The present disclosure is directed to the delivery of AAV vectors into the brain of a subject by introducing said AAV into the posterior region and/or temporal horn of the lateral ventricle of a subject are described.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
2.
GLOBUS PALLIDUS ROUTE OF ADMINISTRATION FOR DEEP BRAIN GENE THERAPIES
The present disclosure is directed to the development and screening of modified adeno-associated virus (AAV) vectors for the treatment of brain disease. In particular, AAVs with modified capsid proteins for delivery by introducing said AAV into the globus pallidus of a subject are described.
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
A61B 5/374 - Détection de la répartition de fréquence dans les signaux, p. ex. détection des ondes delta, thêta, alpha, bêta ou gamma
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
A61B 5/245 - Détection de champs biomagnétiques, p. ex. de champs magnétiques produits par des courants bioélectriques spécialement adaptée aux signaux magnétoencéphalographiques [MEG]
4.
ALTERNATIVELY SPLICED ISOFORM IN CANCER AND METHODS OF USE THEREOF
The present disclosure is directed to methods of predicting resistance to a purine analog by detecting the presence of a NT5ex4a isoform. Further provided herein are methods of treating the subject with resistance by administering a purine biosynthesis inhibitor.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
A61K 31/4745 - QuinoléinesIsoquinoléines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques condensées avec des systèmes cycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phénanthrolines
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
A61K 31/7076 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées contenant des purines, p. ex. adénosine, acide adénylique
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
5.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR EFFECTIVE DELIVERY OF LIPID NANOPARTICLES OPERABLY LINKED TO THERAPEUTIC MOLECULES TO MULTIPLE FETAL MUSCLE TISSUES AND OTHER ORGANS FOR THE TREATMENT OF GENETIC DISORDERS
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
6.
COMPOSITIONS FOR TREATING SYNGAP-1 RELATED NEURODEVELOPMENTAL DISORDERS
The Trustees of the University of Pennsylvania (USA)
The Children's Hospital of Philadelphia (USA)
Inventeur(s)
Prosser, Benjamin
Davidson, Beverly
Dawicki Mckenna, Jennine
Jimenez Felix, Alejandro
Abrégé
A therapeutic composition is provided which comprises at least one agent which specifically interferes with PTBP2-binding in the SYNGAP1 gene region to prevent dysfunctional protein production caused by an alternative splicing event, which dysfunctional protein is associated with a disease or disorder. The agent can be an anti-sense oligonucleotide, an RNAi, or combinations thereof. The composition may further comprise a pharmaceutically acceptable aqueous diluent suitable for intrathecal injection. Also provided are methods of treating SYNGAP1-related neurodegenerative disorders.
Provided herein are targeting peptides and vectors containing a sequence that encodes the targeting peptides that deliver agents to the brain microvasculature.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
The Children's Hospital of Philadelphia (USA)
Inventeur(s)
Stoffers, Doris
De Leon, Diva D.
Stanley, Charles
Abrégé
This invention relates to methods of treating and ameliorating congenital and neonatal hyperinsulinism and post-prandial hypoglycemia, comprising the step of administering an antagonist of the Glucagon-Like Peptide-1 (GLP-1) receptor, e.g. a GLP-1 fragment or analogue thereof.
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
Inventeur(s)
Chen, Yonghong
Davidson, Beverly L.
Arora, Sakshi
Abrégé
Provided herein are methods of expressing syntaxin-binding protein 1 (STXBP1) in a neuron. Also provided herein is a modified adeno-associated virus (AAV) encoding a STXBP1 under the control of a promoter operable in a brain cell or neuronal cell.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
10.
SYSTEM AND METHOD OF TREATMENT FOR PREMATURE FETUS
A system configured to enclose a premature fetus within an extracorporeal environment to promote growth of the fetus and increase viability of the fetus, The system includes a chamber having an interior space configured to enclose the fetus, a first fluid circuit that delivers sterile fluid to the chamber, and a second fluid system that transfers oxygen to the fetus. The system chamber includes a stop mechanism including a clamp and an actuator, the clanip positioned in the interior space, the actuator coupled to the clamp such that movement of the actuator moves the clamp, and the actuator positioned at least partially outside the interior space. A method of using the system to treat hyperbilirubinemia is also provided.
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
Inventeur(s)
Hakonarson, Hakon
Qu, Huiqi
Weiss, Scott
Sleiman, Patrick
Meyer, Nuala
Abrégé
The present disclosure relates to methods of treating sepsis or septic conditions in patients who have heightened LIGHT, IL-18 levels or biomarkers listed herein which can be treated with molecules that inhibit biomarker activity.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
12.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR INDUCIBLE ALTERNATIVE SPLICING REGULATION OF GENE EXPRESSION
Provided herein are chimeric minigenes, where the alternative splicing of the minigene determines whether an encoded gene is expressed. In particular, the minigenes are alternatively spliced in response to splicing modulator drugs, such that the encoded gene is only expressed in the present of the splicing modulator drug. The encoded gene may encode an inhibitory RNA, a CRISPR-Cas9 protein, a transactivator, or a therapeutic protein.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
The Trustees of the University of Pennsylvania (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Oved, Joseph Hai
Worthen, G. Scott
Georgescu, Andrei
Huh, Dongeun
Abrégé
The present disclosure relates to a human bone marrow model. The present disclosure further relates to a microphysiological device comprising two or more side channels having endothelial cells therein and at least one central channel arranged therebetween, the at least one central channel having a cellularized scaffold formed therein, the cellularized scaffold of the at least one central channel including hematopoietic stem cells, mesenchymal stromal cells, and endothelial cells. In an embodiment, the device further comprises vasculature developed within and between the two or more side channels and the at least one central channel, wherein the vasculature developed within and between the two or more side channels and the at least one central channel includes anastomoses formed between vessels within the at least one central channel and an endothelium formed within the two or more side channels, the anastomoses permitting perfusion between the two or more side channels.
The present invention relates to engineering synthetic MHC molecules with novel peptide binding properties, by exploring combinations of groove specificities from naturally occurring MHC-I alleles using structure-guided modeling and design. The invention also relates to generating a chimera, each involving computer implementation, storage of data on a memory device, and the data including data set(s) for making comparisons and accepting or rejecting structures, and with each involving synthesis and expression, including as herein further discussed:
G16B 15/30 - Ciblage de médicament à l’aide de données structurellesPrévision d’amarrage ou de liaison moléculaire
A61K 40/11 - Lymphocytes T, p. ex. lymphocytes infiltrant les tumeurs [TIL] ou lymphocytes T régulateurs [Treg]Cellules tueuses activées par les lymphokines [LAK]
C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
G16C 20/50 - Conception moléculaire, p. ex. de médicaments
15.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE DIAGNOSIS AND TREATMENT OF SEVERE COVID 19 AND OTHER INFLAMMATORY AUTOIMMUNE DISORDERS
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
G16B 35/00 - TIC spécialement adaptées aux bibliothèques combinatoires in silico d’acides nucléiques, de protéines ou de peptides
16.
SYSTEMS AND METHODS FOR PRE-TRAINING LARGE LANGUAGE MODELS
The present disclosure provides a system for pre-training a large language model. The system includes an electronic health record (EHR) database storing patient-specific data, a processor, and a memory storing instructions. The instructions, when executed by the processor, cause the system to retrieve patient data from the EHR database, generate a clinical text corpus from the retrieved patient data, pre-append metadata to each note in the clinical text corpus to create pre-appended notes, optimize context windows for the pre-appended notes, tokenize the pre-appended notes to create a tokenized dataset, and pre-train the large language model using the tokenized dataset. The pre-trained large language model is configured to generate patient-specific responses to medical queries.
G16H 10/60 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des données spécifiques de patients, p. ex. pour des dossiers électroniques de patients
Provided herein are compositions and methods for delivering a molecular therapeutic to the ependyma of a subject. The methods comprise administering an adeno-associated virus (AAV) to the subject. The AAVs encode a therapeutic transgene under the control of an ependyma-specific promoter.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
18.
MUSCLE NANOSENSOR FOR MINIMALLY-INVASIVE TISSUE MEASUREMENT OF MITOCHONDRIAL FUNCTIONS
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
Inventeur(s)
Zolkipli-Cunningham, Zarazuela
Falk, Marni J.
Allen, Mark
Abrégé
The present disclosure provides methods, nanosensor devices, and uses for in vivo tissue measurement of mitochondrial physiology, including tissue oxygen and other readouts, such as in mitochondrial myopathy, disease, diagnosis, biomarker assessment, and monitoring of interventions and therapies.
A61B 5/1473 - Mesure des caractéristiques du sang in vivo, p. ex. de la concentration des gaz dans le sang ou de la valeur du pH du sang en utilisant des procédés chimiques ou électrochimiques, p. ex. par des moyens polarographiques invasifs, p. ex. introduits dans le corps par un cathéter
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
A61B 5/145 - Mesure des caractéristiques du sang in vivo, p. ex. de la concentration des gaz dans le sang ou de la valeur du pH du sang
A61B 5/15 - Dispositifs de prélèvement d'échantillons de sang
19.
CELL-TYPE-SPECIFIC CONTROL OF GENE EXPRESSION IN AUDITORY HAIR CELLS
Provided herein are chimeric minigenes, where the alternative splicing of the minigene ensures that an encoded transgene is expressed only in auditory hair cells. The encoded transgene may encode an inhibitory RNA, a CRISPR-Cas9 protein, a transactivator, or a therapeutic protein. Also provided are AAVs comprising the chimeric minigene and having modified capsid proteins that target the cochlea.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
The invention provides compositions and methods for the treatment of lysosomal storage diseases such as metachromatic leukodystrophy and related disorders. A significant unmet clinical need still exists with the current clinical lentiviral vectors due to the high integration requirement and currently insufficient levels of ARSA expression to correct onset of early symptomatic disease. Methods and compositions for producing a protein such as sulfatase and for treating a disease or disorder such as metachromatic leukodystrophy and related disorders are disclosed.
A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
Transcript Enrichment and Quantification Utilizing Isothermally Linear-Amplified Sequencing (TEQUILA-seq) is a versatile, easy-to-implement, and highly cost-effective method utilizing isothermally linear-amplified capture oligos for targeted sequencing. TEQUILA-seq reduces the per-reaction cost of targeted capture by 2-3 orders of magnitude, as compared to a standard commercial solution. When performed on the Oxford nanopore platform for long-read RNA-seq with multiple gene panels of varying sizes, TEQUILA-seq consistently and substantially enriched transcript coverage while preserving transcript quantification. Profiling of full-length transcript isoforms of 468 actionable cancer genes across 40 breast cancer cell lines representing distinct intrinsic subtypes identified transcript isoforms enriched in specific subtypes and discovered novel transcript isoforms in extensively studied cancer genes such as TP53. Among cancer genes, tumor-suppressor genes were significantly enriched for aberrant transcript isoforms targeted for degradation via mRNA nonsense-mediated decay, revealing a common RNA-associated mechanism for gene inactivation. TEQUILA-seq can be broadly used for targeted sequencing of DNA and RNA in diverse biomedical research settings.
The present disclosure is directed to the accurate and high throughput method for screening and identifying antigen-reactive T Cell Receptors (TCRs) capable of triggering effective T-cell activation.
G01N 33/52 - Utilisation de composés ou de compositions pour des recherches colorimétriques, spectrophotométriques ou fluorométriques, p. ex. utilisation de bandes de papier indicateur
C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
G01N 1/28 - Préparation d'échantillons pour l'analyse
G01N 15/02 - Recherche de la dimension ou de la distribution des dimensions des particules
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INCORPORATED (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Romano, Lisa
Davidson, Beverly, L.
Abrégé
Aspects of the disclosure relate to compositions and methods for the diagnosis and/or treatment of certain neurodegenerative diseases, for example those diseases associated with repeat-associated non-ATG (RAN) translation proteins, such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS). In some embodiments, the disclosure relates to recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) expressing antibodies and antigen-binding fragments thereof that bind to poly(GA) RAN proteins. In some embodiments, the disclosure relates to methods of treating a RAN protein-associated disease by administering to a subject in need thereof the rAAVs.
A61K 39/08 - Clostridium, p. ex. Clostridium tetani
C07K 14/33 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de bactéries provenant de Clostridium (G)
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
A system and method to deliver a medicant to a premature fetus in an extracorporeal environment. Exemplary medicants include at least one selected from stem cells and modified genes. The system can include a chamber to enclose the fetus, a first fluid circuit including a source of a liquid, a pump configured to move the liquid, and a second fluid circuit including an oxygenator configured to transfer oxygen to the fetus. The umbilical cord of the fetus is connected to the second fluid circuit by attaching a first cannula connected to a vein of the umbilical cord, attaching a second cannula to a first artery of the umbilical cord, attaching a third cannula to a second artery of the umbilical cord, and connecting one or more of the first, second and third cannulae to the oxygenator via an oxygenation circuit.
This invention relates to ligand exchange proteins comprising the luminal domain of TAP-binding protein-related (TAPBPR), which functions as a MHC class I ligand-exchange catalyst when presented to mammalian cells either as a soluble extracellular protein or as a membrane bound cell surface protein. This may be useful in modulating immune responses, including for example loading immunogenic ligand onto tumors or other disease cells to induce their recognition by T cells. Ligand-exchange proteins and methods for their use are provided. The invention further relates to an approach for generating conditional peptide ligands for a range of disease-related MHC-I allotypes. The present invention relates to chicken and human TAPBPRs and tapasins as well as orthologs thereof, derivatives thereof, and any mutants thereof as well as any combinations thereof. The present invention also relates to placeholder conditional ligands for ligand-exchange reactions across multiple HLA allotypes.
The present invention relates to the fields of measuring brain activity and detecting and diagnosing a brain pathology. Methods for monitoring and/or indexing a subject's sleep or sleep patterns are also provided. Methods for determining the efficacy of therapy against a brain pathology are also provided. In certain embodiments, the method comprises performing a fast BOLD sensitive MRI. In certain embodiments, the method comprises performing an ultrafast magnetic resonance (MR) encephalography (MREG) on the subject and detecting an alteration in brain activity
A61B 5/055 - Détection, mesure ou enregistrement pour établir un diagnostic au moyen de courants électriques ou de champs magnétiquesMesure utilisant des micro-ondes ou des ondes radio faisant intervenir la résonance magnétique nucléaire [RMN] ou électronique [RME], p. ex. formation d'images par résonance magnétique
G16H 20/70 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des thérapies mentales, p. ex. la thérapie psychologique ou le training autogène
Compositions and methods for management and treatment of Friedreich's ataxia and other disorders associated with mitochondrial fragmentation are disclosed.
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 38/08 - Peptides ayant de 5 à 11 amino-acides
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
A61P 25/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des neuropathies périphériques
30.
NOREPINEPHRINE TRANSPORTER-TARGETED PRODRUGS FOR CANCER THERAPY
Provided are macromolecular prodrugs in which 7-hydroxymethylcamptothecin (CPT-MeOH) is covalently bonded to a polymer via ester bonds that are labile under physiological conditions. The CPT-MeOH may be functionalized with a norepinephrine transporter (NET) ligand. Also provided are methods of treating cancer, especially neuroblastoma with the macromolecular prodrugs.
A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
A61K 31/4353 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
The present invention relates to engineered variants of chaperone proteins to mediate mature peptide human leukocyte antigen (pHLA) complex production and design and method for making and using the same.
C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
Inventeur(s)
Blobel, Gerd
Traxler, Elizabeth
Shi, Junwei
Abrégé
Methods and compositions for increasing hemoglobin levels (e.g., fetal hemoglobin) and/or gamma-globin in a cell or subject by the administration of at least one FTP A inhibitor and/or at least one TIPRL inhibitor to the cell or subject is disclosed. In another aspect methods of treating and/or preventing a hemoglobinopathy (e.g., sickle cell disease) or thalassemia in a subject by the administration at least one PTPA inhibitor and/or at least one TIPRL inhibitor to the subject in need thereof are further disclosed.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Huang, Possu
Du, Haotian
Sgourakis, Nikolaos G.
Blackson, Wyatt
Abrégé
The disclosure includes compositions and pharmaceutical compositions and kits comprising amino acid sequences that bind to antigens in vivo and in vitro. The exceptional binding through and with MHC molecules allows for screens for novel epitopes but also therapeutic applications for cell targeting. In some embodiments, the disclosure relates to methods of treating subjects with pharmaceutical compositions comprising the amino acid sequences.
C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
C12P 21/00 - Préparation de peptides ou de protéines
G01N 33/566 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet utilisant un support spécifique ou des protéines réceptrices comme réactifs pour la formation de liaisons par ligand
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
A61K 38/16 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
Methods and uses for diagnosing and treating Tourette syndrome are encompassed, wherein diagnosis and treatment may be based upon an assessment of genetic alterations in metabotropic glutamate receptor (mGluR) network genes and wherein treatment is with nonspecific activators of mGluRs such as fasoracetam.
A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
38.
ASSOCIATION OF RARE RECURRENT GENETIC VARIATIONS TO ATTENTION-DEFICIT, HYPERACTIVITY DISORDER (ADHD) AND METHODS OF USE THEREOF FOR THE DIAGNOSIS AND TREATMENT OF THE SAME
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
C12Q 1/6876 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes
The disclosure is directed to crystalline forms and mixtures thereof of R-fasoracetam. Such crystalline forms include Form II monohydrate R-fasoracetam and the anhydrate form of R-fasoracetam. The disclosure further includes mixtures of the anhydrate form of R-fasoracetam together with one or more of Form I monohydrate R-fasoracetam and Form II monohydrate R-fasoracetam.
C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
40.
NONSELECTIVE METABOTROPIC GLUTAMATE RECEPTOR ACTIVATORS FOR TREATMENT OF ATTENTION DEFICIT DISORDER AND 22Q SYNDROME
This application relates to methods of treating attention deficit hyperactivity disorder (ADHD), 22q deletion and/or duplication syndrome, and co-morbidities with a nonselective activator of metabotropic glutamate receptors, such as fasoracetam, for example, in subjects having a genetic alteration in at least one metabotropic glutamate receptor (mGluR) network gene.
A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
The Trustees of the University of Pennsylvvania (USA)
The Children's Hospital of Philadelphia (USA)
Inventeur(s)
Drndic, Marija
Lin, Chih-Yuan
Chou, Yung-Chien
Monos, Dimitrios S.
Abrégé
A molecular analysis component, comprising: a first substrate having a first nanopore extending therethrough and the first nanopore having a diameter; and a second substrate having a second nanopore extending therethrough and the second nanopore having a diameter, the first and second nanopores both extending in a direction, and the first and second nanopores are separated by a distance of from about 0.5 nm to about 500 nm as measured along the direction, the distance optionally being of from about 5 nm to about 250 nm. A method, comprising: translocating a molecule through (i) a first nanopore extending through a first substrate and (ii) a second nanopore extending through a second substrate, the first and second nanopores both extending along a direction, the first and second nanopores being separated by a distance as measured along the direction; and collecting at least one signal related to the translocation of the molecule through at least one of the first nanopore and the second nanopore, the molecule optionally comprising a polynucleotide.
G01N 33/487 - Analyse physique de matériau biologique de matériau biologique liquide
B82Y 15/00 - Nanotechnologie pour l’interaction, la détection ou l'actionnement, p. ex. points quantiques comme marqueurs en dosages protéiques ou moteurs moléculaires
42.
COMPOSITIONS AND METHODS COMPRISING ANTI-CD38 CHIMERIC ANTIGEN RECEPTORS (CARS)
The Trustees of the University of Pennsylvania (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Gill, Saar
Aplenc, Richard
Glisovic-Aplenc, Tina
Teachey, David
Abrégé
The present invention provides compositions and methods comprising anti-CD38 chimeric antigen receptors (CARs). Compositions and methods of treatment are also provided.
A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
A61K 40/11 - Lymphocytes T, p. ex. lymphocytes infiltrant les tumeurs [TIL] ou lymphocytes T régulateurs [Treg]Cellules tueuses activées par les lymphokines [LAK]
A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
43.
LIPID NANOPARTICLE (LNP) COMPOSITIONS FOR BRAIN-SELECTIVE CARGO DELIVERY, AND METHODS OF USE THEREOF
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Mitchell, Michael J.
Palanki, Rohan
Peranteau, William
Abrégé
In one aspect, the present disclosure relates to lipid nanoparticles (LNPs) comprising at least one ionizable lipid, at least one helper lipid, cholesterol, at least one conjugated lipid, and at least one nucleic acid cargo (e.g., at least one mRNA and at least one sgRNA). In another aspect, the present disclosure relates to a method of delivering a cargo to the brain of a subject in need thereof. In another aspect, the present disclosure relates to methods of genome editing a mutated gene sequence associated with a disease or disorder in a subject in need thereof. In another aspect, the present disclosure relates to methods of treating a lysosomal storage disease in a subject in need thereof. In certain embodiments, the LNPs of the present disclosure are administrated in utero and/or intracerebroventricularly. In certain embodiments, the subject is embryonic, fetal, neonatal, or perinatal.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 16/36 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de coagulation sanguine
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Yang, Shu
Chen, Baohong
Tucker, Alexander M.
Abrégé
To address the vulnerability of water-activated adhesives to environmental conditions, presented here are adhesive tapes that include an adhesive portion comprising a water-activated reversible adhesive; and a hydrophobic backing secured to the adhesive portion. Also presented are methods, the methods including affixing an adhesive tape according to the present disclosure to a subject. Other disclosed methods include fabricating an adhesive tape according to the present disclosure.
A61L 15/22 - Bandages, pansements ou garnitures absorbant les fluides physiologiques tels que l'urine, le sang, p. ex. serviettes hygiéniques, tampons contenant des matériaux macromoléculaires
B32B 7/12 - Liaison entre couches utilisant des adhésifs interposés ou des matériaux interposés ayant des propriétés adhésives
B32B 27/10 - Produits stratifiés composés essentiellement de résine synthétique comme seul composant ou composant principal d'une couche adjacente à une autre couche d'une substance spécifique de papier ou de carton
46.
ANAPLASTIC LYMPHOMA KINASE ANTIBODIES AND METHODS OF USE THEREOF
UNIVERSITY OF PITTSBURGH - OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION (USA)
Inventeur(s)
Dimitrov, Dimiter
Chen, Chuan
Sun, Zehua
Mosse, Yael
Abrégé
Neuroblastoma (NB) remains a leading cause of childhood cancer morbidity and mortality. Heritable activating mutations are present in the anaplastic lymphoma kinase (ALK) oncogene and these same mutations are frequently somatically acquired during high-risk NB tumorigenesis. ALK has been established as a tractable molecular target in NB and provides the rationale for the clinical development of ALK inhibition therapy. Anti-ALK antibodies and antigen binding fragments thereof are provided along with methods of use thereof.
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
A61K 40/11 - Lymphocytes T, p. ex. lymphocytes infiltrant les tumeurs [TIL] ou lymphocytes T régulateurs [Treg]Cellules tueuses activées par les lymphokines [LAK]
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
The Trustees of the University of Pennsylvania (USA)
Inventeur(s)
Arbogast, Kristy B.
Master, Christina L.
Corwin, Daniel
Grady, Matthew
Mcdonald, Catherine
Mandell, Francesca
Barnett, Ian
Abrégé
A portable pupillometer for evaluating one or more pupils of a subject includes an optical assembly to stimulate the one or more pupils. The optical assembly has a light source to deliver a stimulus to the one or more pupils and a detector to capture images of the one or more pupils during delivery of the stimulus. A control device is coupled to the optical assembly, which has a controller to perform a plurality of operations in accordance with instructions stored in a digital memory. The plurality of operations includes: obtaining pupillary light reflex data comprising a plurality of Pupillary Light Reflex metrics during stimulation of the one or more pupils; analyzing the pupillary light reflex data based on one or more characteristics of the subject; determining a probability of a concussion injury suffered by the subject; and outputting the probability to a user of the pupillometer.
A61B 3/11 - Appareils pour l'examen optique des yeuxAppareils pour l'examen clinique des yeux du type à mesure objective, c.-à-d. instruments pour l'examen des yeux indépendamment des perceptions ou des réactions du patient pour mesurer la distance interpupillaire ou le diamètre de la pupille
A61B 3/00 - Appareils pour l'examen optique des yeuxAppareils pour l'examen clinique des yeux
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
49.
ASSESSING NAD METABOLISM IN ENGINEERING OF THERAPEUTIC LYMPHOCYTE MANUFACTURE
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
Inventeur(s)
Bailis, Will
Baur, Joseph
Abrégé
The disclosure describes methods of assessing NAD biosynthesis as a biochemical hub for the TCR affinity-dependent metabolome. Through this central anabolic role, NAD biosynthesis governs a quiescence exit checkpoint, pacing proliferation. Normalizing cellular NAD(P)H likewise normalizes proliferation across affinities and enhancing NAD biosynthesis permits expansion of lower affinity clones. Furthermore, single-cell differences in NAD(P)H predict division potential for both T- and B-cells, prior to the first division, unmixing proliferative heterogeneity. This supports a broader paradigm in which complex signaling networks converge on metabolic pathways to control single-cell behavior.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
50.
SYSTEMS AND METHODS FOR GENERATING MULTIVALENT MOSAIC HLA NANOPARTICLES FOR PERSONALIZED IMMUNOTHERAPY APPLICATIONS
The present invention relates to a loadable, multivalent virus-like particle (VLP) system which presents a multitude of MHC-I molecules comprising different allotype and antigen specificities, and methods for mating and using the same.
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
51.
CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR (CAR) VECTORS AND LIBRARIES AND METHODS OF HIGH THROUGHPUT CAR SCREENING
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
52.
METHODS OF IMPROVING MYOCARDIAL PERFORMANCE IN FONTAN PATIENTS USING UDENAFIL COMPOSITIONS
The present invention relates generally to the field of using udenafil or a pharmaceutically acceptable salt thereof in patients who have undergone the Fontan operation.
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Musunuru, Kiran
Wang, Xiao
Brooks, Dominique Lynnette
Ahrens-Nicklas, Rebecca
Abrégé
Compositions and methods for effecting base editing to correct mutations in the phenylalanine hydroxylase gene, thereby curing phenylketonuria, are disclosed.
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Musunuru, Kiran
Wang, Xiao
Brooks, Dominique, Lynnette
Quigley, Aidan
Ahrens-Nicklas, Rebecca
Abrégé
Compositions and methods for effecting base editing to correct mutations in the phenylalanine hydroxylase gene, thereby curing phenylketonuria, are disclosed.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
55.
POSTERIOR LATERAL OFFSET BASED SPINAL CORRECTION SYSTEM
A method for treating scoliosis in a patient is disclosed. The method comprises identifying a spinal column having a lateral convex curve; providing a first anchor, a second anchor, and a tether; securing the first anchor to a posterior region of a first vertebra; securing the second anchor to a posterior region of a second vertebra; securing a first tether end at a first tether connection location; and securing a second tether end at a second tether connection location. A scoliosis treatment system comprises anchors, each having a tether connection location positioned at a first location offset in a first lateral direction from a midsagittal plane of the first or second vertebra, and the anchors do not include any tether connection locations offset in in a second lateral direction, opposite the first lateral direction, from the midsagittal plane of the first vertebra or second vertebra.
A61B 17/70 - Dispositifs de mise en position ou de stabilisation de la colonne vertébrale, p. ex. stabilisateurs comprenant un liquide de remplissage dans un implant
A61B 17/56 - Instruments ou procédés chirurgicaux pour le traitement des os ou des articulationsDispositifs spécialement adaptés à cet effet
56.
DUAL TARGETING OF PEDIATRIC MALIGNANCIES THROUGH CAR T-CELLS SECRETING BISPECIFIC INNATE IMMUNE CELL ENGAGERS (BICES)
Provided herein are compositions and methods for providing long-term and sustained CAR T cell efficacy. For example, expression cassettes that encode both a GPC2-targeting chimeric antigen receptor and a bispecific innate immune cell engager binding both GD2 on tumor cells and CD16A on natural killers (NK) and macrophages are provided. In addition, T cells that both expression a GPC2-targeting chimeric antigen receptor on their surface and secrete a bispecific innate immune cell engager binding both GD2 on tumor cells and CD16A on natural killers (NK) and macrophages are provided.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs
C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
LEHIGH UNIVERSITY (USA)
Inventeur(s)
Yang, Shu
Chen, Mingtao
Tucker, Alexander
Jagota, Anand
Wu, Yue
Abrégé
A reversibly adhesive film, comprising: at least two hydroxyl-bearing polymer chains being crosslinked by one or more boronic ester bonds, the film having accessible hydroxyl groups at a surface of the film. An reversible adhesive, comprising: a first film layer, the first film layer comprising at least two first hydroxyl-bearing polymer chains crosslinked by first crosslinks that comprise one or more boronic ester bonds; and a second film layer, the first second layer comprising at least two second hydroxyl-bearing polymer chains crosslinked by second crosslinks that comprise one or more boronic ester bonds, wherein (1) the first hydroxyl-bearing polymer chains differ from the second hydroxyl-bearing polymer chains in one or more of composition and concentration, or (2) the boronic ester bonds are present in the first film layer at a different density than the boronic ester bonds in the second film layer, or (3) both (1) and (2).
A61L 24/06 - Adhésifs ou ciments chirurgicauxAdhésifs pour dispositifs de colostomie contenant des matériaux macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons carbone-carbone non saturées
Provided herein are systems for increasing AAV particle production. These systems comprise producer cell lines adapted for the production of AAV particles, as well as methods of producing AAV particles using said producer cell lines. Also provided are AAV particles produced by said production systems, producer cell lines and methods.
This disclosure is directed to methods of treating or inhibiting mitochondrial dysfunction or mitochondrial disease in a subject comprising administration of and effective amount of one or more of (+) Epicatechin (−) epicatechin, 11-hydroxyprogesterone, and 11-β-hydroxypregnenolone and other efficacious agents in a pharmaceutically acceptable carrier. Agents can be administered alone or in certain synergistic combinations. The compositions and methods described effectively reduce or alleviate primary respiratory chain dysfunction symptoms, and have efficacy for improving cellular resiliency, stress resistance, and symptoms associated with primary, secondary, or acute respiratory chain dysfunction.
A61K 31/353 - 3,4-Dihydrobenzopyranes, p. ex. chromane, catéchine
A61K 31/095 - Composés du soufre, du sélénium ou du tellure, p. ex. thiols
A61K 31/197 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p. ex. acide gamma-aminobutyrique [GABA], bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque ou acide pantothénique
A61K 31/57 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone
A61K 31/7004 - Monosaccharides ayant uniquement des atomes de carbone, d'hydrogène et d'oxygène
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
60.
BENZALDEHYDE COMPOUNDS WITH DIRECT POLYMER DESTABILIZING EFFECTS TO TREAT SICKLE CELL DISEASE
Compounds and methods for preventing and/or treating one or more symptoms of sickle cell diseases (SCD) by administering at least one of the compounds are provided. The compounds are chemically modified to increase bioavailability and activity, e.g., so that the compounds prevent adhesion and sickling of red blood cells (RBCs).
C07D 239/26 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1, 3 ou diazine-1, 3 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant au moins trois liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
The invention concerns compositions and methods for treating protein C deficiency comprising adeno associated virus (AAV) vectors comprising a nucleic acid sequence encoding protein C (AAV -PC). The invention further provides non-human animal models for screening and assessing the efficacy of potential therapeutic agents for treating pro- thrombotic disorders, such as protein C deficiency.
A61K 38/36 - Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
Compositions and methods for modulating IL- 18 activity for amelioration of aberrant inflammatory symptoms associated with increased autoreactivity of CD4+ T cells are disclosed.
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
Inventeur(s)
Ma, Leyuan
Chan, Letitia
Abrégé
The present disclosure is directed to methods of labeling the surface of cells with a ligand for improved transduction. The cells may be labeled with a recombinant LDLR or anti-VSV-G antibody, such as by click chemistry. Further provided herein are methods of gene therapy, screening, and disease models using the present surface labeled cells.
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
64.
CELL SURFACE ENGINEERING OF TAILORED THERAPEUTIC GENE DELIVERY
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
Inventeur(s)
Ma, Leyuan
Chan, Letitia
Abrégé
The present disclosure is directed to methods of improving the transduction efficiency of non-transducible cells, such as cells with low hLDLR. The cells may be labeled with 5'FAM and transduced with a scFv-truncated VSV-G pseudotyped lentivirus which comprises an anti-fluorescein scFv. Further provided are methods of gene therapy, cell engineering, genetic screening, and disease models using the fluorescein-labeled cells transduced with the scFv-truncated VSV-G pseudotyped lentivirus.
G01N 33/64 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des cétones
A61B 10/00 - Instruments pour le prélèvement d'échantillons corporels à des fins de diagnostic Autres procédés ou instruments pour le diagnostic, p. ex. pour le diagnostic de vaccination ou la détermination du sexe ou de la période d'ovulationInstruments pour gratter la gorge
A cerebral monitoring device for determining or monitoring intracranial hypertension. The cerebral monitoring device includes a controller configured to control a measurement probe to emit multi-spectral light to illuminate cranial tissue, and to detect multi-spectral light emitted from the illuminated cranial tissue. The controller compares the emitted multi-spectral light to the detected multi-spectral light, computes cerebral blood flow (CBF) data based on the comparison, computes a pulsatility index of the CBF data, computes a pulsatility index of patient blood pressure, computes intracranial pressure (ICR) based on the pulsatility index of the CBF data and the pulsatility index of the blood pressure, and determines shunt failure based on blood oxygen saturation of the patient and the ICP of the patient. Computing the CBF data comprises evaluating the comparison of the emitted and detected multi-spectral light to estimate and remove a contribution attributable to scalp blood flow.
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
67.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING INTERLEUKIN 7 RECEPTOR DEFICIENCY
Lentiviral vectors comprising a nucleic acid sequence encoding human IL-7R, for producing IL-7R and treating IL-7R deficiency are disclosed. Compositions, viral particles, and cells comprising the vector are further disclosed. Methods for use of these vectors or cells comprising these vectors for treating an IL-7R deficiency, such as severe combined immunodeficiency, are also provided.
C07K 14/715 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des cytokinesRécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des lymphokinesRécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des interférons
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A cerebral monitoring device for determining failure of a shunt used to treat pediatric hydrocephalus. The cerebral monitoring device including a controller configured to control an optical instrument to emit multi-spectral light to illuminate a cranial tissue of the patient, and control an optical detector to detect multi-spectral light emitted from the illuminated cranial tissue of the patient. The controller also configured to compare the emitted multi-spectral light to the detected multi-spectral light, compute cerebral blood flow (CBF) data based on the comparison, compute a pulsatility index of the CBF data, compute a pulsatility index of blood pressure of the patient, compute intracranial pressure (ICP) based on the pulsatility index of the CBF data and the pulsatility index of the blood pressure, and determine shunt failure based on blood oxygen saturation of the patient and the ICP of the patient.
The invention relates to an implantable composition, comprising, as main components, a piezoelectric polymer loaded with magnetic micro- or nanoparticles and cellularized with stem cells, chondrocyte progenitors, or adult chondrocytes; the composition is useful in the post-surgery regenerative rehabilitation as part of the treatment of articular diseases caused by chondral defects (e.g. osteoarthritis).
A61L 27/44 - Matériaux composites, c.-à-d. en couches ou contenant un matériau dispersé dans une matrice constituée d'un matériau analogue ou différent comportant une matrice macromoléculaire
A61L 27/50 - Matériaux caractérisés par leur fonction ou leurs propriétés physiques
70.
METHOD AND APPARATUS FOR EXTRACORPOREAL SUPPORT OF PREMATURE FETUS
A system configured to support growth and development of a premature fetus is disclosed. Specifically, a method and apparatus configured to provide extracorporeal support for premature fetuses is disclosed.
A61G 10/02 - Locaux de traitement à usage médical climatisésLocaux de traitement à usage médical avec des moyens pour maintenir une pression déterminée, p. ex. locaux exempts de germes
71.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING TRAUMATIC BRAIN INJURY
A61K 31/19 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque
A61K 31/195 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino
A61K 31/185 - AcidesLeurs anhydrides, halogénures ou sels, p. ex. acides du soufre, acides imidiques, hydrazoniques ou hydroximiques
A61K 31/197 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p. ex. acide gamma-aminobutyrique [GABA], bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque ou acide pantothénique
A61K 31/198 - Alpha-amino-acides, p. ex. alanine ou acide édétique [EDTA]
A61K 35/66 - Micro-organismes ou substances provenant de micro-organismes
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Parhiz, Hamideh
Papp, Tyler
Rivella, Stefano
Breda, Laura
Triebwasser, Michael
Abrégé
The present invention relates to CD117 targeted LNP molecules for delivery of gene editing molecules to hematopoietic stem cells (HSCs) and methods of use thereof for base editing of genomic DNA for the treatment of a disease or disorder.
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 45/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
73.
SINGLE BASE EDITING OF ATNX2 FOR THE TREATMENT OF SCA2
Provided herein are compositions and methods for inhibiting expression of Ataxin 2 (ATXN2) in target cell comprising subjecting said cell to single base editing that introduces at least one premature stop codon within the coding region for repeat region of ATXN2, thereby terminating translation.
The neuroblastoma immunopeptidome is enriched with peptides derived from proteins essential for tumorigenesis including the unmutated peptide QYNPIRTTF (SEQ ID NO: 1) discovered on HLA-A*24:02 which is derived from the neuroblastoma dependency gene and master transcriptional regulator PHOX2B. To target QYNPIRTTF, peptide-centric chimeric antigen receptors (PC-CARs) were developed via a counter panning strategy using predicted potentially cross-reactive peptides. Informed by computational modeling, PHOX2B peptide¬ centric CARs were demonstrated to also recognize QYNPIRTTF (SEQ ID NO: 1) presented by HLA-A*23:01 and the highly divergent HLA-B*14:02. Potent and specific killing of neuroblastoma cells expressing these HEAs in vitro was shown along with complete tumor regression in mice.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
We utilized a newly developed computational method, Isoform peptides from RNA splicing for Immunotherapy target Screening methodology (IRIS), to process and capture small cell carcinoma-specific RNA splicing events. Candidate epitopes were used to stimulate peripheral mononuclear cells (PBMCs) from healthy donors. Reactive T cells were then isolated by either surface activation marker (CD137) or intracellular activation markers (IFNγ and TNFα). T cell receptors (TCRs) from recovered cells were retrieved by 10X Genomics single cell V(D)J sequencing. Paired TCR alpha and beta chain were engineered and introduced into normal human PBMCs and tested for functionality. We were able to define a group of TCRs targeting 7 distinct small cell cancer-enhanced splicing epitopes that predicted by our in-silico platform. Those TCRs specifically and efficiently recognize their cognate targets on HLA-A*02:01. These inventions can be used to develop new treatment for pan-small cell cancer treatments.
C12N 5/00 - Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p. ex. lignées cellulairesTissusLeur culture ou conservationMilieux de culture à cet effet
A noninvasive transient atomization delivery system includes an atomization catheter and a catheter stabilizer and enables a user to visualize and securely position the distal end of an atomizing nozzle into the oropharynx above vocal cords of a respiratory distress syndrome (RDS) neonate at risk of nasal continuous positive airway pressure (nCPAP) failure. The associated therapeutic system may be used to load medicinal fluids such as Perfluorooctylbromide (PFOB) into a syringe attached to the catheter with atomizing nozzle. The medicinal fluid is pushed through the tubing of the catheter and out the distal end of the atomizing nozzle by controlled external driving pressure. The therapeutic dose is delivered as a precise transiently atomized mist above the vocal cords of a spontaneously breathing patient and inhaled into the lungs via inspiration. The atomization delivery system prevents the need of invasive intervention such as intubation in preterm infants suffering from RDS.
A61B 1/267 - Instruments pour procéder à l'examen médical de l'intérieur des cavités ou des conduits du corps par inspection visuelle ou photographique, p. ex. endoscopesDispositions pour l'éclairage dans ces instruments pour les voies respiratoires, p. ex. laryngoscopes, bronchoscopes
A61B 1/015 - Commande de l'alimentation en fluide ou de l'évacuation de fluide
A61B 1/05 - Instruments pour procéder à l'examen médical de l'intérieur des cavités ou des conduits du corps par inspection visuelle ou photographique, p. ex. endoscopesDispositions pour l'éclairage dans ces instruments combinés avec des dispositifs photographiques ou de télévision caractérisés par le fait que le capteur d'images, p. ex. l'appareil photographique, est placé dans la partie de l'extrémité distale
A61M 16/01 - Dispositifs pour agir sur le système respiratoire des patients par un traitement au gaz, p. ex. ventilateursTubes trachéaux spécialement conçus pour l'anesthésie
The Trustees of the University of Pennsylvania (USA)
The Children's Hospital of Philadelphia (USA)
Inventeur(s)
Mitchell, Michael
Swingle, Kelsey L.
Billingsley, Margaret M.
Peranteau, William
Abrégé
The present disclosure relates, in part, to lipid nanoparticles (LNPs), and compositions comprising the same, which have increased stability in amniotic fluid, and methods of use thereof for in utero delivery of therapeutic agents, to treat and/or prevent diseases and/or disorders in a fetal subject. The present disclosure further relates to an ex vivo assay for screening LNP stability in a test fluid.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
78.
LARGE-SCALE INDUCTION OF PROTEIN-PROTEIN INTERACTIONS TO DISCOVER NOVEL EFFECTOR PROTEINS FOR PROXIMITY-BASED THERAPEUTICS
Provided herein are high throughput methods of identifying a target/effector protein pair, wherein the effector protein has a desired effect on the target protein following chemical induction of dimerization. Protein-protein interactions are induced between a target of interest and any other protein using a generic heterobifunctional ligand that binds to domains introduced by pooled protein tagging. These methods provide for the high-throughput discovery of endogenous effectors for any phenotype of interest.
C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
79.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR INTERNEURON MEDIATED DELIVERY OF CYTOTOXIC AGENTS TO THE BRAIN
A61K 35/12 - Substances provenant de mammifèresCompositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiésCompositions comprenant des cellules souches non embryonnairesCellules génétiquement modifiées
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C12Q 1/6809 - Méthodes de détermination ou d’identification des acides nucléiques faisant intervenir la détection différentielle
G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
81.
COMPOSITIONS AND METHODS USEFUL FOR THE TREATMENT OF BONE MARROW FAILURE DISEASES ASSOCIATED WITH RIBOSOMOPATHIES
Provided herein are chimeric minigenes, where the alternative splicing of the minigene determines whether an inhibitory RNA is expressed. The minigenes may be alternatively spliced in response to splicing modulator drugs, such that the inhibitory RNA is only expressed in the present or absence of the splicing modulator drug. Alternatively, the minigenes may be alternatively spliced in a cell-type or disease-state dependent manner, such that the inhibitory RNA is only expressed in a certain cell type or when a cell is experiencing a certain disease state.
C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
83.
IMPROVED PHOX2B PC-CAR GENERATION BASED ON STRUCTURE AND SATURATION MUTAGENESIS
PHOX2BPHOX2B. To target QYNPIRTTF, a saturation mutagenesis screen of the scFV CDR loops of a previously developed peptide-centric chimeric antigen receptors (PC-CARs) was performed to identify improved immunotherapeutics targeting of the neuroblastoma CRC master regulator PHOX2B. Also provided are methods of screening for cross-reactivity of a candidate peptide:HLA targeted therapeutic against off-target HLAs.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
G01N 33/543 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques
G01N 33/532 - Production de composés immunochimiques marqués
G01N 33/577 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet faisant intervenir des anticorps monoclonaux
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
C07K 7/00 - Peptides ayant de 5 à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
C07K 17/00 - Peptides fixés sur un support ou immobilisésLeur préparation
84.
IMPROVED PHOX2B PC-CAR GENERATION BASED ON STRUCTURE AND SATURATION MUTAGENESIS
PHOX2BPHOX2B. To target QYNPIRTTF, a saturation mutagenesis screen of the scFV CDR loops of a previously developed peptide-centric chimeric antigen receptors (PC-CARs) was performed to identify improved immunotherapeutics targeting of the neuroblastoma CRC master regulator PHOX2B. Also provided are methods of screening for cross-reactivity of a candidate peptide:HLA targeted therapeutic against off-target HLAs.
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
Provided herein are methods of expressing a tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) in a neuron. Also provided herein is a modified adeno-associated virus (AAV) encoding a TPP1 under the control of a promoter operable in a neuron or ependyma cell, and not in dorsal root ganglia.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
The Trustees of the University of Pennsylvania (USA)
The Children's Hospital of Philadelphia (USA)
Onocor LLC (USA)
Inventeur(s)
Gillespie, Matthew J.
Gorman, Iii, Joseph H.
Gorman, Robert C.
Piper, Mark
Abrégé
Disclosed are systems, methods, and devices for percutaneous retrieval of objects, such as endovascular devices, from an internal body space. The present inventions have vascular, non-vascular (gastrointestinal), and surgical (laproscopic) applications. The inventions include a a wire woven distal end that is formed from wires and includes a substantially cylindrical main body section comprising a leading end, a trailing end, and a middle portion extending between the leading end and the trailing end and defining a longitudinal axis of the main body section, and a flare defining a mouth of the wire woven distal end that projects circumferentially from the leading end of the main body section, wherein when at least a portion of the retrieval end is transitioned to a compressed state following capture of an object, the retrieval end exerts an inward force that at least partially collapses or compresses the object.
A61F 2/966 - Instruments spécialement adaptés pour insérer ou retirer les stents ou les endoprothèses déployables couvertes possédant une gaine extérieure avec un mouvement longitudinal relatif entre la gaine extérieure et la prothèse, p. ex. utilisant une tige poussoir
TheTrustees of the University of Pennsylvania (USA)
The Children's Hospital of Philadelphia (USA)
Inventeur(s)
Gillespie, Matthew J.
Gorman, Iii, Joseph H.
Gorman, Robert C.
Piper, Mark
Abrégé
Disclosed are systems, methods, and devices for percutaneous retrieval of objects, such as endovascular devices, from an internal body space. The present inventions have vascular, non-vascular (gastrointestinal), and surgical (laproscopic) applications. The inventions include a a wire woven distal end that is formed from wires and includes a substantially cylindrical main body section comprising a leading end, a trailing end, and a middle portion extending between the leading end and the trailing end and defining a longitudinal axis of the main body section, and a flare defining a mouth of the wire woven distal end that projects circumferentially from the leading end of the main body section, wherein when at least a portion of the retrieval end is transitioned to a compressed state following capture of an object, the retrieval end exerts an inward force that at least partially collapses or compresses the object.
A61F 2/966 - Instruments spécialement adaptés pour insérer ou retirer les stents ou les endoprothèses déployables couvertes possédant une gaine extérieure avec un mouvement longitudinal relatif entre la gaine extérieure et la prothèse, p. ex. utilisant une tige poussoir
88.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TREATMENT OF HEREDITARY TYROSINEMIA TYPE 1
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Musunuru, Kiran
Whittaker, Madelynn
Wang, Xiao
Peranteau, William
Berkowitz, Cara
Dumitru, Ana, Maria
Abrégé
Methods and compositions for base editing therapies for the treatment of hereditary tyrosinemia type 1 (HT1) are disclosed herein. More specifically, disclosed herein are methods and compositions for the inactivation of enzymes in the tyrosine (Tyr) catabolic pathway in vivo or in utero to prevent accumulation of toxic fumarylaacetonacetate hydrolase (FAH) derivatives.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
This disclosure is directed to methods of methods of computing a composite measurement comprising employing two or more sub-instruments to measure one or more clinical symptoms of mitochondrial dysfunction or mitochondrial disease. This disclosure is also directed to methods of assessing and managing a subject with mitochondrial dysfunction or mitochondrial disease using a composite measurement.
G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
G16B 20/00 - TIC spécialement adaptées à la génomique ou protéomique fonctionnelle, p. ex. corrélations génotype-phénotype
G16H 10/20 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des essais ou des questionnaires cliniques électroniques
G16H 10/40 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des données relatives aux analyses de laboratoire, p. ex. pour des analyses d’échantillon de patient
G16H 10/60 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des données spécifiques de patients, p. ex. pour des dossiers électroniques de patients
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients
90.
IMMUNE TOLERANCE INDUCTION AND ERADICATION OF ANTI-DRUG ANTIBODIES (ADA) TO THERAPEUTIC FACTOR VIII
The present disclosure relates to apparatus and methods for safely and securely holding an infant and medical equipment proximal to the infant. In particular embodiments, an apparatus may comprise an infant support device configured to support an infant proximal to a user. Exemplary embodiments may also comprise a medical equipment support device configured to support medical equipment proximal to the infant.
Priming carts, transfer trays, priming circuits, blood circuits, and related methods are disclosed. A transfer tray for receiving a neonate comprises a body and a movable support assembly. The body has a first portion to receive a neonatal chamber assembly with a neonate therein and a second portion to receive a blood circuit. The blood circuit includes an oxygenator, a first conduit for transfer of blood from the neonate to the oxygenator, and a second conduit for transfer of blood from the oxygenator to the neonate. The movable support assembly is affixed to the body of the tray and is configured to receive the blood circuit. When the neonate is disposed on the first portion and is in liquid communication with the blood circuit, the transfer tray is movable from a first position on a first surface to a second position on a second surface.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie
94.
ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTORS FOR TRANSDUCTION OF COCHLEA
Provided herein are compositions and methods for delivering a molecular therapeutic to the cochlea of a subject. The methods comprise administering an adeno-associated virus (AAV) to the cerebrospinal fluid of the subject. The AAVs encode a therapeutic transgene for molecular therapy. Optionally, the therapeutic transgene may be operably linked to a cochlea-specific promoter.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
This application relates to methods of diagnosing and treating anorexia nervosa (AN) and binge eating disorder (BED) with a nonselective activator of metabotropic glutamate receptors (mGluRs).
A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
96.
HSC TARGETED LNP FOR DELIVERY OF PRO-APOPTOTIC MRNA AND METHODS OF USE THEREOF
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (USA)
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA (USA)
Inventeur(s)
Parhiz, Hamideh
Papp, Tyler
Rivella, Stefano
Breda, Laura
Triebwasser, Michael
Abrégé
The present invention relates to CD117 targeted LNP molecules for delivery of pro-apoptotic mRNA to hematopoietic stem cells (HSCs) and methods of use thereof for preconditioning a subject for hematopoietic stem cell therapy or to deplete the subject's HSC population for the treatment of a disease or disorder.
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
A61K 35/28 - Moelle osseuseCellules souches hématopoïétiquesCellules souches mésenchymateuses de toutes origines, p. ex. cellules souches dérivées de tissu adipeux
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
The present disclosure provides improved airway intervention devices that are coated with a material and contain an antimicrobial peptide. The devices are useful in controlling the microbial flora of the airway and preventing infections and conditions such as subglottic stenosis, pneumonia (VAP), laryngeal infection, post-operative dressing/packing-induced infection, upper airway infection, rhinosinusitis, choanal atresia, vocal fold injury and paralysis.
A61L 31/06 - Matériaux macromoléculaires obtenus autrement que par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone
Compositions and methods for treatment of mitochondrial respiratory chain dysfunction and other mitochondrial disorders are provided. Also disclosed are a number of screening assays having utility for the identification of agents which modulate the phenotype associated with mitochondrial respiratory chain dysfunction.
A61K 31/7004 - Monosaccharides ayant uniquement des atomes de carbone, d'hydrogène et d'oxygène
A61K 31/095 - Composés du soufre, du sélénium ou du tellure, p. ex. thiols
A61K 31/194 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant plusieurs groupes carboxyle, p. ex. acides succinique, maléique ou phtalique
A61K 31/197 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p. ex. acide gamma-aminobutyrique [GABA], bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque ou acide pantothénique
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
100.
Benzaldehyde compounds with direct polymer destabilizing effects to treat sickle cell disease
Compounds and methods for preventing and/or treating one or more symptoms of sickle cell diseases (SCD) by administering at least one of the compounds are provided. The compounds are chemically modified to increase bioavailability and activity, e.g., so that the compounds prevent adhesion and sickling of red blood cells (RBCs).
C07D 239/26 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1, 3 ou diazine-1, 3 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant au moins trois liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
