Abrégé

The present disclosure includes cationic carrier units comprising (i) a water-soluble polymer, (ii) a positively charged carrier, and (iii) a hydrophobic moiety, wherein the cationic carrier unit does not comprise a crosslinking moiety and wherein when the cationic carrier unit is mixed with an anionic payload (e.g., an antisense oligonucleotide) that electrostatically interacts with the cationic carrier unit, the resulting composition self-organizes into a micelle encapsulating the anionic payload in its core.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 35/00 - Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée

Abrégé

The present disclosure includes an oligonucleotide comprising a miR-378a-3p inhibitor. The disclosure also includes pharmaceutical compositions comprising the oligonucleotide, and also methods of treating diseases or conditions (i.e., liver diseases or conditions) in a subject in need thereof comprising administering the oligonucleotide to the subject.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
• A61P 3/04 - AnorexigènesMédicaments de l'obésité
• A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miR-485 inhibitor for treating a disease or disorder associated with the increased level of miR-485-3p. In some aspects, the miR-485 inhibitor is capable of reducing the expression of a gene and/or protein associated with miR-485-3p.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present disclosure includes a miR-485 inhibitor for treating a disease or disorder associated with the increased level of miR-485-3p. In some aspects, the miR-485 inhibitor is capable of reducing the expression of a gene and/or protein associated with miR-485-3p.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 17/14 - Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques pour le traitement de la calvitie ou de l'alopécie

Abrégé

The present disclosure relates to siRNA, which target MAPT transcript in a cell, leading to reduced expression of MAPT protein. Reduction of MAPT protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a tauopathy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miR-484 inhibitor for treating a disease or disorder associated with the increased level of miR-484. In some aspects, the miR-484 inhibitor is capable of reducing the expression of a gene and/or protein associated with miR-484.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/08 - AntiépileptiquesAnticonvulsivants

Abrégé

The present disclosure relates to siRNA, which target SNCA transcript in a cell, leading to reduced expression of SNCA protein. Reduction of SNCA protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a neurological disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps

Abrégé

The present disclosure relates to the use of a miR-485 inhibitor to alleviate and/or prevent a mitochondrial function. In some aspects, a miR-485 inhibitor described herein can be used to regulate mitophagy, mitochondrial biogenesis, mitochondrial fission, and/or mitochondrial fusion. The present disclosure also relates to the use of a miR-485 inhibitor to treat a mitochondrial disorder.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/32 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. carbomères
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

The present disclosure relates to antisense oligonucleotides, which target IDO1 mRNA in a cell, leading to reduced expression of IDO1 protein. Reduction of IDO1 protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a cancer or a neuronal disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

The present disclosure relates to small interfering RNAs, which target IDO1 mRNA in a cell, leading to reduced expression of IDO1 protein. Reduction of IDO1 protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a cancer or a neuronal disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

The present disclosure includes cationic carrier units comprising (i) a water-soluble polymer, (ii) a positively charged carrier, (iii) a hydrophobic moiety, and (iv) a crosslinking moiety, wherein when the cationic carrier unit is mixed with an anionic payload (e.g., an antisense oligonucleotide) that electrostatically interacts with the cationic carrier unit, the resulting composition self-organizes into a micelle encapsulating the anionic payload in its core. The cationic carrier units can also comprise a tissue specific targeting moiety, which would be displayed on the surface of the micelle. The disclosure also includes micelles comprising the cationic carrier units of the disclosure, methods of manufacture of cationic carrier units and micelles, pharmaceutical compositions comprising the micelles, and also methods of treating diseases or conditions comprising administering the micelles to a subject in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]

Abrégé

The present disclosure relates to oligonucleotides conjugated to a probe or a quencher, and the use of such oligonucleotides to measure the level of a miRNA present in a subject. In some aspects, the miRNA is associated with a disease or disorder. Also disclosed herein are methods of treating a subject identified as having abnormal level of a miRNA.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• C12Q 1/6818 - Tests d’hybridation caractérisés par les moyens de détection impliquant l’interaction de plusieurs marqueurs, p. ex. transfert d’énergie de résonance
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miRNA inhibitor for extending the length and/or protecting against a reduction in the length of a telomere in a cell. In some aspects, such miRNA inhibitors can be used in treating an age-associated disease or condition.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miR-485 inhibitor for treating a disease or disorder associated with abnormal (e.g., increased) inflammasome activity (e.g., cardiac disease, autoimmune disease, kidney disease, or neurological disease). In some aspects, the miR-485 inhibitor is capable of reducing the expression of a gene and/or protein associated with inflammasomes.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• A61P 37/00 - Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
• A61P 19/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des troubles articulaires, p. ex. arthrites, arthroses
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]

Abrégé

e.g.e.g., SARS-CoV-2) spike protein. In some aspects, the nucleotide sequence is codon-optimized. Also disclosed herein are cells, vectors, and pharmaceutical compositions comprising such nucleic acid molecules. Methods of production and methods of therapeutic use are also disclosed herein.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• A61K 39/215 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN

Abrégé

e.g.e.g., 5'-UTR and 3'-UTR), wherein the UTRs are heterologous to the encoded protein and capable of increasing the expression of the encoded protein, compared to a corresponding polynucleotide without the UTRs. The present disclosure is also directed to the use of such polynucleotides to treat various diseases and disorders.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• A61K 39/215 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
• A61K 39/145 - Orthomyxoviridae, p. ex. virus de l'influenza
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miRNA inhibitor for treating a pulmonary disease or disorder, inflammatory disease or disorder, and/or metabolic disease or disorder, such as those associated with an increased level of NLRP3 protein and/or NLRP3 gene expression. In some aspects, the miRNA inhibitor is capable of reducing NLRP3 protein and/or NLRP3 gene expression in a cell.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes the use of miRNA inhibitor for treating a disease or condition associated with a decreased level of PSD95 and/or synaptophysin and/or an increased level of caspase 3 (e.g., dystonia, neuropsychiatric diseases, intellectual disability, and/or addiction). The miRNA inhibitor useful for the present disclosure can inhibit miR-485 expression and/or activity, which in turn can increase the level of PSD95 and/or synaptophysin protein of gene expression and decrease the level of caspase 3 protein or gene expression.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes cationic carrier units comprising (i) a water-soluble polymer, (ii) a positively charged carrier, (iii) a hydrophobic moiety, and (iv) a crosslinking moiety, wherein when the cationic carrier unit is mixed with an anionic payload (e.g., an antisense oligonucleotide) that electrostatically interacts with the cationic carrier unit, the resulting composition self-organizes into a micelle encapsulating the anionic payload in its core. The cationic carrier units can also comprise a tissue specific targeting moiety, which would be displayed on the surface of the micelle. The disclosure also includes micelles comprising the cationic carrier units of the disclosure, methods of manufacture of cationic carrier units and micelles, pharmaceutical compositions comprising the micelles, and also methods of treating diseases or conditions comprising administering the micelles to a subject in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present disclosure includes cationic carrier units comprising (i) a water-soluble polymer, (ii) a positively charged carrier, (iii) a hydrophobic moiety, and (iv) a crosslinking moiety, wherein when the cationic carrier unit is mixed with an anionic payload (e.g., an antisense oligonucleotide) that electrostatically interacts with the cationic carrier unit, the resulting composition self-organizes into a micelle encapsulating the anionic payload in its core. The cationic carrier units can also comprise a tissue specific targeting moiety, which would be displayed on the surface of the micelle. The disclosure also includes micelles comprising the cationic carrier units of the disclosure, methods of manufacture of cationic carrier units and micelles, pharmaceutical compositions comprising the micelles, and also methods of treating diseases or conditions comprising administering the micelles to a subject in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes cationic carrier units comprising (i) a water soluble polymer, (ii) a positively charged carrier, (iii) a hydrophobic moiety, and (iv) a crosslinking moeity, wherein when the cationic carrier unit is mixed with an anionic payload (e.g., an RNA and/or DNA) that electrostatically interacts with the cationic carrier unit, the resulting composition self-organizes into a micelle encapsulating the anionic payload in its core. The cationic carrier units can also comprise a tissue specific targeting moiety, which would be displayed on the surface of the micelle. The disclosure also includes micelles comprising the cationic carrier units of the disclosure, methods of manufacture of cationic carrier units and micelles, pharmaceutical compositions comprising the micelles, and also methods of treating diseases or conditions comprising administering the micelles to a subject in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes cationic carrier units comprising (i) a water soluble polymer, (ii) a positively charged carrier, (iii) a hydrophobic moiety, and (iv) a crosslinking moeity, wherein when the cationic carrier unit is mixed with an anionic payload (e.g., an RNA and/or DNA) that electrostatically interacts with the cationic carrier unit, the resulting composition self-organizes into a micelle encapsulating the anionic payload in its core. The cationic carrier units can also comprise a tissue specific targeting moiety, which would be displayed on the surface of the micelle. The disclosure also includes micelles comprising the cationic carrier units of the disclosure, methods of manufacture of cationic carrier units and micelles, pharmaceutical compositions comprising the micelles, and also methods of treating diseases or conditions comprising administering the micelles to a subject in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miRNA inhibitor for inducing hair growth, increasing the hair density, increasing the follicular density, increasing the hair shaft thickness, increasing hair length, preventing hair loss, reducing hair loss, or any combination thereof in a subject in need thereof. In some aspects, the subject has one or more disorders selected from the group consisting of alopecia greata, androgenic alopecia, alopecia areata, alopecia universalis, involutional alopecia, trichotillomania, telogen effluvium, anagen effluvium, cicatricial, alopecia, scarring alopecia, scalp thinning, hair shaft abnormalities, infectious hair disorders, genetic disorders, and hair loss due to chemotherapy, hormonal imbalance, fungal infection, medication intake, chemical hair treatment, or aging.

Classes IPC  ?

• A61K 9/48 - Préparations en capsules, p. ex. de gélatine, de chocolat
• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
• A61K 36/28 - Asteraceae ou Compositae (famille de l'aster ou du tournesol), p. ex. camomille, chrysanthème matricaire, achillée ou echinacée
• A61K 33/30 - ZincSes composés
• A61K 31/375 - Acide ascorbique, c.-à-d. vitamine CSes sels
• A61K 31/59 - Composés contenant le système cyclique du 9,10-séco-cyclopenta[a]hydrophénanthrène
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 37/00 - Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miRNA inhibitor for treating a symptom or condition of Huntington's disease. The miRNA inhibitor useful for the present disclosure can inhibit miR-485 expression and/or activity, which in turn can modulate the level of proteins or gene expression related to Huntington's disease.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie

Abrégé

The present disclosure provides methods and compositions to identify patients suitable for treatment with miRNA-485 inhibitors, e.g., antisense oligonucleotides. The methods disclosed herein can be used to select patients not having pathogenic single nucleotide polymorphisms (SNP) in the biomarker genes CD36, GRIA3, NRXN1, and VLDLR, as candidates for treatment with miRNA-485 inhibitors disclosed herein, and identify patients having such pathogenic SNPs as candidates for alternative therapies. The miRNA-485 inhibitors of the present disclosure can be used for treating a disease or condition associated, e.g., with a decreased level of SIRT1, PGC-1α, CD36, LRRK2, NRG1, and/or STMN2 protein or SIRT1, PGC-1α, CD36, LRRK2, NRG1, and/or STMN2 gene expression. The miRNA-485 inhibitors disclosed herein can inhibit miR-485 expression and/or activity, which in turn can increase the level of SIRT1, PGC-1α, CD36, LRRK2, NRG1, and/or STMN2 protein or gene expression.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6827 - Tests d’hybridation pour la détection de mutation ou de polymorphisme
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present disclosure relates to the use of miR-485-3p expression to identify a subject that is afflicted with a cognitive disorder. In some aspects, the methods disclosed herein further comprises administering a miR-485-3p inhibitor to the subject, wherein the miR-485-3p inhibitor is capable of treating the cognitive disorder.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present disclosure provides SETD7 modulators (e.g., polypeptides, polynucleotides, vectors, compositions, micelles, or pharmaceutical composition) which reduce or abolish SETD7 translocation to the nucleus, e.g., in response to stimuli such as increases in glucose levels. In some aspects, the SETD7 modulators mimic phosphorylated STED7, competing with STED7 and reducing or abolishing SETD7 nuclear translocation. In turn, the reduced SETD7 nuclear translocation results in a decrease in histone monomethylation. In some aspects, the SETD7 modulator is a catalytically inactive SETD7 protein. In some aspects, the SETD7 modulator is a polypeptide (e.g., a phosphomimetic polypeptide). In other aspects, the SETD7 modulator is a polynucleotide encoding a SETD7 polypeptide modulator, e.g., a phosphomimetic polypeptide or a mutant SETD7 protein. The SETD7 modulators of the present disclosure can be used to treat type diabetes or cancer.

Classes IPC  ?

• C07K 7/08 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 12 à 20 amino-acides
• C07K 14/00 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques

Abrégé

The present disclosure relates to the use of PGC-1α expression to identify a subject that is conducive to treatment with a miR-485 inhibitor. In some aspects, the subject suffers from a disease or disorder associated with reduced PGC-1α expression. In some aspects, the PGC-1α expression is measured in the serum of the subject.

Classes IPC  ?

• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]

Abrégé

The present disclosure relates to the use of SIRT1 expression to identify a subject that is conducive to treatment with a miR-485 inhibitor. In some aspects, the subject suffers from a disease or disorder associated with reduced SIRT1 expression. In some aspects, the SIRT1 expression is measured in the serum of the subject.

Classes IPC  ?

• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miRNA inhibitor for treating a disease or condition associated with a decreased level of SIRT1, PGC-1α, CD36, LRRK2, NRG1, STMN2, VLDLR, NRXN1, GRIA4, NXPH1, PSD-95, and/or synaptophysin protein or SIRT1, PGC-1α, CD36, LRRK2, NRG1, STMN2, VLDLR, NRXN1, GRIA4, NXPH1, PSD-95, and/or synaptophysin gene expression. In some aspects, the miRNA inhibitor can be used to treat a disease or condition associated with an increased level of caspase-3 protein or gene expression. The miRNA inhibitor useful for the present disclosure can inhibit miR-485 expression and/or activity, which in turn can increase the level of SIRT1, PGC-1α, CD36, LRRK2, NRG1, STMN2, VLDLR, NRXN1, GRIA4, NXPH1, PSD-95, and/or synaptophysin protein or gene expression; and/or can decrease the level of caspase 3 protein or gene expression.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 31/4164 - 1,3-Diazoles
• A61K 31/455 - Acide nicotinique, c.-à-d. niacineSes dérivés, p. ex. esters, amides
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61P 25/16 - Antiparkinsoniens
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miRNA inhibitor for treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with a decreased level of SIRT1 protein or SIRT1 gene expression, PGC-1α protein and/or PGC-1α gene expression, CD36 protein and/or CD36 gene expression, NRG1 protein and/or NRG1 gene expression, STMN2 protein and/or STMN2 gene expression, and/or NRXN1 protein and/or NRXN1 gene expression.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 31/4164 - 1,3-Diazoles
• A61K 31/455 - Acide nicotinique, c.-à-d. niacineSes dérivés, p. ex. esters, amides
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes the use of a miRNA inhibitor for treating a tauopathy associated with a decreased level of SIRT1 protein or SIRT1 gene expression, PGC-1α protein and/or PGC-1α gene expression, and/or CD36 and/or CD36 gene expression.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 9/107 - Émulsions
• A61K 31/4164 - 1,3-Diazoles
• A61K 31/455 - Acide nicotinique, c.-à-d. niacineSes dérivés, p. ex. esters, amides
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61P 25/16 - Antiparkinsoniens
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure includes cationic carrier units comprising (i) a water soluble polymer, (ii) a positively charged carrier, and (iii) an adjuvant moiety, wherein when the cationic carrier unit is mixed with an anionic payload (e.g., an antisense oligonucleotide) that electrostatically interacts with the cationic carrier unit, the resulting composition self-organizes into a micelle encapsulating the anionic payload in its core. The cationic carrier units can also comprise a tissue specific targeting moiety, which would be displayed on the surface of the micelle. The disclosure also includes micelles comprising the cationic carrier units of the disclosure, methods of manufacture of cationic carrier units and micelles, pharmaceutical compositions comprising the micelles, and also methods of treating diseases or conditions comprising administering the micelles to a subject in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 47/56 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/4164 - 1,3-Diazoles
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present invention relates to a composition for preparing an Alzheimer's disease animal model using microRNA, a non-human Alzheimer's disease animal model, and a method for screening compounds capable of treating Alzheimer's disease using the same.

Classes IPC  ?

• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• A01K 67/027 - Nouvelles races ou races modifiées de vertébrés

Abrégé

The present disclosure includes use of a vector for treating a disease or condition associated with a decreased level of a Nurr1 protein. The vector useful for the present disclosure comprises a promoter and an RNA expression region, wherein the RNA expression region is located downstream of the promoter, wherein the RNA expression region comprises a nucleotide sequence expressing an RNA comprising at least one miR-204 binding site, and wherein the RNA expression region does not encode a protein.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire

Abrégé

The present invention relates to methods for the diagnosis of and providing information for the diagnosis of Alzheimer's disease or a brain disease using miR-485-3p and to a composition and a kit for the diagnosis of Alzheimer's disease or a brain disease. The present invention enables an objective data analysis of the diagnosis of Alzheimer's disease or a brain disease by measuring the expression level of miR-485-3p in blood, minimizes risks to a patient by measuring the concentration of amyloid beta 42 in saliva, and enables a quick and accurate diagnosis. Accordingly, the present invention is very useful for the prevention of Alzheimer's disease or a brain disease.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier

Abrégé

The present invention relates to a pharmaceutical composition for preventing or treating brain diseases using miR-485-3p and, more particularly, to a pharmaceutical composition for preventing or treating brain diseases, comprising a miR-485-3p inhibitor, and a method for screening an agent for preventing or treating brain diseases, comprising the step of measuring the expression level of miR-485-3p. According to the present invention, unlike conventional Alzheimer's disease therapeutic agents limited to alleviating symptoms by inducing a reduction in the expression of amyloid beta 42, the composition for treating brain diseases comprising a miR-485-3p inhibitor can restore the protein ELAVL2 and thus can fundamentally treat various diseases, e.g. Alzheimer's disease, autism, mental retardation, and amyotrophic lateral sclerosis, caused by a decrease in the expression level of ELAVL2. Therefore, the present invention is useful for fundamentally treating brain diseases including Alzheimer's disease.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques