins having reduced ability to bind to an Fc region of an IgG antibody.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
31.
CELL-REACTIVE, LONG-ACTING, OR TARGETED COMPSTATIN ANALOGS AND RELATED COMPOSITIONS AND METHODS
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 47/55 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique l’agent de modification étant aussi un agent pharmacologiquement ou thérapeutiquement actif, c.-à-d. le conjugué entier étant un co-médicament, p. ex. un dimère, un oligomère ou un polymère de composés pharmacologiquement ou thérapeutiquement actifs
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
Methods and compositions for treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria are described. In some aspects, the disclosure features a method of treating a subject suffering from paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), comprising subcuta-neously administering to the subject pegcetacoplan.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
Among other things, the present disclosure provides technologies for modulating complement activation. In some embodiments, the present disclosure provides compounds that inhibit C3 convertase activity. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating complement-mediated conditions, disorders or diseases. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating conditions, disorders or diseases mediated by C3 convertase.
Complement activation occurs via three main pathways: the antibody-dependent classical pathway, the alternative pathway, and the mannose-binding lectin (MBL) pathway. Inappropriate or excessive complement activation is an underlying cause or contributing factor to a number of serious diseases and conditions, and considerable effort has been devoted over the past several decades to exploring various complement inhibitors as therapeutic agents. Methods, systems, and compositions for genomic editing of a gene encoding a complement protein, e.g., C3, are disclosed.
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
Inappropriate or excessive complement activation is an underlying cause or contributing factor to a number of serious diseases and conditions, and considerable effort has been devoted over the past several decades to exploring various complement inhibitors as therapeutic agents. RNAs, such as miRNA and siRNA, and their use in treating complement-mediated disorders, are described.
A61K 38/04 - Peptides ayant jusqu'à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C07K 14/31 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de bactéries provenant de Micrococcaceae (F) provenant de Staphylococcus (G)
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 45/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
In some aspects, the invention provides methods of treating a subject in need of treatment for a chronic complement-mediated disorder. In some aspects, the invention provides methods of treating a subject in need of treatment for a Th17-associated disorder. In some aspects, the invention provides methods of treating a subject in need of treatment for a chronic respiratory system disorder. In some aspects, the invention provides methods of administering a complement inhibitor to a subject. In some embodiments, a method of treating a subject comprises administering multiple doses of a complement inhibitor to the subject according to a dosing schedule that leverages the prolonged effect of complement inhibition in chronic respiratory disorders. In some embodiments, a subject has chronic obstructive pulmonary disease. In some embodiments, a subject has asthma.
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61B 5/145 - Mesure des caractéristiques du sang in vivo, p. ex. de la concentration des gaz dans le sang ou de la valeur du pH du sang
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61M 5/142 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes
A61M 5/145 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes utilisant des réservoirs sous pression, p. ex. au moyen de pistons
A61M 5/152 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes utilisant des réservoirs sous pression, p. ex. au moyen de pistons flexibles mis sous pression par contraction de réservoirs élastiques
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
57.
Cell-reactive, long-acting, or targeted compstatin analogs and uses thereof
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
C07K 7/00 - Peptides ayant de 5 à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
Methods and compositions for treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria are described. In some aspects, the disclosure features a method of treating a subject suffering from paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), comprising subcutaneously administering to the subject pegcetacoplan.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
Methods and compositions for treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria are described. In some aspects, the disclosure features a method of treating a subject suffering from paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), comprising subcutaneously administering to the subject pegcetacoplan.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
64.
Cell-penetrating compstatin analogs and uses thereof
In some aspects, the present invention cell-penetrating compstatin analog and compositions comprising cell-penetrating compstatin analog. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-penetrating compstatin analogs treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ, to inhibit production or release of biologically active C3 cleavage products.
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
C07K 14/475 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
65.
Cell-reactive, long-acting, or targeted compstatin analogs and related compositions and methods
In some aspects, the present invention provides compositions and methods (e.g. methods of treating, preventing, making, etc.) comprising compstatin analogs. In some embodiments, compstatin analogs comprise a linear PEG moiety having a molecular weight of 40 kDa and coupled to each of two compstatin analog moieties; wherein each compstatin analog moiety is a CA28-AEEAc-Lys moiety, the linear PEG moiety is coupled to the Lys side chain of each CA28-AEEAc-Lys moiety via a carbamate and each CA28-AEEAc-Lys moiety is Ac-Ile-Cys*-Val-(1Me)Trp-Gln-Asp-Trp-Gly-Ala-His-Arg-Cys*-Thr-[NH-CH2CH2OCH2CH2OCH2-C(═O)]-Lys-NH2 (SEQ ID NO: 51); wherein the Cys* groups are joined by a disulfide bond.
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/62 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant une protéine, un peptide ou un acide polyaminé
A61K 47/55 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique l’agent de modification étant aussi un agent pharmacologiquement ou thérapeutiquement actif, c.-à-d. le conjugué entier étant un co-médicament, p. ex. un dimère, un oligomère ou un polymère de composés pharmacologiquement ou thérapeutiquement actifs
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
36 - Services financiers, assurances et affaires immobilières
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Infusion pumps for measuring and delivering medication and fluids; medical needles; patient support kits for monitoring wellness and administering medication comprised of medical ice packs, blankets for medical use, pads impregnated with disinfectant preparation, socks and printed instructional, educational, and teaching material in the fields of medication administration, disease awareness and patient wellness Business administration of patient assistance programs for providing prescription pharmaceuticals at reduced or no cost for eligible patients Patient assistance program support services, namely, providing financial assistance for prescription pharmaceuticals at reduced or no cost for eligible patients; providing information about medication insurance coverage, insurance benefits verification, reimbursement, payer policies and patient financial assistance Educational services, namely, conducting workshops and educational demonstrations in the fields of patient education, health awareness and condition management Charitable services, namely, patient assistance program support services for providing prescription pharmaceuticals at reduced or no cost for eligible patients; providing information about medication and access to medical care
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Educational services, namely, conducting workshops and virtual reality tutorial sessions in the fields of patient education, health awareness and condition management; Educational services, namely, conducting programs in the fields of patient education, health awareness and condition management distributed over virtual reality media
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C07K 17/08 - Peptides immobilisés sur, ou dans, un support organique le support étant un polymère synthétique
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
In some aspects, methods of detecting complement activation in vivo, e.g., in an eye, are provided. In some embodiments, methods comprise detecting drusen containing or in close proximity to complement activation. In some embodiments methods comprise detecting one or more drusen having inflamed endothelium underlying or in close proximity thereto. In some embodiments methods comprise detecting eye-derived extracellular microvesicles, e.g., exosomes, in a body fluid. In some embodiments any of the methods further comprises treating a subject at risk of developing AMD, GA, or advanced AMD or at increased likelihood of rapid progression of AMD with a complement inhibitor. In some aspects, agents useful for performing one or more of the methods are described.
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
C12Q 1/37 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir une hydrolase faisant intervenir une peptidase ou une protéinase
In some aspects, the invention provides methods of treating a subject in need of treatment for a chronic complement-mediated disorder. In some aspects, the invention provides methods of treating a subject in need of treatment for a Th17-associated disorder. In some aspects, the invention provides methods of treating a subject in need of treatment for a chronic respiratory system disorder. In some aspects, the invention provides methods of administering a complement inhibitor to a subject. In some embodiments, a method of treating a subject comprises administering multiple doses of a complement inhibitor to the subject according to a dosing schedule that leverages the prolonged effect of complement inhibition in chronic respiratory disorders. In some embodiments, a subject has chronic obstructive pulmonary disease. In some embodiments, a subject has asthma.
A61B 5/145 - Mesure des caractéristiques du sang in vivo, p. ex. de la concentration des gaz dans le sang ou de la valeur du pH du sang
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
36 - Services financiers, assurances et affaires immobilières
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Providing information about medication insurance coverage, benefits verification, reimbursement, payer policies and patient financial assistance Patient assistance program support services, namely, providing prescription pharmaceuticals at reduced or no cost for eligible patients and providing information about medication and access to medical care
36 - Services financiers, assurances et affaires immobilières
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Providing information about medication insurance coverage, benefits verification, reimbursement, payer policies and patient financial assistance Patient assistance program support services, namely, providing prescription pharmaceuticals at reduced or no cost for eligible patients and providing information about medication and access to medical care
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61M 5/142 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes
A61M 5/145 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes utilisant des réservoirs sous pression, p. ex. au moyen de pistons
A61M 5/152 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes utilisant des réservoirs sous pression, p. ex. au moyen de pistons flexibles mis sous pression par contraction de réservoirs élastiques
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 47/65 - Séquences de liaison, liants ou bras-espaceurs peptidiques, p. ex. séquences de liaison peptidiques vulnérable aux protéases
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/59 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
In some aspects, the present invention cell-penetrating compstatin analog and compositions comprising cell-penetrating compstatin analog. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-penetrating compstatin analogs treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ, to inhibit production or release of biologically active C3 cleavage products.
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
C07K 14/475 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
87.
Cell-reactive, long-acting, or targeted compstatin analogs and uses thereof
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
88.
Cell-reactive, long-acting, or targeted compstatin analogs and related compositions and methods
In some aspects, the present invention provides compositions and methods of treatment comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, long-acting compstatin analogs comprise a clearance-reducing moiety attached to two compstatin analog moieties, wherein each compstatin analog moiety comprises a cyclic peptide comprising the amino acid sequence as set forth in SEQ ID NO: 28 extended by a lysine residue or a sequence comprising a lysine residue at the N-terminus, C-terminus, or both, wherein the lysine residue is separated from the cyclic portion of the peptide by a spacer comprising 8-amino-3,6-dioxaoctanoic acid (AEEAc) moiety, the clearance reducing moiety comprises a polymer, wherein each end of the polymer is linked to one of the compstatin analog moieties by way of a linker moiety that is or comprises a carbamate, and wherein the polymer is a PEG having an average molecular weight of about 40 kDa.
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/62 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant une protéine, un peptide ou un acide polyaminé
A61K 47/55 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique l’agent de modification étant aussi un agent pharmacologiquement ou thérapeutiquement actif, c.-à-d. le conjugué entier étant un co-médicament, p. ex. un dimère, un oligomère ou un polymère de composés pharmacologiquement ou thérapeutiquement actifs
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
89.
DOSING REGIMENS AND RELATED COMPOSITIONS AND METHODS
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
C07K 7/50 - Peptides cycliques contenant au moins une liaison peptidique anormale
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 38/04 - Peptides ayant jusqu'à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
In some aspects, the disclosure provides methods of treating a subject in need of treatment for a chronic inflammatory disorder or autoimmune disorder. In some embodiments provided methods comprise administering an iC3b/C3dg/C3d inhibitor to the subject. In some embodiments the methods comprise administering an iC3b/C3dg/C3d inhibitor and/or a complement inhibitor to the subject, so that the subject is exposed to both. For example, in some embodiments, provided methods may comprise administering a complement inhibitor to a subject who has received one or more doses of an iC3b/C3dg/C3d inhibitor, or may comprise administering an iC3b/C3dg/C3d inhibitor to a subject who has received one or more doses of a complement inhibitor. Also provided are methods of identifying candidate agents for treatment of chronic inflammatory or autoimmune disorders, and/or of characterizing agents for use in such treatment.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
91.
DOSING REGIMENS AND RELATED COMPOSITIONS AND METHODS
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61F 2/00 - Filtres implantables dans les vaisseaux sanguinsProthèses, c.-à-d. éléments de substitution ou de remplacement pour des parties du corpsAppareils pour les assujettir au corpsDispositifs maintenant le passage ou évitant l'affaissement de structures corporelles tubulaires, p. ex. stents
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 38/08 - Peptides ayant de 5 à 11 amino-acides
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
92.
DOSING REGIMENS AND RELATED COMPOSITIONS AND METHODS
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
A61K 38/08 - Peptides ayant de 5 à 11 amino-acides
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/56 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
C07K 7/00 - Peptides ayant de 5 à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
The present invention features the use of compstatin and complement inhibiting analogs thereof for treating and/or preventing age related macular degeneration and other conditions involving macular degeneration, choroidal neovascularization, and/or retinal neovascularization. The invention also provides compositions comprising compstatin or a complement inhibiting analog thereof and a second therapeutic agent. The invention also provides compositions comprising compstatin or a complement inhibiting analog thereof and a gel-forming material, e.g., soluble collagen, and methods of administering the compositions.
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
A61F 9/00 - Procédés ou dispositifs pour le traitement des yeuxDispositifs pour mettre en place des verres de contactDispositifs pour corriger le strabismeAppareils pour guider les aveuglesDispositifs protecteurs pour les yeux, portés sur le corps ou dans la main
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
96.
USE OF LONG-ACTING COMPSTATIN ANALOG FOR TREATING A COMPLEMENT-MEDIATED EYE DISORDER
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
C07K 7/50 - Peptides cycliques contenant au moins une liaison peptidique anormale
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
In some aspects, the present invention provides cell-reactive compstatin analogs and compositions comprising cell-reactive compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-reactive compstatin analogs, e.g., treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides long-acting compstatin analogs and compositions comprising long-acting compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using long-acting compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ. In some aspects, the invention provides targeted compstatin analogs and compositions comprising targeted compstatin analogs. In some aspects, the invention further provides methods of using targeted compstatin analogs, e.g., to treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ.
C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
C07K 7/50 - Peptides cycliques contenant au moins une liaison peptidique anormale
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 38/04 - Peptides ayant jusqu'à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
In some aspects, the present invention cell-penetrating compstatin analog and compositions comprising cell-penetrating compstatin analog. In some aspects, the invention further provides methods of using cell-penetrating compstatin analogs treat a complement-mediated disorder, e.g., to inhibit complement-mediated damage to a cell, tissue, or organ, to inhibit production or release of biologically active C3 cleavage products.
C07K 7/64 - Peptides cycliques ne comportant que des liaisons peptidiques normales
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
C07K 14/475 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
99.
Cell-reactive, long-acting, or targeted compstatin analogs and related compositions and methods
n joined covalently, wherein m is between 1 and 10 and n is between 1 and 10; and/or (ii) the spacer comprises 8-amino-3,6-dioxaoctanoic acid (AEEAc) or 11-amino-3,6,9-trioxaundecanoic acid.
C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/62 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant une protéine, un peptide ou un acide polyaminé
A61K 47/55 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique l’agent de modification étant aussi un agent pharmacologiquement ou thérapeutiquement actif, c.-à-d. le conjugué entier étant un co-médicament, p. ex. un dimère, un oligomère ou un polymère de composés pharmacologiquement ou thérapeutiquement actifs
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 47/48 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. supports, additifs inertes l'ingrédient non actif étant chimiquement lié à l'ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
100.
METHODS AND COMPOSITIONS FOR CANCER TREATMENT AND TREATMENT SELECTION
In some aspects, the disclosure provides methods of treating cancer or an infection. In some aspects, the disclosure provides methods of enhancing the efficacy of treatment with an immune checkpoint inhibitor. In some embodiments the methods comprise administering a complement inhibitor and an immune checkpoint inhibitor to a subject with cancer or an infection. In some aspects, the disclosure provides methods of identifying a subject who is an appropriate candidate for treatment with an immune checkpoint inhibitor. In some aspects, the disclosure provides methods of identifying a subject who is an appropriate candidate for treatment with an immune checkpoint inhibitor and a complement inhibitor. In some embodiments the methods comprise determining whether the subject is an appropriate candidate for treatment with an immune checkpoint inhibitor and a complement inhibitor based on an assay of a complement system biomarker in the subject or in a sample obtained from the subject.
C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides