Tropomyosin-related kinase inhibitors (Trk inhibitors) are small molecule compounds useful in the treatment of disease. Trk inhibitors can be used as pharmaceutical agents and in pharmaceutical compositions. Trk inhibitors are useful in the treatment of inflammatory diseases, autoimmune disease, defects of bone metabolism and/or cancer, and are particularly useful in the treatment of osteoarthritis (OA), pain, and pain associated with OA. Trk inhibitors are also useful for inhibiting tropomyosin-related kinase A (TrkA), tropomyosin-related kinase B (TrkB), tropomyosin-related kinase C (TrkC), and/or c-FMS (the cellular receptor for colony stimulating factor-1 (CSF-1)).
A61K 31/551 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant deux atomes d'azote comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. clozapine, dilazèpe
A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
A61K 31/4725 - Isoquinoléines non condensées, p. ex. papavérine contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
C07F 9/6506 - Cycles à cinq chaînons les atomes d'azote étant en positions 1 et 3
C07F 9/6558 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant au moins deux hétérocycles différents ou différemment substitués ni condensés entre eux ni condensés avec un carbocycle commun ou un système carbocyclique commun
C07F 9/6561 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant des systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un carbocycle ou un système carbocyclique commun, avec ou sans autres hétérocycles non condensés
Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed.
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
Provided herein are RNAi molecules for treating Huntington's disease. Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV, recombinant adenoviral, recombinant lentiviral, and recombinant HSV vectors), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat Huntington's disease.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
A medicament delivery device includes a needle, a needle cover, and a body. The needle cover is axially movable relative to the body between an initial position in which the needle cover covers the needle and an activated position for dispensing medicament from the device. The medicament delivery device includes a carrier configured to support a syringe. The carrier is disposed within the needle cover and includes one or more resilient members. The needle cover includes one or more first slots and one or more second slots. The one or more resilient members are each configured to (i) engage with a respective one of the one or more first slots when the needle cover is in the initial position, and to (ii) enter a respective one of the one or more second slots after a proximal movement of the needle cover from the initial position to an intermediate position.
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A medicament delivery device includes a needle disposed at a distal end of the medicament delivery device, a body for a syringe, and a needle cover axially movable relative to the body between an extended position in which the needle cover covers the needle and a retracted position for dispensing medicament from the medicament delivery device. The needle protruding from the distal end of the needle cover when the needle cover is in the retracted position. The medicament delivery device includes an actuation member configured to be movable from an initial position to an engaged position such that when the actuation member is in its initial position, the needle cover can be axially moved between its retracted position and its extended position, and when the actuation member is in its engaged position, the actuation member engages with the needle cover to hold the needle cover in its retracted position..
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A medicament delivery device includes a needle disposed at a distal end of the medicament delivery device. The medicament delivery device includes a body for a syringe and a needle cover axially movable relative to the body between an extended position in which the needle cover covers the needle and a retracted position in which the needle protrudes from the distal end of the needle cover. The medicament delivery device includes a plunger axially movable relative to the body to dispense medicament from the medicament delivery device. The medicament delivery device includes a needle cover biasing mechanism configured to bias the needle cover distally from the retracted position to the extended position. The medicament delivery device includes a locking mechanism configured to be moved by the plunger from an initial configuration to an engaged configuration to prevent a distal movement of the needle cover biasing mechanism.
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/28 - Ampoules ou cartouches-seringues, c.-à-d. ampoules ou cartouches munies d'une aiguille
A61M 5/50 - Dispositifs pour faire pénétrer des agents dans le corps par introduction sous-cutanée, intravasculaire ou intramusculaireAccessoires à cet effet, p. ex. dispositifs de remplissage ou de nettoyage, appuis-bras avec des moyens pour empêcher la réutilisation ou pour indiquer si le dispositif est défectueux, usagé, non stérile ou si l'on a tenté de l'utiliser
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A medicament delivery device for reducing a force required to activate the device includes a needle disposed at a distal end of the device, a needle cover, and a body. The needle cover is axially movable relative to the body between an initial position in which the needle cover covers the needle and an activated position for dispensing medicament. The needle protrudes from the distal end of the needle cover when the needle cover is in the activated position. The medicament delivery device includes a carrier configured to support a syringe. The carrier is disposed within the needle cover and includes a deformable element configured to change from a first configuration in which the deformable element is engaged with the needle cover to a second configuration in which the deformable element is not engaged with the needle cover.
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
Provided are lipid nanoparticles, compositions, and methods of making and using the same. The lipid nanoparticles contain ionizable lipids, structural lipids, PEG lipids and specific amounts of helper lipids. The lipid nanoparticles may further contain a cell targeting group coupled to a PEG lipid. The lipid nanoparticles may carry a cargo, e g., a mRNA. The lipid nanoparticles may be used for transfection of cells, e.g., immune cells or hematopoietic stem cells.
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
A61K 31/4985 - Pyrazines ou pipérazines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
10.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING AND PREVENTING MACULAR DEGENERATION
The USA, as Represented by the Secretary, Department of Health and Human Service (USA)
Inventeur(s)
Wadsworth, Samuel
Scaria, Abraham
Chan, Chi-Chao
Abrégé
Compositions and methods for treating macular degeneration are disclosed. The methods utilize IL17 inhibitors, such as IL17 receptors, as well as fusion proteins including an IL17 receptor fused with a multimerization domain, and recombinant viral vectors encoding such fusions.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
C07K 14/715 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des cytokinesRécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des lymphokinesRécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des interférons
There is provided a medicament delivery device comprising: a main body arranged to receive a medicament cartridge; a needle for delivery of medicament from the medicament cartridge; a needle cover moveable between an initial position, in which the needle cover covers the needle, and an activated position for dispensing medicament from the medicament delivery device, wherein in the activated position the needle protrudes from a distal end of the needle cover; an outer frame, moveable relative to the main body between an extended position in which the outer frame extends past a distal end of the needle, and a retracted position in which the outer frame is moved towards the main body; an attachment element comprising an adhesive region for attaching the medicament delivery device to a surface when the needle cover is in the activated position, the attachment element comprising a protective barrier covering the adhesive region.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A medicament delivery device includes a needle disposed at a distal end of the medicament delivery device, a body for a syringe, and a needle cover axially movable relative to the body between an extended position in which the needle cover covers the needle and a retracted position for dispensing medicament from the medicament delivery device. The needle protruding from the distal end of the needle cover when the needle cover is in the retracted position. The medicament delivery device includes an actuation member configured to be movable from an initial position to an engaged position such that when the actuation member is in its initial position, the needle cover can be axially moved between its retracted position and its extended position, and when the actuation member is in its engaged position, the actuation member engages with the needle cover to hold the needle cover in its retracted position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A medicament delivery device has a needle, a body and a needle cover which is axially movable from an initial position to a holding position to a locked position in which the needle cover covers the distal end of the needle. The device has a biasing member configured to bias the needle cover distally, and a guide member configured to rotate relative to the needle cover. One of the guide member and the needle cover has a pin and the other of the guide member and the needle cover has a guide path for guiding the pin. The guide path has a first ramp, a second ramp and a locking abutment surface. When the needle cover is in the locked position then the locking abutment surface is configured to engage the pin to prevent the needle cover from moving proximally away from the locked position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A medicament delivery device comprises: a needle for injecting a medicament; a body; a needle cover axially movable relative to the body between an extended position and a retracted position; a needle cover biasing member configured to bias the needle cover distally; a medicament delivery mechanism; and a latch movable by the needle cover between an engaged configuration, in which the latch prevents delivery of the medicament, and a disengaged configuration, in which the latch allows delivery of the medicament, wherein the needle cover is configured such that: proximal movement of the needle cover from the extended position towards the retracted position moves the latch from the engaged configuration to the disengaged configuration; and distal movement of the needle cover from the retracted position towards the extended position moves the latch from the disengaged configuration to the engaged configuration.
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
Provided are methods for assessing aberrant glycosphingolipid processing, and methods for determining the severity and/or progression of diseases associated therewith. Also provided are methods for assessing the likely therapeutic response of a subject to treatment with agents that can modulate glycosphingolipid processing, as well as therapeutic methods which benefit from assessing the patient in accordance with the disclosure. The methods of the disclosure employ an agent (e.g., conduritol-β epoxide) which can challenge the glycosphingolipid pathway in a cell, followed by monitoring the recovery of the cell, e.g., monitoring the restoration of glycosphingolipid flux in the cell.
G01N 33/92 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des lipides, p. ex. le cholestérol
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
16.
OLIGOSACCHARIDES COMPRISING AN AMINOOXY GROUP AND CONJUGATES THEREOF
The invention provides methods for the synthesis of oligosaccharides comprising an aminooxy group. The invention further provides oligosaccharides comprising an aminooxy group, methods for coupling oligosaccharides comprising an aminooxy group to glycoproteins, and oligosaccharide-protein conjugates. Also provided are methods of treating a lysosomal storage disorder in a mammal by administration of an oligosaccharide-protein conjugate.
C12N 9/96 - Stabilisation d'une enzyme par formation d'un adduct ou d'une compositionFormation de conjugaisons d'enzymes
A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
C07H 15/04 - Radicaux acycliques non substitués par des structures cycliques liés à un atome d'oxygène d'un radical saccharide
C12N 9/16 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons esters (3.1)
C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase
A medicament delivery device includes: a body; a needle cover axially movable between an extended position and a retracted position; a medicament delivery mechanism including a plunger and a drive member configured to move the plunger to dispense a medicament; an actuation member configured to be actuated relative to the body; and a ratchet mechanism coupled to the medicament delivery mechanism and sequentially movable between a first configuration, second configuration and third configuration, wherein the actuation member and ratchet mechanism are arranged such that: a first actuation of the actuation member moves the ratchet mechanism from the first configuration to the second configuration to cause a first dose of the medicament to be dispensed, and a second actuation of the actuation member, subsequent to the first actuation, moves the ratchet mechanism from the second configuration to the third configuration to cause a second dose of the medicament to be dispensed.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
19.
CRYSTALLINE IMIDAZO[4,5-b]PYRIDINE COMPOUND, PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS, AND THEIR USE IN TREATING MEDICAL CONDITIONS
The invention provides a crystalline imidazo[4,5-b]pyridine compound, pharmaceutical compositions, methods of inhibiting tropomyosin-related kinase and/or c-FMS, and methods of treating medical diseases and conditions, such as pain.
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
C07D 498/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
C07D 513/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
C07D 515/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote, d'oxygène et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
A fluid transfer device comprises a body comprising a first connecting portion comprising a first fluid channel to fluidically communicate with an interior of a diluent container, a second connecting portion comprising a second fluid channel to fluidically communicate with an interior of a medicament container, a third connecting portion comprising a third fluid channel to fluidically communicate with an interior of a pooling container, and a fourth fluid channel to fluidically communicate with a pump device. A movable part is engaged with and movable relative to the body to transfer the fluid transfer device into one of a first configuration, a second configuration and a third configuration. When in the first configuration, the second fluid channel is fluidically coupled to the third fluid channel, and when in the second configuration, the first fluid channel is fluidically connectable to the third fluid channel.
A medicament delivery device for injecting a medicament is described. The medicament delivery device comprises a housing having a proximal end and a distal end, the housing being configured to receive a medicament container. A plunger is moveable in a longitudinal direction within the housing for dispensing medicament from the medicament container when the medicament container is received within the housing. A plunger drive magnet is operatively coupled to the housing, and the plunger drive magnet is configured to provide a magnetic field. A component is configured to magnetically interact with the magnetic field of the plunger drive magnet so as to cause a force to be exerted on the plunger for causing the plunger to move in the longitudinal direction.
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
23.
Hold assistance device for use with a medicament delivery device
A hold assistance device for use with a medicament delivery device including a moveable needle cover. The hold assistance device comprises a housing coupled to a medicament delivery device, the housing comprising a proximal end and a distal end defining an axis between the proximal and distal ends; a holding element coupled to the housing and moveable relative to the housing in a direction substantially normal to the axis of the housing between a disengaged position and an engaged position; wherein the holding element is disposed outwardly from the axis in the disengaged position and is disposed inwardly towards the axis in the engaged position configured in the engaged position such that the holding element can engage with an aperture or recess in a needle cover of a medicament delivery device when the hold assistance device is coupled thereto, to resist movement of the needle cover relative to the housing.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
24.
Hold assistance device for use with a medicament delivery device
A hold assistance device for use with a medicament delivery device is described. The hold assistance device includes a body that includes: a receiving volume for receiving a medicament delivery device; a proximal portion comprising a proximal end of the body; a distal portion comprising a distal end of the body, the proximal and distal ends defining an axial direction; and a connecting portion arranged between the proximal and distal portions, wherein the connecting portion is configured to flex into the receiving volume in a direction generally normal to the axial direction, causing the proximal portion to move axially relative to the distal portion.
A medicament delivery device comprising a body, a needle, and an actuation member movable proximally from an initial position to a protruded position, and distally from the protruded position to an actuation position. The device has a transfer member which is movable proximally between an extended and a retracted position. In the extended position the distal end of the transfer member protrudes from the body. One of the actuation member and the transfer member has a drive slot and the other of the actuation member and the transfer member comprises a protrusion located in the drive slot. The drive slot has a circumferentially-extending portion having an abutment surface. The protrusion engages the abutment surface to move the actuation member from the initial position to the protruded position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
26.
Multivariate Spectral Analysis and Monitoring for Biomanufacturing
The disclosure features methods that include obtaining a vibrational spectrum of a solution in a biological manufacturing system, analyzing the vibrational spectrum using a first chemometrics model to determine a value of a first quality attribute associated with the solution, analyzing the vibrational spectrum using a second chemometrics model to determine a value of a second quality attribute associated with the solution, and adjusting at least one parameter of a purification unit of the biological manufacturing system based on at least one of the values of the first and second quality attributes.
G16C 20/10 - Analyse ou conception des réactions, des synthèses ou des procédés chimiques
B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
C07K 1/16 - ExtractionSéparationPurification par chromatographie
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
C12M 1/12 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie avec des moyens de stérilisation, filtration ou dialyse
C12M 1/36 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie comportant une commande sensible au temps ou aux conditions du milieu, p. ex. fermenteurs commandés automatiquement
G01N 21/35 - CouleurPropriétés spectrales, c.-à-d. comparaison de l'effet du matériau sur la lumière pour plusieurs longueurs d'ondes ou plusieurs bandes de longueurs d'ondes différentes en recherchant l'effet relatif du matériau pour les longueurs d'ondes caractéristiques d'éléments ou de molécules spécifiques, p. ex. spectrométrie d'absorption atomique en utilisant la lumière infrarouge
G01N 21/3577 - CouleurPropriétés spectrales, c.-à-d. comparaison de l'effet du matériau sur la lumière pour plusieurs longueurs d'ondes ou plusieurs bandes de longueurs d'ondes différentes en recherchant l'effet relatif du matériau pour les longueurs d'ondes caractéristiques d'éléments ou de molécules spécifiques, p. ex. spectrométrie d'absorption atomique en utilisant la lumière infrarouge pour l'analyse de liquides, p. ex. l'eau polluée
Provided herein are artificial microRNA (miRNA) molecules for treating synucleinopathies. In some embodiments, the miRNA molecules target expression of SNCA protein. Further provided herein are expression constructs, vectors (e.g., rAAV), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the artificial miRNA molecules. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the miRNA molecules, for example, to treat synucleinopathies including Parkinson's Disease, Multiple System Atrophy, or Dementia with Lewy Bodies.
Provided herein are artificial miRNA molecules for treating Huntington's Disease (HD). In some embodiments, the artificial miRNA molecules target expression of HTT protein. Further provided herein are expression constructs, vectors (e.g., rAAV), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions capable of expressing the artificial miRNA molecules. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the artificial miRNA molecules, for example, to treat HD.
Provided herein are methods to treat various neurodegenerative disorders comprising delivering a viral particles to the whole brain, including both superficial and deep structures. In some aspects, the viral particles are administered at low dose levels to the CSF, in conjunction with microbubbles followed by application of focused ultrasound (FUS) to a region of interest of the brain, thereby causing entry of the viral particles to the brain.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
30.
PEGYLATED IL-2 FOR SUPPRESSING ADAPTIVE IMMUNE RESPONSE TO GENE THERAPY
The disclosure relates to methods of delivering a gene therapy agent to a subject, treating an individual in need of a gene therapy agent, increasing expression of a gene therapy agent, reducing an immune response to a gene therapy agent, and preventing immune-related adverse events in a subject by administering a gene therapy agent and an IL-2 conjugate to the subject. The IL-2 conjugate has at least one amino acid residue replaced by an unnatural amino acid linked to a conjugating moiety. The disclosure further relates to methods of selecting a subject for treatment with a gene therapy agent and an IL-2 conjugate.
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
A hold assistance device for use with a medicament delivery device is described. The hold assistance device includes: a housing configured to be fixedly coupled to a medicament delivery device, the housing comprising: a proximal end and a distal end defining an axial direction, and an inclined surface angled relative to the axial direction; a blocking element moveable along the inclined surface; and an actuation element moveable relative to the housing and arrangeable in an activated position in which the actuation element applies an activation force to the blocking element in a direction towards the distal end, such that movement of the actuation element into the activated position causes the blocking element to move against the inclined surface towards the distal end and to exert a clamping force generally normal to the axial direction.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of somatostatin-expressing neuroendocrine tumors; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of rare oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical products for the prevention and treatment of cancer; Radiopharmaceutical preparations for the treatment of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of somatostatin-expressing neuroendocrine tumors; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of rare oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical products for the prevention and treatment of cancer; Radiopharmaceutical preparations for the treatment of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of somatostatin-expressing neuroendocrine tumors; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of rare oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical products for the prevention and treatment of cancer; Radiopharmaceutical preparations for the treatment of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of somatostatin-expressing neuroendocrine tumors; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of rare oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical products for the prevention and treatment of cancer; Radiopharmaceutical preparations for the treatment of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of somatostatin-expressing neuroendocrine tumors; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical preparations for the treatment and prevention of rare oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders; Pharmaceutical products for the prevention and treatment of cancer; Radiopharmaceutical preparations for the treatment of oncological, gastrointestinal, and hepatological diseases and disorders
This disclosure anti-human IgG antibodies and antigen-binding portions thereof derived from rabbits and methods of using these antibodies and portions.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
C07K 16/42 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des immunoglobulines (anticorps anti-idiotypiques)
G01N 33/533 - Production de composés immunochimiques marqués avec un marqueur fluorescent
43.
Vial adapter and injection kit for withdrawing a liquid medicament from an injection vial
A vial adapter comprises an adapter body comprising a top wall and a sidewall projecting from the top wall in a longitudinal direction to form a receptacle with a distal side of the top wall. The receptacle is configured to receive at least a portion of a barrel head of an injection vial. A movable part comprises a base part and a spike fixed to the base part. The spike extends through the top wall in a distal direction into the receptacle. An actuating member is mechanically coupled to the movable part, and is movable relative to the adapter body from a start position to an end position along a first direction to induce a distally directed displacement of the movable part relative to the adapter body. The mechanical coupling between the movable part and the actuating member is releasable when the actuating member is in the end position.
A medicament delivery device includes a first component, a second component configured to be movable with respect to the first component, and a temperature-dependent interconnect configured to resist movement of the first component relative to the second component. The temperature-dependent interconnect includes an engagement member and a temperature-dependent material configured to engage each other. The temperature-dependent material has a temperature-dependent material characteristic such that the temperature-dependent material has (i) a first material characteristic at a first temperature of the temperature-dependent material to resist movement of the first component with respect to the second component, and (ii) a second material characteristic at a second temperature of the temperature-dependent material to allow movement of the first component with respect to the second component.
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
45.
Vial adapter and injection kit for withdrawing a liquid medicament from an injection vial
A vial adapter for connecting to an injection vial comprises a barrel and a barrel head with an outlet that is sealed by a pierceable stopper. The vial adapter comprises an adapter body comprising a top wall and a sidewall. The sidewall projects from the top wall in a longitudinal direction to form a receptacle with a distal side of the top wall The receptacle is configured to receive at least a portion of the barrel head. A movable part comprises a base part and an elongated fluid channel extending through the top wall along the longitudinal direction. The elongated fluid channel comprises a proximal channel section merging into a mechanical connector, and a distal channel section with a channel aperture. The movable part is adjustably movable relative to the adapter body along the longitudinal direction to align the channel aperture with an inside surface of the pierceable stopper.
01 - Produits chimiques destinés à l'industrie, aux sciences ainsi qu'à l'agriculture
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
10 - Appareils et instruments médicaux
Produits et services
(1) Chemicals, namely, hyaluronic acid, hyaluronans and hylan polymers, and derivatives thereof, for use in the manufacture of cosmetics, medicated and non-medicated personal care products; chemicals, namely, hyaluronic acid, hyaluronans and hylan polymers, and derivatives thereof, in combination with polysaccharides for use in the manufacture of cosmetics, medicated and non-medicated care products; chemicals for use in the manufacture of cosmetic, personal care and pharmaceutical products; chemical additives for use in the manufacture of pharmaceuticals
(2) Pharmaceuticals for use in surgery namely hyaluronic acid hyaluronans and derivatives thereof alone or in combination with other polysaccharides
(3) Medical Devices namely self contained syringes and ampules for dispensing prepackaged hyaluronic acid hyaluronans and hylan and derivatives thereof alone or in combination with other polysaccharides for topical use in surgery
A medicament delivery device includes an actuator including an actuation member configured to be movable by a user to an actuation position to cause a dose of medicament to be dispensed from the medicament delivery device. The actuator is configured to be movable from a deactivated position in which a user is prevented from moving the actuation member to the actuation position to an activated position in which the actuation member is released for movement by a user to the actuation position. The device includes a temperature-dependent actuator configured to move the actuator from the deactivated position to the activated position in response to a change in temperature of the temperature-dependent actuator.
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
01 - Produits chimiques destinés à l'industrie, aux sciences ainsi qu'à l'agriculture
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
10 - Appareils et instruments médicaux
Produits et services
Chemicals, namely, hyaluronic acid, hyaluronans and hylan polymers, and derivatives thereof, for use in the manufacture of cosmetics, medicated and non-medicated personal care products; chemicals, namely, hyaluronic acid, hyaluronans and hylan polymers, and derivatives thereof, in combination with polysaccharides for use in the manufacture of cosmetics, medicated and non-medicated care products; chemicals for use in the manufacture of cosmetic, personal care and pharmaceutical products; chemical additives for use in the manufacture of pharmaceuticals. Pharmaceuticals for use in surgery, namely, hyaluronic acid hyaluronans and derivatives thereof alone or in combination with other polysaccharides. Medical devices, namely, self contained syringes and ampules for dispensing prepackaged hyaluronic acid hyaluronans and hylan and derivatives thereof alone or in combination with other polysaccharides for topical use in surgery.
A medicament delivery device includes a needle being axially moveable from a retracted position to an exposed position. The device includes an actuation member configured to be movable to an actuation position to cause the needle to move from the retracted position to the exposed position. The device includes a locking member for preventing the movement of the actuation member to the actuation position, and a locking release member being axially moveable towards a proximal end of the medicament delivery device from a first position, in which the locking member is prevented from moving to a release position in which the actuation member is released for the movement of the actuation member to the actuation position, to a second position, in which the locking member is free to move to the release position in which the actuation member is released for the movement of the actuation member to the actuation position.
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
The present disclosure relates to a compound of formula (1) as an anhydrate which is in a crystalline Form 1, characterized by having a powder-X-ray diffractogram displaying a peak expressed as degree 2-Theta angles at about 8.3 and a solid form thereof. The present disclosure also relates to processes for its preparation, as well as a medicament and a pharmaceutical composition comprising it. The present disclosure further concerns the anhydrate crystalline Form 1 of compound of formula (1) for use as a medicine and more particularly in the treatment of Alzheimer disease, multiple sclerosis, and amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
The present invention provides pharmaceutical compositions comprising IL-12 muteins, isolated nucleic acids encoding the muteins, vectors, and host cells containing the same, and methods or uses of such compositions for the treatment of a disease or disorder.
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A medicament delivery device has an actuation member which is movable relative to a body. The actuation member has a flexible arm comprising an engagement surface. The device has a contoured surface. When the actuation member is in a first position the engagement surface engages the contoured surface. When the actuation member moves to a second position, the flexible arm is deflected radially by the engagement of the engagement surface with the contoured surface. The device further has a blocking member. The blocking member has a proximal portion which engages the flexible arm when the blocking member is in an extended position for preventing the flexible arm from being deflected radially and moving distally. The blocking member is movable relative to the body to disengage the proximal portion from the flexible arm.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A medicament delivery device includes a needle disposed at a distal end of the medicament delivery device, a body for a syringe, and a needle cover axially movable relative to the body between an extended position in which the needle cover covers the needle and a retracted position for dispensing medicament from the medicament delivery device. The needle protruding from the distal end of the needle cover when the needle cover is in the retracted position. The medicament delivery device includes an actuation member configured to be movable from an initial position to an engaged position such that when the actuation member is in its initial position, the needle cover can be axially moved between its retracted position and its extended position, and when the actuation member is in its engaged position, the actuation member engages with the needle cover to hold the needle cover in its retracted position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
Provided herein are artificial microRNA (miRNA) molecules for treating tauopathies. In some embodiments, the miRNA molecules target expression of Tau protein. Further provided herein are expression constructs, vectors (e.g., rAAV), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the artificial miRNA molecules. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the miRNA molecules, for example, to treat tauopathies including is Alzheimer's disease, progressive supranuclear palsy, corticobasal degeneration, frontotemporal dementia with parkinsonism-17, Pick's Disease, argyrophilic grain disease, globular glial tauopathy, chronic traumatic encephalopathy and post-encephalitic parkinsonism.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/504 - PyridazinesPyridazines hydrogénées formant une partie de systèmes cycliques pontés
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
C07D 513/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
C07D 515/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote, d'oxygène et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
56.
MACROCYCLIC COMPOUNDS, COMPOSITIONS, AND METHODS OF USING THEREOF
Provided herein are artificial microRNA (miRNA) molecules for treating tauopathies. In some embodiments, the miRNA molecules target expression of Tau protein. Further provided herein are expression constructs, vectors (e.g., rAAV), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the artificial miRNA molecules. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the miRNA molecules, for example, to treat tauopathies including is Alzheimer's disease, progressive supranuclear palsy, corticobasal degeneration, frontotemporal dementia with parkinsonism- 17, Pick's Disease, argyrophilic grain disease, globular glial tauopathy, chronic traumatic encephalopathy and post-encephalitic parkinsonism.
A medicament delivery device comprises a housing, a needle, a needle cover, a needle cover biasing member, and a needle cover retaining mechanism. The needle cover is axially movable between an extended position and a retracted position. The needle cover biasing member is configured to bias the needle cover axially in a distal direction towards the extended position. The needle cover retaining mechanism is configured to be moved between a first state, in which the needle cover retaining mechanism is disengaged from the needle cover such that the needle cover is moveable in the distal direction under a force of the needle cover biasing member, and a second state, in which the needle cover retaining mechanism is configured to engage the needle cover and prevent distal movement of the needle cover under the force of the needle cover biasing member, when the needle cover is in the retracted position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A medicament delivery device has a needle for injecting medicament, a body and a needle cover. The needle cover is axially movable relative to a locked position in which the needle cover covers the distal end of the needle. The device has an inner housing with an aperture. A collar is located at least partially within the inner housing and is configured to rotate relative to the inner housing. The collar has one or more arms. A rotational member rotates the collar from a first position to a second position. When the needle cover is in the locked position and the collar is in the second position then the arm extends radially through the aperture and blocks proximal movement of the needle cover away from the locked position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
60.
HUMAN PAH EXPRESSION CASSETTE FOR TREATMENT OF PKU BY LIVER-DIRECTED GENE REPLACEMENT THERAPY
Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a liver cell, wherein the transgene encodes a PAH polypeptide. Also provided are methods to treat phenylketonuria (PKU) and/or to reduce levels of phenylalanine in an individual in need thereof. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions and kits for expressing a PAH polypeptide in an individual in need thereof.
A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
62.
MODIFIED-IgG ANTIBODIES THAT BIND TRANSFORMING GROWTH FACTOR-BETA1 WITH HIGH AFFINITY, AVIDITY AND SPECIFICITY
A modified IgG antibody binds and neutralizes TGFβ1 selectively and with high affinity and avidity. The modified IgG antibody comprises four polypeptide chains and may comprise modifications to the elbow regions of the polypeptide chains. The modified IgG antibody may comprise the same VH and VL domains or CDR regions as metelimumab. The modified IgG anti-body is useful in therapeutic and diagnostic applications.
C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
63.
METHODS FOR TREATING DIGITALLY-IDENTIFIED CD20-RELATED DISORDERS
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
Methods and systems are provided to assess physical movements of a patient based on a video or consecutive images taken of the patient performing a particular physical activity. The assessment can be used for determining a medical disorder or a stage of a medical disorder that the patient suffers.
A61B 5/11 - Mesure du mouvement du corps entier ou de parties de celui-ci, p. ex. tremblement de la tête ou des mains ou mobilité d'un membre
G06V 40/20 - Mouvements ou comportement, p. ex. reconnaissance des gestes
G16H 20/70 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des thérapies mentales, p. ex. la thérapie psychologique ou le training autogène
G16H 30/20 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement d’images médicales pour le maniement d’images médicales, p. ex. DICOM, HL7 ou PACS
G16H 30/40 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement d’images médicales pour le traitement d’images médicales, p. ex. l’édition
G16H 40/67 - TIC spécialement adaptées à la gestion ou à l’administration de ressources ou d’établissements de santéTIC spécialement adaptées à la gestion ou au fonctionnement d’équipement ou de dispositifs médicaux pour le fonctionnement d’équipement ou de dispositifs médicaux pour le fonctionnement à distance
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients
The present disclosure relates to a medicament delivery device comprising a housing, a needle, a needle cover, a needle cover biasing member, a drive mechanism, and a needle cover extension mechanism. The needle cover is axially movable between an extended position and a retracted position. The needle cover biasing member is configured to bias the needle cover axially in the distal direction towards the extended position. The needle cover extension mechanism comprises a second biasing member and a release element. The second biasing member is configured to bias the needle cover into its extended position post-use of the device. The release element has a first state configured to prevent the second biasing member from biasing the needle cover into the extended position and a second state configured to allow the second biasing member to bias the needle cover into the extended position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a disorder-related polypeptide. Also provided are methods to treat various neurodegenerative disorders. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions and kits for expressing a disorder-related polypeptide in an individual in need thereof.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a GCase polypeptide. Also provided are methods to treat Gaucher Disease or GBA-PD. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions, and kits for expressing an GCase polypeptide in an individual in need thereof.
A medicament delivery device comprises a housing, a needle, a needle cover, a needle cover biasing member, a skin sensor, a skin sensor biasing member, and a retaining mechanism. The needle cover is axially movable between an extended position and a retracted position. The needle cover biasing member is configured to bias the needle cover towards the extended position. The skin sensor extends from the distal end of the needle cover and is configured to contact an injection site. The skin sensor biasing member is configured to bias the skin sensor from a proximal position to a distal position away from the needle cover. The retaining mechanism is configured to temporarily retain the needle cover in the retracted position and transfer at least a part of the force of the needle cover biasing member to the housing to prevent the needle cover biasing member from moving the needle cover distally.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
69.
METHODS OF TREATING GAUCHER DISEASE AND GBA-PARKINSON’S DISEASE
Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a GCase polypeptide. Also provided are methods to treat Gaucher Disease or GBA-PD. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions, and kits for expressing an GCase polypeptide in an individual in need thereof.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a disorder-related polypeptide. Also provided are methods to treat various neurodegenerative disorders. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions and kits for expressing a disorder-related polypeptide in an individual in need thereof.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
The present disclosure is directed to adapters for mixing vials of drug products, and more specifically to multi-vial adapters for reconstituting lyophilized drug products and/or diluting concentrated drug products. It is an object to address one or more of drawbacks in connection with the drug preparation process, for example, by simplifying the procedure where multiple vials are required to be diluted or reconstituted in a serial manner. As such, the multi-vial adapters described herein simplify the complexity of preparing and handling multiple vials of drug product, which significantly reduces preparation time, addresses dosing-related challenges like weight-based preparation, reduces drug waste issues, and reduces risks associated sterility and contamination, among other benefits.
A61J 1/20 - Dispositions pour le transfert des liquides, p. ex. du flacon à la seringue
A61J 1/22 - Dispositions pour le transfert des liquides, p. ex. du flacon à la seringue avec des moyens pour doser la quantité de liquide
A61M 37/00 - Autres appareils pour introduire des agents dans le corpsPercutanisation, c.-à-d. introduction de médicaments dans le corps par diffusion à travers la peau
74.
BIOMARKERS OF METHOTREXATE-INDUCED IMMUNE TOLERANCE
The present application provides methods of treating a disease, such as Pompe disease, in a subject, comprising detecting an erythropoiesis biomarker in a sample of the subject after administration of methotrexate and a therapeutic agent to the subject, and administering further treatment with or without concurrently administering additional immune tolerance induction or immunosuppression therapy based on the level of the erythropoiesis biomarker. Further provided by the present application are methods and kits for assessing the level of immune tolerance to a therapeutic agent in a subject based on detection of an erythropoiesis biomarker after administration of methotrexate and the therapeutic agent to the subject.
A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
75.
ISOXAZOLIDINES AS RIPK1 INHIBITORS AND USE THEREOF
The present disclosure relates to isoxazolidines and their use as receptor-interacting protein kinase 1 inhibitors, for example in the treatment of diseases and disorders mediated by RIP kinase 1.
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
76.
Collar hold detent mechanism and lock for injection devices
This application relates to an injector device for delivery of a medicament, particularly to an auto-injector device. According to a first aspect of this disclosure, there is described an injection device comprising: an injection device body; a needle shroud retractable into the injection device body comprising a shroud pin; a control spring coupled to the needle shroud and biased to cause the needle shroud to be at least partially extended from the injection device body in an initial position; and a collar rotatable with respect to the injection device body and comprising a cam track engageable with the shroud pin; a hold detent mechanism coupled to the cam track of the collar, wherein the hold detent mechanism is configured to: activate, when the needle shroud is retracted from a first position on the cam track into the injection device body to a hold position on the cam track, by engaging the shroud pin thereby creating a hold detent force opposite a control spring force caused by compression of the control spring during said retraction of needle shroud to said hold position; and deactivate, when the needle shroud is extracted from the hold position on the cam track subsequent to the retraction towards a second position on the cam track, by disengaging the shroud pin thereby releasing the hold detent force and enable the needle shroud to extend from the injection device body to the second position on the cam track; and wherein the hold detent mechanism further comprises a non-return surface configured to, subsequent to the extension of the needle shroud, prevent further retraction of the needle shroud into the injection device body along the cam track towards the hold position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A medicament delivery device for reducing a force required to activate the device includes a needle disposed at a distal end of the device, a needle cover, and a body. The needle cover is axially movable relative to the body between an initial position in which the needle cover covers the needle and an activated position for dispensing a medicament. The needle protrudes from a distal end of the needle cover when the needle cover is in the activated position. The medicament delivery device includes a carrier configured to support a syringe. The carrier is disposed within the needle cover and includes a deformable element configured to change from a first configuration in which the deformable element is engaged with the needle cover to a second configuration in which the deformable element is not engaged with the needle cover.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
An injection device comprising: an injection device body; a plunger comprising one or more plunger recesses; biasing means for applying a biasing force to bias the plunger in a distal direction of the injection device; a casing at least partially enclosing the plunger, the casing comprising one or more toothed beams each comprising a tooth engageable with a corresponding plunger recess of the one or more plunger recesses; and a rotatable collar at least partially enclosing the casing and comprising one or more collar recesses on an inner surface of the rotatable collar.
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
Some injection devices include an injection device body, a needle shroud retractable into the injection device body, a control spring coupled to the needle shroud and biased to cause the needle shroud to be at least partially extended from the injection device body in an initial position, and a hold detent mechanism coupled to at least the needle shroud. The hold detent mechanism is configured to (i) activate, when the needle shroud is retracted from the initial position into the injection device body to a hold position, to create a hold detent force, and (ii) deactivate, when the needle shroud is extracted from the hold position subsequent to the retraction, to release the hold detent force and enable the needle shroud to extend from the injection device body to substantially the initial position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/24 - Seringues à ampoules, c.-à-d. seringues à aiguille utilisables avec des ampoules ou des cartouches échangeables, p. ex. automatiques
A medicament delivery device includes a needle disposed at a distal end of the medicament delivery device. The medicament delivery device includes a body for a syringe and a needle cover axially movable relative to the body between an extended position in which the needle cover covers the needle and a retracted position in which the needle protrudes from the distal end of the needle cover. The medicament delivery device includes a plunger axially movable relative to the body to dispense medicament from the medicament delivery device. The medicament delivery device includes a needle cover biasing mechanism configured to bias the needle cover distally from the retracted position to the extended position. The medicament delivery device includes a locking mechanism configured to be moved by the plunger from an initial configuration to an engaged configuration to prevent a distal movement of the needle cover biasing mechanism.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
An injection device includes a housing, a needle shroud movable within the housing between an extended position and a retracted position, and a needle shroud latch configured to hold the needle shroud in its retracted position. The needle shroud latch includes a button arranged at the housing such that a user can actuate the button by applying an actuation force to the button to hold the needle shroud in its retracted position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
A61M 5/50 - Dispositifs pour faire pénétrer des agents dans le corps par introduction sous-cutanée, intravasculaire ou intramusculaireAccessoires à cet effet, p. ex. dispositifs de remplissage ou de nettoyage, appuis-bras avec des moyens pour empêcher la réutilisation ou pour indiquer si le dispositif est défectueux, usagé, non stérile ou si l'on a tenté de l'utiliser
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Advertising services to promote awareness of patients regarding multiple sclerosis. Providing online chat rooms and forums regarding health care, pharmaceuticals and medical development of multiple sclerosis. Medical services rendered via websites or call centers relating to medical care, treatments and medical innovation in the field of multiple sclerosis.
83.
PREDICTING PHARMACOKINETIC PROFILES OF CHEMICAL COMPOUNDS USING MACHINE LEARNING
Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for generating a predicted pharmacokinetic (PK) profile of a chemical compound from the structure of the chemical compound using a multi-stage machine learning model. In one aspect, a system comprises processing a model input comprising the data characterizing the chemical structure of the chemical compound, using one or more PK parameter prediction machine learning models, to generate one or more predicted PK parameters, and processing a model input comprising the one or more predicted PK parameters generated by the one or more PK parameter prediction machine learning models, using a PK profile prediction machine learning model, to generate the predicted PK profile of the chemical compound.
A medicament delivery device reduces a force required for activation, and the medicament delivery device comprises: a needle at a distal end of the device; a needle cover and a body, wherein the needle cover is axially movable relative to the body between an initial position, in which the needle cover covers the needle, and an activated position for dispensing a medicament from the device; and a carrier configured to support a pre-filled syringe, wherein the carrier is disposed within the needle cover and comprises one or more resilient members, wherein the needle cover comprises one or more first slots and one or more second slots and the one or more resilient members are each configured to engage with a respective one of the one or more first slots when the needle cover is in the initial position, and to enter a respective one of the one or more second slots after a proximal movement of the needle cover from the initial position to an intermediate position.
A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
Provided are recombinant and chemically-conjugated antibodies and fragments thereof modified with one or more poly-aspartate (poly-D) peptides (e.g., a D10 sequence) to improve localization of the antibodies or fragments to bone. Methods of making and using of these antibodies and fragments also are disclosed.
C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
A61P 19/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget de l'ostéoporose
A61P 35/04 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement des métastases
C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
87.
PYRAZOLYL COMPOUNDS AS EMOPAMIL BINDING PROTEIN INHIBITORS
Provided herein are compounds and pharmaceutical compositions thereof for inhibiting Emopamil Binding Protein (EBP) and their use in the treatment of demyelinating diseases such as multiple sclerosis.
C07D 405/08 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles alicycliques
C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
The current disclosure provides binding polypeptides (e.g., antibodies), and effector moiety conjugates thereof (e.g., antibody-drug conjugates or ADCs), comprising a site-specifically engineered drug-glycan linkage within native or engineered glycans of the binding polypetpide. The current disclosure also provides nucleic acids encoding the antigen-binding polypeptides, recombinant expression vectors and host cells for making such antigen-binding polypeptides. Methods of using the antigen-binding polypeptides disclosed herein to treat disease are also provided.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
C07K 16/32 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des produits de traduction des oncogènes
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
89.
Fitusiran for Use in Improving Patient-Reported Outcome in Hemophilia Patients
The present disclosure provides using a double-stranded oligonucleotide compound as a novel therapy to improve the patient reported outcomes and quality of life of patients with hemophilia A or hemophilia B.
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
A fluid transfer device for transferring a fluid between a diluent container and a medicament container includes a body, a first connecting portion to connect to the diluent container, and a second connecting portion to connect to the medicament container. The first connecting portion includes a first fluid channel to fluidically communicate with an interior of the diluent container, and the second connecting portion comprises a second fluid channel to fluidically communicate with an interior of the medicament container. A third fluid channel is configured to fluidically communicate with the interior of the medicament container and with a pump device. The first fluid channel merges into the second fluid channel to form a first flow path from the diluent container into the medicament container and to form a second flow path from the medicament container into the diluent container.
Systems and devices for producing biological products and methods of using the same are provided. An example universal skid includes a rigid support and a plurality of flow-channel hardware sets. Each flow-channel hardware set couples with a respective flow channel of a plurality of flow channels for unit operations. The flow-channel hardware sets allow the flow channels to operate in parallel or in series for continuous processing over the unit operations. An example modular assembly includes one or more single-use kits for one or more unit operations and a universal skid coupled with the one or more single-use kits. An example manufacturing system includes multiple modular assemblies coupled with each other allowing continuous processing within each modular assembly, in between the modular assemblies, fully continuous processing across multiple unit operations.
C12M 3/00 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus
B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
A fluid transfer device includes a body, a first connecting portion comprising a first fluid channel to fluidically communicate with an interior of the diluent container, a second connecting portion comprising a second fluid channel to fluidically communicate with an interior of a medicament container, and a third fluid channel to fluidically communicate with a pump device. In a first configuration, the first fluid channel is fluidically coupled to the third fluid channel, and the third fluid channel is fluidically coupled to the second fluid channel to prevent a flow of fluid from the third fluid channel into the first fluid channel. In a second configuration, the second fluid channel is fluidically coupled to the third fluid channel, and the third fluid channel is fluidically coupled to the first fluid channel to prevent a flow of fluid from the third fluid channel into the second fluid channel.
C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
C07D 211/22 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples par des atomes d'oxygène
C07D 213/73 - Radicaux amino ou imino non substitués
The disclosure provides a filtration system for a cell culture apparatus and a method of cell culture. The filtration system comprises a bioreactor vessel and two or more alternating tangential flow (ATF) filters connected in parallel. A failure in either filter is detected by an in-line sensor, and an automated response system functions to sequester the malfunctioning filter by stopping the flow of liquid media through the filter. Media flow through the remaining operable filters can be increased so that the rate of perfusion through the bioreactor remains relatively unchanged. Such a system may prevent issues that arise from ATF filter failures in conventional perfusion bioreactors, thereby improving the long-term viability of cell cultures.
C12M 1/36 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie comportant une commande sensible au temps ou aux conditions du milieu, p. ex. fermenteurs commandés automatiquement
B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
The invention relates to inhibitors of glucosylceramide synthase (GCS) useful for the treatment of metabolic diseases, such as lysosomal storage diseases, either alone or in combination with enzyme replacement therapy, cystic disease and for the treatment of cancer.
C07D 453/02 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques quinuclidine ou isoquinuclidine, p. ex. alcaloïdes de la quinine contenant des systèmes cycliques quinuclidine sans autre condensation
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
A61K 31/551 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant deux atomes d'azote comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. clozapine, dilazèpe
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
The present invention relates to treatment of cancer using an anti-human ILT2 monoclonal antibody. The treatment may additionally comprise pembrolizumab, optionally with chemotherapy, or cetuximab.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 31/555 - Composés hétérocycliques contenant des métaux lourds, p. ex. hémine, hématine, mélarsoprol
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
The present invention relates to treatment of cancer using an anti-human ILT2 monoclonal antibody. The treatment may additionally comprise pembrolizumab, optionally with chemotherapy, or cetuximab.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Provided herein are methods for preparing 4-(3,3-difluoro-2,2-dimethyl-propanoyl)-3,5-dihydro-2H-pyrido[3,4-F][1,4]oxazepine-9-carbonitrile and intermediates useful therein.
The present disclosure relates generally compounds that inhibit SLC6A19 and can be used for the treatment of patients with phenylketonuria ("PKU") and other amino acidurias, as well as compositions containing the same and methods of using the same…
C07D 209/42 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
C07D 235/24 - BenzimidazolesBenzimidazoles hydrogénés avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07C 1/00 - Préparation d'hydrocarbures à partir d'un ou plusieurs composés, aucun d'eux n'étant un hydrocarbure
C07D 263/58 - BenzoxazolesBenzoxazoles hydrogénés avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
C07D 333/68 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
C07D 403/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée ne contenant que des atomes de carbone aliphatiques
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
