Abrégé

The disclosure provides anti-CD74 antibodies, anti-CD74 antibody conjugates, compositions, and their use in reducing a population of hematopoietic cells.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc

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pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders.

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pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders.

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Pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders

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Pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders

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(1) Pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders.

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(1) Pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders.

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(1) Pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders.

Abrégé

Compounds, and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels are provided. Also provided are pharmaceutical compositions comprising the compounds or pharmaceutically acceptable salts and methods of using the compounds, pharmaceutically acceptable salts, and pharmaceutical compositions in the treatment of various disorders, including pain.

Classes IPC  ?

• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons

Abrégé

Provided in this application is a process for making Compound I (I) and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels. Processes for making various intermediate products, and suitable salts thereof, are also provided. Provided in this application is a process for making Compound I (I) and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels. Processes for making various intermediate products, and suitable salts thereof, are also provided.

Classes IPC  ?

• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 307/20 - Atomes d'oxygène
• C07D 307/24 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
• C07D 307/58 - Un atome d'oxygène, p. ex. buténolide
• C12P 17/04 - Préparation de composés hétérocycliques comportant O, N, S, Se ou Te comme uniques hétéro-atomes du cycle l'oxygène comme unique hétéro-atome du cycle contenant un hétérocycle à cinq chaînons, p. ex. griséofulvine

Abrégé

Disclosed herein are compositions and methods related to differentiation of stem cells into pancreatic islet cells. In some aspects, the disclosure provides pharmaceutical compositions including the cells generated according to the methods disclosed herein, as well as methods of treatment making use thereof. In some aspects, the disclosure provides for novel assays for assessing β cell potency.

Classes IPC  ?

• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• G01N 33/554 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques le support étant une cellule ou un fragment de cellule biologique, p. ex. cellules de bactéries, de levure
• C07K 14/62 - Insulines

Abrégé

Disclosed herein are compositions and methods related to differentiation of stem cells into pancreatic islet cells. In some aspects, the methods provided herein relate to generation of pancreatic β cell, α cell, δ cells, and EC cells in vitro. In some aspects, the disclosure provides pharmaceutical compositions including the cells generated according to the methods disclosed herein, as well as methods of treatment making use thereof.

Classes IPC  ?

• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

This disclosure provides modulators of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), pharmaceutical compositions containing at least one such modulator, methods of treatment of CFTR mediated diseases, including cystic fibrosis, using such modulators and pharmaceutical compositions, combination pharmaceutical compositions and combination therapies employing those modulators, and processes and intermediates for making such modulators.

Classes IPC  ?

• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61K 31/529 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime formant une partie de systèmes cycliques pontés
• C07D 515/08 - Systèmes pontés

Abrégé

Processes and methods of preparing Compound I are disclosed. Crystalline forms of Compound I, pharmaceutically acceptable salts, solvates, hydrates, and cocrystals thereof, pharmaceutical compositions comprising the same, methods of treating cystic fibrosis using the same, and methods for making the same are also disclosed.

Classes IPC  ?

• C07D 498/06 - Systèmes condensés en péri
• C07D 213/81 - AmidesImides
• C07D 498/16 - Systèmes condensés en péri

Abrégé

Disclosed herein are compositions and methods related to genetically engineered mammalian cells comprising adjusted expression of select genes. The genetically engineered mammalian cells described herein advantageously possess improved survivability.

Classes IPC  ?

• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• C12N 5/07 - Cellules animales ou tissus animaux
• C12N 15/09 - Technologie d'ADN recombinant
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

This disclosure provides methods of treating cystic fibrosis or a CFTR-mediated disease comprising administering Compound I, a deuterated derivative thereof, or a pharmaceutically acceptable salt of any of the foregoing, e.g., administering about 1 mg to about 400 mg of Compound I. The disclosure also provides pharmaceutical compositions comprising Compound I, a deuterated derivative thereof, or a pharmaceutically acceptable salt of any of the foregoing, and optionally comprising one or more additional CFTR-modulating agents.

Classes IPC  ?

• A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
• A61K 31/36 - Composés contenant des groupes méthylènedioxyphényle, p. ex. sésamine
• A61K 31/4155 - 1,2-Diazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/416 - 1,2-Diazoles condensés avec des systèmes carbocycliques, p. ex. indazole
• A61K 31/4245 - Oxadiazoles
• A61K 31/44 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés
• A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
• A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/4965 - Pyrazines non condensées
• A61K 31/498 - Pyrazines ou pipérazines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. quinoxaline, phénazine
• A61K 31/502 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. cinnoline, phtalazine
• A61K 31/695 - Composés du silicium
• A61K 31/7048 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'oxygène comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. leucoglucosane, hespéridine, érythromycine, nystatine

Abrégé

Processes and methods of preparing Compound (I) are disclosed. Crystalline forms of Compound (I), pharmaceutically acceptable salts, solvates, hydrates, and cocrystals thereof, pharmaceutical compositions comprising the same, methods of treating cystic fibrosis using the same, and methods for making the same are also disclosed. Processes and methods of preparing Compound (I) are disclosed. Crystalline forms of Compound (I), pharmaceutically acceptable salts, solvates, hydrates, and cocrystals thereof, pharmaceutical compositions comprising the same, methods of treating cystic fibrosis using the same, and methods for making the same are also disclosed.

Classes IPC  ?

• C07D 498/18 - Systèmes pontés
• C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 498/08 - Systèmes pontés

Abrégé

Provided herein are devices, systems, and methods for subcutaneous membrane, encapsulation chamber, or reservoir implantation comprising or employing an implantation device configured to insert a membrane, encapsulation chamber, or reservoir into a subject.

Classes IPC  ?

• A61M 37/00 - Autres appareils pour introduire des agents dans le corpsPercutanisation, c.-à-d. introduction de médicaments dans le corps par diffusion à travers la peau
• A61M 31/00 - Dispositifs pour l'introduction ou la rétention d'agents, p. ex. de remèdes, dans les cavités du corps

Abrégé

Disclosed herein are double stranded ribonucleic acids (dsRNAs) and synthetic antisense oligonucleotides (ASOs) for use in inhibiting the expression of MUC5B and in the treatment of a subject having a disease or disorder characterized by overexpression of MUC5B, including in subjects having lung disease or in a subject at risk of developing lung disease, for example, in a subject having or at risk of developing idiopathic pulmonary fibrosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire

Abrégé

Disclosed herein are double stranded ribonucleic acids (dsRNAs) and synthetic antisense oligonucleotides (ASOs) for use in inhibiting the expression of MUC5B and in the treatment of a subject having a disease or disorder characterized by overexpression of MUC5B, including in subjects having lung disease or in a subject at risk of developing lung disease, for example, in a subject having or at risk of developing idiopathic pulmonary fibrosis.

Produits et services

Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

Produits et services

Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

Abrégé

This application describes methods of treating cystic fibrosis or a CFTR mediated disease comprising administering Compound I or a pharmaceutically acceptable salt thereof. This application describes methods of treating cystic fibrosis or a CFTR mediated disease comprising administering Compound I or a pharmaceutically acceptable salt thereof. This application describes methods of treating cystic fibrosis or a CFTR mediated disease comprising administering Compound I or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The application also describes pharmaceutical compositions comprising Compound I or a pharmaceutically acceptable salt thereof and optionally comprising one or more additional CFTR modulating agents.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4375 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. quinolizines, naphtyridines, berbérine, vincamine
• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés
• A61K 31/4045 - Indole-alkylaminesLeurs amides, p. ex. sérotonine, mélatonine
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines

Abrégé

SSS)-4-(8-fluoro-5-(4-fluoro-3-methoxyphenyl)-6-(2-hydroxy-1-methoxybutan-2- yl)-1.5-dihydropyrrolo[2,3-ƒ|indazol-7-yl)benzoic acid, deuterated derivatives thereof, and pharmaceutically acceptable salts of those compounds and deuterated derivatives useful for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD).

Classes IPC  ?

• A61K 9/16 - AgglomérésGranulésMicrobilles
• A61K 31/4162 - 1,2-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire

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Providing medical information; Providing medical information in the field of pain treatments

Produits et services

Providing health information to patients and caregivers; providing health care information; providing patient education support services relating to medications, cell therapy and genetic therapy, in the nature of providing information about healthcare; providing health information in the field of acute pain management

Produits et services

Providing health information to patients and caregivers; providing health care information; providing patient education support services relating to medications, cell therapy and genetic therapy, in the nature of providing information about healthcare; providing health information in the field of acute pain management

Produits et services

Pharmaceuticals and medical treatments in the field of diabetes; cell therapy for medical or veterinary use

Produits et services

Providing medical information, namely, consumer product information regarding medical products to patients and healthcare professionals Providing medical information, namely, information regarding medical conditions, treatments to patients and healthcare professionals; medical consultation, namely, providing advice to healthcare professionals regarding medical conditions and treatment

Abrégé

Compositions and methods for treating Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and excising exon 53 of the DMD gene are encompassed.

Classes IPC  ?

• C12N 15/09 - Technologie d'ADN recombinant
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

Abrégé

Provided herein are carboxypeptidase N catalytic subunit (CPN1) variants, comprising at least one modification with respect to a wild type carboxypeptidase N1 of the M14 family, wherein the variants have at least one improved characteristic as compared to the wild type CPN1. Also provided herein are fusion constructs comprising CPN1, or variants thereof. Also provided herein are methods of making and using such variants and constructs. The variant and constructs provided herein may be useful for treating diseases or conditions associated with dysregulation of the complement system.

Classes IPC  ?

• C12N 9/48 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons peptidiques, p. ex. thromboplastine, aminopeptidase de la leucine (3.4)
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

Abrégé

Provided are modified u-PA polypeptides and fusion proteins containing the modified u-PA polypeptides. The u-PA polypeptides are modified to have altered activity and/or specificity so that they cleave a complement protein, such as complement protein C3, to thereby inhibit complement activation. The modified u-PA polypeptides and fusion proteins that inhibit complement activation can be used for treatment of diseases and conditions that are mediated by complement activation, or in which complement activation plays a role. These disorders include ischemic and reperfusion disorders, including myocardial infarction and stroke, sepsis, autoimmune diseases, diabetic retinopathies, age-related macular degeneration, transplanted organ rejection, inflammatory diseases and diseases with an inflammatory component.

Classes IPC  ?

• C12N 9/72 - Urokinase
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• C07K 14/765 - Sérum albumine, p. ex. HSA

Abrégé

The present invention relates to pharmaceutical compositions containing a solid dispersion of N-[2,4-Bis(1,1-dimethylethyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxoquinoline-3-carboxamide including formulations of the solid dispersions into powders, granules and mini-tablets, methods for manufacturing and processing the powders, granules and mini-tablets, and methods for treating cystic fibrosis employing the pharmaceutical composition.

Classes IPC  ?

• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés
• A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
• A61K 9/16 - AgglomérésGranulésMicrobilles
• A61K 9/48 - Préparations en capsules, p. ex. de gélatine, de chocolat
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• A61K 47/02 - Composés inorganiques
• A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61K 47/38 - CelluloseSes dérivés
• C07D 215/56 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène liés en position 3 avec des atomes d'oxygène en position 4

Abrégé

SRNNtert366)phenyl)-4-oxo-1,4-dihydroquinoline-3-carboxamide, methods for manufacturing and processing the granules, and methods for treating cystic fibrosis employing the pharmaceutical compositions.

Classes IPC  ?

• A61K 9/16 - AgglomérésGranulésMicrobilles
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire

Abrégé

The present invention relates to pharmaceutical compositions formulated into a plurality of granules containing calcium bis((14S)-8-[3-(2-{dispiro[2.0.24.13]heptan-7-yl}ethoxy)pyrazol-1-yl]-12,12-dimethyl-2,2,4-trioxo-2λ6-thia-3,9,11,18,23-pentaazatetracyclo[17.3.1.111,14.05,10]tetracosa-1(23),5,7,9,19,21-hexaen-3-ide), a solid dispersion of (R)-1-(2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)-N-(1-(2,3-dihydroxypropyl)-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl)cyclopropanecarboxamide, and a solid dispersion of N-(2-(tert-butyl)-5-hydroxy-4-(2-(methyl-d3)propan-2-yl-1,1,1,3,3,3-d6)phenyl)-4-oxo-1,4-dihydroquinoline-3-carboxamide, methods for manufacturing and processing the granules, and methods for treating cystic fibrosis employing the pharmaceutical compositions.

Classes IPC  ?

• A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
• A61K 9/16 - AgglomérésGranulésMicrobilles
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines

Abrégé

This application describes methods of treating cystic fibrosis comprising administering vanzacaftor, tezacaftor, and deutivacaftor.

Classes IPC  ?

• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
• A61K 31/438 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle étant condensé en spiro avec des systèmes carbocycliques ou hétérocycliques

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(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

Produits et services

(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

Produits et services

(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated diseases.

Abrégé

Disclosed herein are compositions and methods related to differentiation of stem cells into pancreatic islet cells. In some aspects, the methods provided herein relate to generation of pancreatic β cell, α cell, δ cells, and EC cells in vitro. In some aspects, the disclosure provides pharmaceutical compositions including the cells generated according to the methods disclosed herein, as well as methods of treatment making use thereof.

Classes IPC  ?

• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• A61K 35/39 - PancréasÎlots de Langerhans

Abrégé

Materials and methods for treating a patient with a hemoglobinopathy, both ex vivo and in vivo, and materials and methods for deleting, modulating, or inactivating a transcriptional control sequence of a BCL11A gene in a cell by genome editing.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods of producing β cells and precursors thereof utilizing a Wnt signaling inhibitor or PKC activator, or both. Also provided herein are in vitro cultures comprising said cells, methods of treating a subject with a disease characterized by high blood sugar levels over a prolonged period of time by administering said cells, and devices for encapsulating said cells.

Classes IPC  ?

• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• A61K 35/12 - Substances provenant de mammifèresCompositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiésCompositions comprenant des cellules souches non embryonnairesCellules génétiquement modifiées
• A61K 35/39 - PancréasÎlots de Langerhans
• A61P 5/50 - Médicaments pour le traitement des troubles du système endocrinien des hormones pancréatiques pour augmenter ou potentialiser l'activité de l'insuline

Produits et services

(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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(1) Pharmaceuticals and medicines for the treatment of cystic fibrosis, pain, sickle cell disease, beta thalassemia, muscular dystrophy, diabetes, respiratory diseases, liver disease, kidney disease, alpha-1 antitrypsin deficiency and APOL1-mediated kidney disease.

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Abrégé

Disclosed herein are compositions and methods of enhancing stem cell differentiation into beta cells with use of one or more epigenetic modification compounds. The present disclosure also relates to compositions and methods of sorting and enriching the differentiated beta cells. The present disclosure also relates to compositions and methods of irradiating cell population for reducing proliferation.

Classes IPC  ?

• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains

Abrégé

This disclosure provides methods of treating cystic fibrosis or a CFTR-mediated disease comprising administering Compound I, a deuterated derivative thereof, or a pharmaceutically acceptable salt of any of the foregoing. The disclosure also provides pharmaceutical compositions comprising Compound I, a deuterated derivative thereof, or a pharmaceutically acceptable salt of any of the foregoing, and optionally comprising one or more additional CFTR-modulating agents.

Classes IPC  ?

• A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 31/443 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle
• A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• A61K 31/529 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime formant une partie de systèmes cycliques pontés

Abrégé

The present invention relates to compounds useful as inhibitors of ATR protein kinase. The invention also relates to pharmaceutically acceptable compositions comprising the compounds of this invention; methods of treating of various diseases, disorders, and conditions using the compounds of this invention; processes for preparing the compounds of this invention; intermediates for the preparation of the compounds of this invention; and methods of using the compounds in in vitro applications, such as the study of kinases in biological and pathological phenomena; the study of intracellular signal transduction pathways mediated by such kinases; and the comparative evaluation of new kinase inhibitors. The present invention relates to compounds useful as inhibitors of ATR protein kinase. The invention also relates to pharmaceutically acceptable compositions comprising the compounds of this invention; methods of treating of various diseases, disorders, and conditions using the compounds of this invention; processes for preparing the compounds of this invention; intermediates for the preparation of the compounds of this invention; and methods of using the compounds in in vitro applications, such as the study of kinases in biological and pathological phenomena; the study of intracellular signal transduction pathways mediated by such kinases; and the comparative evaluation of new kinase inhibitors. The compounds of this invention have formula I: The present invention relates to compounds useful as inhibitors of ATR protein kinase. The invention also relates to pharmaceutically acceptable compositions comprising the compounds of this invention; methods of treating of various diseases, disorders, and conditions using the compounds of this invention; processes for preparing the compounds of this invention; intermediates for the preparation of the compounds of this invention; and methods of using the compounds in in vitro applications, such as the study of kinases in biological and pathological phenomena; the study of intracellular signal transduction pathways mediated by such kinases; and the comparative evaluation of new kinase inhibitors. The compounds of this invention have formula I: The present invention relates to compounds useful as inhibitors of ATR protein kinase. The invention also relates to pharmaceutically acceptable compositions comprising the compounds of this invention; methods of treating of various diseases, disorders, and conditions using the compounds of this invention; processes for preparing the compounds of this invention; intermediates for the preparation of the compounds of this invention; and methods of using the compounds in in vitro applications, such as the study of kinases in biological and pathological phenomena; the study of intracellular signal transduction pathways mediated by such kinases; and the comparative evaluation of new kinase inhibitors. The compounds of this invention have formula I: or a pharmaceutically acceptable salt, wherein the variables are as defined herein. The present invention relates to compounds useful as inhibitors of ATR protein kinase. The invention also relates to pharmaceutically acceptable compositions comprising the compounds of this invention; methods of treating of various diseases, disorders, and conditions using the compounds of this invention; processes for preparing the compounds of this invention; intermediates for the preparation of the compounds of this invention; and methods of using the compounds in in vitro applications, such as the study of kinases in biological and pathological phenomena; the study of intracellular signal transduction pathways mediated by such kinases; and the comparative evaluation of new kinase inhibitors. The compounds of this invention have formula I: or a pharmaceutically acceptable salt, wherein the variables are as defined herein. Moreover, The compounds of this invention have formula I-A: The present invention relates to compounds useful as inhibitors of ATR protein kinase. The invention also relates to pharmaceutically acceptable compositions comprising the compounds of this invention; methods of treating of various diseases, disorders, and conditions using the compounds of this invention; processes for preparing the compounds of this invention; intermediates for the preparation of the compounds of this invention; and methods of using the compounds in in vitro applications, such as the study of kinases in biological and pathological phenomena; the study of intracellular signal transduction pathways mediated by such kinases; and the comparative evaluation of new kinase inhibitors. The compounds of this invention have formula I: or a pharmaceutically acceptable salt, wherein the variables are as defined herein. Moreover, The compounds of this invention have formula I-A: The present invention relates to compounds useful as inhibitors of ATR protein kinase. The invention also relates to pharmaceutically acceptable compositions comprising the compounds of this invention; methods of treating of various diseases, disorders, and conditions using the compounds of this invention; processes for preparing the compounds of this invention; intermediates for the preparation of the compounds of this invention; and methods of using the compounds in in vitro applications, such as the study of kinases in biological and pathological phenomena; the study of intracellular signal transduction pathways mediated by such kinases; and the comparative evaluation of new kinase inhibitors. The compounds of this invention have formula I: or a pharmaceutically acceptable salt, wherein the variables are as defined herein. Moreover, The compounds of this invention have formula I-A: or a pharmaceutically acceptable salt, wherein the variables are as defined herein.

Classes IPC  ?

• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 453/02 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques quinuclidine ou isoquinuclidine, p. ex. alcaloïdes de la quinine contenant des systèmes cycliques quinuclidine sans autre condensation
• C07D 471/08 - Systèmes pontés
• C07D 487/08 - Systèmes pontés
• C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
• C07D 498/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 498/10 - Systèmes condensés en spiro

Abrégé

The present application provides materials and methods for treating hemoglobinopathies. More specifically, the application provides methods for producing progenitor cells that are genetically modified via genome editing to increase the production of fetal hemoglobin (HbF), as well as modified progenitor cells (including, for example, CD34+ human hematopoietic stem cells) producing increased levels of HbF, and methods of using such cells for treating hemoglobinopathies such as sickle cell anemia and β-thalassemia.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 35/28 - Moelle osseuseCellules souches hématopoïétiquesCellules souches mésenchymateuses de toutes origines, p. ex. cellules souches dérivées de tissu adipeux
• A61K 35/545 - Cellules souches embryonnairesCellules souches pluripotentesCellules souches pluripotentes induitesCellules souches non caractérisées
• A61K 38/42 - HémoglobinesMyoglobines
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 5/074 - Cellules souches adultes
• C12N 5/0789 - Cellules souchesCellules progénitrices multipotentes
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression

Abrégé

Compounds of formula I, and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels are provided. Also provided are pharmaceutical compositions comprising the compounds or pharmaceutically acceptable salts and methods of using the compounds, pharmaceutically acceptable salts, and pharmaceutical compositions in the treatment of various disorders, including pain. Compounds of formula I, and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels are provided. Also provided are pharmaceutical compositions comprising the compounds or pharmaceutically acceptable salts and methods of using the compounds, pharmaceutically acceptable salts, and pharmaceutical compositions in the treatment of various disorders, including pain.

Classes IPC  ?

• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 471/08 - Systèmes pontés
• C07D 487/10 - Systèmes condensés en spiro
• C07D 491/08 - Systèmes pontés
• C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
• C07D 498/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou

Abrégé

The present invention features a compound of formula I: The present invention features a compound of formula I: or a pharmaceutically acceptable salt thereof, where R1, R2, R3, W, X, Y, Z, n, o, p, and q are defined herein, for the treatment of CFTR mediated diseases, such as cystic fibrosis. The present invention also features pharmaceutical compositions, method of treating, and kits thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61J 1/03 - Récipients spécialement adaptés à des fins médicales ou pharmaceutiques pour pilules ou comprimés
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 31/415 - 1,2-Diazoles
• A61K 31/44 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés
• A61K 31/4418 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés ayant un carbocycle lié directement à l'hétérocycle, p. ex. cyproheptadine
• A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/4525 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle
• A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• C07D 209/18 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 209/42 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 209/49 - Iso-indolesIso-indoles hydrogénés avec des atomes d'oxygène en positions 1 et 3, p. ex. phtalimide ayant en outre dans la molécule un radical acyle renfermant un cycle à trois chaînons saturé, p. ex. esters d'acide chrysanthème-carboxylique
• C07D 213/64 - Un atome d'oxygène lié en position 2 ou 6
• C07D 213/73 - Radicaux amino ou imino non substitués
• C07D 213/82 - AmidesImides en position 3
• C07D 213/84 - Nitriles
• C07D 231/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 2 ou diazole-1, 2 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant deux ou trois liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
• C07D 231/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 2 ou diazole-1, 2 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant deux ou trois liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement aux atomes de carbone du cycle
• C07D 231/20 - Un atome d'oxygène lié en position 3 ou 5
• C07D 235/24 - BenzimidazolesBenzimidazoles hydrogénés avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
• C07D 239/34 - Un atome d'oxygène
• C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 407/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons

Abrégé

Nucleic acids and compositions for improved gene editing are described, comprising hybrid promoters comprising at least one Pol III promoter and at least one tRNA promoter.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Produits et services

pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders

Produits et services

pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders

Produits et services

pharmaceutical preparations for the treatment of immune system related diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of autoimmune diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of immunoglobulin A nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of primary membranous nephropathy; pharmaceutical preparations for the treatment of lupus nephritis; pharmaceutical preparations for the treatment of renal anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia; pharmaceutical preparations for the treatment of immune thrombocytopenia purpura; pharmaceutical preparations for the treatment of cold autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia; pharmaceutical preparations for the treatment of kidney diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of blood diseases and disorders; pharmaceutical preparations for the treatment of inflammation related diseases and disorders

Abrégé

The disclosure provides at least one compound, tautomer, deuterated derivative, or pharmaceutically acceptable salt chosen from compounds of Formula I, tautomers thereof, deuterated derivatives of those compounds or tautomers, and pharmaceutically acceptable salts of any of the foregoing, compositions comprising the same, and methods of using the same, including uses in treating APOL1-mediated diseases, including pancreatic cancer, focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), and/or non-diabetic kidney disease (NDKD). The disclosure provides at least one compound, tautomer, deuterated derivative, or pharmaceutically acceptable salt chosen from compounds of Formula I, tautomers thereof, deuterated derivatives of those compounds or tautomers, and pharmaceutically acceptable salts of any of the foregoing, compositions comprising the same, and methods of using the same, including uses in treating APOL1-mediated diseases, including pancreatic cancer, focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), and/or non-diabetic kidney disease (NDKD).

Classes IPC  ?

• A61K 31/438 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle étant condensé en spiro avec des systèmes carbocycliques ou hétérocycliques
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/10 - Systèmes condensés en spiro
• C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
• C07D 495/10 - Systèmes condensés en spiro

Abrégé

Compounds, and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels are provided. Also provided are pharmaceutical compositions comprising the compounds or pharmaceutically acceptable salts and methods of using the compounds, pharmaceutically acceptable salts, and pharmaceutical compositions in the treatment of various disorders, including pain.

Classes IPC  ?

• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 307/24 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles

Abrégé

The present invention provides compounds of Formula I′, or pharmaceutically acceptable salts thereof, pharmaceutical compositions thereof, and methods of use thereof for treating cellular proliferative disorders (e.g., cancer).

Classes IPC  ?

• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
• C07D 491/113 - Systèmes condensés en spiro avec au moins deux atomes d'oxygène comme hétéro-atomes du cycle contenant de l'oxygène

Abrégé

Disclosed herein are methods of treating pain, comprising administering Compound 1 or a pharmaceutically acceptable salt thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/443 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle
• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés
• A61K 9/28 - DragéesPilules ou comprimés avec revêtements
• A61P 25/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des neuropathies périphériques

Abrégé

Disclosed herein are methods of treating pain, comprising administering suzetrigine or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and a process of preparation of suzetrigine.

Classes IPC  ?

• A61K 31/443 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle
• A61P 25/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des neuropathies périphériques
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
• A61K 47/00 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés

Abrégé

Compounds of the present invention and pharmaceutically acceptable compositions thereof, are useful as modulators of ATP-Binding Cassette (“ABC”) transporters or fragments thereof, including Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (“CFTR”). The present invention also relates to methods of treating ABC transporter mediated diseases using compounds of the present invention.

Classes IPC  ?

• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 31/4045 - Indole-alkylaminesLeurs amides, p. ex. sérotonine, mélatonine
• A61K 31/405 - Acides indole-alkanecarboxyliquesLeurs dérivés, p. ex. tryptophane, indométhacine
• A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
• A61K 31/41 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p. ex. tétrazole
• A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
• A61K 31/4192 - 1,2,3-Triazoles
• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C07D 209/08 - IndolesIndoles hydrogénés avec uniquement des atomes d'hydrogène ou des radicaux ne contenant que des atomes d'hydrogène et de carbone, liés directement aux atomes de carbone de l'hétérocycle
• C07D 233/64 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés substitués, liés aux atomes de carbone du cycle, p. ex. histidine
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique

Abrégé

This disclosure provides modulators of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), pharmaceutical compositions containing at least one such modulator, methods of treatment of cystic fibrosis using such modulators and pharmaceutical compositions, and processes for making such modulators.

Classes IPC  ?

• C07D 498/18 - Systèmes pontés
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

Provided herein are dosing regimens for the treatment of ocular conditions such as age-related macular degeneration (AMD). The regimens comprise administering to a subject in need thereof fusion constructs comprising a Complement Factor I (CFI) and a binding partner at specified doses and frequencies.

Classes IPC  ?

• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/38 - Albumines

Abrégé

A macroencapsulation device includes a frame, a first membrane layer, a second membrane layer disposed on the first membrane layer, and an interior volume between the first and second membrane layers. The interior volume can encapsulate a population of cells. The frame includes a fill port extending from an exterior of the frame to an interior of the frame, with two slots formed in the frame on opposing sides of the fill port. The slots are formed on an interior portion of the frame. The first and second membrane layers are bonded together by a seal, which extends around and defines part of a perimeter of the interior volume. The seal includes two projections disposed in the two slots of the frame. A method of manufacturing includes bonding two membrane layers to form a seal defining a perimeter of an interior volume, and inserting the projections into the slots.

Classes IPC  ?

• A61M 5/14 - Dispositifs de perfusion, p. ex. perfusion par gravitéPerfusion sanguineAccessoires à cet effet

Abrégé

A macroencapsulation device includes a frame, a first membrane layer, a second membrane layer disposed on the first membrane layer, and an interior volume between the first and second membrane layers. The interior volume can encapsulate a population of cells. The frame includes a fill port extending from an exterior of the frame to an interior of the frame, with two slots formed in the frame on opposing sides of the fill port. The slots are formed on an interior portion of the frame. The first and second membrane layers are bonded together by a seal, which extends around and defines part of a perimeter of the interior volume. The seal includes two projections disposed in the two slots of the frame. A method of manufacturing includes bonding two membrane layers to form a seal defining a perimeter of an interior volume, and inserting the projections into the slots.

Classes IPC  ?

• A61F 2/02 - Prothèses implantables dans le corps

Abrégé

in vivoin vivo, encode cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). mRNA therapies of the disclosure increase and/or restore deficient levels of CFTR expression and/or activity in subjects.

Classes IPC  ?

• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
• A61P 11/12 - Mucolytiques
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Abrégé

The present application provides materials and methods for treating hemoglobinopathies. More specifically, the application provides methods for producing progenitor cells that are genetically modified via genome editing to increase the production of fetal hemoglobin (HbF), as well as modified progenitor cells (including, for example, CD34+ human hematopoietic stem cells) producing increased levels of HbF, and methods of using such cells for treating hemoglobinopathies such as sickle cell anemia and β-thalassemia.

Classes IPC  ?

• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
• C07K 14/805 - HémoglobinesMyoglobines
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

This disclosure provides modulators of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), pharmaceutical compositions containing at least one such modulator, methods of treatment of cystic fibrosis using such modulators and pharmaceutical compositions, and processes for making such modulators.

Classes IPC  ?

• C07F 7/08 - Composés comportant une ou plusieurs liaisons C—Si
• C07F 7/30 - Composés du germanium

Abrégé

The disclosure provides at least one compound, tautomer, deuterated derivative, or pharmaceutically acceptable salt chosen from compounds of Formula I, tautomers thereof, deuterated derivatives of those compounds or tautomers, and pharmaceutically acceptable salts of any of the foregoing, compositions comprising the same, and methods of using the same, including uses in treating APOL1-mediated diseases, including pancreatic cancer, focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), and/or non-diabetic kidney disease (NDKD).

Classes IPC  ?

• C07D 495/20 - Systèmes condensés en spiro
• A61K 31/438 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle étant condensé en spiro avec des systèmes carbocycliques ou hétérocycliques
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/4985 - Pyrazines ou pipérazines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/5365 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. 1,2-oxazines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
• A61K 31/541 - Thiazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou

Abrégé

The disclosure provides at least one compound, tautomer, deuterated derivative, or pharmaceutically acceptable salt chosen from compounds of Formula I, tautomers thereof, deuterated derivatives of those compounds or tautomers, and pharmaceutically acceptable salts of any of the foregoing, compositions comprising the same, and methods of using the same, including uses in treating APOL1-mediated diseases, including pancreatic cancer, focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), and/or non-diabetic kidney disease (NDKD). The disclosure provides at least one compound, tautomer, deuterated derivative, or pharmaceutically acceptable salt chosen from compounds of Formula I, tautomers thereof, deuterated derivatives of those compounds or tautomers, and pharmaceutically acceptable salts of any of the foregoing, compositions comprising the same, and methods of using the same, including uses in treating APOL1-mediated diseases, including pancreatic cancer, focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), and/or non-diabetic kidney disease (NDKD).

Classes IPC  ?

• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• C07D 409/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles

Abrégé

The present invention provides devices and methods for delivering a population of cells or a therapeutic agent to a subject in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/70 - Bases pour bande, feuille ou filament
• A61K 35/39 - PancréasÎlots de Langerhans
• A61K 38/18 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
• A61K 38/43 - EnzymesProenzymesLeurs dérivés
• A61M 31/00 - Dispositifs pour l'introduction ou la rétention d'agents, p. ex. de remèdes, dans les cavités du corps
• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains

Abrégé

Compositions comprising tandem gRNAs (tgRNAs) are encompassed as well as their use in treating a disease or disorder that would benefit from an excision of an exon, intron, or exon-intron junction.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Produits et services

Providing health information to patients and caregivers; providing health care information; providing patient education support services in the nature of providing health information in the field of blood disorders; providing health information in the field of blood disorders

Produits et services

Providing health information to patients and caregivers; providing health care information; providing patient education support services in the nature of providing health information in the field of blood disorders; providing health information in the field of blood disorders

Abrégé

The present application provides materials and methods for treating hemoglobinopathies. More specifically, the application provides methods for producing progenitor cells that are genetically modified via genome editing to increase the production of fetal hemoglobin (HbF), as well as modified progenitor cells (including, for example, CD34+ human hematopoietic stem cells) producing increased levels of HbF, and methods of using such cells for treating hemoglobinopathies such as sickle cell anemia and β-thalassemia.

Classes IPC  ?

• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/06 - Antianémiques
• C12N 15/09 - Technologie d'ADN recombinant
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Compositions and methods for enhancing AAV therapy by increasing the percentage of AAV delivered to a non-liver target in a subject by blocking binding of binding of AAVs to AAV receptors in the liver and then administering an AAV therapy targeting a non-liver tissue.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The disclosure provides polycystin-1 (PC1) correctors, pharmaceutical compositions containing at least one such corrector, methods of treating autosomal dominant polycystic kidney disease using such correctors and pharmaceutical compositions, and processes for making such correctors.

Classes IPC  ?

• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• A61K 31/4355 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle

Abrégé

Compounds, and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels are provided. Also provided are pharmaceutical compositions comprising the compounds or pharmaceutically acceptable salts and methods of using the compounds, pharmaceutically acceptable salts, and pharmaceutical compositions in the treatment of various disorders, including pain.

Classes IPC  ?

• C07D 405/04 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• A61P 25/04 - Analgésiques centraux, p. ex. opioïdes
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 491/048 - Systèmes condensés en ortho avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène le cycle contenant de l'oxygène étant à cinq chaînons
• C07D 491/052 - Systèmes condensés en ortho avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène le cycle contenant de l'oxygène étant à six chaînons
• C07D 491/08 - Systèmes pontés
• C07D 495/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/443 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle

Produits et services

Providing health information to patients and caregivers; providing health care information; providing patient education support services in the nature of providing health information in the field of kidney disease; providing health information in the field of kidney disease

Abrégé

Provided herein are Complement Factor I (CFI) variants that exhibit at least one improved characteristic relative to a wild type CFI. CFI variants of the disclosure can exhibit tunable specificity and activity. Also included are CFI-containing fusion constructs comprising at least one domain of CFI, for example, wild type full length CFI fused to human serum albumin. Also included are methods of making and using such CFI variants and fusion constructs. The CFI variants and fusion constructs provided herein may be useful for treating a disease or condition associated with dysregulation of the complement system or a deficiency of CFI.

Classes IPC  ?

• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides

Abrégé

The disclosure provides at least one compound, tautomer, deuterated derivative, or pharmaceutically acceptable salt chosen from compounds of Formula I, tautomers thereof, deuterated derivatives of those compounds or tautomers, and pharmaceutically acceptable salts of any of the foregoing, compositions comprising the same, and methods of using the same, including uses in treating APOL1-mediated diseases, including pancreatic cancer, focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), and/or non-diabetic kidney disease (NDKD).

Classes IPC  ?

• C07D 495/20 - Systèmes condensés en spiro
• A61K 31/438 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle étant condensé en spiro avec des systèmes carbocycliques ou hétérocycliques
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles

Abrégé

Compounds, and pharmaceutically acceptable salts thereof, useful as inhibitors of sodium channels are provided. Also provided are pharmaceutical compositions comprising the compounds or pharmaceutically acceptable salts and methods of using the compounds, pharmaceutically acceptable salts, and pharmaceutical compositions in the treatment of various disorders, including pain.

Classes IPC  ?

• C07D 405/04 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/4375 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. quinolizines, naphtyridines, berbérine, vincamine
• A61P 25/04 - Analgésiques centraux, p. ex. opioïdes

Abrégé

Processes and methods of preparing Compound (I) are disclosed. Crystalline forms of Compound (I), pharmaceutically acceptable salts, solvates, hydrates, and cocrystals thereof, pharmaceutical compositions comprising the same, methods of pain using the same, and methods for making the same are also disclosed.

Classes IPC  ?

• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61P 25/04 - Analgésiques centraux, p. ex. opioïdes
• A61K 31/4375 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. quinolizines, naphtyridines, berbérine, vincamine
• C07D 213/61 - Atomes d'halogènes ou radicaux nitro
• C07D 213/643 - Phénoxy-2 pyridinesLeurs dérivés
• C07F 1/00 - Composés contenant des éléments des groupes 1 ou 11 du tableau périodique