Abrégé

Provided herein are gene therapy compositions and methods of treating cardiomyopathy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Produits et services

Pharmaceutical preparations for use in enzyme therapy; pharmaceutical preparations for use in treatment of genetic disorders. Maintaining patient medical records and files, namely, coordinating the procurement and administration of medication. Medical information; providing health information; providing medical information in the field of rare diseases; providing on-line information, news and commentary in the field of health and wellness relating to rare diseases; providing information to patients in the field of administering medications; prescription refill reminder services (Term considered too vague by the International Bureau pursuant to Rule 13 (2) (b) of the Regulations). Providing patient advocate and case management services (Term considered too vague by the International Bureau pursuant to Rule 13 (2) (b) of the Regulations); investigation services related to insurance claims; providing live, one-on-one personal support services for patients and families of patients with rare diseases, namely, providing counseling and support, and making personal arrangements for health care (Term considered too vague by the International Bureau pursuant to Rule 13 (2) (b) of the Regulations).

Produits et services

Pharmaceutical preparations for use in enzyme therapy; pharmaceutical preparations for use in treatment of genetic disorders. Maintaining patient medical records and files. Medical information; providing health information; providing medical information in the field of rare diseases; providing on-line information, news and commentary in the field of health and wellness relating to rare diseases; providing information to patients in the field of administering medications; and prescription refill reminder services. Providing patient advocate services relating to coordinating the procurement and administration of medication; and investigation services related to insurance claims; providing live, one-on-one personal support services for patients and families of patients with rare diseases, namely, providing bereavement counseling and emotional support, and personal services regarding individual needs relating to health care.

Abrégé

The present disclosure provides for use of variants of C-type natriuretic peptide (CNP), for the treatment of skeletal dysplasias in children, and improvement in one or more symptoms of skeletal dysplasias, such as long bone growth or growth velocity, and use in other disorders having a skeletal dysplasia and/or CNP-associated symptom or component.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés

Abrégé

The present disclosure provides conjugates of phenylalanine ammonia-lyase and poly(oligo(ethylene glycol)methacrylate (POEGMA) and methods for their use. In particular, the POEGMA-PAL conjugates disclosed herein are immune-masked for a reduced immune response upon administration to a subject.

Classes IPC  ?

• A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/51 - Lyases (4)
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

The present disclosure provides conjugates of phenylalanine ammonia-lyase and poly(oligo(ethylene glycoljmethacrylate (POEGMA) and methods for their use. In particular, the POEGMA-PAL conjugates disclosed herein are immune-masked for a reduced immune response upon administration to a subject.

Classes IPC  ?

• A61K 47/58 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. poly[méth]acrylate, polyacrylamide, polystyrène, polyvinylpyrrolidone, alcool polyvinylique ou résine d’acide sulfonique de polystyrène
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61K 38/51 - Lyases (4)
• C12N 9/88 - Lyases (4.)

Abrégé

Provided herein are pharmaceutical compositions comprising variants and prodrugs of C-type natriuretic peptide (CNP) disclosed herein. Also provided herein are methods of using the disclosed compositions in treating bone-related disorders or skeletal dysplasia, as well as pharmaceutical kits comprising the disclosed compositions.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61P 19/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

The present disclosure relates, in general, to treatment of osteogenesis imperfecta with C-type natriuretic peptide (CNP) therapy.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
• C07K 14/575 - Hormones

Abrégé

The present invention provides processes for producing and characterizing adenoassociated virus particles and baculovirus particles. The present invention is directed to methods of improving adeno associated virus (AAV) production. The present invention addresses the problems associated with the production of rAAV using baculovirus infected Sf9 cells and achieves an improved method for producing rAAV. The present invention developed different methods for producing recombinant baculovirus (rBV) and recombinant adeno-associated virus (rAA V). These methods address issues such as genome instability and also result in improved production of rAA V, as well as produce rAA V with improved properties.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 5/07 - Cellules animales ou tissus animaux

Abrégé

The present disclosure provides solid forms of N-(1-(2-chloro-3-fluorophenyl)-1-hydroxypentan- 2-yl)-7-fluoro-2-oxoindoline-4-carboxamide, pharmaceutical compositions and dosage forms thereof, and methods for their use. Solid forms of N-(1-(2-chloro-3-fluorophenyl)-1- hydroxypentan-2-yl)-7-fluoro-2-oxoindoline-4-carboxamide may be useful in the treatment of alpha- 1 -antitrypsin mediated diseases.

Classes IPC  ?

• A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
• A61K 9/16 - AgglomérésGranulésMicrobilles
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

The present disclosure provides solid forms of N-(1-(2-chloro-3- fluorophenyl)-1-hydroxypentan-2-yl)-7-fluoro-2-oxoindoline-4- carboxamide of formula (1) and methods for the preparation thereof. Solid forms of N-(1-(2-chloro-3 -fluorophenyl)- 1 -hydroxypentan-2-yl) -7-fluoro-2-oxoindoline-4-carboxamide may be useful in the treatment of alpha-1-antitrypsin mediated diseases.

Classes IPC  ?

• C07D 209/34 - Atomes d'oxygène en position 2
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques

Abrégé

122 is propyl, n is 2, one R is F, and one R is Cl in high stereochemical purity without the need for chiral separations. Compositions having such compounds with high stereochemical purity are also provided. The compounds and compositions may be used in the treatment of diseases mediated by Z-α1-trypsin polymerization.

Classes IPC  ?

• C07D 209/34 - Atomes d'oxygène en position 2
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol

Abrégé

The present disclosure relates, in general, to measures of efficacy in patients receiving C-type natriuretic peptide (CNP) therapy to treat a skeletal dysplasia, short stature or bone-related disorders.

Classes IPC  ?

• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
• C07K 14/435 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• G01N 33/573 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour enzymes ou isoenzymes
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

Provided herein are pharmaceutical compositions and methods for treating hereditary angioedema in a human subject.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/55 - Inhibiteurs de protéases
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61P 7/10 - Agents antiœdémateuxDiurétiques
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Methods of analyzing adeno associated virus (AAV) genomes and use thereof are provided herein. The methods and uses include the methods of preparing an AAV genomes for sequenc-ing, and methods of analyzing and characterizing AAV genomes. For example, the AAV analy-sis methods include steps of aligning reference nucleotide sequences to sequence reads of AAV genomes; determining alignment scores of each reference nucleotide sequence to the sequence reads and identifying strand types of the AAV genomes based on the alignment scores; determin-ing first and second coordinates within the sequence reads based on alignments with the refer-ence nucleotide sequences used to identify strand type; and analyzing sequences adjacent to the first and second coordinates to identify ITR configurations of the AAV genomes.

Classes IPC  ?

• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure, relates, in general, to use of a high throughput screening method for identifying genetic mutations in genes, e.g., the natriuretic peptide receptor 2 (NPR2) gene, associated with CNP dysfunction and short stature disorders, and methods of treatment of short stature disorders.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6897 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques faisant intervenir des gènes rapporteurs liés de façon fonctionnelle à des promoteurs
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/18 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
• A61K 38/22 - Hormones
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The disclosure relates to methods of treating hemophilia patients with Factor VIII (FVIII) adeno-associated virus (AAV), wherein the patients have pre-existing AAV antibodies or require re-administration or redosing of a gene therapy vector. The disclosure also provides for methods of treating hemophilia patients with active FVIII inhibitors or patients that have undergone seroconversion to AAV5 capsid proteins.

Classes IPC  ?

• A61K 38/16 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
• A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
• A61K 38/37 - Facteurs VIII

Abrégé

The present disclosure provides for use of variants of C-type natriuretic peptide (CNP), and novel pharmaceutical compositions and formulations comprising CNP variant peptides for the treatment of skeletal dysplasias, one or more symptoms of skeletal dysplasias, such as long bone growth or growth velocity, and other disorders having a skeletal dysplasia and/or CNP-associated symptom or component.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine

Abrégé

Provided herein are antisense oligonucleotides (ASOs) that induce skipping of exon 53 of human dystrophin pre-mRNA, and pharmaceutically acceptable derivatives thereof. Also provided are pharmaceutical compositions containing the ASOs and methods of using the ASOs and compositions for treating a subject with Duchenne muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

Provided herein are antisense oligonucleotides (ASOs) that induce skipping of exon 53 of human dystrophin pre-mRNA, and pharmaceutically acceptable derivatives thereof. Also provided are pharmaceutical compositions containing the ASOs and methods of using the ASOs and compositions for treating a subject with Duchenne muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are antisense oligonucleotides (ASOs) and pharmaceutically acceptable derivatives thereof that modulate expression of STXBP1 and have activity in treating STXBP1 disorders. Also provided are pharmaceutical compositions containing the ASOs and methods of using the ASOs for treating a subject with an STXBP1 disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy.

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy.

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy.

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy.

Abrégé

Disclosed herein are recombinant β-hexosaminidase variant a subunits that form a β-hexosaminidase variant a subunit homodimer that have optimized properties for use in treating Tay-Sachs disease or Sandhoff Disease.

Classes IPC  ?

• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides

Abrégé

The invention relates to novel adeno-associated virus (AAV) capsid proteins, AAV particles comprising a novel capsid protein, polynucleotides encoding these capsid proteins and AAV vectors expressing these capsid proteins. The invention also relates to methods of making the herein described AAV vectors expressing the novel capsid proteins of the invention and associated therapeutic uses of thereof.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present disclosure provides for use of variants of C-type natriuretic peptide (CNP), and novel pharmaceutical compositions and formulations comprising CNP variant peptides for the treatment of skeletal dysplasias, one or more symptoms of skeletal dysplasias, such as long bone growth or growth velocity, and other disorders having a skeletal dysplasia and/or CNP-associated symptom or component.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/16 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine

Abrégé

The invention relates to the use of adeno-associated virus (AAV) vectors to achieve long term expression of a transgene in the liver of a juvenile subject. The invention includes the stable long-term amelioration of disease symptoms of the subjection following a single administration of an AAV vector to a juvenile subject, wherein the AAV vector delivers the transgene to the subject's liver.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 38/44 - Oxydoréductases (1)
• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present disclosure relates in general to therapeutic lysosomal enzyme fusion proteins useful for treating lyso-somal storage diseases, liquid formulations comprising such fusion proteins and associated methods useful for treating lysosomal storage diseases in mammals.

Classes IPC  ?

• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/43 - EnzymesProenzymesLeurs dérivés
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61K 47/65 - Séquences de liaison, liants ou bras-espaceurs peptidiques, p. ex. séquences de liaison peptidiques vulnérable aux protéases
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The disclosure provides for methods of administering an epigenetic modifier, such as a histone deacetylase (HDAC) inhibitors, to improve transgene expression and durability of adeno-associated virus gene therapy.

Classes IPC  ?

• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• A61K 31/165 - Amides, p. ex. acides hydroxamiques ayant des cycles aromatiques, p. ex. colchicine, aténolol, progabide
• A61K 31/167 - Amides, p. ex. acides hydroxamiques ayant des cycles aromatiques, p. ex. colchicine, aténolol, progabide ayant l'atome d'azote d'un groupe carboxamide lié directement au cycle aromatique, p. ex. lidocaïne, paracétamol
• A61K 31/18 - Sulfamides
• A61K 31/19 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 35/761 - Adénovirus
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/15 - DepsipeptidesLeurs dérivés
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 38/45 - Transférases (2)
• A61K 38/50 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons carbone-azote autres que des liaisons peptidiques (3.5), p. ex. asparaginase
• A61K 38/57 - Inhibiteurs de protéases provenant d'animauxInhibiteurs de protéases provenant d'humains
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

The present disclosure relates, in general, to methods for readministering, or redosing, a subject having undergone a first gene therapy regimen with a second, or subsequent, administration of a gene therapy regimen, wherein the first gene therapy vector and second gene therapy vector comprise different AAV capsids but carry a transgene or polynucleotide useful to treat the same disease or disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire

Produits et services

Maintaining patient medical records and files Pharmaceutical preparations for use in enzyme therapy; pharmaceutical preparations for use in treatment of genetic disorders Medical information; Providing health information; Providing medical information in the field of rare diseases; Providing on-line information, news and commentary in the field of health and wellness relating to rare diseases; Providing information to patients in the field of administering medications; Prescription refill reminder services Providing patient advocate and case management services, namely, coordinating the procurement and administration of medication; Investigation services related to insurance claims; Providing live, one-on-one personal support services for patients and families of patients with rare diseases, namely, providing counseling and support, and making personal arrangements for health care

Produits et services

Maintaining patient medical records and files Pharmaceutical preparations for use in enzyme therapy; pharmaceutical preparations for use in treatment of genetic disorders Medical information; Providing health information; Providing medical information in the field of rare diseases; Providing on-line information, news and commentary in the field of health and wellness relating to rare diseases; Providing information to patients in the field of administering medications; Prescription refill reminder services Providing patient advocate and case management services, namely, coordinating the procurement and administration of medication; Investigation services related to insurance claims; Providing live, one-on-one personal support services for patients and families of patients with rare diseases, namely, providing counseling and support, and making personal arrangements for health care

Abrégé

The present disclosure provides for use of variants of C-type natriuretic peptide (CNP), and novel pharmaceutical compositions and formulations comprising CNP variant peptides for the treatment of skeletal dysplasias, one or more symptoms of skeletal dysplasias, such as long bone growth or growth velocity, and other disorders having a skeletal dysplasia and/or CNP-associated symptom or component.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine

Abrégé

The present invention provides methods, compositions, and kits for preparing and using adeno associated virus and baculovirus. The methods for producing adeno associated virus and baculovirus particles include using histidine rich peptides and other cationic peptides as transfection reagents. The adeno associated virus are pseudotyped with capsids, in particular for use in gene therapy and/or diagnostics. The baculovirus are also used to prepare adeno associated virus.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 5/07 - Cellules animales ou tissus animaux
• C12N 5/073 - Cellules ou tissus embryonnairesCellules fœtales ou tissus fœtaux

Abrégé

The present invention provides modified alphaviruses and compositions, methods, and kits for preparing and using, in particular AAV viral particles pseudotyped with capsids, in particular for use in gene therapy and/or diagnostics.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C07K 14/015 - Parvoviridae, p. ex. virus de l'aleucémie féline, parvovirus humain
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are gene therapy compositions and methods of treating reduced levels of functional cardiac myosin binding protein C in a subject having hypertrophic cardiomyopathy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Abrégé

Provided herein are gene therapy compositions and methods of treating loss of cardiomyocyte alignment due to reduced levels of functional plakophilin-2 protein in a subject having arrhythmogenic cardiomyopathy. Also provided herein are gene therapy vector components and methods to be used in gene therapy for improving cardiac expression of gene therapy products.

Classes IPC  ?

• C07K 14/44 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de protozoaires
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy

Produits et services

Downloadable computer application software for mobile phones, namely, software for patients to access information related to and maintain compliance with treatment of genetic diseases and disorders and the use of enzyme therapy

Abrégé

The present disclosure provides anti-KCNQl humanized antibodies and their use in treating long QT syndrome (LQTS).

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61P 9/06 - Antiarythmiques
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• A61P 9/04 - Agents inotropes, c.-à-d. stimulants de la contraction cardiaqueMédicaments pour le traitement de l'insuffisance cardiaque

Abrégé

The invention provides adeno-associated virus (AAV) Factor VIII (FVIII)-encoding/expressing vectors and virus, including AAV FVIII vectors with high expression activity and AAV FVIII vectors that express full-length or truncated functional FVIII protein. The invention also relates to methods of making the herein described AAV FVIII vectors, recombinant AAV FVIII virus particles comprising or expressing such vectors, associated pharmaceutical formulations comprising the same and therapeutic uses thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 39/12 - Antigènes viraux
• C07K 14/755 - Facteurs VIII
• A61K 47/02 - Composés inorganiques
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Produits et services

Pharmaceutical preparations for treating genetic diseases and disorders.

Abrégé

Provided herein are phenylalanine ammonia-lyase (PAL) variants produced by prokaryotes, wherein such prokaryotic PAL variant has a greater phenylalanine-converting activity and/or a reduced immunogenicity as compared to a wild-type PAL. Further provided are compositions of prokaryotic PAL and biologically active fragments, mutants, variants or analogs thereof, as well as methods for the production, purification, formulation, and use of such compositions for industrial and therapeutic purposes, e.g., treating hyperphenylalaninemia, including phenylketonuria, and other disorders, including cancer.

Classes IPC  ?

• C12N 9/88 - Lyases (4.)

Abrégé

Provided herein are methods of treating or delaying the onset of Duchenne muscular dystrophy using modified antisense oligonucleotides.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire

Abrégé

The present invention provides process for enriching adeno-associated virus particles using anion exchange chromatography and zonal ultracentrifugation.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C07K 1/36 - ExtractionSéparationPurification par une combinaison de plusieurs procédés de types différents

Abrégé

Provided herein are methods of treating or delaying the onset of Duchenne muscular dystrophy using modified antisense oligonucleotides.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are antisense oligonucleotides (AONs) that induce skipping of exon 51 of human dystrophin pre-mRNA, and pharmaceutically acceptable derivatives thereof. Also provided are pharmaceutical compositions containing the AONs and methods of using the AONs and compositions for treating a subject with Duchenne muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for treating a Cl esterase inhibitor deficiency by normalizing levels of the Cl esterase inhibitor protein in a subject having HAE.

Classes IPC  ?

• C07K 14/81 - Inhibiteurs de protéase
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/10 - Agents antiœdémateuxDiurétiques
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

The invention relates to novel adeno-associated virus (AAV) capsid proteins, AAV particles comprising a novel capsid protein, polynucleotides encoding these capsid proteins and AAV vectors expressing these capsid proteins. The invention also relates to methods of making the herein described AAV vectors expressing the novel capsid proteins of the invention and associated therapeutic uses of thereof.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire

Abrégé

Provided herein are antisense oligonucleotides (AONs) that induce skipping of exon 51 of human dystrophin pre-mRNA, and pharmaceutically acceptable derivatives thereof. Also provided are pharmaceutical compositions containing the AONs and methods of using the AONs and compositions for treating a subject with Duchenne muscular dystrophy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention provides further improved compositions and methods for efficient lysosomal targeting based on the GILT technology. Among other things, the present invention provides methods and compositions for targeting lysosomal enzymes to lysosomes using furin-resistant lysosomal targeting peptides. The present invention also provides methods and compositions for targeting lysosomal enzymes to lysosomes using a lysosomal targeting peptide that has reduced or diminished binding affinity for the insulin receptor.

Classes IPC  ?

• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• C07K 14/65 - Facteurs de croissance analogues à l'insuline, c.-à-d. somatomédines, p. ex. IGF-1, IGF-2
• C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase

Abrégé

The present disclosure, relates, in general, to stable variants of C-type natriuretic peptide (CNP) and uses thereof to treat bone-related disorders.

Classes IPC  ?

• C07K 14/58 - Complexe du facteur atrial natriurétiqueAtriopeptinePeptide natriurétique atrial [ANP]CardionatrineCardiodilatine
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget

Abrégé

The present disclosure relates, in general, to measures of efficacy in patients receiving C-type natriuretic peptide (CNP) therapy to treat a skeletal dysplasia, short stature or bone-related disorders.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
• G01N 33/74 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des hormones

Abrégé

treatment of skeletal dysplasias in children, and improvement in one or more symptoms of skeletal dysplasias, such as long bone growth or growth velocity, by administering variants of C-type natriuretic peptide (CNP) is described.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
• C07K 7/00 - Peptides ayant de 5 à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
• C07K 14/00 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés

Abrégé

Provided herein are pharmaceutical compositions and methods for treating hereditary angioedema in a human subject.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/10 - Agents antiœdémateuxDiurétiques

Produits et services

Pharmaceutical preparations for treating genetic diseases and disorders

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

The invention is directed to methods of removing adventitious virus from cells and cell lines and virus-free cells and cell lines obtainable by such methods.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Abrégé

The disclosure provides various compositions comprising novel adeno-associated virus (AAV) capsid sequences and functional fragments thereof. Also provided, are methods of delivery, treatment and manufacture using the compositions provided by the disclosure.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus

Produits et services

pharmaceuticals. downloadable educational course materials. educational services. pharmaceutical research services. medical services.

Abrégé

The present invention provides processes for producing and characterizing adenoassociated virus particles and baculovirus particles. The present invention is directed to methods of improving adeno associated virus (AAV) production. The present invention addresses the problems associated with the production of rAAV using baculovirus infected Sf9 cells and achieves an improved method for producing rAAV. The present invention developed different methods for producing recombinant baculovirus (rBV) and recombinant adeno-associated virus (rAA V). These methods address issues such as genome instability and also result in improved production of rAA V, as well as produce rAA V with improved properties.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/866 - Vecteurs baculoviraux
• C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The present disclosure provides for use of variants of C-type natriuretic peptide (CNP), for the treatment of skeletal dysplasias in children, and improvement in one or more symptoms of skeletal dysplasias, such as long bone growth or growth velocity, and use in other disorders having a skeletal dysplasia and/or CNP-associated symptom or component.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 47/52 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé inorganique, p. ex. un ion inorganique complexé avec l’ingrédient actif
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget

Abrégé

Various recombinant gene therapy virus production culture mediums are disclosed having a nicotinamide concentration of 1 mM or more or components that increase nicotinamide adenine dinucleotide biosynthesis or decrease nicotinamide adenine dinucleotide degradation. Various feed formulations are disclosed that are used to supplement cell culture mediums such that the cell culture mediums have a nicotinamide concentration of 1 mM or more for a predetermined time or have components that increase nicotinamide adenine dinucleotide biosynthesis or decrease nicotinamide adenine dinucleotide degradation. Additionally, methods of generating gene therapy viruses such as recombinant adeno-associated virus using the various cell culture mediums and feed formulations are disclosed.

Classes IPC  ?

• C12N 1/00 - Micro-organismes, p. ex. protozoairesCompositions les contenantProcédés de culture ou de conservation de micro-organismes, ou de compositions les contenantProcédés de préparation ou d'isolement d'une composition contenant un micro-organismeLeurs milieux de culture
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Disclosed herein are recombinant β-hexosaminidase variant α subunits that form a β-hexosaminidase variant α subunit homodimer that have optimized properties for use in treating Tay-Sachs disease or Sandhoff Disease.

Classes IPC  ?

• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

The invention relates to novel adeno-associated virus (AAV) capsid proteins, AAV particles comprising a novel capsid protein, polynucleotides encoding these capsid proteins and AAV vectors expressing these capsid proteins. The invention also relates to methods of making the herein described AAV vectors expressing the novel capsid proteins of the invention and associated therapeutic uses of thereof.

Classes IPC  ?

• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides

Abrégé

Phenylalanine ammonia-lyase (PAL) variants with a greater phenylalanine-converting activity and/or a reduced immunogenicity as compared to a wild-type PAL for therapeutic uses, including the treatment of adolescent subjects having PKU.

Classes IPC  ?

• C12N 9/88 - Lyases (4.)
• A61K 38/51 - Lyases (4)
• C12N 9/00 - Enzymes, p. ex. ligases (6.)ProenzymesCompositions les contenantProcédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
• C07K 1/14 - ExtractionSéparationPurification
• C12N 9/96 - Stabilisation d'une enzyme par formation d'un adduct ou d'une compositionFormation de conjugaisons d'enzymes

Abrégé

Phenylalanine ammonia-lyase (PAL) variants with a greater phenylalanine-converting activity and/or a reduced immunogenicity as compared to a wild-type PAL for therapeutic uses, including the treatment of adolescent subjects having PKU.

Classes IPC  ?

• C12N 9/88 - Lyases (4.)
• A61K 38/51 - Lyases (4)
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

Containers are provided herein for facilitating freezing, thawing, and/or storage of products that may be perishable, such as pharmaceuticals. The containers can include shells that enclose the product, and that include apertures permitting flow of a fluid through the containers' internal volume. The temperature of the fluid can be selected so as to freeze or thaw the product. The container optionally can include pressure building members that control the flow of the fluid through the containers' inner volume, e.g., increase the fluid flow rate and thus increase the rate with which the fluid is frozen or thawed.

Classes IPC  ?

• F25D 25/00 - Introduction, port ou déchargement des produits à refroidir
• F25D 15/00 - Dispositifs associés à des machines frigorifiques, non couverts par les groupes ou , p. ex. les dispositifs mobiles non autonomes
• F25D 17/06 - Dispositions pour la circulation des fluides de refroidissementDispositions pour la circulation de gaz, p. ex. d'air, dans les enceintes refroidies pour la circulation de gaz, p. ex. convection naturelle par circulation d'air forcée
• F25D 3/10 - Dispositifs utilisant d'autres agents froidsDispositifs utilisant des récipients conservant le froid utilisant des gaz liquéfiés, p. ex. de l'air liquide
• B65D 1/38 - Paniers ou réceptacles analogues à structure à claire-voie ou ajourée

Abrégé

The present invention provides further improved compositions and methods for efficient lysosomal targeting based on the GILT technology. Among other things, the present invention provides methods and compositions for targeting lysosomal enzymes to lysosomes using furin-resistant lysosomal targeting peptides. The present invention also provides methods and compositions for targeting lysosomal enzymes to lysosomes using a lysosomal targeting peptide that has reduced or diminished binding affinity for the insulin receptor.

Classes IPC  ?

• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• C07K 14/65 - Facteurs de croissance analogues à l'insuline, c.-à-d. somatomédines, p. ex. IGF-1, IGF-2
• C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase

Abrégé

The invention provides improved adeno-associated virus (AAV) Factor VIII (FVIII) vectors, including AAV FVIII vectors that produce a functional Factor VIII polypeptide and AAV FVIII vectors with high expression activity.

Classes IPC  ?

• A01N 63/00 - Biocides, produits repoussant ou attirant les animaux nuisibles, ou régulateurs de croissance des végétaux, contenant des micro-organismes, des virus, des champignons microscopiques, des animaux ou des substances produites par, ou obtenues à partir de micro-organismes, de virus, de champignons microscopiques ou d'animaux, p. ex. enzymes ou produits de fermentation
• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/755 - Facteurs VIII
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

This disclosure relates to the use of size exclusion chromatography and/or size exclusion chromatography with multi-angle light scattering technology to characterize viral particles such as adeno-associated virus and lentivirus particles. The disclosed methods are also useful for estimating the titer of viral particles, determining the integrity of the viral particles and estimating the amount of DNA encapsidated in the viral particle.

Classes IPC  ?

• G01N 30/74 - Détecteurs optiques
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• G01N 15/02 - Recherche de la dimension ou de la distribution des dimensions des particules

Abrégé

The present disclosure, relates, in general, to hydrophobic salts of hydrophilic peptides that form low solubility materials in aqueous solutions and are capable of extended or sustained release of the peptide component when administered to a subject. Hydrophobic salts of C-type natriuretic peptides and uses thereof are also disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 47/52 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé inorganique, p. ex. un ion inorganique complexé avec l’ingrédient actif
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
• A61P 19/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette

Abrégé

Provided herein are methods of treating Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN2) disease in a subject less than 3 years old. In exemplary embodiments, the method comprises administering to the subject a formulation comprising recombinant human tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1) in an amount effective to treat the CLN2 disease in the subject. Also provided are methods of delaying the onset of CLN2 disease, or a symptom thereof, in a subject less than 3 years old. In exemplary embodiments, the method comprises administering to the subject a formulation comprising recombinant human tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1) in an amount effective to delay the onset of the CLN2 disease or symptom in the subject.

Classes IPC  ?

• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 47/02 - Composés inorganiques
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present invention provides methods, compositions, and kits for preparing and using adeno associated virus and baculovirus. The methods for producing adeno associated virus and baculovirus particles include using histidine rich peptides and other cationic peptides as transfection reagents. The adeno associated virus are pseudotyped with capsids, in particular for use in gene therapy and/or diagnostics. The baculovirus are also used to prepare adeno associated virus.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C07K 14/075 - Adénoviridae

Abrégé

The present invention provides modified alphaviruses and compositions, methods, and kits for preparing and using, in particular AAV viral particles pseudotyped with capsids, in particular for use in gene therapy and/or diagnostics.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07F 3/06 - Composés du zinc
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 7/01 - Virus, p. ex. bactériophages, modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
• C07F 1/08 - Composés du cuivre

Abrégé

The disclosure relates to the use of variants of C-type natriuretic peptide (CNP) to treat osteoarthritis, to ameliorate one or more symptoms of osteoarthritis, and to treat disorders having an osteoarthritis component.

Classes IPC  ?

• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
• A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
• A61K 31/728 - Acide hyaluronique
• A61P 19/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des troubles articulaires, p. ex. arthrites, arthroses
• C07K 14/58 - Complexe du facteur atrial natriurétiqueAtriopeptinePeptide natriurétique atrial [ANP]CardionatrineCardiodilatine

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the treatment of genetic diseases and disorders

Abrégé

The present invention provides process for enriching adeno-associated virus particles using anion exchange chromatography and zonal ultracentrifugation.

Classes IPC  ?

• C12N 7/02 - Isolement ou purification
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

The present disclosure provides method and host cell constructs for the production of infectious virions of adeno-associated virus (AAV) in host cells modified to include a nucleotide sequence encoding a regulatory protein and an expression control element operably linked to the nucleotide sequence. The host cells are transformed with recombinant polynucleotide constructs so that the cells produce AAV capsid proteins, large and small AAV Rep proteins, one or more regulatory protein proteins, and helper proteins. The disclosure further provides for the production and formulation of insect-cell-derived AAV into a pharmaceutical composition and the medical use of the composition to achieve gene-therapy.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are pharmaceutical compositions and methods for treating phenylketonuria in a human subject.

Classes IPC  ?

• A61K 9/08 - Solutions
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61K 35/76 - VirusParticules sous-viralesBactériophages

Abrégé

Provided herein are compositions and methods of treating an α-galactosidase A deficiency by normalizing levels of α-galactosidase A protein in a subject having Fabry Disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/52 - Gènes codant pour des enzymes ou des proenzymes
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 9/40 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-galactose-glycoside, p. ex. alpha-galactosidase

Abrégé

The invention is directed to methods of removing adventitious virus from cells and cell lines and virus-free cells and cell lines obtainable by such methods.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification

Abrégé

This invention provides compositions of active highly phosphorylated lysosomal sulfatase enzymes, their pharmaceutical compositions, methods of producing and purifying such lysosomal sulfatase enzymes and compositions and their use in the diagnosis, prophylaxis, or treatment of diseases and conditions, including particularly lysosomal storage diseases that are caused by, or associated with, a deficiency in the lysosomal sulfatase enzyme.

Classes IPC  ?

• C12N 9/16 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons esters (3.1)
• C12Q 1/34 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir une hydrolase
• C12Q 1/44 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir une hydrolase une estérase
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides

Abrégé

Described herein are compounds, methods of making such compounds, pharmaceutical compositions and medicaments containing such compounds, and methods of using such compounds to treat or prevent diseases or disorders associated with the enzyme glycolate oxidase (GO). Such diseases or disorders include, for example, disorders of glyoxylate metabolism, including primary hyperoxaluria, that are associated with production of excessive amounts of oxalate.

Classes IPC  ?

• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 409/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 249/04 - Triazoles-1, 2, 3Triazoles-1, 2, 3 hydrogénés
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles

Abrégé

Containers are provided herein for facilitating freezing, thawing, and/or storage of products that may be perishable, such as pharmaceuticals. The containers can include shells that enclose the product, and that include apertures permitting flow of a fluid through the containers' internal volume. The temperature of the fluid can be selected so as to freeze or thaw the product. The container optionally can include pressure building members that control the flow of the fluid through the containers' inner volume, e.g., increase the fluid flow rate and thus increase the rate with which the fluid is frozen or thawed.

Classes IPC  ?

• F25D 25/00 - Introduction, port ou déchargement des produits à refroidir
• F25D 15/00 - Dispositifs associés à des machines frigorifiques, non couverts par les groupes ou , p. ex. les dispositifs mobiles non autonomes
• F25D 17/06 - Dispositions pour la circulation des fluides de refroidissementDispositions pour la circulation de gaz, p. ex. d'air, dans les enceintes refroidies pour la circulation de gaz, p. ex. convection naturelle par circulation d'air forcée
• F25D 3/10 - Dispositifs utilisant d'autres agents froidsDispositifs utilisant des récipients conservant le froid utilisant des gaz liquéfiés, p. ex. de l'air liquide
• B65D 1/38 - Paniers ou réceptacles analogues à structure à claire-voie ou ajourée
• B65D 81/26 - Adaptations pour empêcher la détérioration ou l'altération du contenuApplications au réceptacle ou au matériau d'emballage d'agents de conservation des aliments, de fongicides, d'insecticides ou de produits repoussant les animaux avec dispositifs pour évacuer ou absorber les fluides, p. ex. s'écoulant du contenuEmploi de produits empêchant la corrosion ou de dessiccateurs

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for treating a Cl esterase inhibitor deficiency by normalizing levels of the Cl esterase inhibitor protein in a subject having HAE.

Classes IPC  ?

• C07K 14/81 - Inhibiteurs de protéase
• A61P 7/10 - Agents antiœdémateuxDiurétiques
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the treatment of genetic diseases and disorders.

Abrégé

This disclosure relates to the use of size exclusion chromatography and/or size exclusion chromatography with multi-angle light scattering technology to characterize viral particles such as adeno-associated virus and lentivirus particles. The disclosed methods are also useful for estimating the titer of viral particles, determining the integrity of the viral particles and estimating the amount of DNA encapsidated in the viral particle.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12Q 1/70 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des virus ou des bactériophages
• G01N 15/02 - Recherche de la dimension ou de la distribution des dimensions des particules