The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. In particular, the present description relates to substituted bicyclic heterocyclic and heteroaryl compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. In particular, the present description relates to substituted bicyclic heterocyclic and heteroaryl compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
A61K 31/517 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. quinazoline, périmidine
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
2.
FORMULATIONS FOR STABILIZING DISSOLUTION OF MEDICAMENTS
The present disclosure provides a suspension granule formulation with good dissolution characteristics after suspension. Specifically, the present disclosure provides granules containing particles of a compound shown in Formula 1: or a pharmaceutically acceptable salt or solvate thereof, wherein 20% or less by weight of the particles comprising the granule formulation have a particle diameter of 500 μm or more.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
16 - Papier, carton et produits en ces matières
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the treatment of genetic disorders Printed materials, namely, labels and package inserts for pharmaceutical products Providing information about medical research Providing a website featuring information in the field of treatment of genetic disorders
Disclosed are crystalline forms of sepiapterin free base selected from polymorphs A, B, C, D, E, F, and G, and combinations thereof, as well as crystalline polymorphs of salts of sepiapterin. Also disclosed are pharmaceutical compositions containing one or more such polymorphs and methods for preparing such polymorphs. Sepiapterin is useful in the treatment of a number diseases associated with low cellular levels of BH4, for example, phenylketonuria.
C07D 475/04 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques ptéridine avec un atome d'oxygène lié directement en position 4 avec un atome d'azote lié directement en position 2
7.
PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS COMPRISING SEPIAPTERIN AND USES THEREOF
The present invention features pharmaceutical compositions including sepiapterin, or a pharmaceutically acceptable salt and/or co-crystal thereof, and methods for the treatment of tetrahydrobiopterin-related disorders (e.g., tetrahydrobiopterin deficiency or phenylketonuria) with such compositions.
The present invention features compositions including sepiapterin, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and methods for the treatment of BH4-related disorders. In some embodiments, these compositions and methods result in an increase in plasma exposure of BH4.
Provided herein are β-carboline compounds and their use to inhibit dihydroorotate dehydrogenase (DHODH):
Provided herein are β-carboline compounds and their use to inhibit dihydroorotate dehydrogenase (DHODH):
or a form thereof,
wherein R1, R2, R3, R4, Q1, Q2, Q3, Q4, R7, R9, and R11 are as defined herein.
The present invention relates to compounds that are useful as inhibitors of NOD-like receptor protein 3 (NLRP3) inflammasome pathway, processes for the preparation of said compounds, pharmaceutical compositions comprising said compounds, methods of using said compounds in the treatment of various diseases and disorders, and medicaments containing them, and their use in diseases and disorders mediated by NLRP3.
A61K 31/53 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec trois azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. chlorazanil, mélamine
The present disclosure provides a method for producing troloxamide by electrooxidation. In certain embodiments, the present disclosure allows the reaction to be carried out with reduced or no use of oxidants, providing a cleaner method of production compared to conventional methods.
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
16 - Papier, carton et produits en ces matières
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Downloadable educational materials in the field of phenylketonuria and phenylketonuria patients, their caregivers, healthcare professionals and patient advocacy groups. Printed educational materials in the field of phenylketonuria and phenylketonuria patients, their caregivers, healthcare professionals and patient advocacy groups. Providing information regarding phenylketonuria to patients, their caregivers, healthcare professionals and patient advocacy groups.
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Printed educational materials in the field of phenylketonuria and phenylketonuria patients, their caregivers, healthcare professionals and patient advocacy groups. Providing information regarding phenylketonuria to patients, their caregivers, healthcare professionals and patient advocacy groups.
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
Produits et services
Biotechnology research; chemical engineering; providing
information on scientific and research studies in the field
of clinical medicine via a website; hosting a web site
featuring information on chemical engineering; research and
development in the pharmaceutical and biotechnology fields;
providing information on the subject of scientific research
in the field of biochemistry and biotechnology; research and
development of mrna drugs.
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with rare diseases, their caregivers and patient advocacy groups Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings in the nature of panel discussions, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with rare diseases, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle related information to patients living with rare diseases, their caregivers, and patient advocacy groups
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with Friedreich ataxia, their caregivers and patient advocacy groups Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings in the nature of panel discussions, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with Friedreich ataxia, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle related information to patients living with Friedreich ataxia, their caregivers, and patient advocacy groups
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with rare diseases, their caregivers and patient advocacy groups Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings in the nature of panel discussions, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with rare diseases, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle related information to patients living with rare diseases, their caregivers, and patient advocacy groups
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with Friedreich ataxia, their caregivers and patient advocacy groups Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings in the nature of panel discussions, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with Friedreich ataxia, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle related information to patients living with Friedreich ataxia, their caregivers, and patient advocacy groups
[0536] Provided herein are p-carboline compounds of Formula (I) and their use to inhibit dihydroorotate dehydrogenase (DHODH): [0537] or a form thereof, [0538] wherein R1, R2, R3, R4, and R5 are as defined herein.
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
The present disclosure relates to vatiquinone for use in treating a mitochondrial disease and other disorders characterized by high levels of oxidative stress and dysregulation of energy metabolism, wherein vatiquinone is administered with food.
A61K 31/122 - Cétones ayant l'atome d'oxygène lié directement à un cycle, p. ex. quinones, vitamine K1, anthraline
A23L 33/10 - Modification de la qualité nutritive des alimentsProduits diététiquesLeur préparation ou leur traitement en utilisant des additifs
A61P 9/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire des maladies ischémiques ou athéroscléreuses, p. ex. médicaments antiangineux, vasodilatateurs coronariens, médicaments pour le traitement de l'infarctus du myocarde, de la rétinopathie, de l'insuffisance cérébro-vasculaire, de l'artériosclérose rénale
A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
An alternatively spliced intronic sequence is disclosed, the splicing of which can be induced in the presence of a small molecule, e.g., Compound (I), as described herein.
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
Produits et services
(1) Biotechnology research; chemical engineering; providing information on scientific and research studies in the field of clinical medicine via a website; hosting a web site featuring information on chemical engineering; research and development in the pharmaceutical and biotechnology fields; providing information on the subject of scientific research in the field of biochemistry and biotechnology; research and development of mrna drugs.
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
Produits et services
Biotechnology research; chemical engineering; providing information on scientific and research studies in the field of clinical medicine via a website; hosting a web site featuring information on chemical engineering; research and development in the pharmaceutical and biotechnology fields; providing information on the subject of scientific research in the field of biochemistry and biotechnology; research and development of mrna drugs.
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
Produits et services
Biotechnology research; Chemical engineering; Providing information on scientific and research studies in the field of clinical medicine via a website; Hosting a web site featuring information on chemical engineering; Research and development in the pharmaceutical and biotechnology fields; Providing information on the subject of scientific research in the field of biochemistry and biotechnology; Research and development of mRNA drugs.
The present description relates to methods of treating neurodegenerative diseases characterized by the accumulation of aberrant forms of the microtubule associated protein Tau (MAPT) using substituted thieno[3,2-b]pyridine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.
A61K 31/4365 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique ayant le soufre comme hétéro-atome du cycle, p. ex. ticlopidine
A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
The present description relates to methods of treating neurodegenerative diseases characterized by the accumulation of aberrant forms of the microtubule associated protein Tau (MAPT) using substituted pyrrolo[2,3-d]pyrimidine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.
The present description relates to methods of treating neurodegenerative diseases characterized by the accumulation of aberrant forms of the microtubule associated protein Tau (MAPT) using substituted thieno[3,2-d]pyrimidine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.
The present invention describes specific crystalline forms of 2-[3-(2,2,6,6- tetramethylpiperidin-4-yl)-3H-[1,2,3]triazolo[4,5-c]pyridazin-6-yl]-5-(2H-1,2,3-triazol-2- yl)phenol. The present invention further relates to methods for preparing said crystalline forms, pharmaceutical compositions comprising said crystalline forms, and methods of using said crystalline forms and pharmaceutical compositions comprising said crystalline forms to treat Huntington's Disease.
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
(1) Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with phenylketonuria, their caregivers and patient advocacy groups. (1) Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with phenylketonuria, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle related information to patients living with phenylketonuria, their caregivers, and patient advocacy groups.
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
(1) Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with phenylketonuria, their caregivers and patient advocacy groups. (1) Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with phenylketonuria, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle related information to patients living with phenylketonuria, their caregivers, and patient advocacy groups.
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with phenylketonuria, their caregivers and patient advocacy groups. Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings in the nature of panel discussions, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with phenylketonuria, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle related information to patients living with phenylketonuria, their caregivers, and patient advocacy groups
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
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42.
METHODS FOR SYNTHESIS OF RACEMIC, SCALEMIC, AND CHIRAL ALPHA-TOCOTRIENOL QUINONE
The application discloses methods useful for the synthesis of racemic, scalemic, and chiral alpha-tocotrienol quinone, including synthetic intermediates and methods for making said synthetic intermediates.
C07C 50/28 - Quinones contenant des groupes dont les atomes d'oxygène sont liés par liaison simple à des atomes de carbone à structure quinoïde monocyclique
C07D 303/04 - Composés contenant des cycles oxirane contenant uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone en plus des atomes d'oxygène des cycles
43.
HETEROARYL COMPOUNDS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. In particular, the present description relates to compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. In particular, the present description relates to compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
The present invention relates to novel compounds of Formula (I): wherein each ring A, R1, R2, X, Y, and Z are as defined herein, which inhibit NOD-like receptor protein 3 (NLRP3) inflammasome activity. The invention further relates to the process for their preparation, pharmaceutical compositions and medicaments containing them, and their use in the treatment of diseases and disorders mediated by NLRP3.
Disclosed are quinoline and quinazoline compounds which modulate the activity of the gated ion channels. Compounds that modulate these gated ion channels are useful in the treatment of diseases and disorders related to pain, inflammation, the neurological system, the gastrointestinal system and genitourinary system. Preferred compounds include quinoline or quinazoline derivatives substituted at the 4-position via N(H), C(O) or O moieties.
A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C07D 491/048 - Systèmes condensés en ortho avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène le cycle contenant de l'oxygène étant à cinq chaînons
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
The invention features methods of treating a SARS-CoV-2 infection in a subject, the method comprising administering to the subject an effective amount of sepiapterin or a pharmaceutically acceptable salt thereof.
The invention features methods of treating glioblastoma in a subject, the method comprising administering to the subject an effective amount of sepiapterin or a pharmaceutically acceptable salt thereof.
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 31/495 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. pipérazine
The present disclosure provides an oxidative cleavage method of a Trolox amide. More particularly, the disclosure provides a method for producing a compound of formula I, the method including a step for contacting a compound of formula II with an oxidant in a solvent, and a step for contacting the solvent with a base to promote the reaction of the compound of formula II with the oxidant. In the formulae: R1, R2, R3, R4, R5, R6, R7, R8and R91-61-61-6 alkoxy, or -C(=O)NRARB; and RAand RB1-61-61-6 alkoxy.
C07C 231/12 - Préparation d'amides d'acides carboxyliques par des réactions n'impliquant pas la formation de groupes carboxamide
C07C 235/78 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, liés au même squelette carboné avec des atomes de carbone des groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné non saturé le squelette carboné contenant des cycles
C07D 311/66 - Benzo [b] pyrannes non hydrogénés dans le carbocycle avec des substituants autres que des atomes d'oxygène ou de soufre en position 2 ou 4 avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
51.
Pharmaceutical compositions comprising sepiapterin and uses thereof
The present invention features pharmaceutical compositions including sepiapterin, or a pharmaceutically acceptable salt and/or co-crystal thereof, and methods for the treatment of tetrahydrobiopterin-related disorders (e.g., tetrahydrobiopterin deficiency or phenylketonuria) with such compositions.
The present disclosure provides granules for suspension. Specifically, the present disclosure is a pharmaceutical composition comprising: a compound represented by formula 1 or a pharmaceutically acceptable salt or solvate thereof; a binder; and a dispersant. The binder includes a binder selected from the group consisting of a cellulose-based binder, a povidone-based binder, a vinyl alcohol-based binder, and a polysaccharide thickener-based binder. The dispersant is selected from the group consisting of an inorganic salt dispersant, an ether dispersant, a starch dispersant, a cellulose-based dispersant, and a fatty acid ester salt dispersant.
A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
A61K 47/32 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. carbomères
A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
A61K 47/36 - PolysaccharidesLeurs dérivés, p. ex. gommes, amidon, alginate, dextrine, acide hyaluronique, chitosane, inuline, agar-agar ou pectine
The application discloses methods useful for the synthesis of certain 2,3,5,6-alkyl-1,4-benzoquinone compounds, including 2,3,5-trimethyl-6-nonylcyclohexa-2,5-diene-1,4-dione, and synthetic intermediates for the production thereof.
C07C 39/19 - Composés comportant au moins un groupe hydroxyle ou O-métal lié à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons monocycliques avec une insaturation autre que celle du cycle aromatique contenant des liaisons doubles carbone-carbone sans liaison triple carbone-carbone
C07C 50/06 - Quinones à structure quinoïde monocyclique avec insaturation autre que celle de la structure quinoïde
C07D 319/08 - Dioxanes-1, 3Dioxanes-1, 3 hydrogénés condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
C07C 37/00 - Préparation de composés comportant des groupes hydroxyle ou O-métal liés à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons
C07C 37/20 - Préparation de composés comportant des groupes hydroxyle ou O-métal liés à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons par des réactions augmentant le nombre d'atomes de carbone au moyen d'aldéhydes ou de cétones
C07C 46/08 - Préparation de quinones par oxydation avec formation de structures quinoïdes d'au moins un groupe hydroxyle d'un cycle aromatique à six chaînons par l'oxygène moléculaire
C07C 37/50 - Préparation de composés comportant des groupes hydroxyle ou O-métal liés à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons par des réactions diminuant le nombre d'atomes de carbone
C07C 37/055 - Préparation de composés comportant des groupes hydroxyle ou O-métal liés à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons par remplacement des groupes fonctionnels liés à un cycle aromatique à six chaînons par des groupes hydroxyle, p. ex. par hydrolyse par substitution d'un groupe lié au cycle par un oxygène, p. ex. d'un groupe éther
The application discloses methods useful for the synthesis of certain 2, 3, 5, 6-alkyl-1, 4-benzoquinone compounds, including 2, 3, 5-trimethyl-6-nonylcyclohexa-2, 5-diene-1, 4-dione, and synthetic intermediates for the production thereof.
C07C 39/19 - Composés comportant au moins un groupe hydroxyle ou O-métal lié à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons monocycliques avec une insaturation autre que celle du cycle aromatique contenant des liaisons doubles carbone-carbone sans liaison triple carbone-carbone
C07C 50/06 - Quinones à structure quinoïde monocyclique avec insaturation autre que celle de la structure quinoïde
C07D 319/08 - Dioxanes-1, 3Dioxanes-1, 3 hydrogénés condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
C07C 37/00 - Préparation de composés comportant des groupes hydroxyle ou O-métal liés à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons
C07C 37/20 - Préparation de composés comportant des groupes hydroxyle ou O-métal liés à un atome de carbone d'un cycle aromatique à six chaînons par des réactions augmentant le nombre d'atomes de carbone au moyen d'aldéhydes ou de cétones
C07C 46/08 - Préparation de quinones par oxydation avec formation de structures quinoïdes d'au moins un groupe hydroxyle d'un cycle aromatique à six chaînons par l'oxygène moléculaire
Provided herein are compounds of Formula (I):
Provided herein are compounds of Formula (I):
and forms thereof, including compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
The present description relates to methods of treating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3) using substituted thieno[3,2-b]pyridine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.
A method for modulating an amount or type of a mature RNA transcript, comprising contacting a compound of Formula (I) with a pre-mRNA transcript transcribed from a gene, wherein the gene comprises a DNA REMS sequence and the pre-mRNA transcript transcribed from the gene comprises a RNA REMS sequence.
C07D 419/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote, d'oxygène et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
A61K 31/4365 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique ayant le soufre comme hétéro-atome du cycle, p. ex. ticlopidine
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
Disclosed are crystalline forms of sepiapterin free base selected from polymorphs A, B, C, D, E, F, and G, and combinations thereof, as well as crystalline polymorphs of salts of sepiapterin. Also disclosed are pharmaceutical compositions containing one or more such polymorphs and methods for preparing such polymorphs. Sepiapterin is useful in the treatment of a number diseases associated with low cellular levels of BH4, for example, phenylketonuria.
C07D 475/04 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques ptéridine avec un atome d'oxygène lié directement en position 4 avec un atome d'azote lié directement en position 2
A61K 31/495 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. pipérazine
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
A61P 5/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système endocrinien
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
59.
METHODS FOR TREATING SPINOCEREBELLAR ATAXIA TYPE 3
The present description relates to methods of treating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3) using substituted pyrrolo[2,3-d]pyrimidine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.
The present description relates to methods of treating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3) using substituted thieno[3,2-d]pyrimidine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
(1) Downloadable electronic publications in the nature of books, manuals, booklets, pamphlets and brochures in the field of lifestyle topics for patients living with genetic diseases and disorders, their caregivers and patient advocacy groups. (1) Arranging educational programs, namely, workshops, seminars, conferences, meetings, and programs that provide lifestyle-related information to patients living with genetic diseases and disorders, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable videos in the field of lifestyle-related information to patients living with genetic diseases and disorders, their caregivers, and patient advocacy groups.
Disclosed herein is pharmaceutical compositions of Compound 1, and/or the hydroquinone form thereof, and methods useful for treating or suppressing a disease or disorder such as an α-synucleinpathy, a tauopathy, an autistic spectrum disorder, a pervasive developmental disorder, a liver disease, and liver damage in a subject using such pharmaceutical compositions.
An aspect of the present description relates to compounds useful for improving pre‑mRNA splicing in a cell. In particular, another aspect of the present description relates to substituted heteroaryl compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of use for treating or ameliorating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3), also known as Machado–Joseph disease (MJD).
A61K 31/4365 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique ayant le soufre comme hétéro-atome du cycle, p. ex. ticlopidine
A61K 31/517 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. quinazoline, périmidine
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. In particular, the present description relates to substituted bicyclic heterocyclic and heteroaryl compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
A61K 31/495 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. pipérazine
A61K 31/4162 - 1,2-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques
The present description relates to a tablet formulation of 2-[3-(2,2,6,6-tetramethylpiperidin-4-yl)-3H-[1,2,3]triazolo[4,5-c]pyridazin-6-yl]-5-(2H-1,2,3-triazol-2-yl)phenol, a compound for use in treating Huntington's disease, and a method of making the same.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
72.
Methods for increasing sepiapterin plasma exposure
The present invention features compositions including sepiapterin, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and methods for the treatment of BH4-related disorders. In some embodiments, these compositions and methods result in an increase in plasma, CSF, and/or brain exposure of sepiapterin.
Disclosed herein are polymorphic and amorphous forms of anhydrate, hydrate, and solvates of (R)-2-hydroxy-2-methyl-4-(2,4,5-trimethyl-3,6-dioxocyclohexa-1,4-dienyl)butanamide and methods of using such compositions for treating or suppressing oxidative stress disorders, including mitochondrial disorders, impaired energy processing disorders, neurodegenerative diseases and diseases of aging. Further disclosed are methods of making such polymorphic and amorphous forms.
A61K 31/122 - Cétones ayant l'atome d'oxygène lié directement à un cycle, p. ex. quinones, vitamine K1, anthraline
C07C 215/30 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant non saturé et contenant des cycles aromatiques à six chaînons contenant des groupes hydroxy et des atomes de carbone de cycles aromatiques à six chaînons liés au même atome de carbone du squelette carboné
C07C 215/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant saturé et acyclique avec un seul groupe hydroxy et un seul groupe amino liés au squelette carboné
C07C 235/78 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, liés au même squelette carboné avec des atomes de carbone des groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné non saturé le squelette carboné contenant des cycles
C07C 215/28 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant non saturé et contenant des cycles aromatiques à six chaînons
A61K 31/164 - Amides, p. ex. acides hydroxamiques d'un acide carboxylique avec un aminoalcool, p. ex. céramides
C07C 231/12 - Préparation d'amides d'acides carboxyliques par des réactions n'impliquant pas la formation de groupes carboxamide
C07B 57/00 - Séparation de composés organiques optiquement actifs
74.
2,3,5-TRIMETHYL-6-NONYLCYCLOHEXA-2,5-DIENE-1,4-DIONE FOR SUPPRESSING AND TREATING ALPHA-SYNUCLEINOPATHIES, TAUOPATHIES, AND OTHER DISORDERS
Disclosed herein are methods of treating or suppressing a disorder selected from the group consisting of α-synucleinopathies, tauopathies, ALS, traumatic brain injury, and ischemic-reperfusion related injuries.ury, comprising administering to a subject in need thereof a therapeutically effective amount of a compound of the formula: or the hydroquinone form thereof; or a solvate or hydrate thereof.
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
In particular, the present description relates to substituted monocyclic heteroaryl compounds of Formula (I) or Formula (II), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 409/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
In one aspect, described herein is a recognition element for splicing modifier (REMS) that can be recognized by a compound provided herein. In another aspect, described herein are methods for modulating the amount of a product of a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene contains a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. More particularly, described herein are methods for modulating the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene comprises a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. In another aspect, provided herein are artificial gene constructs comprising a REMS, and uses of those artificial gene constructs to modulate functional protein production. In another aspect, provided herein are methods for altering endogenous genes to comprise a REMS, and the use of a compound described herein to modulate the functional protein produced from such altered endogenous genes.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C07D 239/70 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1, 3 ou diazine-1, 3 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
The disclosure describes the discovery of a dual targeting recombinant U7 RNA comprising at least two covalently linked USH2A-specific antisense sequences that act in synergy to disrupt the splicing of USH2A exon 13 and induce exon 13 skipping. Because the most prevalent pathogenic mutations causing USH2A retinitis pigmentosa reside in exon 13, for example, c.2299delG, removal of exon 13 from USH2A pre-mRNA not only deletes these mutations but also restores the open reading frame of USH2A, translation of USH2A exon13 translation and consequently the function of USH2A. Therefore, the AAV USH2A-specific recombinant U7 snRNA vector disclosed herein provides a gene therapy approach for the treatment of USH2A-associated retinal degeneration and hearing loss.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
The present invention relates to compounds that are useful as inhibitors of NOD-like receptor protein 3 (NLRP3) inflammasome pathway, processes for the preparation of said compounds, pharmaceutical compositions comprising said compounds, methods of using said compounds in the treatment of various diseases and disorders, and medicaments containing them, and their use in diseases and disorders mediated by NLRP3.
A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
A61K 31/4162 - 1,2-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques
A61K 31/53 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec trois azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. chlorazanil, mélamine
The present description relates to compounds of Formula (I), forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
The present description relates to compounds of Formula (I), forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 473/00 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques purine
C07D 491/048 - Systèmes condensés en ortho avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène le cycle contenant de l'oxygène étant à cinq chaînons
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
41 - Éducation, divertissements, activités sportives et culturelles
Produits et services
Downloadable electronic publications in the nature of Spanish language books, manuals, booklets, pamphlets and brochures featuring non-specific disease education materials and resources for patients living with genetic diseases and disorders, their caregivers and patient advocacy groups Arranging educational programs, namely, providing Spanish language workshops, seminars, conferences, meetings, and programs in the field of insurance, clinical trials, drug development, and patient advocacy to patients living with genetic diseases and disorders, their caregivers, and patient advocacy groups; Providing online non-downloadable Spanish language videos featuring insurance, clinical trials, drug development, and patient advocacy to patients living with genetic diseases and disorders, their caregivers, and patient advocacy groups
Provided herein are β-carboline compounds and their use to inhibit dihydroorotate dehydrogenase (DHODH): or a form thereof, wherein R1, R2, R3, R4, Q1, Q2, Q3, Q4, R7, R9, and R11 are as defined herein.
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington’s disease.
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington’s disease.
The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington’s disease.
In particular, the present description relates to substituted monocyclic heteroaryl compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington’s disease.
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 409/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 403/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 417/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/517 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. quinazoline, périmidine
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
A61K 31/5513 - 1,4-Benzodiazépines, p. ex. diazépam
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
One aspect described herein includes a method for treating coronavirus 2019 disease (COVID-19) caused by severe respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) by administering an effective amount of a DHODH inhibitor. Another aspect described herein includes a method of treating COVD-19 by administering 4-chlorophenyl (S)-6-chloro-1-(4-methoxyphenyl)-1,3,4,9-tetrahydro-2H-pyrido[3,4-b]indole-2-carboxylate (PTC299), or a pharmaceutically acceptable salt thereof.
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
A61K 31/675 - Composés du phosphore ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phosphate de pyridoxal
A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for treating genetic diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of genetic diseases and disorders
Provided herein are therapeutic and/or prophylactic compounds for mitochondrial or oxidative stress diseases such as cancer, amyotropic lateral sclerosis, Creutzfeldt-Jakob disease, Machado-Joseph disease, spinocerebellar ataxia, Huntington disease, Parkinson disease, Alzheimer disease, myocardial infarction, cerebral infarction, diseases related to aging, diabetes, alcoholic liver injury, chronic obstructive pulmonary disease, mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes (MELAS), and the like, wherein the compound is represented by formula (1), or reduced forms thereof, or pharmaceutically acceptable salts thereof.
A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
A61K 31/422 - Oxazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/427 - Thiazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/538 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques
A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
C07D 235/02 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, condensés avec d'autres cycles condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 403/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/04 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 407/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 413/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
90.
METHODS FOR TREATING PARKINSON'S DISEASE WITH SEPIAPTERIN
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
A61K 31/197 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p. ex. acide gamma-aminobutyrique [GABA], bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque ou acide pantothénique
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
The present description relates to methods of treating neurodegenerative diseases characterized by the accumulation of aberrant forms of the microtubule associated protein Tau (MAPT) using substituted pyrrolo[2,3-d]pyrimidine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
