The present disclosure provides GIP receptor agonist peptide compounds suitable for once per week dosing (QW), said peptide compounds having an activating action on GIP receptors and use of the GIP receptor agonist peptide as a medicament for the treatment and/or prevention of emesis, or a symptom or condition associated with emesis while having an improved profile.
A61P 1/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des nausées, du mal des transports ou des vertigesAntiémétiques
The present disclosure provides GIP receptor agonist peptide compounds suitable for once per day dosing (QD), said peptide compounds having an activating action on GIP receptors and use of the GIP receptor agonist peptide as a medicament for the treatment and/or prevention of emesis, or a symptom or condition associated with emesis while having an improved profile.
A61P 1/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des nausées, du mal des transports ou des vertigesAntiémétiques
Disclosed are: a method for producing a cell population containing regulatory T cells, the method comprising (1) culturing a cell population containing pluripotent stem cell-derived CD4+ T cells in the presence of at least one substance selected from the group consisting of a CDK8 and/or CDK19 inhibitor, a TNFR2 agonist, an mTOR inhibitor, and a TGF-βR agonist; a cell population containing regulatory T cells obtained by the method; and a medicine containing the cell population containing regulatory T cells.
The invention provides methods related to combination therapies comprising an anti- alpha4beta7 antibody, e.g., vedolizumab, and a JAK1 inhibitor, e.g., upadacitinib, for treating inflammatory bowel disease, such as Crohn's disease.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61P 1/04 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des ulcères, des gastrites ou des œsophagites par reflux, p. ex. antiacides, antisécrétoires, protecteurs de la muqueuse
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
5.
Display screen or portion thereof with graphical user interface
Pharmaceutical compositions and unit dosage forms can include a TYK2 inhibitor, methods of making the same. Methods of treatment can include administering the same to a patient.
The invention describes the pharmacokinetic and pharmacodynamic properties of soticlestat and defines significant covariates thereof. The invention provides safe and effective dosages and dose regimens of soticlestat for treating neurological disease.
A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
The present disclosure relates generally to viral vectors comprising an engineered transgene capable of crossing the blood brain barrier and uses thereof in the treatment of diseases presenting with central nervous system manifestations, such as, but not limited to Hunter syndrome, Gaucher disease, and Sanfilippo syndrome.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 3/02 - Nutriments, p. ex. vitamines, minéraux
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
The present invention addresses the problem of providing: a method that enables sufficient proliferation of cells, in particular immune competent cells, even in a serum-free medium or a low-serum medium; and a medium composition for use in this method. By incorporating imidazole dipeptide or a salt thereof, taurine or a precursor thereof, or a salt of these, and lysophosphatidic acid or a derivative thereof, a cell proliferation maintenance/promoting effect comparable to that of culture in a serum-containing medium can be obtained even in a serum-free medium or a low-serum medium.
C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C12N 1/00 - Micro-organismes, p. ex. protozoairesCompositions les contenantProcédés de culture ou de conservation de micro-organismes, ou de compositions les contenantProcédés de préparation ou d'isolement d'une composition contenant un micro-organismeLeurs milieux de culture
C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
Compounds, compositions thereof, and methods of using the same in dosing protocols for the inhibition of TYK2, and the treatment of inflammatory disorders including psoriasis and psoriatic arthritis are described.
[Problem] To enable presentation of a treatment for side effects. [Solution] A side effect management system comprising a patient terminal and a management server, the management server being characterized by comprising: an acquisition unit that acquires, from the patient terminal, vital data pertaining to the patient and a subjective symptom caused by a side effect of an anticancer agent used by the patient; a processing unit that acquires, on the basis of the vital data and the subjective symptom, a determination result regarding a treatment action to be taken by the patient with respect to the subjective symptom; and an output unit that outputs the treatment action to the patient terminal.
G16H 70/40 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement de références médicales concernant des médicaments, p. ex. leurs effets secondaires ou leur usage prévu
G16H 20/10 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des médicaments ou des médications, p. ex. pour s’assurer de l’administration correcte aux patients
13.
TYK2 INHIBITOR SYNTHESIS AND INTERMEDIATES THEREOF
Described herein are methods of synthesis of a tyrosine-protein kinase 2 (TYK2) inhibitor and to intermediate compounds of the synthesis and methods of making the intermediates. Also provided are pharmaceutically acceptable compositions including compounds prepared by the synthetic method and methods of treating disorders using the same.
Disclosed is a method for predicting the gene transfer efficiency of animal cells, the method comprising: (1) measuring the cell complexity of transgenic animal cells; and (2) predicting the gene transfer efficiency based on values measured in step (1).
The present disclosure provides a compound having a STING agonistic activity, which may be expected to be useful as an agent for the prophylaxis or treatment of STING-related diseases.
The present disclosure provides a compound having a STING agonistic activity, which may be expected to be useful as an agent for the prophylaxis or treatment of STING-related diseases.
The present disclosure relates to a compound represented by the formula (I):
The present disclosure provides a compound having a STING agonistic activity, which may be expected to be useful as an agent for the prophylaxis or treatment of STING-related diseases.
The present disclosure relates to a compound represented by the formula (I):
The present disclosure provides a compound having a STING agonistic activity, which may be expected to be useful as an agent for the prophylaxis or treatment of STING-related diseases.
The present disclosure relates to a compound represented by the formula (I):
wherein each symbol is as defined in the description, or a salt thereof.
A61K 31/7084 - Composés ayant deux nucléosides ou nucléotides, p. ex. dinucléotide de la nicotinamide-adénine, dinucléotide de la flavine-adénine
A61K 31/7076 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées contenant des purines, p. ex. adénosine, acide adénylique
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
Disclosed is a method for producing T cells, the method comprising: (1) culturing three-dimensional cell aggregate(s) comprising cells that can differentiate into T cells, and stromal cells that express Notch ligand(s) derived from pluripotent stem cells. Also disclosed are T cells obtained by the method, and a medicine comprising the T cells.
A61K 40/11 - Lymphocytes T, p. ex. lymphocytes infiltrant les tumeurs [TIL] ou lymphocytes T régulateurs [Treg]Cellules tueuses activées par les lymphokines [LAK]
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
17.
METABOLITE BIOMARKERS FOR DISEASES ASSOCIATED WITH THE CONTACT ACTIVATION SYSTEM
Provided herein are methods and kits for analyzing a biological sample obtained from a subject having, suspected of having, or being at risk for a disease associated with the contact activation system.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
G01N 33/74 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des hormones
G01N 33/82 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des vitamines
G01N 33/92 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des lipides, p. ex. le cholestérol
G01N 33/94 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des narcotiques
The present invention provides a technique capable of transferring an active ingredient, particularly, a nucleic acid, to a cell with excellent efficiency and/or to various cells and a cationic lipid for use in this technique, etc. The cationic lipid of the present invention is a compound represented by the formula (I) or a salt thereof. In the formula (I), W represents —NR1R2 or —N+R11R12R13(Z−), R1 and R2 each independently represent H or an optionally substituted C1-5 alkyl group, R11, R12 and R13 each independently represent an optionally substituted C1-5 alkyl group, Z− represents an anion, X represents an optionally substituted C2-6 alkylene group, RA and RB each independently represent an optionally substituted C1-17 alkyl group, an optionally substituted C3-17 alkenyl group, an optionally substituted C15-17 alkadienyl group, —R3—C(O)O—R4 or —R3—OC(O)—R4, RC represents —R3—C(O)O—R4 or —R3—OC(O)—R4, R3 represents an optionally substituted C1-16 alkylene group, an optionally substituted C4-16 alkenylene group or an optionally substituted C7-16 alkadienylene group, and R4 represents H, an optionally substituted C1-18 alkyl group, an optionally substituted C3-18 alkenyl group or an optionally substituted C15-18 alkadienyl group.
C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
19.
POOLING DEVICE FOR SINGLE OR MULTIPLE MEDICAL CONTAINERS
A medicinal fluid pooling device may be used to pool multiple containers of medicinal fluid to facilitate administration of the medicinal fluid to a patient. A medicinal pooling device may include spikes covered by spike sheaths which are pierced when a container of medicinal fluid is inserted into the medicinal pooling device. The medicinal pooling device may also include a cover configured to cover the spikes. The medicinal pooling device may also include a fluidic interface which may be used to fluidly connect the medicinal pooling device to an infusion pump or syringe.
A61M 5/162 - Raccords à aiguilles, c.-à-d. raccordements par perforation entre le réservoir et le tube
A61M 5/14 - Dispositifs de perfusion, p. ex. perfusion par gravitéPerfusion sanguineAccessoires à cet effet
A61M 5/168 - Moyens pour commander l'écoulement des agents vers le corps ou pour doser les agents à introduire dans le corps, p. ex. compteurs de goutte-à-goutte
20.
A METHOD FOR TREATING A NEUROLOGICAL DISEASE IN A RECREATIONAL DRUG USER
The present disclosure relates to the method of treating neurological disease in a recreational drug user by administering an effective amount of soticlestat or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein the treatment does not produce the potential of drug abuse.
A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
An affinity chromatographic method of preparing from an IgG-containing starting material an IgG formulation that includes one or more of IgG1, IgG2, IgG3 and IgG4 is provided. A method of the invention includes contacting the IgG-containing starting material with a first chromatographic medium including a first solid support having Protein A bound thereto, forming a Protein A bound fraction of an IgG subclass with Protein A binding affinity and forming a first flow through including an IgG subclass not binding to the Protein A; and contacting the first flow through with a first affinity ligand chromatographic medium including a second solid support having a first affinity ligand with IgG binding affinity bound thereto, forming a first affinity ligand-bound IgG subclass and a second flow through including an IgG subclass not bound to the first affinity ligand-bound IgG subclass.
A device for detecting and/or quantifying functional C1-esterase inhibitor (fC1-INH), the device comprising: (i) a conjugate pad comprising a first zone and a second zone, on which a first agent and a second agent are immobilized, respectively, and (ii) a membrane, which is in communication with the conjugate pad, wherein the membrane comprises a third zone, on which a third agent is immobilized. The conjugate pad may further comprise a fourth zone for placing a biological sample, which flows through the device in the order of the first zone, the second zone, and the third zone.
G01N 33/543 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques
G01N 33/58 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des substances marquées
24.
INFERENCE DEVICE, GENERATION DEVICE, INFERENCE PROGRAM, AND GENERATION PROGRAM
An inference device includes a processor; and a memory storing program instructions that cause the processor to acquire input data including at least chemical structure information on a lipid molecule; input the input data newly acquired into a learned model generated by performing a learning process on a learning model that associates input data including at least chemical structure information on a lipid molecule with information indicating distribution or behavior of an active ingredient encapsulated in a particle containing the lipid molecule in a living organism, to infer information indicating distribution or behavior in the living organism, associated with the newly acquired input data; and output, based on the inferred information, information indicating distribution or behavior in either or both of a predetermined tissue and cell in the living organism or information indicating behavior in any one or more of tissue, blood, or urine.
Disclosed are compounds of Formula 1, and pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein L6, n, R2, R3, R4, R5, R7, R8, R9, R10, R11, R12, R13, R14, R15 and X1 are defined in the specification. This disclosure also relates to materials and methods for preparing compounds of Formula 1, to pharmaceutical compositions which contain them, and to their use for treating diseases, disorders, and conditions associated with SSTR4.
Disclosed are compounds of Formula 1, and pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein L6, n, R2, R3, R4, R5, R7, R8, R9, R10, R11, R12, R13, R14, R15 and X1 are defined in the specification. This disclosure also relates to materials and methods for preparing compounds of Formula 1, to pharmaceutical compositions which contain them, and to their use for treating diseases, disorders, and conditions associated with SSTR4.
C07D 221/20 - Systèmes cycliques condensés en spiro
A61K 31/403 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des carbocycles, p. ex. carbazole
A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
A61K 31/438 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle étant condensé en spiro avec des systèmes carbocycliques ou hétérocycliques
A61K 31/4468 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne ayant un atome d'azote lié directement en position 4, p. ex. clébopride, fentanyl
A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
C07D 207/14 - Atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
C07D 209/54 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle condensés avec un carbocycle condensés en spiro
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
The present disclosure provides, among other things methods and compositions for the treatment of cancer comprising administering CD19 CAR cord blood derived natural killer (CB-NK) cells to a patient in need thereof.
The present disclosure provides, among other things, gene therapy approaches of treating Fabry disease in a subject, particularly for alleviating periphery neuropathy associated with Fabry disease. The method comprises administering to a subject in need thereof a recombinant adeno-associated viral vector (rAAV) packaged in an AAV capsid having broad tissue tropism, and expressing a GLA transgene with improved stability and lowered immunogenicity.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61P 25/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des neuropathies périphériques
29.
NOVEL COMPOUND, a-SYNUCLEIN AGGREGATE BINDER, AND USE THEREOF
NATIONAL INSTITUTES FOR QUANTUM SCIENCE AND TECHNOLOGY (Japon)
Eisai R&D Management Co., Ltd. (Japon)
ONO PHARMACEUTICAL CO., LTD. (Japon)
TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED (Japon)
Inventeur(s)
Higuchi, Makoto
Ono, Maiko
Cho, Meiei
Takado, Yuhei
Matsuoka, Kiwamu
Mizuma, Hiroshi
Yamamoto, Takeshi
Wakabayashi, Takeshi
Ohfusa, Toshiyuki
Abrégé
Provided is a compound that has high binding selectivity with respect to α-synuclein aggregates.
Provided is a compound that has high binding selectivity with respect to α-synuclein aggregates.
Provided is a compound represented by the following formula (I), (II), or (III), a pharmaceutically acceptable salt thereof, or a solvate thereof.
Provided is a compound that has high binding selectivity with respect to α-synuclein aggregates.
Provided is a compound represented by the following formula (I), (II), or (III), a pharmaceutically acceptable salt thereof, or a solvate thereof.
C07D 417/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
Methods for differentiating full-length high molecular weight kininogen (HMWK) and cleaved HMWK in a sample are provided herein. Such methods may comprise treating a biological sample with a protease to generate a plurality of digested peptides, and measuring one or more signature peptides, which are indicative of cleaved HMWK and/or full-length HMWK.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
Isolated antibodies that bind to human CD38 and cynomolgus CD38 are disclosed. Also disclosed are pharmaceutical compositions comprising the disclosed antibodies, and therapeutic and diagnostic methods for using the disclosed antibodies.
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C12N 9/99 - Inactivation des enzymes par traitement chimique
The present invention provides, among other things, a conjugated C1-INH for improved treatment of complement-mediated disorders, including hereditary angioedema (HAE). In some embodiments, a conjugated C1-INH provided by the present invention is a PEGylated C1-INH. In some embodiments, a conjugated C1-INH provided by the present invention is a polysialic acid (PSA) conjugated C1-INH.
A61K 38/14 - Peptides contenant des radicaux saccharideLeurs dérivés
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/61 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique le composé organique macromoléculaire étant un polysaccharide ou l’un de ses dérivés
C07K 14/00 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
C07K 16/24 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des cytokines, des lymphokines ou des interférons
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
33.
IMPROVED METHODS FOR CRYOPRESERVATION AND FITNESS OF NATURAL KILLER CELLS, AND COMPOSITIONS THEREOF
The present disclosure provides, among other things, a method for cryopreserving Natural Killer cells (NK cells) comprising washing cultured NK cells in a medium comprising Minimal Essential Medium and resuspending in a cryoformulation medium comprising MEM, albumin and one or more cryoprotective agent, and compositions thereof. In some aspects, provided herein is a method of culturing natural killer (NK) cells in a culture medium comprising an AMPK activator, nicotinamide, arginine supplement, optionally comprising a lipid supplement, and/or cultured in between 1-21% oxygen.
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease.
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
C07K 14/65 - Facteurs de croissance analogues à l'insuline, c.-à-d. somatomédines, p. ex. IGF-1, IGF-2
C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
C12N 9/42 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons bêta-glucosidiques-1, 4, p. ex. cellulase
The present invention provides a method for inducing differentiation of motor neurons with less burden on a donor. The method for producing motor neurons from urine-derived cells according to the present invention includes a step of introducing into the urine-derived cell a transcription factor for inducing differentiation into a motor neuron. The transcription factor is introduced into the urine-derived cells by an adenoviral vector. The method of the present invention can further include a step of culturing the urine-derived cell into which the transcription factor has been introduced to obtain a cell positive for (I) at least one selected from the group consisting of Tuj1 and ISL1, and positive for (II) at least one selected from the group consisting of HB9, ChAT, and SMI32, preferably a cell positive for at least SMI 32 for (II).
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
Characterization of drug-drug interaction properties and pharmacological properties of maribavir is useful to inform potential drug-drug interactions and dosing strategies when administering with co-medications.
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
A61K 31/4166 - 1,3-Diazoles ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. phénytoïne
A61K 31/513 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. cytosine
A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
37.
BIOMARKERS AND USES THEREOF FOR TREATMENT OF CANCER WITH CD19-TARGETED ADOPTIVE CELL THERAPIES
SLOAN-KETTERING INSTITUTE FOR CANCER RESEARCH (USA)
MEMORIAL HOSPITAL FOR CANCER AND ALLIED DISEASES (USA)
TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED (Japon)
Inventeur(s)
Sadelain, Michael
Park, Jae, H.
Sundaresan, Varsha
Singh, Reshma
Abrégé
The presently disclosed subject matter provides methods for identifying subjects that are responsive or non-responsive to certain adoptive cell therapies or compositions comprising the same. In addition, methods for identifying subjects that have an increased likelihood or a reduced likelihood to response to certain adoptive cell therapies or compositions comprising the same are also provided. Moreover, the presently disclosed subject matter provides cells and compositions comprising a CD19-targeted chimeric receptor.
A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
G01N 33/574 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour le cancer
38.
CRYSTALLINE PHASES OF 5,6-DICHLORO-2-(ISOPROPYLAMINO)-(1 BETA-L-RIBOFURANOSYL)1H-BENZIMIDAZOLE
The invention relates to novel crystalline phases of 5,6-dichloro-2-(isopropylamino)-1-(.beta.-L-ribofuranosyl)-1H-benzimidazo-le (Maribavir), pharmaceutical compositions thereof and their use in medical therapy.
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
Disclosed is a method for producing activated cytotoxic T cells derived from iPS cells, the method including the following step (1): (1) a step for activating unactivated cytotoxic T cells derived from iPS cells in a container having excellent gas exchange properties. Also disclosed is a method for proliferating activated cytotoxic T cells derived from iPS cells, the method including the following step (1A): (1A) a step for activating unactivated cytotoxic T cells derived from iPS cells in a container having excellent gas exchange properties. Also disclosed are: a cell mass containing activated cytotoxic T cells produced by the method; and a drug containing a cell mass containing the activated cytotoxic T cells.
Disclosed herein are antibodies capable of binding to plasma kallikrein and inhibit its activity. Such antibodies interact with one or more critical residues in the catalytic domain of the plasma kallikrein. The antibodies may also contain specific heavy chain complementarity determining region 3 (CDRs) motifs and optionally specific residues at certain positions within both the heavy chain variable region and the light chain variable region.
The invention relates to a reference sample having a luminescent element consisting of a luminescent solid body for measuring surface luminescence, and having a non-luminescent body at least partially comprising and/or supporting the luminescent element. The reference sample is designed such that it can be received in a cuvette holder of the photoluminescence spectrometer, wherein, when the reference sample is received in the cuvette holder, the luminescent element is positioned in the beam path of the photoluminescence spectrometer for measuring the surface luminescence, and the non-luminescent body is positioned outside the beam path.
G01N 21/27 - CouleurPropriétés spectrales, c.-à-d. comparaison de l'effet du matériau sur la lumière pour plusieurs longueurs d'ondes ou plusieurs bandes de longueurs d'ondes différentes en utilisant la détection photo-électrique
G01J 3/44 - Spectrométrie RamanSpectrométrie par diffusion
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an iduronate-2-sulfatase (I2S) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Hunters Syndrome.
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
C07K 14/65 - Facteurs de croissance analogues à l'insuline, c.-à-d. somatomédines, p. ex. IGF-1, IGF-2
C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
C12N 9/42 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons bêta-glucosidiques-1, 4, p. ex. cellulase
Characterization of drug-drug interaction properties and pharmacological properties of maribavir is useful to inform potential drug-drug interactions and dosing strategies when administering with co-medications.
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
A61K 31/4166 - 1,3-Diazoles ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. phénytoïne
A61K 31/513 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. cytosine
A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
S. pyogenese.ge.g., rapamycin, for immunosuppression in applications such as gene therapy. The present disclosure also provides methods of synthesis of conjugates and methods of conjugation (i.e. sortase-mediated conjugation) of payloads to IdeS or IdeZ for use in such applications.
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
46.
N-(1-(AMINOMETHYL)CYCLOPROPYL)(ARYL OR HETEROARYL) CARBOXAMIDE DERIVATIVES
Disclosed are compounds of Formula (1), and pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein G, m, n, R8, R9, R10, R11, and R12 are defined in the specification. This disclosure also relates to materials and methods for preparing compounds of Formula (1), to pharmaceutical compositions which contain them, and to their use for treating diseases, disorders, and conditions associated with SSTR4.
C07D 205/04 - Composés hétérocycliques comportant des cycles à quatre chaînons ne contenant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
C07D 209/08 - IndolesIndoles hydrogénés avec uniquement des atomes d'hydrogène ou des radicaux ne contenant que des atomes d'hydrogène et de carbone, liés directement aux atomes de carbone de l'hétérocycle
C07D 261/20 - Composés hétérocycliques contenant des cycles oxazole-1, 2 ou oxazole-1, 2 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
C07D 295/125 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles avec les atomes d'azote du cycle et les atomes d'azote substituants liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des cycles carbocycliques
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
C07C 15/00 - Hydrocarbures cycliques ne contenant que des cycles aromatiques à six chaînons en tant que partie cyclique
A61K 31/397 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à quatre chaînons, p. ex. azétidine
A61K 31/4427 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques
A61K 31/423 - Oxazoles condensés avec des carbocycles
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
A61K 31/416 - 1,2-Diazoles condensés avec des systèmes carbocycliques, p. ex. indazole
A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/40 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil
A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
47.
ALISERTIB AND PACLITAXEL FOR TREATING SMALL CELL LUNG CANCER
Provided are methods for the treatment of small cell lung cancer (SCLC) comprising administering alisertib. Also provided herein are methods for the treatment of small cell lung cancer (SCLC) comprising administering alisertib and a taxane, such as paclitaxel. Specific patient populations are contemplated in the methods and compositions disclosed herein, including patients with certain biomarkers and/or genetic profiles as well as resistant or refractory patients with certain biomarkers and/or genetic profiles.
A61K 31/337 - Composés hétérocycliques ayant l'oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. fungichromine ayant des cycles à quatre chaînons, p. ex. taxol
A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
The present disclosure is directed to methods of producing Kuma polypeptides. The method of producing Kuma polypeptides can comprise heat treatment and purification by calcium precipitation. The present disclosure is also directed to methods of producing Kuma polypeptides, wherein the Kuma polypeptide comprises a polypeptide of Kuma062.
Disclosed is a method for evaluating immune cells, the method including: (1) a step for arranging a mixture of tumor cells and a gel in a hemispherical shape in an incubator; (2) a step for adding immune cells into the incubator; and (3) a step for culturing the tumor cells and the immune cells, and evaluating the immune cells.
C12Q 1/02 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des micro-organismes viables
G01N 33/48 - Matériau biologique, p. ex. sang, urineHémocytomètres
The present invention aims to provide a method that makes it possible to sufficiently proliferate cells, particularly immunocompetent cells, even in a serum-free medium or low-serum medium, and a medium additive and a medium composition to be used for the method. An effect of maintaining and promoting cell proliferation comparable to that achieved by culture in a serum-containing medium can be obtained even in a serum-free medium or a low-serum medium, by containing boric acid or a salt thereof.
The present invention relates to formulations of ADAMTS13 with enhanced or desirable properties. As such, the invention provides liquid and lyophilized formulations of ADAMTS13 that are suitable for pharmaceutical administration. Among other aspects, the present invention also provides methods of treating various diseases and conditions related to VWF and/or ADAMTS13 dysfunction in a subject. Also provided herein are kits comprising ADAMTS13 formulations useful for the treatment of various diseases and conditions.
A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
53.
TYK2 INHIBITORS FOR USE IN THE TREATMENT OF INFLAMMATORY BOWEL DISEASE
Compounds, compositions thereof, and methods of using the same in dosing protocols for the inhibition of TYK2, and the treatment of inflammatory disorders including inflammatory bowel disease, including Crohn's disease or ulcerative colitis are described.
Provided are methods of treating metachromatic leukodystrophy comprising administering to a subject in need of treatment a therapeutically effective amount of recombinant arylsulfatase A enzyme.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
Methods for treating prostate cancer, including advanced prostate cancer, in a subject in need thereof, include administering once-daily to the subject, at least 80 mg of N-(4-(1-(2,6-difluorobenzyl)-5-((dimethylamino)methyl)-3-(6-methoxy-3-pyridazinyl)-2,4-dioxo-1,2,3,4-tetrahydrothieno[2,3-d]pyrimidin-6-yl)phenyl)-N′-methoxyurea, or a corresponding amount of a pharmaceutically acceptable salt thereof. Another method includes: administering once-daily to the subject in need thereof, an oral load dose formulation having from 240 mg to 480 mg of N-(4-(1-(2,6-difluorobenzyl)-5-((dimethylamino)methyl)-3-(6-methoxy-3-pyridazinyl)-2,4-dioxo-1,2,3,4-tetrahydrothieno[2,3-d]pyrimidin-6-yl)phenyl)-N′-methoxyurea, or a corresponding amount of a pharmaceutically acceptable salt thereof; and thereafter administering once-daily to the subject, an oral maintenance dose formulation having 80 mg to 160 mg of N-(4-(1-(2,6-difluorobenzyl)-5-((dimethylamino)methyl)-3-(6-methoxy-3-pyridazinyl)-2,4-dioxo-1,2,3,4-tetrahydrothieno[2,3-d]pyrimidin-6-yl)phenyl)-N′-methoxyurea, or a corresponding amount of a pharmaceutically acceptable salt thereof.
The present invention improves accuracy of predicting pharmacokinetics at a specific action site of a drug. This three-dimensional image prediction device includes: a prediction unit that inputs, to a trained model that is trained by using training data including: three-dimensional information relating to a training subject animal and showing an untreated organ, tissue, or cell; chemical structure information relating to a training subject drug; a normalized value obtained by normalizing a value of each condition item at a time when the training subject drug is administered; and three-dimensional information relating to the training subject animal and showing presence of the training subject drug at each position in the organ, tissue, or cell after the training subject drug is administered, three-dimensional information relating to a prediction subject animal and showing an untreated organ, tissue, or cell, chemical structure information relating to a prediction subject drug, and a normalized value of each condition item for the prediction subject animal, to thereby predict three-dimensional information showing presence of the prediction subject drug at each position in the organ, tissue, or cell of the prediction subject animal; and a display unit that displays an image of the predicted three-dimensional information.
G16H 50/00 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies
The present invention provides, among other things, methods of treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease (MLD) and compositions comprising recombinant arylsulfatase A (ASA) protein using enzyme replacement therapy.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
Methods for treating prostate cancer, including advanced prostate cancer, in a subject in need thereof, include administering once-daily to the subject, at least 80 mg of N-(4-(1-(2,6-difluorobenzyl)-5-((dimethylamino)methyl)-3-(6-methoxy-3-pyridazinyl)-2,4-dioxo-1,2,3,4-tetrahydrothieno[2,3-d]pyrimidin-6-yl)phenyl)-N′-methoxyurea, or a corresponding amount of a pharmaceutically acceptable salt thereof. Another method includes: administering once-daily to the subject in need thereof, an oral load dose formulation having from 240 mg to 480 mg of N-(4-(1-(2,6-difluorobenzyl)-5-((dimethylamino)methyl)-3-(6-methoxy-3-pyridazinyl)-2,4-dioxo-1,2,3,4-tetrahydrothieno[2,3-d]pyrimidin-6-yl)phenyl)-N′-methoxyurea, or a corresponding amount of a pharmaceutically acceptable salt thereof, and thereafter administering once-daily to the subject, an oral maintenance dose formulation having 80 mg to 160 mg of N-(4-(1-(2,6-difluorobenzyl)-5-((dimethylamino)methyl)-3-(6-methoxy-3-pyridazinyl)-2,4-dioxo-1,2,3,4-tetrahydrothieno[2,3-d]pyrimidin-6-yl)phenyl)-N′-methoxyurea, or a corresponding amount of a pharmaceutically acceptable salt thereof.
A61K 31/517 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. quinazoline, périmidine
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
Disclosed are compounds of Formula 1,
Disclosed are compounds of Formula 1,
Disclosed are compounds of Formula 1,
stereoisomers thereof, and pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein L, r, s, R5, R6, R7, R9, R10, R11, R12, X1, X2, X3, X4, X13, and X14 are defined in the specification. This disclosure also relates to materials and methods for preparing compounds of Formula 1, to pharmaceutical compositions which contain them, and to their use for treating diseases, disorders, and conditions associated with SSTR4.
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
A61K 31/40 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil
A61K 31/4355 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle
A61K 31/438 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle étant condensé en spiro avec des systèmes carbocycliques ou hétérocycliques
A61K 31/4468 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne ayant un atome d'azote lié directement en position 4, p. ex. clébopride, fentanyl
A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
C07D 207/14 - Atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 491/048 - Systèmes condensés en ortho avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène le cycle contenant de l'oxygène étant à cinq chaînons
The present invention provides a production method of a thienopyrimidine derivative or a salt thereof which has a gonadotropin releasing hormone (GnRH) antagonistic action with high quality in high yield. The present invention provides a method of producing a thienopyrimidine derivative, which comprises reacting 6-(4-aminophenyl)-1-(2,6-difluorobenzyl)-5-dimethylaminomethyl-3-(6-methoxypyridazin-3-yl)thieno[2,3-d]pyrimidine-2,4(1H,3H)-dione or salt thereof, 1,1′-carbonyldiimidazole or a salt thereof and methoxyamine or a salt thereof, and the like.
C07D 333/38 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
C07D 409/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
Disclosed is a method for predicting the gene transfer efficiency of animal cells, comprising (1) measuring the size of transgenic animal cells, and (2) predicting the gene transfer efficiency based on values measured in step (1).
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
62.
GENE THERAPY OF HEMOPHILIA A USING VIRAL VECTORS ENCODING RECOMBINANT FVIII VARIANTS WITH INCREASED EXPRESSION
The present disclosure provides, among other aspects, codon-altered polynucleotides encoding Factor VIII variants for expression in mammalian cells. In some embodiments, the disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia A. In some embodiments, the present disclosure provides methods for dosing a hemophilia A patient with a polynucleotide, e.g., a codon-altered polynucleotide, encoding a Factor VII polypeptide.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
Antibody formulations are described comprising a mixture of a non-reducing sugar, an anti-α4β7 antibody and at least one amino acid. The disclosed formulations have improved stability, reduced aggregate formation, and may retard degradation of the anti-α4β7 antibody therein or exhibit any combinations thereof. The present invention further provides a safe dosing regimen of these antibody formulations that is easy to follow, and which results in a therapeutically effective amount of the anti-α4β7 antibody in vivo.
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Antibody formulations are described comprising a mixture of an anti-α4β7 antibody, an antioxidant or chelator, and at least one free amino acid. The disclosed formulations may have improved stability, reduced aggregate formation, or both. The present invention further provides a safe dosing regimen of these antibody formulations that is easy to follow, and which results in a therapeutically effective amount of the anti-α4β7 antibody in vivo.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
65.
METHODS AND COMPOSITIONS FOR CRYOPRESERVATION OF IMMUNE CELLS
The present disclosure provides, among other things, a cryopreservation medium comprising a cryoprotectant, an albumin, a disaccharide and a non-pyrogenic and isotonic crystalloid solution. The disclosure also provides, among other things, a cryopreservation medium for cryopreserving immune cells, the medium comprising: human serum albumin (HSA), sodium chloride, sodium gluconate, sodium acetate trihydrate, potassium chloride, magnesium chloride, dimethyl sulfoxide (DMSO), and a trehalose. The present disclosure also provides, a method of cryopreserving immune cells, transporting and subsequently administering such immune cells to a patient in need thereof.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A computer-implemented method, that when executed on data processing hardware, causes the data processing hardware to perform operations at a hollow fiber transduction device. The operations include instructing a pump of the hollow fiber transduction device to execute one of the steps of the recipe to provide a first pressure at a first sensor where the first pressure is specified in the recipe. The operations also include receiving, from a first sensor of the hollow fiber transduction device, a fluid flow signal that indicates an operating parameter measured at the first sensor, comparing a first end trigger threshold of the one of the steps of the recipe against the received fluid flow signal, and instructing the pump to complete the one of the steps of the recipe based on the first end trigger threshold comparison.
C12M 1/12 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie avec des moyens de stérilisation, filtration ou dialyse
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
C12M 1/36 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie comportant une commande sensible au temps ou aux conditions du milieu, p. ex. fermenteurs commandés automatiquement
C12M 3/06 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus avec des moyens de filtration, d'ultrafiltration, d'osmose inverse ou de dialyse
Provided is a compound that can have an effect of inhibiting MALT1 and is expected as useful as a prophylactic or therapeutic drug for cancer, etc. A compound represented by formula (I) [wherein each symbol is as defined in the description], a salt thereof, or a cocrystal, a hydrate or a solvate of the same.
The present disclosure provides, among other things, a method of isolating and expanding gamma delta (γδ) T cells, wherein the method comprises: (a) isolating non- hematopoeitic tissue by biopsy or explant, and (b) culturing the isolated non-hematopoeitic tissue in the absence of a three-dimensional scaffold or grid, thereby expanding and isolating gamma delta (γδ) T cells.
Improving the solubility of an organic compound. A cocrystal of (1) 6-ethyl-N-[1-(hydroxyacetyl)piperidin-4-yl]-1-methyl-4-oxo-5-(2-oxo-2-phenylethyl)-3-(2,2,2-trifluoroethoxy)-4,5-dihydro-1H-pyrrolo[3,2-c]pyridine-2-carboxamide and (2) L-malic acid or L-tartaric acid.
The present disclosure provides, among other aspects, codon-altered polynucleotides encoding Factor VIII variants for expression in mammalian cells. In some embodiments, the disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia A.
Antibody formulations are described comprising a mixture of a non-reducing sugar, an anti-α4β7 antibody and at least one amino acid. The disclosed formulations have improved stability, reduced aggregate formation, and may retard degradation of the anti-α4β7 antibody therein or exhibit any combinations thereof. The present invention further provides a safe dosing regimen of these antibody formulations that is easy to follow, and which results in a therapeutically effective amount of the anti-α4β7 antibody in vivo.
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Disclosed herein are improved methods and compositions for diagnosing, preventing and/or treating Huntington's Disease. Among other things, provided herein is a gene therapy construct encoding a non-naturally occurring codon-optimized transcription factor (ZFP-TF) comprising a zinc-finger protein (ZFP) sequence and a sequence encoding a transcriptional repression domain, wherein the ZFP-TF expression is driven by a phosphoglycerate kinase 1 (PGK), ubiquitin C (UBC), an EFS, or an EF1alpha promoter.
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C12N 9/42 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons bêta-glucosidiques-1, 4, p. ex. cellulase
A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
The invention relates to novel compositions and methods of using maribavir which enhance its effectiveness in medical therapy, as well as to maribavir isomers and methods of use thereof for counteracting the potentially adverse effects of maribavir isomerization in vivo in the event it occurs.
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
G01N 33/94 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des narcotiques
G09B 19/00 - Enseignement non couvert par d'autres groupes principaux de la présente sous-classe
Disclosed is a method for predicting the gene transfer rate in animal cell and/or the number of gene-transferred cells in the animal cells, the method comprising (1) a step for measuring a component in a supernatant of a culture obtained by the culturing of gene-transferred animal cells and (2) a step for predicting the gene transfer rate and/or the number of gene-transferred cells on the basis of a value measured in step (1).
C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
76.
BIOMARKERS AND METHODS FOR TREATMENT WITH NAE INHIBITORS
Disclosed herein are markers whose mutational status is associated with sensitivity to treatment with NAE inhibitors. Mutational status is determined by measurement of characteristics of markers corresponding to the marker genes. Compositions and methods are provided to assess markers of marker genes to predict response to NAE inhibition treatment.
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/706 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
77.
METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING ULCERATIVE COLITIS
The invention provides methods and compositions related to methods for determining whether a human subject having ulcerative colitis will respond to treatment with a humanized antibody having binding specificity for human α4β7 integrin for treating ulcerative colitis. The invention provides response markers that can be used to identify responders of ulcerative colitis.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
78.
USE OF LUVADAXISTAT FOR THE TREATMENT OF COGNITIVE IMPAIRMENT
Methods of treating at least one cognitive symptom, e.g., at least one cognitive symptom associated with schizophrenia, comprising administering at least one compound chosen from Compound (I) and pharmaceutically acceptable salts thereof are disclosed. Also disclosed are methods of increasing D-serine levels, synaptic plasticity, and/or long-term potentiation comprising administering at least one compound chosen from Compound (I) and pharmaceutically acceptable salts thereof.
Methods of treating at least one cognitive symptom, e.g., at least one cognitive symptom associated with schizophrenia, comprising administering at least one compound chosen from Compound (I) and pharmaceutically acceptable salts thereof are disclosed. Also disclosed are methods of increasing D-serine levels, synaptic plasticity, and/or long-term potentiation comprising administering at least one compound chosen from Compound (I) and pharmaceutically acceptable salts thereof.
A61K 9/28 - DragéesPilules ou comprimés avec revêtements
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61P 25/18 - Antipsychotiques, c.-à-d. neuroleptiquesMédicaments pour le traitement de la manie ou de la schizophrénie
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
Disclosed is a method for producing regulatory T cells, the method comprising:
(1) differentiating cells that can differentiate into regulatory T cells, into which an expression construct is introduced, into regulatory T cells, the expression construct comprising:
(a) conserved non-coding sequence (CNS) 1, CNS2, and CNS3 of Foxp3 gene;
(b) a promoter; and
(c) a nucleic acid encoding FOXP3.
Also disclosed are regulatory T cells obtained by the method, and a pharmaceutical composition comprising the regulatory T cells.
The present disclosure provides novel methods and compositions for using maribavir in the treatment of pediatric and adolescent patient populations. The present disclosure also provides compositions of maribavir in the form of a powder for oral suspension, which are useful for patients with difficulty swallowing pills, including pediatric and adolescent patient populations.
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
A61P 31/22 - Antiviraux pour le traitement des virus ADN des virus de l'herpès
81.
USE OF AN OREXIN 2 RECEPTOR AGONIST FOR IMPROVING RESPIRATORY FUNCTION DURING SLEEP
Disclosed are uses of an orexin type 2 receptor (OX2R) agonist at non-awakening concentrations to treat sleep apnea. Also disclosed are compositions and methods for administering an OX2R agonist to a subject (e.g., mammal) in need thereof at a dose that provides a blood plasma concentration of the OX2R agonist that is at or below the maximum non-awakening blood plasma concentration of the OX2R agonist. Also disclosed are compositions and methods for treating sleep apnea in a subject in need thereof by maintaining the blood plasma concentration of an OX2R agonist following administration which is at or below the maximum non-awakening concentration of the OX2R agonist.
A61K 31/40 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil
A61K 31/445 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne
A61K 45/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
Disclosed are: a method for producing a cell population comprising T precursor cells, the method comprising step (1) for culturing a cell population containing CD34+ cells in the presence of an aromatic hydrocarbon receptor antagonist and an LSD1 degradation inducing agent; a cell population comprising T precursor cells obtained by this method; a medicament containing the cell population comprising T precursor cells; and a T cell progenitor inducing agent comprising an aromatic hydrocarbon receptor antagonist and an LSD1 degradation inducer.
The present invention provides, among other things, improved methods for purifying I2S protein produced recombinantly for enzyme replacement therapy. The present invention is, in part, based on the surprising discovery that recombinant I2S protein can be purified from unprocessed biological materials, such as, I2S-containing cell culture medium, using a process involving as few as four chromatography columns.
The present disclosure provides novel methods and compositions for using maribavir in the treatment of pediatric and adolescent patient populations. The present disclosure also provides compositions of maribavir in the form of a powder for oral suspension, which are useful for patients with difficulty swallowing pills, including pediatric and adolescent patient populations.
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
Disclosed is a method for measuring a cell concentration in a sample, the method including the following steps of: (1) measuring the number of copies of a specific gene and a gene of an external standard in a plurality of standard samples each having a known cell concentration by using digital PCR (dPCR); (2) normalizing the measured value of the specific gene measured in the step (1) using the measured value of the external standard and creating a calibration curve on the basis of the normalized value and the known cell concentration; (3) measuring the number of copies of the same specific gene and gene of the external standard in a sample having an unknown cell concentration by using dPCR; and (4) normalizing the measured value of the specific gene measured in the step (3) using the measured value of the external standard and determining a cell concentration using the calibration curve created in the step (2) from the normalized value.
The present invention assists appropriate information input with respect to the monitoring of Parkinson's disease patients. This information terminal comprises: a screen control unit configured so that in a state where a video list screen that includes a list of videos capturing a Parkinson's disease patient is displayed, the screen control unit displays, if any of the videos is selected, a condition list screen that includes a list of condition information items that represents conditions of the Parkinson's disease patient; an addition unit configured so that in a state where the condition list screen is displayed, and if condition information corresponding to a condition of the Parkinson's disease patient when the selected video was taken is selected, the addition unit adds the selected condition information to the selected video; and a transmission unit that transmits the selected video to which the selected condition information has been added to a server device that can be accessed by a healthcare worker examining the Parkinson's disease patient or by a caregiver providing care to the Parkinson's disease patient.
G16H 80/00 - TIC spécialement adaptées pour faciliter la communication entre les professionnels de la santé ou les patients, p. ex. pour le diagnostic collaboratif, la thérapie collaborative ou la surveillance collaborative de l’état de santé
G16H 10/00 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients
G16H 30/40 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement d’images médicales pour le traitement d’images médicales, p. ex. l’édition
The present invention provides, among other things, improved methods for purifying arylsulfatase A (ASA) protein produced recombinantly for enzyme replacement therapy. The present invention is, in part, based on the surprising discovery that recombinant ASA protein can be purified from unprocessed biological materials, such as, ASA-containing cell culture medium, using a process involving as few as four chromatography columns and only one step of post-chromatographic ultrafiltration/diafiltration.
The present invention aims to provide a novel drug delivery system (DDS) technique capable of selectively delivering a drug (compound containing oligonucleotides for producing at least partially functional dystrophin protein) to muscle tissues such as cardiac muscle, skeletal muscle and the like and efficiently introducing the drug into the muscle cells. The present invention relates to a conjugate or a salt thereof including the following: (1) a peptide that binds to a transferrin receptor, and contains the amino acid sequence shown in SEQ ID NO: 1 (Ala-Val-Phe-Val-Trp-Asn-Tyr-Tyr-Ile-Ile-Ser-Cys); or an amino acid sequence resulting from substitution, deletion, addition, and/or insertion of not less than one and not more than 10 amino acid residues in the amino acid sequence shown in SEQ ID NO: 1, and (2) a compound comprising an oligonucleotide for producing an at least partially functional dystrophin protein.
A61K 47/64 - Conjugués médicament-peptide, médicament-protéine ou médicament-acide polyaminé, c.-à-d. l’agent de modification étant un peptide, une protéine ou un acide polyaminé lié par covalence ou complexé à un agent thérapeutiquement actif
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
89.
FACILITATED DELIVERY OF CONCENTRATED ANTIBODY FORMULATIONS USING HYALURONIDASE
Provided is a concentrated pharmaceutical formulation of an immune globulin (IG), and convenient methods for the subcutaneous administration of this pharmaceutical formulation in a warmed state. Such products can be used in methods of treating IG-treatable diseases or conditions. Also provided are combinations, compositions and kits containing an immune globulin (IG) composition and a soluble hyaluronidase composition formulated for subcutaneous administration.
C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
90.
AAV8 CAPSID VARIANTS WITH ENHANCED LIVER TARGETING
The present disclosure provides variant AAV8 capsids that exhibit altered capsid properties, e.g., improved transduction efficiency and/or specificity for the liver. The present disclosure further provides nucleic acids encoding the variant AAV8 capsids, recombinant AAV (rAAV) vectors comprising the variant AAV8 capsids, as well as host cells and compositions comprising the same. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a subject and methods of treatment of a liver-borne blood disorder, the methods generally involving administering an effective amount of the rAAV vectors to a subject in need thereof.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
Disclosed herein are computer-implemented method, system, and computer-program product (computer-readable storage medium) embodiments of image scoring for intestinal pathology. An embodiment includes receiving, via at least one processor, an output of an imaging device. The output of the imaging device may include a plurality of image frames forming at least a subset of a set of image frames depicting an inside surface of a digestive organ of a given patient; and decomposing, via at least one machine learning (ML) algorithm, at least one image frame of the plurality of image frames into a plurality of regions of interest. The at least one region of interest may be defined by determining that an edge value exceeds a predetermined threshold. At least one processor may automatically assign a first score based at least in part on the edge value for each region of interest and automatically shuffle the set of image frames.
G06F 16/383 - Recherche caractérisée par l’utilisation de métadonnées, p. ex. de métadonnées ne provenant pas du contenu ou de métadonnées générées manuellement utilisant des métadonnées provenant automatiquement du contenu
G06F 18/21 - Conception ou mise en place de systèmes ou de techniquesExtraction de caractéristiques dans l'espace des caractéristiquesSéparation aveugle de sources
G06V 10/764 - Dispositions pour la reconnaissance ou la compréhension d’images ou de vidéos utilisant la reconnaissance de formes ou l’apprentissage automatique utilisant la classification, p. ex. des objets vidéo
G06V 10/82 - Dispositions pour la reconnaissance ou la compréhension d’images ou de vidéos utilisant la reconnaissance de formes ou l’apprentissage automatique utilisant les réseaux neuronaux
The present disclosure provides methods for identifying individuals at risk for developing Alpha- 1 Antitrypsin Deficiency-associated liver disease (AATD-LD), diagnosing individuals with AATD-LD, and administering therapeutic agents to individuals having or predisposed to AATD-LD.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
The present invention provides compounds and compositions thereof which are useful as inhibitors of plasma kallikrein and which exhibit desirable characteristics for the same.
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
94.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERY OF NUCLEIC ACIDS TO CELLS
The disclosure features novel lipid nanoparticle formulations and use thereof. Lipid nanoparticles include cationic ionizable lipids, helper lipids, sterols, and conjugated lipids. Lipid nanoparticles further including therapeutics and/or prophylactics such as DNA are useful in the delivery of therapeutics and/or prophylactics to cells or organs (e.g., mammalian cells or organs) to, for example, regulate polypeptide, protein, or gene expression.
The present disclosure relates to sequences and methods for delivery of DNA and RNA using, for example, DNA nuclear targeting sequences (DTSs). These sequences provide more efficient delivery of target DNA and RNA into cells. These sequences are also particularly effective for targeting liver cells, for example, for treatment of inherited liver and systemic disorders, as well as acquired genetic disorders, and also serve as a treatment method for numerous diseases and disorders.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
96.
PET TRACER COMPOUNDS FOR TRACING ALPHA-GALACTOSIDASE A AND REACTION INTERMEDIATES, AND METHODS OF USE
C12Q 1/34 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir une hydrolase
C07B 59/00 - Introduction d'isotopes d'éléments dans les composés organiques
Disclosed herein are engineered immune cells that specifically recognizes mesothelin and expresses IL-15 and optionally CCL19. Also disclosed herein are isolated nucleic acid molecules comprising a polynucleotide encoding a chimeric antigen receptor (CAR) comprising an antibody that specifically recognizes mesothelin, and a 4-IBB intracellular region; and a polynucleotide encoding IL-15; and optionally a polynucleotide encoding CCL19, vectors, pharmaceutical compositions comprising the nucleic acid molecules, and methods of using the engineered immune cells.
C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs
C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
98.
VEDOLIZUMAB FOR THE TREATMENT OF FISTULIZING CROHN'S DISEASE
A method for treating a human patient suffering from fistulizing Crohn's disease, comprising administering to a patient suffering from fistulizing Crohn's disease, a humanized antibody having binding specificity for human α4β7 integrin, wherein the human patient has a seton that was surgically placed prior to administration of the antibody, and wherein the dosing regimen induces fistula (e) healing.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
G01N 33/00 - Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
C12N 15/52 - Gènes codant pour des enzymes ou des proenzymes
A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase
The present invention provides, among other things, methods of engineering a re- editable target locus in a cell, comprising inserting an exogenous re-editable template sequence to a target locus and methods of engineering a re-editable cell comprising a re- editable template sequence flanked by two homology arms such that the re-editable template sequence is inserted into a target locus by homologous recombination, and methods of using the same. In some aspects, provided is a re-editable template sequence, wherein the template sequence has no substantial sequence similarity to any region in the genome, and wherein the template sequence is recognizable by a genome editing system.
