The disclosure provides biomarker proteins, a change in the concentration of which are associated with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) or clinically meaningful treatment of NMOSD with a complement component C5 inhibitor. The compositions and methods are useful for, among other things, evaluating risk for developing NMOSD, diagnosing NMOSD, monitoring progression or abatement of NMOSD, or monitoring response to treatment with a complement component C5 inhibitor.
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
2.
HIGH SENSITIVITY BIOTINYLATED PEPTIDE BINDING ELISA ASSAY
Immunoglobulin light Chain “AL” amyloidosis is the most common form of systemic amyloidosis, accounting for approximately 70% of the diagnosed cases in developed countries. As there are treatments available, e.g., based on antibody C11-1F4, and in development for AL amyloidosis, there is a need in for more accurate methods for quality control of c11-1F4 antibodies or antigen-binding fragment thereof. Immunoassays, methods, and kits for testing the specificity of 11-1F4 antibodies are provided. The immunoassays, methods, and kits are more than 10 times more sensitive than the ELISA protocol that is routinely used for evaluation of c11-1F4 binding to LEN peptide.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
G01N 33/543 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques
G01N 33/58 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des substances marquées
3.
RISK EVALUATION AND MANAGEMENT STRATEGY INVOLVING PATIENT FOLLOW-UPS RELATING TO THE USE OR DISCONTINUATION OF A COMPLEMENT INHIBITOR
A method of treating a patient with a complement-associated disorder with a complement inhibitor and then monitoring the patient during administration of the complement inhibitor and thereafter. The method includes certifying a prescriber and a dispenser and then monitoring the patient during and after administration of the complement inhibitor for an adverse event, including a meningococcal or pneumococcal event.
G16H 20/10 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des médicaments ou des médications, p. ex. pour s’assurer de l’administration correcte aux patients
G16H 40/20 - TIC spécialement adaptées à la gestion ou à l’administration de ressources ou d’établissements de santéTIC spécialement adaptées à la gestion ou au fonctionnement d’équipement ou de dispositifs médicaux pour la gestion ou l’administration de ressources ou d’établissements de soins de santé, p. ex. pour la gestion du personnel hospitalier ou de salles d’opération
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
4.
TREATMENT OF MAYO STAGE IIIB LIGHT CHAIN AMYLOIDOSIS
Described herein are methods of purifying polynucleotides, e.g., imRNA and oligonucleotides, e.g., probes, primers and siRNA, using monolithic columns with immobilized ligands coupled to the monolithic column. Also described are monolithic columns for purifying polynucleotides from a sample; and methods of preparing such columns.
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
B01J 20/00 - Compositions absorbantes ou adsorbantes solides ou compositions facilitant la filtrationAbsorbants ou adsorbants pour la chromatographieProcédés pour leur préparation, régénération ou réactivation
C12Q 1/6806 - Préparation d’acides nucléiques pour analyse, p. ex. pour test de réaction en chaîne par polymérase [PCR]
6.
DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR TREATING IGA NEPHROPATHY (IGAN)
Compositions and methods are provided that are useful for treating or preventing cytokine release syndrome, which is a major cause of deaths in infections with virulent viruses such as the coronaviruses and influenza viruses. Therapies such as immunomodulators and CAR-T have also been associated with cytokine release syndrome. The treatment includes the administration of a SYK inhibitor or a pharmaceutically acceptable salt thereof. preferably a dual SYK/JAK inhibitor or a pharmaceutically acceptable salt thereof.
Compositions and methods for treating lymphoma, in particular. T-cell lymphoma and follicular lymphoma. in a human patient are provided. The methods entail administering to the patient an effective amount of cerdulatinib.
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
A61K 31/635 - Composés contenant des groupes para-N-benzènesulfonyl-N-, p. ex. sulfanilamide, p-nitrobenzènesulfonohydrazide contenant un hétérocycle, p. ex. sulfadiazine
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie
Provided are agents and methods for the detection of complement-mediated thrombotic microangiopathy (CM-TMA) biomarkers. The agents may specifically bind to CM-TMA biomarkers, preferably a proteolytic fragment of complement component factor B (Ba) and soluble C5b9 (sC5b9) and can be used in methods of diagnosis and treatment of CM-TMA, e.g., treatment with an anti-C5 antibody such as ravulizumab (ALXN1210).
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
11.
UNIT DOSE FORMULATION OF ANTIDOTES FOR FACTOR XA INHIBITORS AND METHODS OF USING THE SAME
The present invention relates unit dose formulations of antidotes to anticoagulants targeting factor Xa. Disclosed herein are methods of stopping or preventing bleeding in a patient that is currently undergoing anticoagulant therapy with a factor Xa inhibitor.
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for use in oncology; Pharmaceutical preparations for the treatment of diseases and disorders of the cardiovascular, renal, metabolic, respiratory, nervous, dermatological, neurological, gastrointestinal, and immune systems; Pharmaceutical preparations for the treatment of infection, inflammation, hematological, and autoimmune related diseases and disorders; Antibodies for medical purposes; Vaccines
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for use in oncology; Pharmaceutical preparations for the treatment of infection, inflammation, hematological, and autoimmune related diseases and disorders; Antibodies for medical purposes; Vaccines; Pharmaceutical preparations for the treatment of diseases and disorders of the cardiovascular, renal, metabolic, respiratory, nervous, dermatological, neurological, gastrointestinal, and immune systems
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for use in oncology; Pharmaceutical preparations for the treatment of infection, inflammation, hematological, and autoimmune related diseases and disorders; Antibodies for medical purposes; Vaccines; Pharmaceutical preparations for the treatment of diseases and disorders of the cardiovascular, renal, metabolic, respiratory, nervous, dermatological, neurological, gastrointestinal, and immune systems
The present disclosure relates to solutions and methods of preparing lyophilized formulations of factor Xa (fXa) antidotes. A suitable aqueous formulation suitable for lyophilization can include a fXa antidote, a solubilizing agent, a stabilizer, and a crystalline component, wherein the formulation does not collapse during lyophilization.
C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
C07K 14/00 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
16.
POLYPEPTIDES THAT BIND COMPLEMENT COMPONENT C5 OR SERUM ALBUMIN AND FUSION PROTEINS THEREOF
The disclosure provides engineered polypeptides that specifically bind to human complement component C5 and/or serum albumin. The disclosure also provides fusion proteins comprising such engineered polypeptides, wherein such fusion proteins may be multivalent and multi-specific fusion proteins. The disclosure further provides nucleic acid molecules that encode such engineered polypeptides or fusion proteins, and methods of making such engineered polypeptides or fusion proteins. The disclosure further provides pharmaceutical compositions that comprise such engineered polypeptides or fusion proteins, and methods of treatment using such engineered polypeptides or fusion proteins.
Provided herein are anti-transthyretin (TTR) antibodies, corresponding polynucleotides and expression vectors as well as compositions (e.g., pharmaceutical compositions) and related articles of manufacture that contain the anti-TTR antibody as a drug. Provided herein are also methods of treating or preventing transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR) in a subject in need thereof using the pharmaceutical compositions. Additionally, provided herein are methods for validating, identifying, and screening of an amyloid depleting drug using high-resolution live-cell imaging as well as methods for producing a pharmaceutical composition of an amyloid depleting drug and kits suitable for use in said methods.
The disclosure provides methods of treating myasthenia gravis (MG) in a subject in need thereof by administering to the subject a substance that specifically binds complement component 5 (C5). In certain embodiments, the substance that specifically binds C5 is a binding protein, such as an anti-C5 antibody.
The present disclosure relates to stable aqueous solutions comprising a high concentration of an anti-C5 antibody (e.g., ravulizumab) and methods for preparing the solutions. The disclosure also provides methods for treating or preventing complement-associated disorders, such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), using the solutions. Also featured were therapeutic kits containing one or more of the solutions and a means for administering the solutions to a patient in need such a treatment.
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
21.
SUBCUTANEOUS DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR TREATMENT OF PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH)
Provided are methods for clinical treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) comprising administering to the patient an anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof, wherein the anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof, is administered (or is for administration) subcutaneously according to a particular clinical dosage regimen (i.e., at a particular dose amount and according to a specific dosing schedule). In one embodiment, the patient has previously been treated with eculizumab (Soliris®).
The disclosure provides antibodies that are useful for, among other things, inhibiting terminal complement (e.g., the assembly and/or activity of the C5b-9 TCC) and C5a anaphylatoxin-mediated inflammation and, thus, treating complement-associated disorders. The antibodies have a number of improved properties relative to eculizumab, including, e.g., increased serum half-life in a human.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
23.
DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR TREATMENT OF PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH) AND ATYPICAL HEMOLYTIC UREMIC SYNDROME (AHUS)
Provided are methods for clinical treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) and Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) using an anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
24.
DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR TREATMENT OF PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH) AND ATYPICAL HEMOLYTIC UREMIC SYNDROME (AHUS)
Provided are methods for clinical treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) and Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) using an anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof.
The present disclosure relates to compositions and methods useful for improving the hemostatic efficacy in a patient having suffered from intracranial hemorrhage while undergoing an anticoagulation treatment with a factor Xa (FXa) inhibitor. In some embodiments, the patient is selected if the patient exhibits high hematoma growth rate and/or high diastolic blood pressure.
A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
G01N 33/86 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir le temps de coagulation du sang
26.
USE OF COMPLEMENT FACTOR D INHIBITOR FOR TREATMENT OF LUPUS NEPHRITIS AND IMMUNOGLOBULIN A NEPHROPATHY
Disclosed herein are methods for treating lupus nephritis (LN) and/or immunoglobulin A (IgA) nephropathy in a subject. The methods include administering to the subject a therapeutically effective amount of a small molecule complement factor D inhibitor.
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
27.
METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING COMPLEMENT-ASSOCIATED DISORDERS
The present disclosure relates to, inter alia, compositions containing an inhibitor of human complement and use of the compositions in methods for treating or preventing complement-associated disorders. In some embodiments, the inhibitor is chronically administered to patients. In some embodiments, the inhibitor is administered to a patient in an amount and with a frequency to maintain systemic complement inhibition and prevent breakthrough. In some embodiments, the compositions contain an antibody, or antigen-binding fragment thereof, that binds to a human complement component C5 protein or a fragment of the protein such as C5a or C5b.
The present disclosure relates to antidotes to anticoagulants targeting factor Xa. The antidotes are factor Xa protein derivatives that bind to the factor Xa inhibitors thereby substantially neutralizing them but do not assemble into the prothrombinase complex. In one embodiment, the derivatives described herein lack or have reduced intrinsic coagulant activity.
This disclosure relates to methods of treating a copper metabolism-associated disease or disorder, such as Wilson disease (WD). This disclosure also relates to methods of sequestering copper in a subject or of mobilizing copper into plasma in a subject.
C07D 207/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des hétéro-atomes, liés aux atomes de carbone du cycle
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
The disclosure features methods for treating neutralizing antibodies that reduce the efficacy of soluble alkaline phosphatase treatment (e.g., asfotase alfa), an enzyme replacement therapy, such as for the treatment of bone mineralization disorders, e.g., hypophosphatasia (HPP). The methods include diagnosing a subject as having the presence of neutralizing antibodies that affect the efficacy of treatment, administering a treatment suitable for reducing the deleterious effects of neutralizing antibodies, and continuing alkaline phosphatase treatment.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
The present disclosure provides methods for the synthesis of complement factor D inhibitors and intermediates thereof. The methods involve subjecting an intermediate in the synthesis of a complement factor D inhibitor to a t-butyl ester deprotection reaction using a weak base.
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
33.
METHODS FOR TREATING LYSOSOMAL ACID LIPASE DEFICIENCY IN PATIENTS
The present invention provides methods of treating LAL deficiency comprising administering to a mammal a therapeutically effective amount of lysosomal acid lipase with an effective dosage frequency. Methods of improving growth and liver function, increasing LAL tissue concentration, and increasing LAL activity in a human patient suffering from LAL deficiency are also provided.
A61K 31/135 - Amines, p. ex. amantadine ayant des cycles aromatiques, p. ex. méthadone
A61K 31/138 - Aryloxyalkylamines, p. ex. propranolol, tamoxifène, phénoxybenzamine
A61K 31/366 - Lactones ayant des cycles à six chaînons, p. ex. delta-lactones
A61K 31/397 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à quatre chaînons, p. ex. azétidine
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 209/14 - Radicaux substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
35.
ALKALINE PHOSPHATASE POLYPEPTIDES AND METHODS OF USE THEREOF
Featured are pharmaceutical compositions that include a soluble alkaline phosphatase for treating bone mineralization disorders, such as hypophosphatasia (HPP), and symptoms thereof. The polypeptides include a soluble alkaline phosphatase (sALP) or fragment thereof, which is derived from a naturally occurring alkaline phosphatase (ALP).
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
C12N 9/16 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons esters (3.1)
36.
USE OF BIOMARKERS FOR THE IDENTIFICATION AND TREATMENT OF COMPLEMENT-MEDIATED DISORDERS
A method of measuring endothelial cell specific complement activation is provided. The method can comprise screening a test compound for complement modulation. The methods and assays of the present disclosure can be used to monitor response to treatment of a complement-mediated disease with a complement modulator. The present disclosure further relates to idiopathic inflammatory myopathies and other diseases associated with aberrant activation of one of more complement system in endothelial cells, for example, with respect to dermatomyositis (DM) and complement-mediated thrombotic microangiopathy (CM-TMA), both of which can manifest with autoimmune syndromes such as lupus.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
37.
USE OF A PANEL OF LECTINS FOR DETECTION OF COMPLEMENT BIOMARKERS IN URINE EXTRACELLULAR VESICLES
Disclosed herein are methods of detecting complement activity in a biological sample. The disclosure also relates to methods for diagnosis or prognostic assessment of a complement-mediated disease in a subject and methods for monitoring response to treatment of a complement-mediated disease with a complement modulator in a subject.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
G01N 33/543 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques
38.
PEDIATRIC DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR TREATMENT OF COMPLEMENT DISORDERS
Provided are devices, systems, and methods for clinical treatment of complement disorders (e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome) in a pediatric human patient using subcutaneous delivery systems (e.g., on-body device and/or syringe) to administer an effective amount of a therapeutic anti-C5 antibody such as ravulizumab, or antigen-binding fragment thereof.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61M 5/145 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes utilisant des réservoirs sous pression, p. ex. au moyen de pistons
A61M 5/142 - Perfusion sous pression, p. ex. utilisant des pompes
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/24 - Seringues à ampoules, c.-à-d. seringues à aiguille utilisables avec des ampoules ou des cartouches échangeables, p. ex. automatiques
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
39.
HIGH THROUGHPUT FAB ANTIBODY FRAGMENT GENERATION AND RANKING
Methods and assays are provided for high-throughput ranking of antigen binding by generating and testing of antibody fragments from full‑length antibodies.
C40B 30/04 - Procédés de criblage des bibliothèques en mesurant l'aptitude spécifique à se lier à une molécule cible, p. ex. liaison anticorps-antigène, liaison récepteur-ligand
G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
Methods, systems, and computer readable media for determining the efficacy of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) treatment in improving quality of life (QoL). In aspects, the system uses electronically collected patient reported outcomes (ePROs) and passive health data from a wearable device in order to determine the QoL of a patient being treated for PNH compared to global QoL averages.
G16H 10/20 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des essais ou des questionnaires cliniques électroniques
G16H 20/10 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des médicaments ou des médications, p. ex. pour s’assurer de l’administration correcte aux patients
G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
42.
ASSAY METHODS FOR SCREENING INHIBITORS OF SICKLE CELL DISEASE, ß-THALASSEMIA, OR SICKLE CELL ß-THALASSEMIA, OR A PHENOTYPE THEREOF
The present disclosure is directed to methods of identifying a test compounds for treating sickle cell disease (SCD), β-thalassemia (BT), or sickle cell BT. The methods involved contacting a test sample including cells with heme, serum, and a test compound, and measuring a biological phenomena including (1) deposition of a complement factor on the cells in the test sample; or (2) effect(s) of the complement factor deposition of (1) on target effector cells, where an attenuation in the biological phenomena in the test sample compared to the biological phenomena in a reference standard is indicative that the test compound is effective in treating sickle cell disease (SCD), -thalassemia (BT), or sickle cell BT.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
43.
METHODS OF TREATING COPPER METABOLISM-ASSOCIATED DISEASES OR DISORDERS
Disclosed are methods of treating a copper metabolism-associated disease or disorder, such as Wilson disease (WD) in a subject, particularly in a subject who is from about 3 years old to less than about 18 years old. Also disclosed are compositions comprising bis-choline tetrathiomolybdate for use in the treatment of a copper metabolism-associated disease or disorder, such as Wilson disease (WD) in a subject, particularly in a subject who is from about 3 years old to less than about 18 years old. Also disclosed are uses of a composition comprising bis-choline tetrathiomolybdate for the manufacture of a medicament for treating a copper metabolism-associated disease or disorder, such as Wilson disease (WD) in a subject, particularly in a subject who is from about 3 years old to less than about 18 years old.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
G01N 33/84 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des composés inorganiques ou le pH
44.
METHODS FOR TREATING SICKLE CELL DISEASE OR BETA THALASSEMIA USING A COMPLEMENT ALTERNATIVE PATHWAY INHIBITOR
The present disclosure relates to methods, uses, and compositions for the treatment of Sickle cell disease (SCD), beta thalassemia (BT), or sickle cell BT. More specifically, the disclosure concerns the treatment of patients having SCD. BT, or sickle cell BT using a complement C5 inhibitor, such as an anti-C5 antibody or fragment thereof, a nucleic acid molecule, a peptide, a small molecule, or an aptamer.
The present invention relates to methods, uses, and compositions for the treatment of Sickle cell disease (SCD), beta thalassemia (BT), sickle cell BT. More specifically, the invention concerns the treatment of patients having SCD, BT, or sickle cell BT using a complement pathway component (e.g., Factor P (properdin)) inhibitor, such as an antibody or fragment thereof, a nucleic acid molecule, a peptide, a small molecule, or an aptamer, among others.
This present disclosure features solid dispersion and liquid gelatin capsule formulations of danicopan that can improve the oral bioavailability and/or shelf stability of danicopan. The present disclosure also features methods for treating complement factor D mediated disorders, including paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), e.g., PNH with clinically evident extravascular hemolysis (EVH), and geographic atrophy (GA) secondary to age-related macular degeneration (AMD) using the formulations.
Methods, systems, and computer readable media for identifying a patient cohort of patients that have atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) are provided. In aspects, diagnostic records and claims data are used to determine a subset of patients that may be used to train a machine learning model that may predict, based on a patient's claims data, the patient's aHUS diagnosis.
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients
G16H 70/60 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement de références médicales concernant des pathologies
48.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR INCREASING THE SERUM HALF-LIFE OF A THERAPEUTIC AGENT TARGETING COMPLEMENT C5
The disclosure features compositions and methods for increasing the half-life of a therapeutic agent (e.g., a C5 antagonist) in the serum of a subject (e.g., a human). Also featured are compositions and methods for: (i) decreasing the frequency by which a therapeutically effective amount of a therapeutic agent must be administered to a human having, suspected of having, or at risk for developing, a medical condition for which the therapeutic agent is effective and (ii) decreasing the dosage of the therapeutic agent required for therapeutic efficacy in a human having, suspected of having, or at risk for developing, a medical condition for which the therapeutic agent is effective. The methods include reducing the serum concentration of the antigen to which the therapeutic agent binds.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
49.
DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR TREATING DERMATOMYOSITIS (DM)
Provided are dosages and methods for clinical treatment of dermatomyositis (DM), particularly severe and/or refractory DM, in human patients using an anti C5 antibody, or antigen binding fragment thereof (e.g., such as ravulizumab (ULTOMIRIS®)).
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61P 17/00 - Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques
A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
50.
KIDNEY ACTIVE FUSION PROTEINS AND METHODS OF TREATMENT USING THE SAME
Described herein are fusion proteins which include factor H catalytic domains and may include VHH domains, factor H-related protein 5 domains, or integrin binding domains, and the use of such fusion proteins in methods of treatment of diseases mediated by complement alternative pathway activation or dysregulation, for example, kidney diseases.
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
C07K 14/78 - Peptides du tissu connectif, p. ex. collagène, élastine, laminine, fibronectine, vitronectine ou globuline insoluble à froid [CIG]
51.
TETRATHIOMOLYBDIC ACID FOR USE IN TREATING COPPER METABOLISM-ASSOCIATED DISEASES OR DISORDERS (WILSON DISEASE)
Described herein are fusion proteins that include a fragment of factor H and an Fc receptor binding domain, as well as the use of such proteins in methods of treatment for diseases mediated by alternative complement pathway dysregulation.
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
55.
USE OF COMPLEMENT FACTOR D INHIBITOR FOR TREATMENT OF GEOGRAPHIC ATROPHY SECONDARY TO AGE-RELATED MACULAR DEGENERATION
Disclosed herein are methods for treating geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration (AMD) and intermediate AMD in a subject. The methods include administering to the subject a therapeutically effective amount of a small molecule complement factor D inhibitor.
Disclosed herein are methods for treating myasthenia gravis (MG) in a subject. The methods include administering to the subject a therapeutically effective amount of a small molecule complement factor D inhibitor.
Provided are methods for clinical treatment of hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA), e.g., TMA after HSCT, in human patients using an anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof.
C07D 213/02 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à six chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle et avec au moins trois doubles liaisons entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques comportant trois liaisons doubles
C07D 213/04 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à six chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle et avec au moins trois doubles liaisons entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques comportant trois liaisons doubles ne comportant pas de liaison entre l'atome d'azote du cycle et un chaînon non cyclique ou ne comportant que des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle
C07D 213/60 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à six chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle et avec au moins trois doubles liaisons entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques comportant trois liaisons doubles ne comportant pas de liaison entre l'atome d'azote du cycle et un chaînon non cyclique ou ne comportant que des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle avec des hétéro-atomes ou des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux esters ou nitrile, liés directement aux atomes de carbone du cycle
C07D 213/73 - Radicaux amino ou imino non substitués
59.
UNIT DOSE FORMULATION OF ANTIDOTES FOR FACTOR XA INHIBITORS AND METHODS OF USING THE SAME
The present invention relates unit dose formulations of antidotes to anticoagulants targeting factor Xa. Disclosed herein are methods of stopping or preventing bleeding in a patient that is currently undergoing anticoagulant therapy with a factor Xa inhibitor.
Methods and compositions TACI-Fc fusion proteins binding to and inhibiting the activity of BAFF, APRIL ligands to neutralize their activity and block or antagonize the activity of their corresponding B cell stimulatory receptors are provided. The TACI-Fc fusion proteins include a mutant Fc domain designed to mitigate one or more effector functions, such as complement-dependent cytotoxicity (CDC) and antibody-dependent cell cytotoxicity (ADCC), and inhibit IgG recycling by neonatal Fc receptor (FcRn) blockade. The TACI-Fc fusion proteins can be used for the treatment of a variety of maladies, including diseases, disorders and conditions associated with a dysregulated immune response associated with inflammatory or autoimmune symptoms.
This disclosure relates to compounds, pharmaceutical compositions comprising them, and methods of using the compounds and compositions for treating diseases or disorders related to misregulation of the Complement cascade pathway. More particularly, this disclosure relates to macrocyclic compounds and pharmaceutical compositions thereof, methods of inhibiting Complement Factor B (CFB) expression with these compounds, and methods of treating diseases or disorders mediated by CFB.
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
A61K 31/675 - Composés du phosphore ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phosphate de pyridoxal
C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
C07D 491/044 - Systèmes condensés en ortho avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
C07D 491/056 - Systèmes condensés en ortho avec au moins deux atomes d'oxygène comme hétéro-atomes du cycle contenant de l'oxygène
C07D 491/147 - Systèmes condensés en ortho le système condensé contenant un cycle avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle et deux cycles avec l'azote comme hétéro-atome du cycle
Provided herein are anti-TTR antibody dosing regimens useful for treatment of transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) in an adult human patient. In embodiments, the patient is treated with an anti-TTR antibody comprising NI006/ALXN2220.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
63.
ANTI-C5 ANTIBODIES HAVING IMPROVED PHARMACOKINETICS
The disclosure provides antibodies that are useful for, among other things, inhibiting terminal complement (e.g., the assembly and/or activity of the C5b-9 TCC) and C5a anaphylatoxin-mediated inflammation and, thus, treating complement-associated disorders. The antibodies have a number of improved properties relative to eculizumab, including, e.g., increased serum half-life in a human.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations and substances for the treatment of complement-medicated diseases and disorders
69.
DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR PREVENTING OR MINIMIZING CARDIAC SURGERY ASSOCIATED ACUTE KIDNEY INJURY (CSA-AKI) AND/OR SUBSEQUENT MAJOR ADVERSE KIDNEY EVENTS (MAKE) IN PATIENTS WITH CHRONIC KIDNEY DISEASE
e.ge.ge.g.e.g., ravulizumab or eculizumab, or antigen binding fragments thereof, according to a particular clinical dosage regimen and according to a specific schedule.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C07K 16/34 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des antigènes de groupes sanguins
A61P 13/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
70.
NOVEL FORMULATION FOR TREATING COPPER METABOLISM-ASSOCIATED DISEASES OR DISORDERS
This disclosure relates to novel formulations of bis-choline tetrathiomolybdate useful for treating a copper metabolism-associated disease or disorder, such as Wilson disease (WD). For example, this disclosure relates to low dose formulations of bis-choline tetrathiomolybdate.
Provided are methods for clinical treatment of complement-mediated TMA (CM-TMA) (e.g., CM-TMA associated with a trigger, such as autoimmune condition, an infection, a transplant, one or more drugs, or malignant hypertension), using an anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof, such as ravulizumab (ULTOMIRIS®).
e.g.e.ge.g., blood or plasma sample) from the patient, (2) determining or having determined elevated TM and SYND1 levels in the sample compared to normal reference ranges of TM and SYND1, respectively, and (3) administering to the patient an anti-C5 antibody or an anti-CFB antibody in an amount and with a frequency sufficient to treat HSCT-TMA after elevated TM and SYND1 levels have been determined. In one embodiment, the methods further comprise determining or having determined elevated Ba levels in the sample compared to a normal reference range for Ba. In another embodiment, the methods further comprise determining or having determined an elevated HSPG level in the sample compared to a normal reference range for HSPG. Further provided are methods of identifying a patient having HSCT-TMA that is suitable for treatment with an anti-C5 antibody or an anti-CFB antibody, as well as methods for monitoring responsiveness of a patient having HSCT-TMA to treatment with an anti-C5 antibody or an anti-CFB antibody.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
74.
ANTIDOTES FOR FACTOR XA INHIBITORS AND METHODS OF USING THE SAME
The present invention relates antidotes to anticoagulants targeting factor Xa. The antidoes are factor Xa protein derivatives that bind to the factor Xa inhibitors thereby substantially neutralizing them but do not assemble into the prothrombinase complex. The derivatives describe herein lack or have reduced intrinsic coagulant activity. Disclosed herein are methods of stopping or preventing bleeding in a patient that is currently undergoing anticoagulant therapy with a factor Xa inhibitor.
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
C07K 14/435 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
The present disclosure provides methods for manufacturing a fXa derivative protein at large scale leading to high yield of highly pure protein product. The method may include adding a detergent to a sample that contains a polynucleotide construct encoding the protein and purifying the protein through a soybean trypsin inhibitor (STI)-based affinity chromatograph, an ion exchange and mixed mode chromatograph and a hydrophobic interaction.
The disclosure provides methods for treating a human patient with sickle cell disease. These methods include administering a properdin binding antibody or antigen-binding fragment thereof to the patient.
This disclosure provides peptide based compounds, compositions, and methods to treat medical disordeds, such as complement-mediated disorders, including complement C1s-mediated disorders, such as acute antibody-mediated rejection, amyotrophic lateral sclerosis, autoimmune blistering disease, bullous pemphigoid, geographic atrophy, or Guillain-Barre Syndrome, comprising administering to a subject in need thereof a therapeutically effective amount of the compound.
C07D 207/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des hétéro-atomes, liés aux atomes de carbone du cycle
C07K 5/078 - Dipeptides le premier amino-acide étant hétérocyclique, p. ex. Pro, His, Trp
C07K 5/097 - Tripeptides le premier amino-acide étant hétérocyclique, p. ex. Pro, His, Trp, p. ex. thyrolibérine, mélanostatine
79.
PHARMACEUTICAL COMPOUNDS FOR THE TREATMENT OF COMPLEMENT MEDIATED DISORDERS
This disclosure provides compounds, compositions, and methods to treat medical disorders, such as complement-mediated disorders, including complement C1s-mediated disorders.
Featured are methods of manufacturing recombinant alkaline phosphatases, such as asfotase alfa, that provide more precise quality control over total sialic acid content (TSAC) concentration in the final product by measuring TSAC concentration during fermentation and adjusting downstream production steps in response.
Provided herein are antibodies which bind to ceruloplasmin and are useful for various applications, including detecting ceruloplasmin and immunocapturing ceruloplasmin in biological samples. The antibodies are useful in methods of measuring non-ceruloplasmin-bound copper concentrations and labile-bound copper concentrations in biological samples.
G01N 33/84 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des composés inorganiques ou le pH
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
G01N 33/573 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour enzymes ou isoenzymes
82.
PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS OF FUSION PROTEINS AND METHODS OF USE THEREOF
The present disclosure provides pharmaceutical compositions formulated for high concentrations of fusion proteins for subcutaneous administration and methods of use thereof. Furthermore, the disclosure provides methods of developing high concentration protein formulations.
Provided are methods for clinical treatment of Membranoproliferative glomerulonephritis (MPGN) by administering an anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof.
The disclosure provides antibody immune cell inhibitor fusion proteins comprising four polypeptide chains that form two antigen binding sites and at least two immune cell receptor binding sites that inhibit or diminish activation of an immune effector cell when bound to a target antigen. The disclosure also provides antibody immune cell inhibitor fusion proteins comprising two polypeptide chains that form one antigen binding site and at least one immune cell receptor binding site that inhibit or diminish activation of an immune effector cell when bound to a target antigen. The disclosure further provides pharmaceutical compositions and kits that comprise such antibody immune cell inhibitor fusion proteins, and methods of treatment using such proteins.
The disclosure provides a method of reducing the likelihood of forming a T cell-mediated allograft vasculopathy lesion in a mammalian transplant recipient comprising transplanting an allograft from a donor to a recipient and administering a therapeutically effective amount of an anti-C5 antibody, or antigen-binding fragment thereof, to the recipient, wherein the anti-C5 antibody, or antigen-binding fragment thereof reduces the likelihood of forming an allograft vasculopathy lesion in the allograft, compared to the absence of treatment with an anti-C5 antibody, or antigen-binding fragment thereof.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
86.
METHODS OF TREATING PATIENTS HAVING COMPLEMENT DISORDERS USING ANTI-C5 ANTIBODIES
Provided herein are methods of treatment designed to prevent or minimize formation of deleterious multivalent immune complexes in a human patient having a complement mediated disorder (e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) or atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)), who has been or is being treated with a first anti-C5 antibody and is then treated with a second (different) anti-C5 antibody, as well as methods of safely switching a patient from treatment with a first anti-C5 antibody to a second (different) anti-C5 antibody. Also provided are methods for determining an adjusted regimen antibody (e.g., a regimen to prevent or minimize formation of multivalent immune complexes) comprising an adjusted therapeutic dose and/or timing of administration of a second anti-C5 to treat a patient who has been or is being treated with a first anti-C5 antibody.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
G01N 33/536 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec formation d'un complexe immunologique en phase liquide
The present disclosure relates to, inter alia, a method of treating a complement mediated disorder caused by a virus, e.g., corona virus; Dengue virus (DENY); Ross River vims (RRV) and/or influenza virus (flu) by administering an effective amount of a complement modulator, such as, e.g., C5 inhibitor, such as eculizumab or an eculizumab variant or a C5a inhibitor such as olendalizumab (ALXN1007) or a variant thereof, to the subject. In addition, the present disclosure relates to, inter alia, a method of treating human patients inflicted with severe coronavirus disease-2019 (severe COVID-19) who is undergoing treatment with eculizumab. The method includes measuring a level of circulating component C5b-9 (membrane attack complex), in the patient's blood sample to titrate an effective eculizumab dose for the treatment of COVID-19.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN
G01N 33/569 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour micro-organismes, p. ex. protozoaires, bactéries, virus
88.
METHODS OF TREATING COPPER METABOLISM-ASSOCIATED DISEASES OR DISORDERS
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
89.
DOSAGE AND ADMINISTRATION OF FUSION POLYPEPTIDES FOR TREATMENT OF MYASTHENIA GRAVIS
Disclosed are methods and isolated cells useful for the improved production of function fXa derivative protein that acts as a fXa inhibitor antidote. One aspect relates to an isolated cell comprising the r-Antidote polynucleotide and Furin polynucleotide. Another aspect relates to a method for preparing the cleaved two-chain r-Antidote by expressing, in a cell, the pre-processed r-Antidote polypeptide and a Furin polypeptide.
Featured are compositions and methods for treating bone mineralization disorders, such as hypophosphatasia (HPP). In some embodiments, the methods described herein are useful for treating adult subjects with HPP and/or treating or preventing bone fractures.
Immunoglobulin light Chain "AL" amyloidosis is the most common form of systemic amyloidosis, accounting for approximately 70% of the diagnosed cases in developed countries. As there are treatments available, e.g., based on antibody C11-1F4, and in development for AL amyloidosis, there is a need in for more accurate methods for quality control of c11-1F4 antibodies or antigen-binding fragment thereof. Immunoassays, methods, and kits for testing the specificity of 11-1F4 antibodies are provided. The immunoassays, methods, and kits are more than 10 times more sensitive than the ELISA protocol that is routinely used for evaluation of c11-1F4 binding to LEN peptide.
G01N 33/532 - Production de composés immunochimiques marqués
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
G01N 33/543 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
The disclosure provides methods of treating a subject having or suspected of having dermatomyositis using a composition including a bi-specific fusion protein. The composition may be administered using a medical device, such as a wearable injector.
A61M 5/28 - Ampoules ou cartouches-seringues, c.-à-d. ampoules ou cartouches munies d'une aiguille
A61P 17/00 - Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
Provided are methods for clinical treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) using an anti-C5 antibody, or antigen binding fragment thereof.
METHOD OF USING EXTRACELLULAR VESICLES TO DETECT COMPLEMENT ACTIVATION, AND USES THEREOF TO ASSESS AND/OR MONITOR TREATMENT OF A COMPLEMENT-MEDIATED DISEASE
Disclosed herein are methods of detecting complement activity in a biological sample. The disclosure also relates to methods for diagnosis or prognostic assessment of a complement-mediated disease in a subject and methods for monitoring response to treatment of a complement-mediated disease with a complement modulator in a subject.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
96.
DOSAGE AND ADMINISTRATION OF ANTI-C5 ANTIBODIES FOR TREATING C5-MEDIATED GLOMERULAR NEPHRITIS (GN), INCLUDING LUPUS NEPHRITIS (LN) AND/OR IGA NEPHROPATHY (IGAN)
Provided are dosages and methods for clinical treatment of C5-mediated glomerular nephritis (GN), including lupus nephritis (LN) and immunoglobulin A nephropathy (IgAN), in human patients using an anti C5 antibody, or antigen binding fragment thereof (e.g., such as ravulizumab (ULTOMIRIS®)), optionally together with background therapy for treating LN (e.g., an immuno-suppressant) or background therapy for treating IgAN (e.g., renin-angiotensin system (RAS) inhibiting medication).
The present disclosure provides methods and compositions useful for diagnosing and treating activated alternative pathway of complement in a human subject with a SARS-CoV-2 infection. Also provided are methods of treating an infection by a betacoronavirus, e.g., SARS-CoV, MERS-CoV, or SARS-CoV-2, in a human subject. The methods of treatment include administering to the human subject a therapeutically effective amount of at least one complement factor D inhibitor. Also provided herein are compounds for treating an infection by a betacoronavirus and their use in the manufacture in a medicament for treating an infection by a betacoronavirus.
A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
98.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR PREVENTING AND TREATING CYTOKINE RELEASE SYNDROME
Compositions and methods are provided that are useful for treating or preventing cytokine release syndrome, which is a major cause of deaths in infections with virulent viruses such as the coronaviruses and influenza viruses. Therapies such as immunomodulators and CAR-T have also been associated with cytokine release syndrome. The treatment includes the administration of a SYK inhibitor or a pharmaceutically acceptable salt thereof, preferably a dual SYK/JAK inhibitor or a pharmaceutically acceptable salt thereof.
A61K 31/495 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. pipérazine
A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
A61K 31/505 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
G01N 33/543 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques
100.
PHARMACEUTICAL COMPOUNDS FOR THE TREATMENT OF COMPLEMENT MEDIATED DISORDERS
This disclosure provides compounds, compositions, and methods to treat medical disorders, such as complement-mediated disorders, including complement C1s-mediated disorders.
A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
A61K 31/41 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p. ex. tétrazole
A61K 31/381 - Composés hétérocycliques ayant le soufre comme hétéro-atome d'un cycle ayant des cycles à cinq chaînons
